AdisInsight第一季度制药领域重大事件回顾：诺和诺德，百时美施贵宝，小野制药…

2023-04-27

引进/卖出寡核苷酸申请上市临床2期

AdisInsight是Springer旗下面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。1. 欧盟批准Amicus的cipaglucosidase alfa用于治疗晚发型庞贝病（糖原贮积病II型）2023年3月，欧盟委员会批准cipaglucosidase alfa（Pombiliti™）用于欧盟地区的晚发型糖原贮积病II型患者。继人用药品委员会（CHMP）给出积极意见后，本次获批是基于关键性III期试验（PROPEL）的临床数据。2. Secarna Pharmaceuticals与赛神医药在中枢神经系统疾病领域达成合作Secarna Pharmaceuticals与赛神医药宣布签署独家研究和选择协议，以开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病的下一代反义寡核苷酸（ASO）疗法。根据该协议，Secarna将利用其LNAplus™平台，针对赛神医药选择的靶点生成并分析ASO候选药物。SciNeuro有权选择获得这些疗法的全球独家开发与商业化权利。本次合作将结合两家公司的优势，为当前无法治愈的CNS疾病开发安全有效的疗法。3. Macomics与小野制药合作开发用于癌症治疗的巨噬细胞靶向抗体疗法Macomics宣布与小野制药达成药物发现合作，以发现并开发用于癌症治疗的巨噬细胞靶向抗体疗法。根据协议条款，Macomics将利用ENIGMACTM巨噬细胞药物发现平台，针对新靶点识别、表征并开发候选抗体。小野制药将获得候选抗体的全球独家权利，以进行后续开发和商业化。Macomics将获得一笔预付款、研发经费、基于项目成功的阶段性付款，以及基于全球净销售额的梯度专利使用费。4. Dewpoint Therapeutics与诺和诺德合作探索生物分子凝聚体领域，以治疗胰岛素抵抗和糖尿病并发症 Dewpoint Therapeutics与诺和诺德达成研发合作，利用Dewpoint生物分子凝聚体相关的发现平台识别候选药物，以治疗胰岛素抵抗和糖尿病并发症。为发现生物分子凝聚体的调节剂，本次合作结合Dewpoint的开创性发现与AI技术平台，以及诺和诺德在糖尿病和代谢疾病治疗方面的全球领先地位。协议范围包括识别针对多个新型凝聚体靶点的潜在小分子药物。诺华诺德还能利用其内部能力，针对已识别的凝聚体发现非小分子药物，并获得这类潜在药物的后续开发和商业化权利。5. 百时美施贵宝与CHARM Therapeutics合作加速药物发现CHARM Therapeutics与百时美施贵宝达成战略发现合作，以针对百时美施贵宝所选靶点开展化合物识别与优化。CHARM将利用其专有的、通过蛋白质-配体共折叠识别新分子的深度学习平台DragonFold，来发现新型化合物。根据协议条款，CHARM将负责针对百时美施贵宝感兴趣的靶点开展化合物早期发现，而百时美施贵宝则拥有本次合作所得化合物的许可选择权。除了一笔预付款和一大笔投资之外，CHARM还有资格在百时美施贵宝对任意项目化合物行使选择权后获得额外付款。6. PlantForm Corporation与不列颠哥伦比亚大学合作开发植物性创新疗法，用于治疗2型糖尿病和肥胖在加拿大糖组学研究网络（GlycoNet）的支持下，PlantForm Corporation与不列颠哥伦比亚大学研究团队合作开发一种植物性创新疗法，用于治疗2型糖尿病和肥胖。本次合作专注于利用PlantForm的植物性vivoXPRESS®制造平台，实现观音兰黄酮甙的稳定且可扩展供应。7. 加州大学伯克利分校与Aitia合作发现并开发用于治疗亨廷顿病的新药加州大学伯克利分校（UCB）与Aitia达成研发协议，以发现并确证用于亨廷顿病的新药靶点和候选药物。本次战略合作将结合Aitia的Gemini Digital Twins AI平台发现的新的亨廷顿病药物靶点，以及UCB在药物研究和神经退行临床前模型系统方面的专长。合作的财务细节尚未披露。8. Korro Bio与Genevant Sciences合作开发用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的RNA编辑疗法Korro Bio与Genevant Sciences达成研发协议，以开发用于治疗肺病和肝病患者的α-1抗胰蛋白酶缺乏症的疗法。