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2024上半年
FDA
批准新药(附名单)
2024-06-25
·
赛柏蓝
编者按:本文来自药智网,作者九思;赛柏蓝授权转载,编辑凯西 上半年,
FDA
批准多款具有里程碑意义药物,看点颇多。 01 2024年上半年
FDA
批准新药 40年来首款
非酒精性脂肪性肝炎
药物
Rezdiffra
获批上市;时隔32年,又一款应用于
肿瘤
免疫治疗的细胞因子药物
Anktiva
获批上市等等。 截至目前,2024年上半年CDER批准了18个新分子实体,其中包括13款化药新药和5款生物药新药。 值得一提的是,今年上半年的新药获批数量明显少于去年,2023年同期已有20多款新分子实体获批,主要是化药新药上市数量减少(去年同期有17款化药新药上市)。 表1 2024上半年,CDER批准的化药新药 从审批方式看,获批的13款新化药中
Iqirvo
、
Xolremdi
、
Ojemda
等8款药物是通过优先审评上市,与NDA标准审批需要10个月相比,优先审评需在6个月内完成,节省了企业的时间成本,同时优先审评的药物具有更高的治疗价值。 从适应症上来看,
代谢类疾病
治疗领域有4款,
肿瘤
领域有3款,免疫治疗领域有2款,抗
感染
领域有2款,神经系统和其他领域各1款。在获批的化药新药中孤儿药有6款,占比接近一半,可见罕见病研发领域依旧火热。 02 这些化药新药值得关注 下面简要介绍几款获批上市的新化药。 Iqirvo(
Elafibranor
) 6月10日,
益普生
宣布美国FDA已加速批准
Iqirvo
,
Iqirvo
是同类首创的口服、每日一次的
过氧化物酶体增殖激活受体(PPAR)
激动剂,用于治疗对UDCA应答不足的成人
原发性胆汁性胆管炎(PBC)
,或作为单药疗法治疗对UDCA不耐受的患者。 这是近十年来首个获批治疗
罕见肝病原发性胆汁性胆管炎
的新药。
PBC
是因为胆管的慢性损伤,导致清除毒素的能力下降,引发
肝硬化
和
肝功能衰竭
。根据关键性3期试验ELATIVE结果显示只有接受
elafibranor
治疗的患者在第52周碱性磷酸酶(ALP)达到正常值,与对照组相比降低幅度达到41%。目前治疗罕见自身免疫性PBC患者、治疗
PBC
的
炎症
、
胆汁淤积
和
纤维化
等研究正在进行。 值得一提的是,同靶点药物
Seladelpar
,已获得
FDA
优先审评资格,预计8月份公布审评结果。 Rytelo(Imetelstat) 6月6日,
Geron Corporation
的
Rytelo
被
FDA
批准上市,用于治疗低危
骨髓增生异常综合征(LR-MDS)
患者的
输血性依赖性贫血
。
MDS
指阻碍血液(造血)干细胞成熟为健康血细胞的一组
癌症
,是一种罕见的血癌。如果患者体内没有足够的健康血细胞,可能会出现
贫血
、频繁
感染
和失控
出血
等严重疾病。
Rytelo
是一款first in class
端粒酶抑制剂
,
Imetelstat
通过结合并抑制端粒酶,从而调控恶性造血干细胞的凋亡。1990年
Geron
成立,从开始研发
端粒酶抑制剂
到
Rytelo
上市,
Geron
花了30多年,在经历一系列的失败之后,
Imetelstat
终于在MDS上有了用武之地;3期IMerge研究显示
Imetelstat
治疗后无需输血的比例显著高于安慰剂组。 Xolremdi(Mavorixafor) 4月26日,
X4 Pharmaceuticals
公司宣布美国FDA批准
Xolremdi(mavorixafor)胶囊
上市,用于治疗12岁及以上患有
WHIM综合征
的患者,以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。这是首款获批针对
WHIM综合征
患者的小分子疗法。
WHIM综合征
是一种
罕见的原发性免疫缺陷
和
慢性中性粒细胞减少症
,由CXC趋化因子受体4(CXCR4)信号通路障碍引起。
Xolremdi
是一种选择性
CXCR4
拮抗剂,关键3期临床4WHIM研究结果显示,与安慰剂相比,
Xolremdi
治疗显著增加了中性粒细胞计数(ANC)水平超过阈值(≥500细胞/微升)和绝对淋巴细胞计数(ALC)水平超过阈值(≥1000细胞/微升)的持续时间,安全性良好。 此前,
Xolremdi
已经被
FDA
授予突破性疗法认定。 Ojemda(Tovorafenib) 4月23日,
FDA
加速批准
Day One Biopharmaceuticals
开发的泛RAF激酶抑制剂Ojemda(tovorafenib)上市,用于治疗6个月及以上的
复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)
患者,这些患者存在BRAF融合或重排,或BRAF V600突变。
Ojemda
是用于治疗该疾病的全身疗法,它能够抑制携带
BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤
BRAF
融合或
BRAF
V600突变的肿瘤的生长,并且具有大脑渗透性。先前被
FDA
授予突破性疗法和罕见儿科疾病资格,这也是基于FIREFLY-1临床2期试验数据获批的原因之一。 儿科
低级别胶质瘤
是儿童中最常见的
脑瘤
,在美国,儿童LGG年发病率为每十万人1.3~2.1例,预计每年有1000-1600例新发病例。2023年3月16日,
FDA
批准了
诺华
的BRAF/
MEK
组合即
Tafinlar
(
dabrafenib
,
达拉非尼
)联合
Mekinist
(
trametinib
,
曲美替尼
),这是pLGG的首个靶向疗法。 Rezdiffra(Resmetirom) 3月14日,
MASH
治疗领域迎来重大进展,
FDA
批准
Madrigal
的口服小分子药物
Rezdiffra
