加速审评！这15款中国新药获FDA快速通道资格，它们有望惠及哪些患者？

2024-02-13

快速通道临床1期临床3期抗体药物偶联物

▎药明康德内容团队编辑近年来，不少中国创新药企业正在致力于通过在研产品的全球申报，让创新成果造福全球更多病患。公开资料显示，2023年，有多款中国公司开发的创新药获得美国FDA授予的快速通道资格。快速通道资格是FDA为了促进治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药研发而授予在研药物的一种资格认定。获得该资格认定后，新药研发公司将在后续药物研发与审评过程中，获得更多与FDA沟通交流的机会，这将有助于及时发现和解决研发中出现的问题。此外，新药研发公司可以在提交上市申请时向FDA滚动递交新药研究资料。这些都为加快新药的后续研发和批准上市提供了有利保障。本文将分享15款于2023年获得快速通道资格的新药基本信息（按企业宣布时间统计），看看它们都有望惠及哪些患者？凯思凯迪/上海药物研究所：CS0159作用机制：FXR激动剂适应症：非酒精性脂肪性肝炎2023年1月6日，凯思凯迪宣布，该公司1类新药新型法尼醇X受体（FXR）激动剂CS0159获得FDA授予快速通道资格，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。根据凯思凯迪新闻稿介绍，CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类FXR小分子激动剂。该药现已获包括NASH、原发性硬化性胆管炎（PSC）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）在内的3个适应症的临床试验批件，临床1期已完成，针对不同适应症的临床2期试验正在中、美推进。映恩生物：DB-1303作用机制：HER2靶向ADC适应症：子宫内膜癌2023年1月20日，映恩生物宣布其开发的新一代靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）DB-1303获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗正在接受或已接受过当前标准方案治疗的HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌 HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌患者。DB-1303是映恩生物开发的靶向HER2的ADC产品，由抗HER2单克隆抗体、可剪切连接子和专有的拓扑异构酶I抑制剂P1003组成。2023年4月，映恩生物与BioNTech达成协议，BioNTech获得DB-1303在全球（不包括中国大陆、香港和澳门地区）的开发、生产和商业化的权利。荣昌生物：泰它西普作用机制：BLyS/APRIL双靶点融合蛋白适应症：重症肌无力2023年1月30日，荣昌生物宣布，美国FDA已批准BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力患者的3期临床试验，并授予该产品快速通道资格。泰它西普是一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。该药已在中国获批治疗系统性红斑狼疮（SLE）。目前，泰它西普治疗自身免疫性疾病的其他多种适应症正在中国及全球范围内开展2/3期临床试验。驯鹿生物/信达生物：CT103A作用机制：CAR-T适应症：多发性骨髓瘤2023年2月11日，驯鹿生物宣布，FDA授予CT103A（伊基奥仑赛注射液）再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。CT103是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品。2023年6月，该产品在中国获批上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的R/R MM成人患者。石药集团：CPO301作用机制：ADC适应症：非小细胞肺癌2023年6月12日，石药集团宣布，其开发的ADC药物CPO301获得FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性或EGFR靶向治疗无效的转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）EGFR靶向治疗无效的转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，一项1期临床试验正在美国和加拿大开展，以评估CPO301用于治疗晚期非小细胞肺癌患者的安全性、药物动力学及初步疗效。复诺健生物（Virogin Biotech）：VG161作用机制：溶瘤病毒疗法适应症：肝细胞癌 2023年6月19日，复诺健生物宣布FDA授予其开发的溶瘤病毒产品VG161快速通道资格，用于治疗经标准治疗失败的晚期肝细胞癌。VG161是新型抗肿瘤免疫增强型I型单纯疱疹溶瘤病毒，已完成1期临床试验，目前正在中美两地进行多个临床2期试验（单药与联合用药）。鉴于该产品展现出的安全性和初步有效性结果，它还于2023年2月获得FDA授予治疗肝内胆管癌的孤儿药资格。滨会生物：BS001（OH2）注射液作用机制：溶瘤病毒疗法适应症：黑色素瘤2023年6月23日，滨会生物宣布FDA授予其溶瘤病毒候选药物BS001（OH2）注射液快速通道资格，用于治疗抗PD-1单抗治疗后耐药或进展的不可切除的Ⅲ期或IV期黑色素瘤。此前，OH2注射液曾获FDA授予治疗IIb期至IV期黑色素瘤的孤儿药资格，并被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。滨会生物目前正在开展一项评价OH2注射液治疗黑色素瘤患者效果的3期临床研究。百吉生物：BRG01作用机制：自体T细胞免疫治疗产品适应症：鼻咽癌2023年7月10日，百吉生物宣布其免疫细胞治疗药品BRG01被FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/转移性鼻咽癌。