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这个超3000亿美元市场,巨头加快跑马圈地
2024-01-30
·
CPHI制药在线
并购
财报
临床2期
关注并星标CPHI制药在线作者:米朵罕见病,又称“孤儿病”,据统计,全球已发现超7000多种罕见病,超3亿罕见病患者,其中仅约5%具备有效治疗药物,绝大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。
Frost&Sullivan
资料显示,全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元,年复合增长率高达11%。近几年全球罕见病研究备受资本青睐,
罗氏
、
辉瑞
、
阿斯利康
、
赛诺菲
等龙头跨国药企频繁押注罕见病市场,屡屡出手收购潜在优质产品,据统计,目前发生在全球罕见病领域的交易并购总金额已超千亿美元。22亿美元,
赛诺菲
再向罕见病领域扩张1月23日,
赛诺菲
宣布已与
Inhibrx
达成最终协议,收购
Inhibrx
的核心管线
INBRX-101
。根据协议,这笔收购包含对价的现金预付款、潜在的或有价值权付款(如果实现)以及
Inhibrx
的债务结算,使得总交易价值达到约22亿美元。在满足或放弃惯例成交条件的情况下,
赛诺菲
和
Inhibrx
预计该交易将于2024年第二季度完成。
INBRX-101
是
Inhibrx
开发的一款可每3周注射1次的
α1抗胰蛋白酶(A1AT)-Fc融合蛋白
,目前正在开展用于作为
α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)
患者的加强治疗的注册性II期临床试验。
AATD
是一种遗传性孤儿病,美国约10万例
AATD
患者。
AATD
的特征是
A1AT
蛋白水平不足,这会导致患者的肺组织及其功能丧失,进而导致患者的预期寿命缩短。血浆来源的AAT作为加强治疗是目前
AATD
的标准治疗方法,但该疗法不能将患者的A1AT蛋白水平维持在正常范围内,且其注射频率为每周1次,患者依从性有待提高。
赛诺菲
在罕见病药物方面的探索从未停歇,早在2011年,
赛诺菲
就以200多亿美元收购
Genzyme
,进入罕见病领域。在收购
Genzyme
之后,
赛诺菲
不断通过并购丰富管线,接连收购
Ablynx
和
Bioverativ
,分别从两家公司获得了纳米抗体新药
Cablivi
和
Eloctate
、
Alprolix
等多款
血友病
新药。本次收购
Inhibrx
是
赛诺菲
2024年在罕见病领域的第一笔交易,也是此前与
安进
竞争并购罕见病明星公司
Horizon
失利后的再一次出发。 含刚收入囊中的
INBRX-101
,
赛诺菲
已引入8款罕见病产品。根据财报,
赛诺菲
罕见病板块2023年上半年销售表现不错,总营收34亿欧元,同比增长10%。其中用来治疗罕见病
庞贝病
的第二代酶替代疗法(ERT)
Nexviazyme
/
Nexviadyme
上半年销售额增至1.84亿欧元,同比增长153%;用来治疗法布里病的
Fabrazyme
2023上半年销售额5亿欧元,增长11%。 目前
赛诺菲
的营收高度依赖
Dupixent(度普利尤单抗)
。
度普利尤单抗
2023前三个季度销售额达到77.25亿欧元,在自免业务的占比超86%,占
赛诺菲
总营收近1/4的比重。虽然目前
度普利尤单抗
增长依旧强劲,2023全年有望达到110亿欧元,但是
度普利尤单抗
的专利将于2028年到期,届时销售额势必下滑。 越来越近的专利危机压力让
赛诺菲
不得不未雨绸缪,罕见病是
赛诺菲
免疫领域以外一直深耕的板块,此次收购
Inhibrx
可以看出
赛诺菲
依旧看好罕见病。交易并购频发,赛道持续升温近两年,全球经济下行,生物医药竞争日益加剧,MNC纷纷从各个赛道挖掘潜力产品为未来的营收增长续航,在ADC、
GLP-1
、
PD-1
等热门领域之外,罕见病的交易并购此起彼伏,格外显眼。从2022年至今,罕见病领域的交易并购超10起,总金额已超过600亿美元。近两年罕见病领域的主要交易并购盘点,图源:公开数据整理目前全球排名前十的跨国制药企业基本都有入局罕见病市场,除
赛诺菲
,
阿斯利康
、
安进
等在罕见病领域一直保持较高的活跃度。 2020年12月,
阿斯利康
宣布斥资约390亿美元收购
Alexion Pharmaceuticals
,正式进入罕见病领域,并成立了专门的罕见病部门。2023年半年报显示,
阿斯利康
罕见病领域上半年营收达到38.19亿美元,同比增长12%。这一领域的营收主要由
依库珠单抗
和Ultomiris贡献,这两款产品都是通过收购
Alexion
而获得。目前,
阿斯利康
在全球已经有5个罕见病创新药物,包括
Soliris
、
Ultomiris
、Strensia、
Kanuma
、
Koselugo
。 2023年9月,
阿斯利康
宣布与AI技术公司
Verge Genomics
合作,共同研发针对
神经退行性疾病
与
神经肌肉疾病
的新型药物靶点,这笔交易总金额达8.4亿美元,是
阿斯利康
在罕见病领域跨出的又一步。 近两年
安进
在罕见病领域的“出手”也毫不手软。2022年8月,
安进
以约37亿美元现金收购
ChemoCentryx
,获得其最近批准的罕见病药物Tavneos(avacopan)。据
ChemoCentryx
的估计,
Tavneos
目前被批准的ANCA
血管炎
适应症,可能在2031年突破“重磅炸弹”门槛,并在2034年达到11.4亿美元的峰值销售额。 紧接着,2022年12月,
