5款1类新药首次获批临床！涉及烁星生物、普莱医药等企业

2023-01-17

临床申请基因疗法

2023年1月16日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新数据显示，CDE官网新增了37条的临床默示许可信息。经过梳理，其中有5款1类新药在国内首次获批临床，适应症涉及肿瘤、血液疾病、妇科炎症、眼科疾病。来源：CDE官网纳米多抗新药：SM3321注射液01SM3321注射液是烁星生物基于VHH抗体发现平台自主研发的首个创新药物，也是全球首个肿瘤双靶点及CD16A激动剂介导的纳米多抗药物。此次临床默示许可适应症为急性髓系白血病，这是该药在国内首次获批临床。此前，2022年5月21日，烁星生物宣布，其自主研发的纳米多抗SM3321获美国FDA批准开展临床研究。烁星生物将利用技术优势持续开发针对难治肿瘤、神经、眼科等疾病领域的纳米多抗创新药物。据该公司官网介绍，其全球首创的纳米抗体发现平台（专有的VHH抗体发现平台）可确保高效的纳米抗体选择，产生具有高亲合力和高生物活性的纳米抗体候选对象。其中SM3321即将启动中美两国的临床研究，其临床前数据显示出极好的抗肿瘤效果和安全性；特有的结合位点能够强力靶向肿瘤细胞，激活免疫细胞功能，减少非特异性毒性反应。来源：公司官网AAV基因疗法：GS1191-0445注射液02GS1191-0445注射液是华毅乐健开发的一款AAV基因疗法，这是该药在国内首次获批临床，拟开展治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A的临床研究（在血友病A领域中国内首款获批IND的AAV基因疗法）。值得注意的是，华毅乐健的创始人为国内著名科学家、现任首都医科大学校长饶毅，饶毅教授是华毅乐健的实际控制人。2022年3月2日，华毅乐健宣布完成数亿元人民币A轮融资，由红杉中国领投，用于用于推进公司先导基因治疗产品的生产、注册、临床和研究，以及加速公司在其他靶向肝脏和靶向神经领域产品的开发。华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，也是国内首个进入探索性临床实验阶段的产品。2022年1月，据中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果显示，其中由华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评。在IIT临床试验数据显示，在安全性上，没有出现过二级或二级以上的不良事件，也没有出现过严重不良事件。在有效性方面，患者已经有相当一部分达到了痊愈的水平。目前国际上血友病A基因疗法的研究已经取得了突破性的进展，BioMarin的AAV基因治疗产品Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准上市，是全球首款上市的A型血友病基因疗法。此后BioMarin再次向FDA递交BLA，并有望今年在美上市。GS1191-0445为国内血友病A领域首款获批IND的AAV基因疗法，有望给亟需更有效疗法的国内患者带来新的治疗选择。抗菌肽PL-18栓03抗菌肽PL-18栓是普莱医药开发的一款非抗生素类多肽抗感染新药，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于外阴阴道假丝酵母菌病的局部治疗的临床研究。PL-18栓剂对细菌及真菌均具有良好杀灭效果，序列已获得PCT、美国、欧盟及中国发明专利授权。该项目获得国家十三五“重大新药创制”科技重大专项支持，是国际首创多肽栓剂品种。抗菌肽PL-18栓具有独特的抗菌作用机理，针对白色念珠菌、金黄色葡萄球菌、大肠杆菌、加德纳菌及各种抗生素耐药的细菌及真菌均显示出杀菌优势，有望在国内耐药菌治疗领域发挥出不俗的潜力。