【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第27期/总第148期

2024-07-19

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）全球（不含中国）共有1个新药获批上市。其中，新适应症批准1个。与上个统计周期相比，本次减少10个批准新药。 7月12日，Ultomiris周四获得了MFDS的认可，用于治疗18岁及以上成年人的抗水通道蛋白-4（AQP-4）抗体阳性NMOSD。在73周的研究期间，与安慰剂相比，Ultomiris的复发风险降低了98.6%，没有患者被诊断为复发。Ultomiris组HAI恶化的患者比例为3.4%，而安慰剂组为23.4%。Ultomiris半衰期比Soliis长约4倍，需要每八周给药一次，提高了给药的便利性。全球（不含中国）新药批准情况 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，NDA申报2个。与上次统计周期相比，本次减少2个NDA/BLA申报。 7月9日，Curium宣布已提交了镥Lu 177多塔酸注射液的505（b）（2）新药申请，如果获得FDA批准，该药物将用于治疗生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETS）。Curium的提交代表了其战略的重要一步，成为有前途的核医学治疗领域的关键参与者。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）全球（不含中国）共有4个药物获监管机构特殊资格认定。其中，生物药2个，细胞疗法2个。与上次统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 7月12日，迈威生物宣布靶向Nectin-4 ADC创新药（9MW2821）获FDA授予快速通道认定，用于治疗局部晚期或转移性Nectin-4阳性三阴性乳腺癌 Nectin-4阳性三阴性乳腺癌。9MW2821注射入体内后，可与肿瘤细胞表面的Nectin-4结合并进入细胞，通过酶解作用，定向释放细胞毒素，从而实现对肿瘤的精准杀伤。2月获FDA授予FTD用于治疗晚期、复发或转移性食管鳞癌；5月先后获ODD和FTD用于治疗食管癌和既往接受过含铂化疗方案治疗失败的复发或转移性宫颈癌。 7月15日，原启生物宣布FDA已授予靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。OriCAR-017对经过抗CD38、蛋白酶抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）及BCMA CAR-T治疗均失败的RRMM患者展现出了深度且持久的反应，且安全性表现良好。所有10名患者对治疗均反应良好，总缓解率达到100%，所有患者在第28天均达到了100%的微小残留病灶阴性率。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计21条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计10个领域。其中，肿瘤临床进展更新居各领域之首，为10条：肿瘤领域涉及化学药5条，生物药5条。 7月7日，海创药业宣布HP537片用于治疗血液系统恶性肿瘤的临床I/II期试验申请获得FDA批准。HP537是海创药业自主研发的p300/CBP抑制剂小分子抗肿瘤药物。HP537片通过结合p300/CBP溴结构域（BRD），阻断p300/CBP信号通路，抑制p300/CBP酶的活性，从而达到抑制肿瘤细胞的生长而达到抗肿瘤的效果。 7月9日，石药集团宣布SYS6023获得美国临床试验批准。SYS6023是一款单克隆抗体偶联药物，已经于今年3月在中国获批临床，本次获批临床的适应症为晚期实体瘤。SYS6023可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。临床前研究显示，该产品对多种癌症均显示有较好的抗肿瘤作用。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.07.05-07.12）全球（含中国）医药交易时间共计46起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内共有2个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少7个NMPA批准新药。 7月8日，亚盛医药宣布奥雷巴替尼（耐立克®）正式获澳门监管部门批准上市，适应症为治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药、并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；以及治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为NMPA批准上市的首个第三代BCR-ABL抑制剂，是全球层面同类最佳新药，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。 7月11日，卫材和渤健宣布中国香港特别行政区政府卫生署已批准人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗（乐意保®）用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。仑卡奈单抗可以选择性结合可溶性Aβ聚集体及AD中Aβ斑块的主要成分——不溶性Aβ聚集体，从而减少大脑中的Aβ原纤维和Aβ斑块。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内共有24个新药获临床默示许可，涉及30个受理号。其中，化学药8个，治疗用生物制品14个，预防用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少36个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内共有4个新药申报上市，涉及5个受理号。