上半年54家细胞治疗企业获IND进展！

2024-07-03

细胞治疗是国内创新医药的热门赛道之一。2024年已然过半，医麦客统计了今年1-6月国内细胞疗法的临床申报进展，共有54家企业取得新成果，涉及了57款细胞治疗药物，类型涵盖干细胞、CAR-T、TIL、TCR-T、NK、T细胞、γδ-T、巨噬细胞、STAR-T、CAR-DNT、CAR-raNK等，其中以干细胞和CAR-T为主，类型多样化，一些独特的免疫细胞也被开发用于肿瘤治疗，逐渐朝着“百花齐放”的趋势发展（统计部分为生物制品新药申请，如有遗落，欢迎补充）。 2024年H1细胞疗法临床申报进展在这些候选产品中，有45项IND获批记录（/表未查询到确定时间或尚未公布）、1项新药上市申请（NDA）批准以及1项NDA受理。今年3月，科济药业的泽沃基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。6月，铂生卓越自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得NMPA新药上市申请正式受理并纳入优先审评品种，适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。在公布靶点的候选产品中，可以看到CD19和BCMA仍是热门靶点，但也有像LILRB4、CD99、KRAS G12D等新兴靶点，或许能够在未来为疾病治疗带来新的选择。从适应症来看，干细胞候选产品针对的适应症类型比较广泛，其他细胞疗法基本集中在肿瘤领域，亦有少数免疫细胞疗法进军自免疾病领域。据医麦客过往数据显示，2023年Q1有36款细胞疗法取得临床申报进展，包括21款免疫细胞疗法和15款干细胞疗法；Q2有20款细胞疗法取得临床进展，包括16款免疫细胞疗法和4款干细胞疗法。整体来说，今年H1较去年取得进展的数量相差不大，属于“稳中有进”，依然保持强劲的发展势头。干细胞疗法在干细胞领域，共有22款候选产品申请和/或获批IND，占总数近40%，占据重要地位。随着铂生生物的“艾米迈托赛注射液”NDA获得受理并纳入优先审评，国内干细胞领域有望在不久的将来迎来首个填补空白的上市产品。在提交IND以及IND受理的候选产品中，这些药物涵盖了人脐带间充质干细胞、造血干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞等多种类型，以人脐带间充质干细胞为主，β-地中海贫血、脑卒中、肺部疾病等是干细胞疗法布局较多的适应症。其中，泉生生物的“人脐带间充质干细胞注射液”在今年2月获批临床试验默示许可，用于慢性阻塞性肺疾病，这也是泉生生物获得CDE批准的第5项干细胞临床试验项目。5月，泉生生物又提交了“人脐带间充质干细胞注射液”的IND，有望再斩获临床项目。 CAR-T疗法在CAR-T领域，共有16款候选产品申请和/或获批IND以及获批上市。驯鹿生物在积极拓展其已上市的CAR-T疗法的适应症，除了血液瘤以外，其重症肌无力的IND也已经在1月获批临床。同时，靶向GPRC5D的RD118也已经获批临床，在2024年上半年中进展颇丰。科济药业、艺妙神州、拓新天成、易慕峰、波睿达生物、赛比曼生物、明慧基因、优卡迪等企业均选择了避开热门CD19和BCMA而另辟蹊径。科奕药业的BCMA/CD19双靶CAR-T产品KQ-2003获批临床默示许可，针对POEMS综合征，这也是全球首款用于治疗POEMS综合征的CAR-T细胞疗法。羿尊生物开发了一款CNK-UT002，采用自主研发的CNK-UT技术，这是一种集成了CNK-T和U-T两大平台技术的通用型细胞技术，采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后，赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力，能特异性地识别和治疗肿瘤。 TIL/TCR-T/其他类型T细胞 TIL疗法在上半年的临床注册进展主要是百吉生物的BST02和君赛生物的GC203，这两款均已经获批临床，全球的首款TIL疗法已经获批上市，国内TIL疗法赛道也逐步提速。在TCR-T TCR-T领域，2024年上半年共4款TCR-T TCR-T疗法提交IND/获批临床，TCR-T TCR-T的靶点多样化，主攻实体瘤，国内TCR-T TCR-T赛道中也已经有超过10家企业布局，大部分已经进入临床研究阶段，最快的已经推进至2期临床。值得一提的是，全球首款TCR-T TCR-T疗法也获批在即，有望取得重大突破。另外，国内企业也在创新上持续发力，如瑞顺生物的CAR-DNT疗法RJMty19、华夏英泰的STAR-T疗法YTS104、暨德康民的γδ-T疗法等，这些药企都在寻求更有效更安全的疗法。 NK/CAR-NK/iNKT细胞疗法在NK细胞领域，共有6款候选产品取得进展，包括先博生物、精缮生物、英百瑞、恩凯赛药、迈德通医药、基因启明。NK细胞疗法的适应症涵盖了血液瘤、实体瘤以及自免疾病。值得一提的是，基因启明的GKL-006注射液是一种iNKT细胞疗法，这是唯一一种能够通过IFN-γ的佐剂作用，活化先天免疫系统的NK细胞及后天系统的辅助性T细胞、杀伤性T细胞与γδ-T细胞的免疫细胞。另外，英百瑞的IBR822是全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）产品，已经在临床前展现出了强大的抗肿瘤能力。 NK细胞疗法赛道蓬勃发展，去年及今年以来有多款进入临床，初步展现了这一疗法的潜力，后续有望持续发力。总结整体而言，细胞疗法近几年都均保持稳步的增长趋势，适应症正逐步拓展，且干细胞正在越来越成为众多临床未尽之需的重要主力军。从时间轴来看，可以看到不少细分细胞疗法赛道均取得了重要突破，包括从临床前到临床，成功斩获“首个”的创新，临床公布了亮眼的数据等等…… 展望未来，细胞治疗领域将呈现出以下几个趋势：一是政策支持将持续加强；二是技术创新将不断加速；三是市场竞争将更加激烈；四是临床应用将更加广泛。随着这些趋势的不断发展，我们有理由相信细胞治疗将在未来医疗领域发挥更加重要的作用，为更多患者带来新的治疗选择。参考资料： 1.CDE官网 2.企业官网封面图来源：123rf 版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 诺华浙江海盐生产基地启建！扩增放射配体疗法产能阻止司美格鲁肽停药反弹？GLP-1基因疗法来袭出海的机会来啦！中国创新药企看过来！~ 点击这里，发现价值信息！