女性生殖道感染是全球性的社会及公共卫生问题，具有发病率高、复发率高、流行范围广的特点。阴道炎是由于细菌或真菌感染等因素导致阴道微环境改变进而引发的生殖道感染。根据SAI Research，女性生殖道感染全球市场在2020年已经达到51亿美元，预计在2030年将达到98亿美元，2020-2030年复合增长率6.7%。面对巨大市场，抗菌肽PL-18积极推进临床研发速度，目前该药在澳大利亚开展了Ⅰ期临床试验，该研究是一项单中心、随机、双盲、剂量探索的I期临床研究，旨在评估抗菌肽PL-18栓对于健康成年女性受试者单剂量和多剂量递增给药的安全性和耐受性及药代动力学特征。来源：美国临床试验注册中心TAA/CD3双抗：EMB-07注射液04EMB-07注射液是基于岸迈生物专有的FIT-Ig平台开发的靶向ROR1/CD3的T细胞重定向双特异性抗体，这是该药在国内首次获批临床（也是国内首款获批临床的ROR1/CD3双抗），拟开展用于恶性肿瘤治疗的临床研究。通过连接肿瘤细胞和T细胞，并激活T细胞，EMB-07可以起到介导T细胞特异性杀伤实体肿瘤的作用。CD3与T细胞的激活密切相关，广泛分布于成熟T细胞表面的膜抗原，与T细胞抗原识别受体（TCR）组合成复合受体分子激活T细胞，实现T细胞重定向，是双特异性抗体研发的最热门靶点之一。ROR1（Receptor tyrosine kinase-like orphan receptor1）是一种Ⅰ型跨膜蛋白，属于受体酪氨酸激酶样孤儿受体（ROR家族），结构域高度保守，作为酪氨酸激酶受体具有可药性，同时在细胞表面表达并且在肿瘤细胞中高度表达，在成人健康组织中表达量很低。凭借其在肿瘤细胞与正常组织上的差异化表达特性，ROR1一度成为肿瘤治疗中炙手可热的新兴靶点。CD3×ROR1双抗能够有效激活T细胞释放颗粒酶，穿孔素，从而有效杀伤肿瘤细胞。目前EMB-07在澳大利亚已经开展了Ⅰ期临床试验，适应症为晚期/转移性实体瘤，旨在评估EMB-07的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐的2期剂量（RP2D）。期待该药更多的临床进展，为国内外患者带来新的治疗方法。JAK1抑制剂：眼科抗炎新药VVN461滴眼液05VVN461滴眼液是维眸生物开发的1类眼科抗炎新药，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于治疗非感染性前葡萄膜炎的临床研究。VVN461具有出色的靶点选择性和靶器官集中度，其对JAK1和TYK2的选择性显著，并能够使药物高度集中在眼部脉络膜等部位，对葡萄膜炎的治疗有着不错的潜力。葡萄膜炎是眼内组织发生的炎性反应，这种炎性反应还可能引起一系列严重的并发症与后遗症，导致眼部致盲。目前，葡萄膜炎治疗药物以进口药为主，国产药品占据较小部分。虽然葡萄膜炎患者国内患者数量相对较少，但该类疾病所能够使用的药物也较为稀缺。维眸生物瞄准这一痛点，研发JAK1抑制剂首个滴眼液剂型，用以治疗炎症性眼科疾病。未来针对VVN461，可开发出不同给药剂型，适应症范围可扩展至干燥综合征、慢性植物抗宿主病（GvHD）、严重干眼症、结膜炎眼部疾病。期待该药未来的表现，给葡萄膜炎患者带来新的治疗选择。往期推荐5款1类新药获批临床！涉及恒瑞医药、和誉生物等企业4款1类新药获批临床！涉及厦门特宝生物、复星医药、亚盛医药等企业6款1类新药首次获批临床！涉及新华制药、贝达药业等企业2023年，这些重磅药物在国内提交了上市申请！涉及信达生物、齐鲁制药等4款1类新药首次获批临床！涉及智翔金泰、豪森药业等6款1类新药获批临床！涉及石药集团、博安生物等企业6款国产1类新药获批临床！涉及贝达药业、石药集团等企业5款1类肿瘤新药国内首次获批临床！涉及多禧生物、信立泰等企业👇关注药渡数据媒体矩阵