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阿尔茨海默病
、
帕金森病
……研发格局一览
2024-04-02
·
药明康德
并购
申请上市
▎
药明康德
内容团队编辑随着
Leqembi
获批为
阿尔茨海默病(AD)
治疗领域带来的显著进展,神经病学(Neurology)领域近年来受到业界的高度关注。这一趋势不仅促进了大型交易的频繁发生,也推动了临床研究积极进展。近日,行业媒体
Evaluate
发布了一份行业报告,深入分析了神经病学领域内的交易动态和研发趋势。在今天的文章里,
药明康德
内容团队将结合公开资料,与读者分享其中的精彩内容。点击文末“阅读全文/Read more”,即可访问报告原文网址。近年神经病学领域的大型收购与交易趋势神经病学是一门专注于
神经系统疾病
的医学分支,涵盖了从
退行性疾病
(如
阿尔茨海默病
和
帕金森病
)到
癫痫
、
抑郁症
、
偏头痛
、
疼痛
管理,乃至众多罕见疾病的广泛领域。相较于如
癌症
这样的高关注度领域,神经病学在过去数十年里获得的投资相对缺乏,这导致了大量未竟医疗需求。这种投资不足的背景,结合持续的精神健康危机和有限的治疗选择,为神经病学领域带来了独特的市场机遇和挑战。图片来源:123RF2022-2023年间,神经病学领域的并购活动活跃,其中较为突出的例子包括
百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)
以约140亿美元收购
Karuna Therapeutics
,此举旨在将
精神分裂症
疗法
KarXT(xanomeline-trospium)
纳入其产品管线,该药物的新药申请(NDA)已被美国FDA受理,有望在今年获得批准。
艾伯维(AbbVie)
则在去年12月以约87亿美元收购
Cerevel Therapeutics
,进一步加强
艾伯维
在神经病学领域的布局。此外,
渤健(Biogen)
以约73亿美元收购
Reata Pharmaceuticals
,获得了其针对
弗里德赖希共济失调症
的药物Skyclarys(omaveloxolone)。
辉瑞(Pfizer)
公司也加大了在神经病学领域的投入,于2022年以总计约116亿美元收购
Biohaven Pharmaceutical
,增强了其
偏头痛
治疗产品组合。这一系列并购案例不仅展示了大型医药企业在神经病学领域的布局,也凸显了该领域积极的发展前景。尽管过去神经病学曾经面临投资不足的挑战,但如今它正吸引着大型药企的集中关注和大规模投资。▲2014-2024年间,神经病学领域內>10亿美元的交易活动(
药明康德
内容团队制表,数据来源:参考资料[1])回顾近年来神经病学领域的交易活动,显而易见的一种趋势是医药公司对于“低风险、后期研发阶段项目”的偏好。神经病学药物开发的历程充满了挑战,多个项目在研发过程中曾遭遇了不可预见的挫折,凸显了该领域内药物开发的固有不确定性和高风险。鉴于此,相较于那些仍处于探索初期、前景充满不确定性的新药项目,大部分医药公司更倾向于投资于那些已经进入到后期研发阶段、相对风险更低的项目。这种策略反映了企业对于风险管理的审慎态度,以及在资本投入时寻求更高确定性的倾向,有些公司甚至避免涉足处于中期临床研究阶段项目的风险,倾向于在药物研发进展到更加成熟和风险更可控的阶段进行投资或并购。除了频繁的并购活动外,近年来神经病学领域的融资活动也十分活跃。在2024年3月,
Engrail Therapeutics
完成了1.57亿美元的B轮融资。而就在不久前,
Alto Neuroscience
也成功完成了初次IPO交易。2023年9月,Neumora Therapeutics也实现了上市,募集资金高达2.5亿美元。
Neumora
的主要产品
navacaprant
目前正处于针对
抑郁症
的3期临床试验阶段,该公司预计这一关键试验结果将为预定于2025年递交的新药申请提供支持。这些融资活动凸显了产业在神经病学领域的高度活跃性,也展示该领域在医药研发和创新方面的巨大潜力。图片来源:123RF神经病学领域的新药研发趋势随着科技的不断进步以及我们对人脑复杂机制的深入理解,神经病学领域正处于一场创新疗法和药物开发的浪潮中。在此过程中,一些关键趋势尤为突出:首先,药物的选择性变得更加精准,能够特异性地调节特定的神经通路或受体,旨在降低副作用并提升治疗效果。其次,致幻药物在
精神疾病
治疗中的潜在应用正受到重新评估,特别是在治疗
抑郁症
和
创伤后应激障碍(PTSD)
方面。此外,人工智能(AI)技术正助力脑部药物的发现和开发,加速了新药候选分子的筛选和优化过程。同时,对新分子和创新作用机制的探索正不断扩大治疗工具箱,为患者提供更多的治疗选择。这些进展共同推动了神经病学领域的创新和发展,为未来治疗带来新的希望。1.新一代药物更具选择性在开发更有效和安全的中枢神经系统药物方面,药物选择性的提高是一个重要因素。以强生公司(Johnson & Johnson)的
aticaprant
和
Neumora
公司的
navacaprant