本次合作将结合Korro Bio的模块化RNA编辑平台OPERA™（寡核苷酸促进的RNA编辑）与Genevant的脂质纳米颗粒技术。协议中的更多条款尚未披露。9. Incyte与Caris Life Sciences合作推进其肿瘤学管线Caris Life Sciences与Incyte Corporation达成战略研究协议，以增强后者肿瘤学管线的精准医学方法。根据协议条款，Incyte将利用Caris的数据洞察与分析能力，发现新的生物标志物并优化其肿瘤学项目的临床定位策略。Incyte还将利用Caris的生物标志物驱动的患者选择用于临床试验。Incyte可选择就本次合作项目共同开发伴随诊断。本次合作最初会将Caris的数据洞察与分析工具、全面的分子组织和液体分析服务，以及临床试验入组能力用于两个治疗项目，Incyte可选择扩展至四个项目。10. SiSaf与莱比锡大学合作开发用于癌症治疗的miRNA Bio-Courier制剂SiSaf宣布与莱比锡大学达成合作，以开发Bio-Courier靶向的微干扰RNA（miRNA），用于治疗癌症（最开始重点关注胰腺癌）。本次合作将结合SiSaf利用其Bio-Courier硅稳定的混合脂质纳米颗粒（sshLNP）进行RNA递送的专长，以及莱比锡大学在miRNA靶向和癌症疗法方面的专长。SiSaf将开发miRNA Bio-Courier制剂，并利用胰腺癌模型对其进行测试。根据协议条款，SiSaf拥有莱比锡大学一项专利的独家全球许可选择权。AdisInsight数据库试用申请AdisInsight是以科学数据为依据，面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。信息包括药物的疗效、安全性、研发者、交易和专利，以及药物多久能上市等，为您提供全球药物治疗有力的最新证据，帮助用户始终处于研究的前沿。如您对AdisInsight据库感兴趣，欢迎推荐您所在机构申请试用。扫码申请试用AdisInsight点击回顾更多重大事件▼11. 小野制药从KSQ Therapeutics收购多个研究阶段的肿瘤学项目KSQ Therapeutics宣布，小野制药已收购多个处在研究阶段的、利用KSQ的CRISPRomics平台技术识别的DNA损伤反应（DDR）项目。所有这些新项目都有可能成为首创疗法。根据协议条款，小野制药将向KSQ支付一笔超千万的预付款和潜在的近期阶段性付款、上亿的潜在长期付款，以及基于净销售额的专利使用费。12. Schrodinger与大冢制药就其神经学药物发现计算平台达成合作Schrodinger与大冢制药（包括大冢制药的子公司Astex Pharmaceuticals）达成多部分药物发现创新协议。根据协议中药物发现部分的条款，Schrodinger将借助先导化合物优化开展药物设计，而大冢制药将负责所有其他的药物发现和临床开发活动。Schrodinger Schrodinger已获得一笔预付款，还有资格获得后续里程碑付款。13. 艾伯维与Anima Biotech合作针对肿瘤学和免疫学靶点发现并开发mRNA调节剂Anima Biotech与艾伯维达成研发协议，以针对3个肿瘤学和免疫学靶点发现并开发mRNA生物调节剂（小分子mRNA药物）。Anima将利用其mRNA Lightning平台，针对合作靶点发现新的mRNA生物调节剂，并授予艾伯维许可及后续开发和商业化这些调节剂的独家权利。根据协议条款，Anima将获得一笔4200万美元的预付款，并有资格获得总计5.4亿美元的里程碑付款。艾伯维有权选择在原有条款下将合作扩大至额外三个靶点，而这将会提升本次合作的潜在价值。14. Cerveau与Prothena合作将其试验性显像剂用于后者的神经退行性疾病药物研发Cerveau Technologies与Prothena Corporation达成研究合作协议。根据该协议，Prothena获准将Cerveau的Florquinitau F18——一种试验性显像剂——用于正电子发射断层（PET）扫描，以评估脑部神经纤维缠结（NFTs）的状态和发展。NFTs是由tau蛋白聚集形成，常见于阿尔茨海默病等多种神经退行性疾病。本次合作的重点是将[F-18]MK-6240作为生物标志物，用于Prothena的神经退行性疾病药物研发。