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千亿市场再掀热浪!9款罕见病新药上市可期,
华东
、
诺华
蓄势待发,42个品种“解锁”新用法
2024-03-31
·
米内网
上市批准
优先审批
申请上市
免疫疗法
精彩内容罕见病“用药短缺”备受关注。近年来国家频频出台利好政策,以推动罕见病新药研发及市场准入。据不完全统计,2024年以来,至少有5款罕见病新药登场亮相,涵盖血液、皮肤、消化系统等治疗领域;9款新品有望于年内获批,涉及
华东
、
诺华
等知名药企。临床用药需求的激增,催生超说明书用药的规范化和普遍化,42个罕见
血液病
治疗药“解锁”新用法,人免疫球蛋白注射剂、
利妥昔单抗注射剂
等多款2022年在中国三大终端六大市场(统计范围见文末)销售额超30亿元的重磅品种在列。激励政策层出不穷,千亿罕见病药市场再起波澜“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。据统计,目前全球共发现7000多种罕见病,有药可治的比例不足10%。我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。确诊难、治疗方法少、可用药品少等难题交织,让罕见病群体身陷困境。近年来,随着罕见病药进保提速,罕见病目录相继发布,驱动罕见病新药研发及市场准入的利好政策陆续出台,叠加罕见病领域未被满足的需求大、市场竞争小等特点,越来越多企业加码布局罕见病药物的研发。一些“无药可治”的罕见病患者,或能在与时间的生死赛跑中等来“救命良药”。近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策来源:国家卫健委、国家药监局等,米内网整理《2023年度药品审评报告》显示,2023年国家药监局共批准45个罕见病药(不含化药4类罕见病药),获批产品涵盖血液、神经、代谢、免疫、罕见
肿瘤
等多个治疗领域,填补了我国多个罕见病的临床用药空白。如2023年4月获批上市的
硫酸氢司美替尼胶囊
,成为首个获批的
Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)
相关
丛状神经纤维瘤(PN)
治疗药;同年6月获批上市的
卡谷氨酸分散片
,用于
N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)
、
丙酸血症(PA)
等引起的
高氨血症
,是我国首个获批用于该类疾病的治疗药物。从审评审批路径上看,共有15个品种通过优先审评审批程序得以加快上市,其中
纳鲁索拜单抗注射液
为
石药集团
的1类创新药,是全球首个IgG4 RANKL抑制剂,用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的
骨巨细胞瘤
。与原有治疗药(
地舒单抗
)开展头对头研究显示,
纳鲁索拜单抗
具有显著临床优势,米内网数据显示,2022年在中国三大终端六大市场
地舒单抗
合计销售额超过8亿元,同比增长110.94%。2023年通过优先审评审批程序获批的罕见病药来源:国家药监局官网,米内网整理伴随临床用药需求的推动,以及激励创新研发政策的出台,罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出,中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%,预计2030年将激增至259亿美元,约合1872亿元(按实时汇率换算),市场潜力十足。9款罕见病新药上市可期,
华东
、
诺华
......蓄势待发据不完全统计,今年以来已有5款罕见病新药获批上市,包括
C5抑制剂可伐利单抗注射液
C5
抑制剂可伐利单抗注射液、铜吸收抑制剂醋酸锌片、
GLP-2类似物替度格鲁肽
、重组猪FⅧ(rpFⅧ)药物
注射用舒索凝血素α和IL-36R抑制剂佩索利单抗注射液
IL-36R
抑制剂佩索利单抗注射液。这些产品的到来,将为
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
、
肝豆状核变性
、
短肠综合征
、
获得性血友病A
、
泛发性脓疱型银屑病
等罕见病患者带来了新的治疗选择。展望2024年,还有哪些备受关注的罕见病新药在国内登场亮相,惠及更多患者?笔者结合公开资料及
CDE
优先审评公示信息,筛选出9款有望于今年获批上市的罕见病新药,以供大家参考。2024年有望获批的罕见病新药来源:米内网中国申报进度(MED)数据库
注射用利纳西普
由
华东医药
与
Kiniksa Pharmaceuticals
合作研发,是一款
IL-1
免疫抑制剂。米内网数据显示,2022年中国三大终端六大市场免疫抑制剂市场规模超过280亿元,2023年上半年突破155亿元,全年销售额有望再创新高。近年来中国三大终端六大市场免疫抑制剂销售趋势(单位:万元)来源:米内网格局数据库
CDE
官网显示,2023年1月和12月,该药相继被
CDE
纳入优先审评,分别针对成人和12岁及以上青少年
冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)
、成人和12岁及以上青少年
复发性心包炎(RP)
。目前,国内暂无用于冷吡啉相关周期性综合征,以及
复发性心包炎
的有效治疗药物。2018年11月,
注射用利纳西普
被纳入
CDE
发布的《临床急需境外新药名单(第一批)》;2023年9月,
CAPS
及
复发性心包炎
均被收录于国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》。
盐酸伊普可泮胶囊
是
诺华
研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。2023年6月,该药的上市申请被
CDE
纳入优先审评,用于治疗成人