安进
又宣布将以总价278亿美元收购
Horizon
。不过对
Horizon
的收购并不顺利,期间经历了
FTC
的阻挠风波以及来自
赛诺菲
、
强生
的竞争,直到2023年10月,
安进
耗时10个月终于如愿以偿将
Horizon
纳入旗下。 另一位大手笔购买罕见病管线的大佬是宇宙大厂
辉瑞
,2022年10月以116亿美元收购
Biohaven
,随后又宣布以54亿美元收购
GBT
。
辉瑞
一周时间豪掷170亿美元收购这两家企业的时候,正是全球疫情开始趋于平缓的转折期,也许是新冠红利即将逐渐消失带来的危机感,
辉瑞
大手笔收购背后抢占罕见血液学领域的心思一目了然。 2023年罕见病领域的交易并购主要集中在下半年,
安斯泰来
、
渤健
也跟着入场。其中2023年7月
渤健
以溢价59%的价格收购
Reata
,成为了2023年度罕见病领域金额最大的一笔交易。 据悉,2023年3月,
Reata
的
Nrf2
激动剂Omaveloxolone作为FIC药物获FDA获批上市。该药物经过9年的开发,适应症为超级罕见病“
弗里德赖希氏共济失调症
”。
Nrf2
激动剂可以改善细胞线粒体的功能,这是对抗
阿尔茨海默症
、
肌萎缩侧索硬化症
等其他
神经系统疾病
的重要因素,与
渤健
多年专注于
阿尔茨海默症
的路线不谋而合。 总之,从
武田
650亿美元收购
夏尔
,
阿斯利康
390亿美元收购
Alexion
,
武田
278亿收购
Horizon
,
辉瑞
116亿美元收购
Biohaven
,到
渤健
73亿美元收购
Reata
.....,罕见病领域的大金额并购屡见不鲜,赛道持续升温。FDA批准13款,2023罕见病大丰收2024年1月8日,美国FDA发布的2023年度美国药品评价与研究中心(CDER)总结报告显示,2023年FDA共批准了55款创新药,获批数量比2022年的37款同比增加了近50%,创历史新高。依照疾病领域区分,罕见病和
肿瘤
仍是重点领域,其中罕见病新药有13款(24%),总数位列前茅。图源:罕见病新进展获批的罕见病药物涉及单抗、反义寡核苷酸药物、酶类、多肽及小分子药物。覆盖十余种适应症,包括
遗传性血管性水肿
、
晚发型庞贝病
、
全身性重症肌无力
、
杜氏肌营养不良
、
1型原发性高草酸尿症
等。 与2022年FDA共批准10款罕见病新药相比,2023年FDA显然加大对罕见病药物审批力度,这足以见得FDA对该领域的重视。2023年FDA批准的罕见病新药图源:罕见病新进展政策加特,本土企业加速跟进截至目前,全球共有超过200种罕见病药物上市,在中国上市的罕见病药物超过100种,根据
Frost&Sullivan
资料,中国罕见病药物市场将急剧增长,由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元,复合年增长率为34.5%。 不过我国罕见疾病药物开发仍处于早期阶段,在过去多年时间里,国内罕见病药物市场一直由跨国药企主导。根据公开数据,2018年—2022年,我国共有27种罕见病药物上市(新增适应症除外),仅有4种药物为国内企业引进或仿制。在2023年获得国家药监局批准上市的至少27种罕见病药物里,有超一半药品来自国内企业,被外企垄断的罕见病市场格局正在逐渐改变。 这也得益于国家相继出台相应支持政策,《“健康中国2030”规划纲要》对罕见病用药保障有着明确展望,国家《“十四五”医药工业发展规划》多处提及罕见病支撑。目前,我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向。 2018年国家卫健委等五部门共同发布的《第一批罕见病》目录,共涉及121种疾病;2023年9月,国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》,新增86种罕见病,中国罕见病目录完成首次扩容。 另外,根据2023年新版国家医保目录,共有15款新谈判/竞价成功的罕见病药物被纳入,而在过去4年,一年最多只有7种药物入选。 在政策优势支持下,本土企业从研发、生产、商业化等方面主动出击,推动着国内罕见病行业的快速发展。目前国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、
艾美斐生物
、
曙方医药
、
德益阳光
、
维昇药业
、
诺令生物
、西湖生物医药科技、
琅钰集团
、
凌意生物
、
葵花药业
、
君实生物
、
上海医药
、
恒瑞医药
等药企。结语毋庸置疑,如今的罕见病领域已是热门赛道,也是国内外药企寻求创新突破的关键领域,随着药物的研发与审批上市受到了越来越高的重视。相信未来几年,罕见病会迎来更好的时代,惠及更多患者。拭目以待。参考资料:1、企业官网、公开信息2、《【药研快报】2023年度13款罕见病新药美国FDA获批》3、《2023年,罕见病药物的“国谈大年”》南山智慧运营【智药研习社课程预告】来源:贝壳社声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
Frost & Sullivan, Inc.
Roche Holding AG
Pfizer Inc.
[+32]
适应症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症
血友病
II型糖原贮积病
[+12]
靶点
A1AT
glucagon
PD-1
[+1]
药物
INBRX-101
鞣酸蛋白
卡普赛珠单抗
[+10]
标准版
¥
16800
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