15. Atavistik Bio与Plex Research达成合作，通过整合两家的专有数据和平台加速小分子药物发现Atavistik Bio与Plex Research达成合作协议，以加速其药物发现管线。纳入Plex Research的新型人工智能（AI）驱动的药物发现平台技术后，Atavistik Bio将大大增强其Atavistik代谢物蛋白筛选（AMPS）平台的信息学能力。根据这项协议，Atavistik Bio将借助Plex Research的云基AI驱动的大型异构数据源药物发现搜索引擎，增强其专有的Interactome图谱，以揭示代谢物和配体、代谢途径、生物标志物和疾病相关生物学之间的隐藏关联。Atavistik Bio的AMPS数据与Plex Research的平台将整合为一个独特且可定制的数据分析引擎，快速为药物发现提供新见解。16. eGenesis与Eledon Pharmaceuticals合作将后者的Tegoprubart用于eGenesis进行中的临床前异种移植研究eGenesis与Eledon Pharmaceuticals达成合作研究协议。根据该协议，eGenesis将获得Eledon的tegoprubart并将其用于人体相容器官和细胞的临床前研究和开发研究，以治疗器官衰竭。本次合作有可能跨越包括肾脏、心脏和胰岛细胞移植在内的多个eGenesis项目。17. 艾伯维与Immunome合作发现多个肿瘤学新靶点艾伯维与Immunome宣布达成全球合作和选择权协议，以利用Immunome专有的发现引擎，针对3种癌症类型发现多达10个新抗体-靶点对。根据协议条款，AbbVie有权购买针对这3种癌症的多达10个新靶点-抗体对的全球权利。Immunome将获得一笔3000万美元的预付款，后者还有资格获得总计高达7000万美元的平台访问费。18. Orbit Discovery与圣因生物合作开发新型RNAi疗法Orbit Discovery与圣因生物就新型RNAi药物开发达成研发协议。本次合作的重点是开发多种组织特异性递送的RNA疗法，以有效地抑制致病基因表达。协议涵盖了从苗头化合物识别到基于细胞的内吞研究等一系列活动。圣因生物有权选择进一步开发筛选过程中获得的苗头化合物。圣因生物希望通过本次合作，开发一系列先进的RNAi疗法。Orbit的专有技术能够结合DNA编码库和基于微珠的展示技术，对大型多肽库进行筛选。19. Carmot Therapeutics将分离其发现平台Chemotype Evolution，以加速肿瘤学、免疫学和炎症领域的药物开发Carmot Therapeutics计划将其在肿瘤学、免疫学和炎症领域的发现平台Chemotype Evolution（CE）分离出来，成立一家独立的新公司Kimia Therapeutics。Kimia将专注于通过机器学习扩展CE的性能，以加速肿瘤学、免疫学和炎症领域的新药开发。20. 大熊制药与Oncorus合作开发用于mRNA候选药物的脂质纳米颗粒剂型Oncorus与大熊制药达成研发协议，以发现并开发用于mRNA候选药物的脂质纳米颗粒（LNP）新剂型。根据合作条款，Oncorus与大熊制药将开展联合研究，对封装在Oncorus专有LNPs中的大熊制药mRNAs配方进行识别和评估。Oncorus将利用其位于马萨诸塞州安多弗的尖端制造设备，开发候选药物。21. FDA和EMA已接受辉瑞 Elranatamab用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的申请2023年2月，辉瑞宣布FDA接受用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的elranatamab的BLA，并授予其优先审评资格。FDA预计将在2023年内做出审评决定。这份BLA主要基于来自II期MagnetisMM-3试验队列A（BCMA-naïve，n=123）的数据。同月，EMA接受了elranatamab在同一适应症中的上市许可申请（MAA）。辉瑞正与EMA密切合作以推进审评。直到2023年2月，elranatamab在欧盟用于治疗多发性骨髓瘤仍在人用药品委员会（CHMP）的审评当中。22. 欧盟批准阿斯利康的度伐利尤单抗/替西木单抗组合药用于治疗肝癌和非小细胞肺癌阿斯利康宣布，EMA批准替西木单抗（IMJUDO®）与度伐利尤单抗（IMFINZI®）联用，以治疗欧盟地区的不可切除HCC成人患者。本次批准是基于III期HIMALAYA试验的积极结果。