公开资料显示，BRG01是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒（EBV）抗原的受体表达于T细胞表面制备而成的自体T细胞免疫治疗产品。此前，该产品已先后在中国和美国获批开展临床试验，并曾获FDA授予孤儿药资格。2024年2月1日，百吉生物宣布该公司创新TIL疗法BST02注射液也被FDA授予快速通道资格，用于治疗所有类型的肝癌（包括肝细胞癌和胆管癌）。盟科药业：康替唑胺片和MRX-4作用机制：恶唑烷酮类抗生素适应症：糖尿病足感染且不伴有骨髓炎2023年9月21日，盟科药业宣布FDA授予康替唑胺片和MRX-4（contezolid acefosamil）用于治疗中度至重度糖尿病足感染且不伴有骨髓炎适应症的合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格。康替唑胺片和MRX-4为盟科药业研发的恶唑烷酮类抗生素，主要针对的是耐药革兰氏阳性菌感染。康替唑胺属于新一代恶唑烷酮抗菌药，已在中国获批用于治疗复杂性皮肤及软组织感染。MRX-4是基于康替唑胺结构独特设计和开发的水溶性前药，可在体内转化为康替唑胺发挥疗效。目前，注射用MRX-4序贯康替唑胺片治疗糖尿病足感染的全球3期临床试验正在进行中。迈威生物：9MW3011作用机制：抗TMPRSS6单克隆抗体适应症：真性红细胞增多症2023年9月21日，迈威生物宣布FDA授予铁稳态大分子调节药物9MW3011快速通道资格，拟开发用于治疗真性红细胞增多症。9MW3011是一款抗TMPRSS6单克隆抗体，拟开发的适应症包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。9MW3011此前已在中国和美国获批开展临床试验。2023年1月，迈威生物授予DISC MEDICINE公司在除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化，以及以其它方式开发9MW3011的权利。璧辰医药（ABM Therapeutics）：ABM-1310作用机制：BRAF抑制剂适应症：胶质母细胞瘤2023年9月26日，璧辰医药宣布，FDA授予其在研产品ABM-1310快速通道资格，用以治疗携带BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）。ABM-1310是一款具有高选择性、高水溶性以及高血脑屏障渗透性的口服小分子BRAF抑制剂。此前，在美国和中国多家中心开展的针对BRAF V600X突变晚期实体瘤的临床1期研究中，ABM-1310已显示出了良好的安全性、耐受性和初步抗肿瘤疗效。烨辉医药：BN104作用机制：Menin抑制剂适应症：急性白血病2023年10月24日，烨辉医药宣布，FDA已授予该公司的BN104快速通道资格，用于治疗复发/难治急性白血病。BN104是一款新型、高选择性口服Menin抑制剂，此前已经在美国获批临床，并获得FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。2023年8月，其在中国获批临床，用于治疗复发/难治急性白血病。劲方医药/SELLAS生命科学集团：GFH009作用机制：CDK9抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤 2023年10月31日，劲方医药宣布其高选择性CDK9抑制剂GFH009（SLS009）获得FDA授予快速通道资格，治疗复发/难治性成人外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。此前，该产品已获得FDA授予治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格。2022年，劲方医药与SELLAS生命科学集团就GFH009开发达成战略授权合作。2024年1月，劲方医药宣布GFH009再获两项美国FDA认定，目前GFH009相关疗法治疗复发/难治性PTCL以及复发/难治性AML均获得FDA快速通道资格与孤儿药资格。和誉医药：pimicotinib作用机制：CSF-1R抑制剂适应症：腱鞘巨细胞瘤 2023年12月14日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获FDA授予快速通道资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。Pimicotinib是一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。此前，该药用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤的申请已在中国被纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA授予的突破性疗法认定，以及EMA授予的优先药物资格。该药已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心3期临床试验。复宏汉霖/宜联生物：注射用HLX42作用机制：EGFR靶向ADC适应症：非小细胞肺癌2023年12月27日，复宏汉霖宣布，基于与宜联生物的合作，该公司开发的表皮生长因子受体（EGFR）靶向ADC注射用HLX42获得FDA授予快速通道资格，用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。根据复宏汉霖新闻稿介绍，HLX42的荷载毒素为一种新型DNA拓扑异构酶I小分子抑制剂，通过造成DNA双链断裂，阻断DNA复制，从而导致肿瘤细胞凋亡。此前，HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。除了上述产品，还有一些其他中国公司开发的创新药也在去年获得了FDA授予的快速通道资格，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些创新药在后续研究中取得更多突破，早日获批上市或获批更多的适应症，惠及广大患者。参考资料：（可上下滑动查看）[1] 喜报 | 凯思凯迪I类新药CS0159获得FDA快速通道资格. 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