其中，化药2个，治疗用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内共有58个新药申报临床，涉及95个受理号。其中，化学药35个，治疗用生物制品21个，预防用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次增加45个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内无药物获NMPA特殊资格认定。 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.07.06-07.12）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及肿瘤、病理状态、体征和症状、遗传和代谢病以及心血管疾病共计4个领域。其中，化学药3个，生物药3个。 7月9日，恒瑞发布创新药HR20013用于预防高致吐性化疗引起恶心呕吐的有效性和安全性研究——多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照III期临床研究（PROFIT）相关数据。结果显示，与福沙匹坦+帕洛诺司琼+地塞米松（FAPR+PALO+DEX）相比，对于接受高致吐性化疗（HEC）的患者，HR20013+地塞米松（DEX）具有改善患者QoL的潜力，尤其在延迟期和超延迟期。近日，恒瑞创新药卡瑞利珠单抗直肠癌新辅助治疗Ⅲ期研究荣登Annals of Oncology。UNION研究是全球首个评估短程放疗序贯免疫药物联合化疗治疗局部晚期直肠癌的III期研究。与CAPOX组相比，CAM+CAPOX组的pCR率显著优于CAPOX组，达到了主要终点。pCR率从CAPOX组的15.3%显著增加到CAM+CAPOX组的39.8%。CAM+CAPOX组表现出可耐受的安全性，新辅助治疗不影响手术的可行性。3年的EFS率和OS仍在随访。国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求ICH《M14：使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究：规划和设计》指导原则草案意见的通知 ICH《M14：使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究：规划和设计》指导原则现进入第3阶段区域公开征求意见阶段。按照ICH相关章程要求，ICH的监管机构成员需收集本地区关于第2b阶段指导原则草案的意见并反馈ICH。 M14指导原则草案的英文原文和中文译文见附件，现就该指导原则内容及中文译文向社会公开征求意见。 06 国内新药研发领域热点新闻华海药业：股价与业绩齐飞，“增长密码”何在？ 2024年至今，股价实现逆势上涨的药企不多，华海药业是其中之一。 7月4日晚间，华海药业发布公告称：“2024年上半年，归母净利润预增约28%到38%”，使得股价次日涨停。截至7月10日收盘，华海药业年内涨幅近23%，位列涨幅榜前十。可以看到，业绩反转是华海药业实现股价逆势上涨的主因。而这一业绩的反转，实则有迹可循，2023年的财报已经告诉我们答案。更多资讯，请阅读原文 IIb期失败，武田分拆公司HilleVax股价大跌88% 2021年，武田宣布和Frazier Healthcare Partners合作成立生物制药公司HilleVax，该公司负责武田的诺如病毒候选疫苗HIL-214的开发和商业化。 2022年，HilleVax进行IPO上市，并于同年启动了HIL-214针对婴儿的II期临床试验。而于7月8日，宣布了NEST-IN1研究的破产——由于未达到其主要和次要疗效终点，公司将停止对婴儿进行HIL-214的进一步开发，将继续开发其用于成人的潜力。由此造成HilleVax股价大跌，周一盘前交易中下跌88%，至1.70美元，而周五收盘价为14.06美元。更多资讯，请阅读原文石药罗沙司他获批上市，这一蓝海赛道进展几何? 7月5日，石药集团中诺药业宣布，其开发的罗沙司他胶囊获NMPA批准上市。该品种是首款在国内获批上市的罗沙司他胶囊仿制药。在中国首发上市的HIF-PH抑制剂罗沙司他原研公司为珐博进（FibroGen），是一款小分子缺氧诱导因子-1脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂。其作用机理为通过模拟低氧环境下的生理反应，激活HIF通路，促进内源性促红细胞生成素（EPO）的产生，改善铁的吸收和动员以及下调铁调素，促进红细胞生成，以纠正贫血。 2004年9月，安斯泰来与珐博进达成协议，获得罗沙司他的日本权益。更多资讯，请阅读原文信达生物高血压siRNA药物获批临床默示许可 7月8日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物与圣因生物共同开发的用于治疗高血压的小核酸（siRNA）药物SGB-3908（IBI3016）注射液获批临床，适应症为拟用于治疗原发性高血压。 2023年12月，信达生物与圣因生物宣布达成战略合作协议，根据合作协议，双方将共同推进SGB-3908的开发至一定阶段，同时信达生物将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利。信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。更多资讯，请阅读原文北海康成CAN103，戈谢病中国II期临床完成最后一名患者的末次访视 7月8日，北海康成宣布，公司与药明生物（2269.HK）合作开发的戈谢病（GD）GD）治疗药物CAN103，其针对年龄为12岁或以上I型和III型戈谢病初始患者开展的II期临床试验的最后一名患者的末次访视，该II期临床试验为随机双盲、剂量比较研究，以评估CAN103在初治的戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学。 CAN103是北海康成于2018年从药明生物收购的首个罕见病药物资产，北海康成拥有CAN103全球专有的开发和商业化权利。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0719创新药周报”，即可下载。