用于治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成(纤维化)的
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎
成人患者,配合饮食、运动一起使用。这是40年来首款获批上市的
MASH
药物。
Resmetirom
是一款甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。
THR-β
在人体肝脏中高表达,能够调节脂代谢,降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白,
THR-β
还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能,进而减少肝脏脂肪。 03 这些生物药新药值得关注 表2 2024上半年,CDER批准的生物药新药 截至目前,2024年上半年CDER共批准了5款生物药新药,1款双抗(Imdelltra),1款细胞因子药物(
Anktiva
),1款融合蛋白(Winrevair),1款单克隆抗体(Tevimbra),1款神经毒素(Letybo)。 从治疗领域来看,在获批的5款生物药新药中,占比最多是
癌症
治疗领域,有
Imdelltra
、
Anktiva
、
Tevimbra
3款新药上市,值得注意的是国产创新药企
百济神州
的
Tevimbra(替雷利珠单抗)
成功登陆美国市场成为第二款在美上市的
PD-1
药物;代谢领域有一款
Winrevair
,另外还有一款医美药物
Letybo
上市。
Anktiva
4月22日,
ImmunityBio
公司宣布
FDA
已经批准
Anktiva
联合
卡介苗(BCG)
,用于治疗卡介苗不响应的
非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)
伴
原位癌(CIS)
,伴或不
伴乳头状瘤
患者,成为全球首个获批的
白细胞介素-15(IL-15)
药物,这是美国FDA时隔32年后批准的又一款应用于
肿瘤
免疫治疗的细胞因子药物,也是历史上的第三款。
Anktiva
是一种
IL-15
超激动剂复合物,由
IL-15
突变体与IL-15Rαsushi结构域以及IgG1 Fc融合蛋白结合而成,IL-15Rαsushi结构域使其无需像天然
IL-15
通过反式呈递就可以激活下游信号通路,且IgG1-Fc片段极大延长了药物半衰期。 Winrevair 3月26日,
FDA
批准了
默沙东
Winrevair
治疗
肺动脉高压(PAH)
PAH
)的上市申请,
PAH
是由于促进和抑制增生信号的不平衡导致肺动脉壁的血管增厚,限制血流,使得心脏右侧负担日渐加重,最终导致
心力衰竭
。
Winrevair
是首个获批的PAH的激活素信号抑制剂疗法,该药物全年费用高达24.2万美元,据有关机构估计年销售峰值可达75亿美元。 表3 2024年上半年,CBER批准的生物制品 数据来源:FDA、药智数据 截至目前,CBER批准了9款生物制品,其中包括一款RSV疫苗(
Mresvia
),一款基因疗法(
Beqvez
),一款细胞疗法(Amtagvi),还有多款疾病诊断技术和血液制品。 Beqvez(Elaparvovec-Dzkt) 4月26日,
辉瑞
宣布
FDA
已批准
Beqvez
上市,
Beqvez
是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,用于治疗
中度至重度血友病
B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉
Beqvez
定价为350万美元,能通过一次性治疗产生自体的
凝血因子IX
蛋白,目前的标准治疗则需要定期输注
凝血因子
IX。 Amtagvi(Lifileucel) 2月16日,
Iovance Biotherapeutics
宣布,
FDA
已通过加速批准
Amtagvi
上市,
lifileucel
是一种
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)治疗方案,用于治疗
PD-1
/
PD-L1
治疗后进展的
晚期黑色素瘤
。
Lifileucel
是全球首款获批上市的TIL细胞疗法,该疗法从
肿瘤
细胞中分离浸润的淋巴细胞,在体外扩增后像CAR-T疗法样回输给患者,可以特异性识别患者的
肿瘤
细胞进行杀伤。根据C-144-01研究已读出的结果,队列4的73名患者中31.5%的患者达到客观缓解。 04 结语 今年上半年,美国FDA批准的新药中抗
肿瘤
、自免、代谢、抗
感染
和罕见病仍是热点领域,与去年相比
肿瘤
药物占比明显提高,这表明
肿瘤
药物仍是药物研发的热点。 在获批的化药新药中罕见病药物占比接近一半,在
FDA
的政策鼓励下,可见药企对罕见病治疗药物的研发热情依然高涨,另外
MASH
治疗领域的突破和多款FIC药物获批同样令人欣喜。 突破还在继续,2024下半年同样不平凡。6月11日,
礼来
公司的
阿尔茨海默病
药物
donanemab
,被药物咨询委员会以11:0的票数一致赞同该药物的有效性,预计不久也将获批上市。 除此之外,
FDA
又会批准哪些药物呢,我们拭目以待! END 内容沟通:郑瑶(13810174402) 医药代表交流群 扫描下方二维码加入 银发经济市场机遇交流群 扫描下方二维码加入 左下角「关注账号」,右下角「在看」,防止失联
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适应症
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靶点
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