Verve大跌30%：PCSK9体内基因编辑疗法出现3级副作用，暂停临床入组

2024-04-02

基因疗法临床3期

▎Armstrong2024年4月2日，Verve Therapeutics公布PCSK9体内基因编辑疗法VERVE-101的最新临床数据。0.45mg/kg剂量组已经入组6例，前5例患者随访至少28天，LDL-C降低范围21-73%，截至2024年3月18日平均降低46%。随访时间最长的2例患者分别接受0.45mg/kg、0.60mg/kg，LDL-C降低已经持续270天。但是0.45m/kg剂量组的第6例患者，出现了3级ALT升高、3级血小板减少症的副作用，副作用在几天之内完全解决。Verve Therapeutics决定给暂停VERVE-101的临床入组，同时全力推进VERVE-102。两条管线均为PCSK9体内基因编辑疗法，不同之处在于，VERVE-102采用新的LNP体系（新的阳离子脂质），该LNP递送系统已经在临床中应用并验证了良好的安全性。同时，VERVE-102在LNP中整合了GalNAc，可以强化肝靶向效应。受此消息影响，Verve Therapeutics股价盘前大跌30%，目前市值为7亿美元。总结VERVE-102在递送系统方面整合了LNP与GalNAc技术，同时该技术也应用于Verve的后续研发管线。体内基因编辑领域，Intellia/再生元的NTLA-2001已经进入三期临床阶段。用于治疗ATTR，采用LNP肝脏递送系统。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理；CD40靶点全梳理；CD47靶点全梳理；补体靶向药物技术全梳理；补体药物：眼科治疗的重要方向；Claudin 6靶点全梳理；Claudin 18.2靶点全梳理；靶点冷暖，行业自知；中国大分子新药研发格局；被炮轰的“me too”；佐剂百年史；胰岛素百年传奇；CUSBEA：风雨四十载；中国新药研发的焦虑；中国生物医药企业的研发竞争；中国双抗竞争格局；中国ADC竞争格局；中国双抗技术全梳理；中国ADC技术全梳理；Ambrx技术全梳理；Vir Biotech技术全梳理；Immune-Onc技术全梳理；亘喜生物技术全梳理；康哲药业技术全梳理；科济药业技术全梳理；恺佧生物技术全梳理；同宜医药技术全梳理；百奥赛图技术全梳理；腾盛博药技术全梳理；创胜集团技术全梳理；永泰生物技术全梳理；中国抗体技术全梳理；德琪医药技术全梳理；德琪医药技术全梳理2.0；和铂医药技术全梳理；荣昌生物技术全梳理；再鼎医药技术全梳理；药明生物技术全梳理；恒瑞医药技术全梳理；豪森药业技术全梳理；正大天晴技术全梳理；吉凯基因技术全梳理；基石药业技术全梳理；百济神州技术全梳理；百济神州技术全梳理第2版；信达生物技术全梳理；信达生物技术全梳理第2版；中山康方技术全梳理；复宏汉霖技术全梳理；先声药业技术全梳理；君实生物技术全梳理；嘉和生物技术全梳理；志道生物技术全梳理；道尔生物技术全梳理；尚健生物技术全梳理；康宁杰瑞技术全梳理；科望医药技术全梳理；科望医药技术全梳理2.0；岸迈生物技术全梳理；礼进生物技术全梳理；康桥资本技术全梳理；余国良的抗体药布局；荃信生物技术全梳理；安源医药技术全梳理；三生国健技术全梳理；仁会生物技术全梳理；乐普生物技术全梳理；同润生物技术全梳理；宜明昂科技术全梳理；派格生物技术全梳理；迈威生物技术全梳理；Momenta技术全梳理；NGM技术全梳理；普米斯生物技术全梳理；普米斯生物技术全梳理2.0；三叶草生物技术全梳理；贝达药业抗体药全梳理；泽璟制药抗体药全梳理；恒瑞医药抗体药全梳理；齐鲁制药抗体药全梳理；石药集团抗体药全梳理；豪森药业抗体药全梳理；华海药业抗体药全梳理；科伦药业抗体药全梳理；百奥泰技术全梳理；凡恩世技术全梳理。

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