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从
Odevixibat
在国内报产,浅谈
益普生
管线布局
2024-04-01
·
CPHI制药在线
临床3期
并购
优先审批
引进/卖出
申请上市
关注并星标CPHI制药在线近日,
Albireo
/
益普生(Ipsen)
递交的「
Odevixibat胶囊
」的5.1类进口申请获
CDE
受理。
Odevixibat
是一种每日一次的强效
非体循环回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)
抑制剂,可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝,从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。 目前,
Odevixibat
(商品名:
Bylvay
)已在美国获批2项适应症:3个月以上所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者的
瘙痒
(2021.07);12个月龄及以上
Alagille综合征(ALGS)
患者的
胆汁淤积性瘙痒症
(2023.12)。此外,该药还被开发用于治疗
胆道闭锁
。
PFIC
和ALGS均属于罕见病,
Odevixibat
是首个获批治疗
PFIC
的药物 ,其市场表现并不亮眼,2022年销售额仅有2400万美元。不过随着对罕见病的重视,
Odevixibat
被企业看好。
Odevixibat
由
Albireo
开发。2021年10月,
Jadeite Medicines
超1.35亿美元获得该药在日本的开发和商业化授权。2023年3月,
益普生
通过收购
Albireo
将该药纳入囊中,收购金额约为9.52亿美元。今年2月,
益普生
与
Jadeite Medicines
签订协议,获得
Odevixibat
在日本的开发和商业化授权。 在国内,
Odevixibat
于2023年11月被
CDE
纳入优先审评,用于治疗6个月或以上患者的
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)
。PFIC是由于编码胆汁转运蛋白的基因发生不同突变导致的罕见常染色体隐性遗传病,典型表现是胆汁淤积引起的
黄疸
和
瘙痒
。根据编码胆汁转运蛋白基因的不同,PFIC可分为6个亚型,分别由
ATP8B1
、
ABCB11
、
ABCB4
、
TJP2
、
NR1H4
和MY05B基因突变引起。 目前国内PFIC治疗缺乏特异性药物,临床上首选促胆汁酸排泄药熊去氧胆酸。
利福平
、消胆胺、
胆汁酸螯合剂考来烯胺
等也可用于治疗
PFIC
。期待
Odevixibat
早日在国内获批,给
PFIC
患者提供一种新选择。此外,
Odevixibat
还在国内被开发用于治疗
胆道闭锁
,目前针对该适应症的临床试验已进入3期阶段。
Odevixibat
并不是全球获批的唯一一款
IBAT
抑制剂,目前全球还批准了另外两款,即
氯马昔巴特(maralixibat)
和
依洛昔巴特(elobixibat)
。其中
氯马昔巴特
于2021年9月被
FDA
批准用于治疗一岁及以上
ALGS
患者的
胆汁淤积性瘙痒
,2024年3月又被
FDA
批准用于五岁及以上
PFIC
患者的
胆汁淤积性瘙痒
症状。
依洛昔巴特
于2018年1月在日本获批治疗
便秘
。 此外,目前全球还有几款在研
IBAT
抑制剂,如
GSK
的
linerixibat
。
linerixibat
被开发用于治疗
原发性胆汁性胆管炎(PBC)
的
胆汁淤积性瘙痒
,目前已进入3期临床。
益普生
的罕见病布局
益普生
是一家专注于
肿瘤
、罕见病和神经科学领域的全球生物制药公司,在罕见病领域已斩获多款药物,如
Increlex
(
美卡舍明
)、
Somatuline
(
兰瑞肽
,治疗
肢端肥大症
和
垂体巨人症
)、
Sohonos
(
palovarotene
,治疗
进行性骨化性纤维发育不良
)。其中
Increlex
被批准用于治疗儿童和青少年的严重
原发性胰岛素生长因子1缺乏症
导致的
生长障碍
。Sohonos是
益普生
超13亿美元收购
Clementia
获得,2023年8月被
FDA
批准用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性
进行性骨化纤维发育不良(FOP)
成人和儿科患者的新异位骨化体积。 近年来,
益普生
不断扩张其在罕见病领域的布局: 2021年7月,
益普生
与
IRLAB
签署一项授权协议,引进创新
多巴胺D3受体
拮抗剂mesdopetam的全球开发和推广权益。该药用于治疗
帕金森病
患者在接受左旋多巴治疗之后出现的
运动障碍
。 2021年8月,
益普生
与
Exicure
就新型球形核酸 (SNA)达成合作,共同研究、开发和商业化用于治疗亨廷顿病和
天使综合征
的SNA。 2021年12月,
益普生
与
GENFIT
达成4.8亿欧元的长期战略合作协议,获得后者治疗
原发性胆汁性胆管炎(PBC)
潜在首 创
PPAR
-α/δ双重激动剂Elafibranor的全球独家开发、生产、商业化权益。目前,
Elafibranor
治疗二线治疗
原发性胆汁性肝硬化(PBC)
的新药申请正在欧美接受审查。 2023年1月,
益普生
斥资9.52亿美元收购
Albireo
,获得包括
Bylvay
®(
odevixibat
)在内的多款药物。
益普生
的
肿瘤
领域布局
肿瘤
药是制药领域最大的细分市场,也是药企积极布局的热门方向。除了罕见病,
益普生
近年来也积极拓展
肿瘤
管线: 2021年7月,
益普生
和
BAKX Therapeutics
签署8.52亿美元的独家全球合作协议,获得后者
Bcl-2
抑制剂BKX-001的研究、开发、制造和商业化授权。
BKX-001
被开发用于治疗
白血病
、
淋巴瘤
及
实体瘤
。 2021年10月,
益普生
和
Accent Therapeutics (Accent)
签署一项全球独家合作协议,共同研究、开发、生产和商业化后者的METTL3项目。
METTL3
是一种RNA修饰蛋白 (RMP),已被临床前验证是
AML
的新治疗靶点。 2022年6月,
益普生
斥资2.47亿美元收购
Epizyme
,获得包括EZH21抑制剂Tazverik(tazemetostat)和
SETD2
抑制剂EZM0414在内的多款药物。 2022年8月,
益普生
和
Marengo Therapeutics
达成战略合作,共同将
Marengo
公司的两款临床前选择性T细胞受体(TCR)激活剂推进临床,交易金额达16亿美元。 而且,今年益普生
肿瘤
领域已迎来新突破,其
肿瘤
药物
Onivyde(伊立替康脂质体注射液)
于2024年2月被
FDA
批准联合
5-氟尿嘧啶
/
亚叶酸
+
奥沙利铂
(NALIRIFOX方案),一线治疗成人
转移性胰腺导管腺癌(mPDAC)
。 总结 罕见病是医药领域的小钢炮市场,是
益普生
等国内外药企布局的热门方向。不过整体来看,益普生在罕见病领域的斩获并不多,且其罕见病产品
Increlex
、
Somatuline
销售额持续下滑。
肿瘤
业务是
益普生
最大的收入来源,但2023年其前三季度营收也较2022前三季度有所降低。期待
益普生
斥巨资在罕见病、
肿瘤
领域的布局早日见到成效,有更多的新产品获批上市。 【智药研习社近期课程预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
Ipsen SA
Albireo AB
Center for Dental Excellence
[+11]
适应症
瘙痒
阿拉吉欧综合症
胆汁淤积性瘙痒
[+21]
靶点
ISBT
ATP8B1
BSEP
[+8]
药物
Odevixibat
利福平
考来烯胺
[+13]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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