五大趋势表明CNS新药赛道拐点已出现！中国有60+家biotech布局其中

2023-06-11

临床3期加速审批上市批准抗体药物偶联物

正文共： 6295字 24图预计阅读时间： 16分钟中枢神经系统（CNS）疾病代表着一个巨大的未被满足的临床需求，备受全球业界、医生、患者、患者家属和普通老百姓的关注。比如：阿尔茨海默病（AD）全球患者5500万，每年9月21日是“世界阿尔茨海默病日”；帕金森病（PD）全球患者700万~1000万，每年的4月11日是“世界帕金森日”。这些数字还在快速升高，背后藏着一个巨大的市场。过去几十年的时间里，MNC为代表的新药研发公司纷纷布局CNS领域，可谓是兵家必争，群雄逐鹿，遗憾的是，先后折戟沉沙，行业进入寒冬期。阿尔兹海默病战场又一折戟沉沙！百健(Biogen)提前终止3期临床试验。我们向英雄致敬！阿尔兹海默症阵地上又一折戟沉沙！罗氏停止两个三期临床试验又一折戟沉沙！默沙东宣布停止APECS研究。该研究旨在评估Verubecestat（MK-8931）治疗前驱期阿尔茨海默病患者【重要新闻】礼来在阿尔茨海默氏症药物solanezumab上的巨大赌注失利，股票随之下跌据统计，CNS新药研发的成功率是6.2%，而非CNS新药研发的成功率则为13.3%。这意味着CNS新药研发的成功率更低，面临的失败风险更高。有一句话说的很好，那就是“起点重要，终点重要，拐点也重要！” 令人欣慰的是，最近这两年，CNS新药研发赛道的拐点好像出现了。这个结论是基于以下五个现象和趋势。01时隔17年后，CNS新药接连获批上市以AD新药为例。2021年6月7日，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合研发的阿尔茨海默病药物阿杜那单抗（Aducanumab，商品名:Aduhelm）获得美国FDA的加速批准，距离上一次AD新药获批时隔17年。2023年1月6日，这两家公司联合研发的AD新药Lecanemab（仑卡奈单抗，商品名：Leqembi）获得FDA的加速批准。这款新药以早期AD患者为对象，可以清除患者脑部的致病物质β淀粉样蛋白斑块。作为第一个明确表明减少淀粉样蛋白会给患者带来临床获益的药物，仑卡奈单抗可能成为AD治疗新的里程碑。5个月后，2023年6月9日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会举办会议，六名有投票权的成员参加，其中一名是患者代表，最终以6比0的投票结果一致赞成全面批准Leqembi。该药预计将于7月6日或之前获得全面批准，这将为那些患有轻度认知障碍或轻度痴呆并确认存在β淀粉样蛋白病理，但不能或不想支付每年26,500美元定价的患者提供更广泛的保险覆盖。2023年5月12日，美国FDA批准大塚制药（Otsuka Pharmaceutical）和灵北（Lundbeck Pharmaceuticals）联合开发的Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）扩展适应症，治疗由阿尔茨海默病引起的痴呆所导致的激越症状。这是FDA首次批准用于此适应症的治疗选择。02跨国药企为代表的新药研发公司纷纷回归跨国药企为代表的新药研发公司纷纷回归，回到CNS新药研发赛道上。比如：礼来公司，AD新药项目快速推进，III期临床试验取得积极的结果。公司股价飙升，一举突破4000亿美元大关，成为世界上首家市值突破4000亿美元的纯药企。（制表：药时代）【推荐阅读】股价3年翻了3.5倍后，礼来以4229亿美元市值超越强生，登顶药企第一！一夜暴涨256亿美元！礼来 Donanemab有多强？03聚焦CNS的新药研发公司纷纷成立，而且获得投资据统计，中国目前的CNS biotech公司有60多家，参加5月7日成功举办的“攻克CNS顽疾，新药研发狂飙起来！——第四届中国新药领袖闭门交流会”的很多专家们的公司就是最好的范例。▼▼高朋满座，齐聚一堂▼▼ 附：中国62家CNS Biotech名单整理|研发客（上下滑动查看更多）（来源：Dona之后,我们分析了62家CNS公司 | 第一现场）04新的基础研究、新的高端技术不断涌现新的基础研究、新的高端技术不断涌现。这是“攻克CNS顽疾，新药研发狂飙起来！——第四届中国新药领袖闭门交流会”头脑风暴环节三大话题之一。05相关报道文章、行业会议也越来越多聚焦CNS的报道文章、行业会议也越来越多，而且受关注程度越来越高。国外如此，国内亦然。“攻克CNS顽疾，新药研发狂飙起来！——第四届中国新药领袖闭门交流会”就是一个实例。我们再次以AD为例，药时代多年来持续关注，已经发布了140篇报道文章。重磅！FDA可能下月全面批准阿尔茨海默病新药Leqembi | 附：139篇AD相关文章攻克CNS顽疾，新药研发狂飙起来！——第四届中国新药领袖闭门交流会成功举办！阿尔茨海默病患者家属之后，临床医生们也纷纷分享他们的亲身感受。。。治疗三个月，近一半的阿尔兹海默病患者出现逆转！TrueBinding公布TB006的OLE临床研究结果华盛顿病人 | 一个新疗法拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事！FDA同意提前召开Type B会议，讨论阿尔兹海默病新药TB006快速开发和加速审批途径Biogen/卫材阿尔兹海默症药物在华上市申请获受理新发现！刺激大脑中的这个分子，就能对抗阿尔兹海默症等神经退行性疾病重磅！我国科学家揭晓凝集素导致阿尔兹海默症的机制阿尔兹海默病患者的新希望！Art of impossible：Lecanemab击中粉状蛋白练门盘前暴涨153亿美金，再度被点燃的阿尔兹海默症药物研发“战火”艾伯维放弃了2.25亿美元的药物！阿尔兹海默病领域再度遇挫...百健败退，阿尔兹海默症缘何成为药企黑洞？女性为何更易患阿尔兹海默症？来自深理工、武大的学者是这么说的哥大团队发现新冠重症死亡患者大脑中出现阿尔兹海默症样特征“隐秘的杀手”阿尔兹海默症：发病机制及全球药物研发现状盘点2021年终盘点 | 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