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医保改革|DRG/DIP|朗信生物|信达|玛仕度肽|TCR-T|同源康|微芯生物|翰森制药|驯鹿生物|韬略生物|苏中药业

2024-07-26

交易

基因疗法临床3期突破性疗法申请上市

01 行业新闻丨新版DRG/DIP方案发布 7月23日，国家医保局发布了按病组和病种分值付费2.0版分组方案，明确2025年起各统筹地区统一使用分组版本，在全国一致的基础上，各地结合实际调整本地细分组和病种。以往患者住院期间的诊断、检查、治疗，都按项目收费。DRG/DIP改革后则改为按病组/病种付费，按病组付费称为DRG，按病种付费称为DIP，在这两种支付方式下，不论治疗过程使用了多少药物、耗材，都有提前设定的付费标准。调整后的2.0版DRG分组，包括核心分组409组（较之前增加33组）、细分组634组（较之前增加6组），重点调整了临床意见集中的13个学科，细化了资源消耗较高的分组。2.0版DIP分组，则包括核心病种9520种，能够覆盖95%以上的出院病例。（中国医疗保险） 02 企业动态丨朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。（朗信生物）丨信达生物：即将递交玛仕度肽糖尿病适应症上市申请 7月22日，信达生物宣布其胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽（研发代号：IBI362）在中国2型糖尿病受试者中开展的3期临床研究（DREAMS-1）达成首要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。此前玛仕度肽治疗2型糖尿病的3期临床DREAMS-2也已达成研究终点，展现出显著优效于对照药物的降糖疗效，并在减重、心血管代谢指标均展示出了更优越的综合获益。信达生物表示，计划于近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心递交玛仕度肽治疗2型糖尿病的新药上市申请（NDA）。玛仕度肽用于减重的适应症上市申请已于2024年初获CDE受理。（信达生物）丨广东香雪精准医疗技术有限公司 TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗 7月22日，CDE官网最新公示，由广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤 NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。TAEST16001注射液由香雪生命科学研发，为靶向NY-ESO-1的亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗产品，首个开展临床研究的适应症为HLA-A*02:01阳性且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤 NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤。2024年，TAEST16001针对晚期软组织肉瘤2期临床试验的阶段性总结数据再次入选ASCO年会。其在2期临床早期数据显示出与之前的1期研究一致的可控的安全性和耐受性。（香雪生命科学）丨同源康医药通过港交所聆讯 7月22日，港交所官网公示，同源康医药IPO申请已经通过聆讯。同源康医药致力于发现、收购、开发差异化靶向疗法并对其进行商业化，以满足癌症治疗中亟待满足的医疗需求，尤其是肺癌领域。自2017年成立以来，同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于3期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI EGFR-TKI）、其他6款临床阶段产品及4款临床前阶段产品。该公司还计划通过内部努力并且与外部合作伙伴的合作来建立销售及营销能力，以确保在中国成功商业化该产品。（同源康医药）丨Bicycle Therapeutics双环肽偶联药物在华申报临床 7月23日，CDE官网最新公示，Bicycle Therapeutics双环肽偶联毒素抗癌症药物BT8009已经在中国申报临床。据悉，这是该药首次在华申报临床。BT8009是Bicycle Therapeutics公司研发的第二代双环肽偶联毒素在研疗法，靶向Nectin-4。该公司的双环肽技术曾获得罗氏、拜耳、诺华高额合作。(CDE) 丨微芯生物西达本胺三联疗法3期临床试验申请获NMPA批准 7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获NMPA批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。已有2期临床研究结果显示，对于微卫星稳定/错配修复功能完整(MSS/pMMR)型转移性结直肠癌(mCRC)患者，使用三药方案西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗进行三线及以上治疗，18周PFS率达 64.0%，ORR达44.0%，中位PFS 达7.3个月。（微芯生物）丨翰森制药1类创新药获批临床 7月23日，CDE官网公示，豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380 HS-10380的两项临床申请获得批准，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。双相I型障碍躁狂发作是双相障碍（也被称为躁狂抑郁症）的表现类型之一。HS-10380 HS-10380是一款多靶点激动剂，目前也在开展用于精神分裂症的临床研究。HS-10380 HS-10380是翰森制药神经系统疾病领域的自主研发项目之一。公开资料显示，HS-10380 HS-10380是一款D2、D3受体和5-HT1A部分受体多靶点激动剂，对5-HT2A受体具显著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的症状。临床前研究发现，HS-10380 HS-10380对5-HT1A和5-HT2A受体的竞争结合能力优于同类对照药物，同时具有较高的血浆暴露量，在动物模型中表现出良好药效。（翰森制药）丨驯鹿生物伊基奥仑赛注射液新药临床试验申请获FDA默示许可 7月24日，驯鹿生物宣布，其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，拟用于治疗多发性硬化症。驯鹿生物表示，这是伊基奥仑赛注射液在2024年继难治性全身型重症肌无力（gMG）之后，成功获得FDA批准的第二个自身免疫疾病适应症IND。据悉，驯鹿生物目前拥有10余个处于不同研发阶段的创新药物品种，其中伊基奥仑赛注射液已获国家药监局批准上市，并已获得FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。（上证报中国证券网）丨韬略生物、苏中药业联合开发小分子肺癌新药拟纳入突破性治疗品种 7月24日，CDE官网公示，由江苏苏中药业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。公开资料显示，苏特替尼是韬略生物研发（在中国与苏中药业合作开展研发）的一款针对EGFR非经典突变的小分子抑制剂，拟主要用于治疗携带非耐药性EGFR非经典突变（L861Q、G719X、S768I）或其他非耐药性EGFR非经典突变（E709A、E709K、R776H、G724S、G779F等），或经第三代EGFR抑制剂一线治疗后产生的耐药性EGFR非经典突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 EGFR非经典突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。（韬略生物、苏中药业）丨艾伯维创新ADC在华申报临床 7月25日，CDE官网公示，艾伯维（AbbVie）申报的ABBV-706注射用冻干粉临床试验申请获得受理。公开资料显示，ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i，目前正在国际范围内处于1期临床研究阶段。此次是这款SEZ6靶向ADC在研产品首次在中国申报临床。ABBV-706使用了艾伯维专有的新型拓扑异构酶1抑制剂（Top1i）有效载荷。Top1i是一种抗癌剂，通过阻断DNA复制诱导细胞死亡。在48例可评估疗效的患者中（23例SCLC和25例NEN），总体确定的ORR为43.8%。在SCLC组中，确认的ORR为60.9%。截止数据时，在所有53名入组患者中，最常见的≥3 TEAEs是中性粒细胞减少症(42%)、贫血(42%)和白细胞减少症(28%)。（艾伯维）丨Dren Bio今日宣布与诺华达成战略合作 7月25日，Dren Bio宣布与诺华公司达成战略合作。该合作将专注于利用Dren Bio的专有靶向髓系细胞激动剂和吞噬平台，发现和开发用于治疗癌症的双特异性抗体。根据协议条款，Dren Bio将从诺华公司获得总计1.5亿美元的预付款，其中包括对公司的2500万美元股权投资。此外，Dren Bio有资格获得高达28.5亿美元的额外里程碑付款。Dren Bio和诺华将合作在肿瘤学领域推进靶向髓系细胞激动剂项目，直至选择临床候选药物，之后诺华将全权负责剩余的开发、生产、监管和商业化活动。（Dren Bio） *声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」与更多行业伙伴共探市场前沿资讯艾美达医药咨询艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。