这款组合药还获EMA批准用于治疗IV期（转移性）NSCLC。这项批准是基于POSEIDON III期试验的结果——在替西木单抗和化疗中加入有限疗程的度伐利尤单抗，可显著提升存活率。阿斯利康宣布，EMA批准替西木单抗（IMJUDO®）与度伐利尤单抗（IMFINZI®）联用，以治疗欧盟地区的不可切除HCC成人患者。本次批准是基于III期HIMALAYA试验的积极结果。这款组合药还获EMA批准用于治疗IV期（转移性）NSCLC。这项批准是基于POSEIDON III期试验的结果——在替西木单抗和化疗中加入有限疗程的度伐利尤单抗，可显著提升存活率。23. 莫德纳与Life Edit Therapeutics合作开发基因编辑新疗法莫德纳与Life Edit Therapeutics达成研发合作，以发现并开发体内mRNA基因编辑疗法。本次合作将应用Life Edit的新型RNA引导的核酸酶（RGN）库、碱基编辑器和莫德纳的mRNA平台，旨在开发用于一些最具挑战性的遗传疾病的疗法。根据该协议，Life Edit和莫德纳将就后者资助的研究和临床前研究开展合作。24. 用于治疗CHAPLE疾病的再生元Pozelimab获得FDA优先审评资格FDA接受pozelimab用于治疗一岁及以上的儿童及成人CHAPLE患者的BLA并予以优先审评。FDA预计会在2023年8月20日做出审评决定。这份BLA得到了一项II/III期开放试验结果的支持，这项试验研究了pozelimab在10名一岁及以上患者中的疗效和安全性。25. Celltrion与LISCure Biosciences合作开发帕金森病的微生物组疗法Celltrion与LISCure Biosciences就开发帕金森病的微生物组疗法达成研发合作协议。根据该协议，Celltrion和LISCure将开发用于帕金森病的口服活体生物治疗产品（LBP）。LISCure将获得一笔研究经费，并有资格获得里程碑付款。LISCure将领导新候选药物的发现，而Celltrion将负责后续的临床和获批开发。26. NeuBase Therapeutics与一家全球医疗公司合作开展基因编辑研究2023年2月，NeuBase Therapeutics与一家全球医疗公司达成研究协议，以评估其用于三种单基因遗传病的肽核酸（PNA）反义寡核苷酸（PATrOL™）技术平台，并就三种未公开适应症的候选药物的评价开展合作。若满足某些条款和条件，这家全球医疗公司将拥有合作期间创建的候选药物的独家许可与开发权。27. Astex与卡迪夫大学合作发现用于治疗神经退行性疾病的新药Astex Pharmaceuticals与卡迪夫大学药物发现研究所（MDI）宣布双方已达成一项为期多年的、价值数百万英镑的药物发现研究合作，旨在发现治疗神经退行性疾病的新药。联合团队将专注于识别调节溶酶体活性的化合物。根据协议条款，MDI和Astex的科学家将合作针对一个选定的溶酶体靶点开展药物发现，旨在识别并优化调节溶酶体活性的化合物。28. 溪砾科技与亚虹医药合作，基于前者的靶向RNA技术开发肿瘤创新疗法溪砾科技与亚虹医药达成研究合作与许可选择权协议，以利用溪砾科技独有的靶向RNA技术，发现并开发用于泌尿生殖系统（GU）肿瘤及其他重大疾病的创新疗法。本次合作涉及多个肿瘤学靶点。根据该协议，亚虹医药将利用溪砾科技的创新RNA调节技术BindeR及SpliceR，识别并开发靶向RNA的肿瘤创新疗法。29. BPG Bio收购BERG的全部资产BPG Bio宣布收购BERG的全部资产。BERG总部位于波士顿，曾开发出了专有的AI平台。BPG如今获得了BERG的药物和诊断管线，计划加快几处资产的开发。协议中的财务细节尚未披露。30. Blue Water Vaccines与AbVacc合作开发猴痘和马尔堡病毒病候选疫苗Blue Water Vaccines与AbVacc（近期从Integrated BioTherapeutics分离出来的一家公司）达成合作，以共同开发猴痘和马尔堡病毒病疫苗。这两种疫苗的开发将用到BWV的诺如病毒衣壳和刺突病毒样颗粒（VLP）平台。点击下方公众号，了解更多~~~版权声明：本文由施普林格∙自然上海办公室负责编译。中文内容仅供参考，一切内容以英文原版为准。欢迎转发本文至朋友圈，如需转载，请联系 China@nature.com。© 2023 Springer Nature Limited. All Rights Reserved//点击“阅读原文”了解产品详情并获取相关资源