为例,这两种药物针对Kappa阿片受体(KORs)的选择性上优于对μ或δ等其他阿片受体亚型,展现了对KORs的高度特异性。这种特性使得这两种药物在治疗
重度抑郁症
的3期临床试验中表现出潜力,并且还有望扩展到治疗
焦虑症
和药物滥用等领域。这种对特定受体的高选择性不仅提高了治疗的针对性,也有望减少潜在的副作用。2.重新思考致幻药物的药用价值近来,迷幻药物的医疗用途得到了重新评估和认可。今年2月,美国FDA宣布受理
Lykos Therapeutics
(前MAPS公益公司)为3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺(MDMA)递交的新药申请,用于治疗
PTSD
。该申请还获得了
FDA
授予的优先审评资格,预计审评结果将于今年8月11日之前发布。新闻稿指出,若该药物获批,它将成为第一款
MDMA
辅助疗法,同时也是首个获批的迷幻药辅助疗法。此外,
Compass Pathways
公司的在研裸盖菇素(
psilocybin
,致幻蘑菇中的致幻成分)疗法在2期临床试验中取得了积极结果,目前已进入治疗耐药性
抑郁症
的3期临床试验。大麻也正式进入医疗领域。例如,
Jazz Pharmaceuticals
的
癫痫
发作药物
Epidiolex
(
cannabidiol
,大麻的一个主要非致幻成分)在2018年获得
FDA
的批准上市,治疗两类罕见而严重的
癫痫
。新闻稿指出,这是首款获美国FDA批准上市的含纯化大麻提取物的新药。人们对致幻剂疗法潜力的兴趣与日俱增,促使
FDA
在2023年年中起草了指南草案,以支持相关临床研究,这标志着迷幻药物作为治疗手段就正在逐步正规化和科学化。3.AI辅助神经药物开发2024年,
Alto Neuroscience
成功地募集到1.29亿美元上市。
Alto
公司以“人工智能驱动的大脑精准医疗”为其核心理念,专注于AI辅助精准药物开发。其成功的融资活动背后是基于该公司主打项目展示出的积极研究数据:公司的
ALTO-300
项目相关研究显示,采用脑电图(EEG)生物标志物辅助筛选的患者相较于未使用EEG筛选患者获得了更大的益处。在神经病学领域,精准医疗仍处于起步阶段。然而,新兴的测序技术、传感器工具以及更为强大的数据分析能力正助力科学家们深入解析大脑的复杂机制。值得关注的是,2024年初,美国FDA批准了一项名为BrainSee的人工智能临床测试,专门用于
阿尔茨海默病
。该测试结合大脑成像技术和认知评估,旨在预测患者从
轻度认知障碍
进展到
痴呆症
的可能性,标志着人工智能在神经病学领域应用的一大进步。图片来源:123RF4.新靶点,新机制随着基因研究在神经病学领域的深入,新的治疗靶点不断涌现。例如,
Denali Therapeutics
和
渤健
合作开发的
LRRK2靶向抑制剂BIIB122/DNL151
LRRK2
靶向抑制剂BIIB122/DNL151,目前处于治疗
帕金森病
的2b期试验阶段。另外,
Alector Therapeutics
正在与
艾伯维
合作进行一项2b期临床研究,评估其
TREM2
靶向疗法
AL002
用以治疗
阿尔茨海默病
的作用。此外,
Alector
还与
GSK
达成合作,共同开发两款progranulin靶向单抗
AL001
和
AL101
以治疗
神经退行性疾病
。
Lexeo Therapeutics
正在研发的基因疗法
LX1001
,旨在通过递送
APOE2
基因—一种具有保护作用的基因——来降低携带纯合
APOE4
基因患者罹患
阿尔茨海默病
的风险。该候选药物目前正在进行1/2期临床试验,初步研究数据表明,接受低剂量
LX1001
治疗的患者脑脊液中的
APOE2
蛋白表达增加,在超过12个月的随访期内,两名患者的脑脊液中tau蛋白和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低,这两种蛋白是反映
阿尔茨海默病
患者大脑关键病理变化的生物标志物。图片来源:123RF神经病学领域的弄潮儿在神经病学领域的创新浪潮中,众多公司凭借其独特的技术优势和丰富的产品线,促进了该领域的快速发展,并为治疗神经病学相关疾病提供了更广泛的选择。接下来,我们将介绍几家近年来专注于神经病学领域的公司。
Neurocrine BiosciencesNeurocrine Biosciences
专注于为患有神经性、神经内分泌性及神经精神疾病的患者开发新型治疗方案。该公司的产品组合多样化,包括已经获得
FDA
批准的
Ingrezza
,这是一款已获批用于治疗
迟发性运动障碍
和亨廷顿病相关舞蹈症的药物。除此之外,
Neurocrine
Neurocrine
还拥有一系列正处于中到后期临床开发阶段的候选疗法。▲
Neurocrine Biosciences
在研管线(图片来源:
Neurocrine Biosciences
官网)
Acadia PharmaceuticalsAcadia
公司已有2款药物获得
FDA
批准,分别是
Nuplazid
(
pimavanserin
