【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第10期/总第131期

2024-03-21

快速通道上市批准突破性疗法ASH会议

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）全球（不含中国）共有7个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次减少4个批准新药。3月14日， Madrigal Pharmaceuticals宣布，FDA加速批准其药品Rezdiffra（Resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是获得FDA批准的首款NASH疗法，标志着该领域的一项重要里程碑。3月15日，百济神州的替雷利珠单抗（TEVIMBRA®）获FDA批准，单药治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。此次获批是替雷利珠单抗在美国获批首个适应症，标志着替雷利珠单抗再次出海成功。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）全球（不含中国）共有1个新药申报上市。其中，BLA申报进展1个。与上次统计周期相比，本次减少6个NDA/BLA申报。3月11日，强生公司宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准TREMFYA®（Guselkumab）用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。TREMFYA®于2017年7月在美国首次获批用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病患者，随后于2020年7月获批用于成人活动性银屑病关节炎患者。NDA/BLA申报情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.08-03.15）全球（不含中国）共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加6个获监管机构特殊资格认定的药物。3月12日，科伦博泰宣布，公司第二代选择性RET抑制剂KL-590586获FDA授予快速通道资格认定，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。目前正在进行的I/II 期试验结果显示，KL-590586在晚期RET+实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤疗效，尤其是在一线及二线以上晚期RET+ NSCLC中的ORR分别为80.8%及69.7%。据官网披露信息显示，两种情况中的DCR均超过96%。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.08-03.15）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计38条，涉及肿瘤、遗传代谢病呼、精神疾病、免疫系统疾病以及皮肤病等共计11个领域。其中，皮肤病领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药7条，生物药3条。3月10日，先声药业宣布，其自主研发的人源化GPRC5D-BCMA-CD3三特异性抗体SIM0500的新药临床试验申请（IND）获FDA批准，拟用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者。在临床前研究中，SIM0500显示出肿瘤杀伤效果显著，耐受性好，起效剂量低，停药后肿瘤不复发等多重优势，有望克服现有治疗手段所导致的耐药，具有成为多发性骨髓瘤治疗同类最佳候选药物的潜质。SIM0500在中美两国同步开发，中国IND申请已于2024年1月2日获NMPA受理。3月10日，礼来公司宣布了一项专为有色人种皮肤和中度至重度特应性皮炎（通常称为湿疹）患者设计的首个Lebrikizumab研究的结果。在这项研究中，使用研究药物 Lebrikizumab治疗在皮肤清洁和瘙痒缓解方面有所改善。具体结果如下：68%患者达成试验主要终点，即其湿疹面积和严重程度指数相对基线降低75%（EASI-75）；46%患者的湿疹面积和严重程度指数相对基线降低90%（EASI-90）；39%患者达成皮肤症状清除或几乎清除（研究者整体评估[IGA]为0或1），且比基线至少降低了两个级别；56%患者经历了具有临床意义的瘙痒缓解（瘙痒数字评定量表[PNRS]≥4分改善）。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.03.09-03.15）全球（含中国）医药交易时间共计35起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准2个，新剂型批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。3月15日，基石药业宣布择捷美®（舒格利单抗注射液）第五项适应症上市申请获NMPA批准，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于表达PD-L1（综合阳性评分[CPS] ≥5）的不可手术切除的局部晚期或转移性胃及胃食管结合部腺癌 PD-L1（综合阳性评分[CPS] ≥5）的不可手术切除的局部晚期或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。择捷美®成为全球首个针对该适应症获批的PD-L1单抗。3月15日，复星医药疫苗产业平台复星雅立峰递交的冻干人用狂犬病疫苗（Vero细胞）上市申请获NMPA批准，用于预防狂犬病。冻干人用狂犬病疫苗（Vero细胞）采用不添加牛血清和人血白蛋白的病毒培养工艺；不含抗生素、不含防腐剂、不添加明胶和右旋糖酐等易致敏性冻干保护剂。临床数据显示，该产品具有很好的安全性和免疫原性，适用于4针法和5针法两种免疫程序。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）国内共有51个新药获临床默示许可，涉及75个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品26个。与上个统计周期相比，本次增加17个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）国内共有2个新药申报上市，涉及3个受理号。其中，化学药2个。与上个统计周期相比，本次减少9个申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）国内共有24个新药申报临床，涉及42个受理号。其中，化学药12个，治疗用生物制品11个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少5个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.09-03.15）国内共有3个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。3月12日， CDE官网最新公示，信达生物 PD-1抑制剂信迪利单抗 PD-1抑制剂信迪利单抗与和黄医药 VEGFR抑制剂呋喹替尼 VEGFR抑制剂呋喹替尼的联合疗法申请拟纳入优先审评，拟用于既往系统性抗肿瘤治疗后疾病进展且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期pMMR或non MSI-H子宫内膜癌患者。公开资料显示，信达生物与和黄医药曾在2018年达成合作，开展信迪利单抗与呋喹替尼用于实体瘤联合治疗的研究。3月13日，科伦博泰宣布其TROP2-ADC Sacituzumab tirumotecan TROP2-ADC Sacituzumab tirumotecan再获NPMA授予突破性疗法认定，用于治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌(TNBC)PD-L1阴性三阴性乳腺癌(TNBC)的一线治疗。目前，PD-L1阴性TNBC的主要治疗方法是化疗，其生存获益有限，凸显了对新治疗计划的迫切需要。对于无法手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌 PD-L1阴性三阴性乳腺癌患者，国内的一线标准治疗仍涉及化疗，包括单药或联合化疗。与单药化疗相比，联合化疗具有更大的毒性，并且提供的生存益处有限。因此急需新的治疗手段来满足TNBC患者的治疗需求。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、眼部疾病、皮肤病等共计5个领域。其中，化学药2个，生物药6个。3月5日，君实生物公布特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的单臂、II期临床研究数据。结果显示，对于根治性治疗后残留鼻咽癌患者，特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗具有良好且持久的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达95.7%，其中56.6%患者实现完全缓解(CR)，1年及2年无进展生存期(PFS)率分别为95.7%和82.4%；且该方案安全性良好，4-5级治疗相关不良事件(TRAE)发生率为0。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局关于发布锝标记及正电子类放射性药品检验机构评定程序的公告（2024年第21号）为落实《国家药监局关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》，鼓励有能力和条件的药品检验机构开展锝标记及正电子类放射性药品检验能力的建设，增加有资质的检验机构，国家药监局组织制定了锝标记及正电子类放射性药品检验机构评定程序，现予发布，自发布之日起施行。中国食品药品检定研究院依职责做好相关检验机构建设的指导工作。06国内新药研发领域热点新闻近视“神药”双喜临门转正又迎逆天研究成果近日，兴齐眼药发布公告称，0.01%（0.4ml:0.04mg）硫酸阿托品滴眼液获国家药监局批准，用于延缓球镜度数为-1.00D至-4.00D（散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D）的6至12岁儿童近视进展。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0321创新药周报”，即可下载。