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
患者。靶向抑制补体
C5
是PNH的标准疗法,米内网数据显示,目前全球仅有2款针对PNH治疗的
C5
抑制剂获批上市,其中
阿斯利康
的
依库珠单抗
已在国内获批。现有的
C5
抑制剂以输注的方式给药,且可能无法控制
PNH
症状,部分患者在接受抗C5治疗后仍有残存
贫血
和依赖输血。而
盐酸伊普可泮胶囊
是一种B因子抑制剂,B因子驱动了PNH中补体介导的溶血。该药通过作用免疫系统的补体旁路途径中的近端通路,可全面控制血管内外的红细胞破坏(血管内和血管外溶血)。该药已于2023年12月获FDA批准,作为口服单药疗法治疗成人
PNH
。
盐酸伊普可泮胶囊
项目进度来源:米内网项目进度数据库注射用Vonicog alfa是
武田
研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月,该产品的上市申请被
CDE
纳入优先审评,适应症为成人
血管性血友病(VWD)
患者,包括按需治疗和出血事件的控制,以及围手术期出血管理。
血管性血友病
为常见的遗传性
出血性疾病
之一,是因
血管性血友病
因子(VWF)基因突变引起血浆中的
血管性血友病
因子数量减少或质量异常所引起的疾病。注射用Vonicog alfa包含完整的VWF多聚体,含有超大多聚体(ULMs),半衰期长,可有效实现
血管性血友病
的替代治疗,并为患者提供个性化的出血控制方法。据悉,该药是全球首个且唯一一个
重组血管性血友病
因子产品,目前已在美国、欧盟、加拿大、瑞士、澳大利亚和日本等地获得上市许可,用于18岁及以上
血管性血友病
患者的按需治疗和出血事件控制,以及围手术期出血管理。注射用Vonicog alfa全球获批及申报上市情况来源:米内网全球药物研发数据库42个品种“解锁”新用法,多款超30亿重磅产品在列除了加快罕见病药上市步伐,针对罕见病用药可及性低等问题,广东省药学会于近日发布了《血液系统罕见病超药品说明书用药专家共识(2024版)》(下文简称《共识》),有望进一步提高部分
罕见血液病
获得治疗的可能性。来源:广东省药学会官网据梳理,《共识》由广东省药学会罕见病专家委员会组织编写,从12种血液系统罕见病共42种治疗药物遴选出62条用药方案凝结而成。从超说明书内容上看,新增针对
血友病
及其相关疾病治疗的用药信息最多,合计11条;用于
朗格汉斯细胞组织细胞增生症
(8条)、
原发性轻链型淀粉样变
(8条)、Castleman综合症(7条)、
Erdheim-Chester病
(7条)、
湿疹
-
血小板减少
-
免疫缺陷综合征
(7条)等位居其后。具体产品情况方面,超说明书适应症达3项及以上的品种有5个,分别为泼尼松片剂、
环磷酰胺注射剂
/片剂、
环孢素注射剂
/胶囊剂/溶液剂、沙利度胺片剂以及
硼替佐米注射剂
。从治疗亚类上看,抗
肿瘤
药为主力,占据14个席位;免疫抑制剂、止血药分别占9个和8个,免疫刺激剂和全身用皮质激素类则各占2个。罕见病药超说明书用药专家共识(血液系统-2024版)来源:广东省药学会官网,米内网整理
环孢素
是由11个氨基酸残基组成的环状多肽药物,主要用于器官移植后的免疫抑制、
银屑病
、
肾病综合征
等。在中国公立医疗机构终端,该品种2022年销售额超过20亿元,2023年上半年同比增长7.01%,
中美华东制药
、
诺华
、
兴齐眼药
市占比均达两位数。在本版《共识》中,
环孢素
新增了3项超说明书适应症,包括获
得性血友病
免疫抑制治疗、Castleman综合症及
朗格汉斯细胞组织细胞增生症
,将为
罕见血液病
患者提供了新的用药选择。2023年上半年中国公立医疗机构终端环孢素品牌格局来源:米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局
硼替佐米
是双肽基硼酸盐类似物,是全球首款人工合成的新型蛋白酶体竞争性抑制剂,主要用于
多发性骨髓瘤
和
套细胞淋巴瘤
的治疗。受国采影响,该品种在中国公立医疗机构终端销售额逐年下滑,从2020年的超17亿元跌至2022年的约6亿元。在本版《共识》中,
硼替佐米
被允许超说明书用于血液疾病治疗领域,涉及Castleman综合症、
POEMS综合征
、
原发性轻链型淀粉样变
等,有望拉动其销售市场的复苏。42个纳入本版《共识》的品种中,还包括人免疫球蛋白注射剂、
利妥昔单抗注射剂
、重组血小板生成素注射剂、
吗替麦考酚酯注射剂
/片剂/胶囊剂等2022年在中国三大终端六大市场销售规模超30亿元的重磅药,产品潜力有望进一步释放。来源:米内网数据库、国家药监局等注:米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》,统计范围是:城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店,不含民营医院、私人诊所、村卫生室,不含县乡村药店;上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至3月29日,如有疏漏,欢迎指正!本文为原创稿件,转载请注明来源和作者,否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ:412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦
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机构
华东医药股份有限公司
Novartis AG
石药集团有限公司
[+6]
适应症
血液疾病
肿瘤
神经纤维瘤病
[+27]
靶点
C5
IL-36R
IL1
药物
利妥昔单抗
司美替尼
卡谷氨酸
[+13]
标准版
¥
16800
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