)和Daybue(trofinetide)。根据
Acadia
公司官网,
pimavanserin
是美国FDA批准的首个用于治疗
帕金森病精神病
相关幻觉和妄想症状的处方药。值得一提的是,该药物针对
精神分裂症
的阴性症状的适应症目前正处于3期临床研究中,此前公布的2期试验结果表明,当与现有抗
精神病
药物联合用药治疗
精神分裂症
患者时,该药物显著改善了患者在NSA-16量表上的表现。Acadia预计在2024年获得
pimavanserin
的3期研究的顶线结果。
Daybue
则是
Acadia
公司的第二款获批产品,它在2023年3月获得
FDA
批准用于治疗
Rett综合征
成人和2岁以上儿童患者,成为
FDA
批准的首款治疗
Rett综合征
的药物。▲
Acadia Pharmaceuticals
在研管线(图片来源:
Acadia Pharmaceuticals
官网)Alector TherapeuticsAlector公司的研发管线包含3个处在临床阶段的潜在“first-in-class”项目,这些项目吸引了包括
GSK
和
艾伯维
在内的大型医药公司的合作。其中,
AL001
和
AL101
是与
GSK
合作开发的两种新型单抗。
AL001
目前正在进行一项关键性3期临床试验,用于治疗因GRN基因突变而存在
额颞叶痴呆(FTD)
风险、或患有
额颞叶痴呆
的患者。而
AL101
目前则处于2期临床试验阶段,旨在治疗
阿尔茨海默病
。此外,Alector管线中的
AL002
是一种针对
TREM2
的在研人源化单抗,
TREM2
是散发性AD的一个重要遗传风险因素。该产品由
Alector
和
艾伯维
合作开发,目前正在一项2期临床试验中接受检验。▲
Alector Therapeutics
在研管线(图片来源:
Alector Therapeutics
官网)
渤健
渤健
在神经病学领域拥有深厚的研发历史和广泛的产品组合,包括19款已经上市的产品,涵盖了多个重要的治疗领域。其中包括首款获得
FDA
完全批准的
阿尔茨海默病
疗法
Leqembi
,以及基于生物标志物加速批准的首款基于生物标志物加速批准的
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
疗法
Qalsody
(
tofersen
)。
渤健
的研发管线中也不乏创新药物,如针对tau蛋白的反义寡核苷酸(ASO)疗法
BIIB080
,在针对
轻度阿尔茨海默病
患者的1b期临床试验中展现了积极结果,使其成为首款被证明可以减少tau蛋白聚集、并展现对患者临床结局有利的趋势的tau蛋白靶向药物。此外,
渤健
还正在开发针对
LRRK2
的小分子抑制剂BIIB122,展现了其在神经病学领域研发的广度与深度。
Denali TherapeuticsDenali Therapeutics
致力于开发治疗
神经退行性疾病
和
溶酶体贮积症
疗法。
Denali
拥有多样化的产品管线,其中多个项目已经步入中后期临床开发阶段。包含与
渤健
合作开发用于治疗
帕金森病
的
LRRK2
小分子抑制剂DNL151,与
赛诺菲(Sanofi)
合作研发用于治疗
多发性硬化
的
RIPK1
小分子抑制剂SAR443820/
DNL788
,以及基于Denali的转运载体平台技术构建的融合蛋白药物
DNL310
。
DNL310
可被成功递送到大脑从而缓解
II型黏多糖贮积症(MPS II)
的中枢神经系统症状。目前,
DNL310
正在2/3期临床试验中接受评估,
Denali
公司的目标是在今年完成2/3期临床试验的患者注册。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“
药明
直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] EVALUATING: Neurology,Retrieved April 2, 2024 from https://www.evaluate.com/thought-leadership/evaluating-neurology/?utm_source=Eloqua&utm_medium=Email&utm_campaign=202403-CMP-TL-NEUROLOGY&utm_content=EVALPHARMA-EMN-TL-2403GL-NEUROLOGY-DLRT免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
Evaluate Ltd
百时美施贵宝(中国)投资有限公司
[+25]
适应症
阿尔茨海默症
帕金森病
神经系统疾病
[+21]
靶点
LRRK2
TREM2
ApoE2
[+2]
药物
仑卡奈单抗
曲司氯铵/呫诺美林
Navacaprant
[+17]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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