【药研发1123】维眸中美双报JAK1调节剂获FDA批准II期临床 | 宜联 B7-H3靶向ADC获食管癌孤儿药资格...

2023-11-22

孤儿药优先审批临床2期免疫疗法临床1期

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条维眸中美双报JAK1调节剂获FDA批准II期临床。维眸生物小分子JAK1免疫调节剂VVN461获FDA临床许可，拟开展Ⅱ期临床评估用于治疗白内障术后炎症的安全性与有效性。VVN461能够高活性抑制多个炎症细胞因子（cytokine）通路，从而减轻和缓解眼部的炎症反应。今年2月，该产品获国家药监局临床试验默示许可，拟用于治疗非感染性眼前节葡萄膜炎患者。国内药讯1.信达/葆元 ROS1/NTRK抑制剂报产。信达生物和葆元医药联合开发的新一代ROS1/NTRK抑制剂泰莱替尼（他雷替尼，DS-6051）ROS1/NTRK抑制剂泰莱替尼（他雷替尼，DS-6051）的上市申请获CDE受理，用于治疗既往接受过ROS1-TKI治疗的ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在II期TRUST-II研究中，DS-6051 DS-6051在初治患者中经确认的客观缓解率（cORR）达到92%；在既往接受过1种ROS1-TKI抑制剂治疗的患者中，cORR为57%。此外，泰莱替尼的总体耐受性良好。2.宜联 B7-H3靶向ADC获食管癌孤儿药资格。宜联生物靶向B7-H3的创新抗体偶联药物（ADC）YL201获FDA授予孤儿药资格，用于治疗食管癌。该产品采用宜联自主创新的TMALIN®技术平台，结合肿瘤微环境和传统溶酶体胞外胞内双重裂解机制，已在临床前研究中显示出可有效抑制多种肿瘤生长，且具有良好的耐受性。目前，宜联生物正在中美开展YL201用于多瘤种剂量扩展研究。3.益普生IBAT抑制剂拟纳入优先审评。益普生回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE拟纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Odevixibat可阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。该产品已获FDA批准用于治疗3月龄及以上的PFIC患者，以及Alagille综合征（ALGS）。4.可瑞生物 TCR-T国内获批实体瘤临床。可瑞生物首个免疫细胞治疗产品“CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液”获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟评估用于治疗HPV16阳性HLA-A*02:01阳性晚期实体肿瘤（宫颈癌、头颈部肿瘤、肛门癌和其他肿瘤类型）的安全性、耐受性和初步疗效。该产品可通过靶向抑制HPV16 E7突变的表达，阻止细胞最终向恶性方向转化，具有良好的抗肿瘤活性。目前，该新药正在美国开展Ⅰ期临床，预计明年11月完成试验。5.百济神州13.3亿美元购进CDK2抑制剂。百济神州与Ensem Therapeutics就后者口服细胞周期蛋白依赖性激酶2（CDK2）抑制剂达成合作许可协议，百济神州获得该新药全球独家许可权利。Ensem的CDK2抑制剂与百济神州自主研发、已处于临床Ⅰ期的CDK4抑制剂形成补充，有望为乳腺癌患者提供治疗选择。根据协议，Ensem将获得一笔首付款，研发、注册和商业化里程碑潜在付款，交易总金额可能高达13.3亿美元。6.先声引进康乃德生物 IL-4Rα单抗。先声药业与香港康乃德生物就后者临床期IL-4Rα单抗Rademikibart签订合作许可协议，获得Rademikibart在大中华地区开发、生产和商业化独家权利。Rademikibart能与IL-4Rα中一个独特的区域结合，阻止受体与其他受体亚基相互作用，从而治疗特应性皮炎（AD），哮喘等Th2介导的疾病。根据协议，康乃德将获得1.5亿人民币预付款，高达8.75亿人民币的开发和商业里程碑潜在付款，以及产品的销售分成。国际药讯1.强生 CD38单抗骨髓瘤Ⅲ期试验积极。强生与Genmab公司开发的CD38抗体皮下注射制剂Darzalex Faspro（daratumumab）联合标准疗法一线治疗新确诊多发性骨髓瘤的Ⅲ期PERSEUS临床积极结果公布于ASH2023年会上。47.5个月随访数据显示，daratumumab联合治疗较标准治疗使疾病进展风险降低58%（p<0.0001）；两组的48个月无进展生存率分别为84.3%和67.7%；安全性特征与既往研究一致。2.BET抑制剂骨髓纤维化III期研究成功。MorphoSys公司潜在“first-in-class ”BET抑制剂pelabresib联合芦可替尼一线治疗骨髓纤维化患者的III期MANIFEST-2研究达到主要终点和关键次要终点。与芦可替尼单药组相比，pelabresib联合治疗第24周时脾脏体积较基线减少35%或以上（SVR35）的患者比例更高（66%vs35%，p<0.001）；患者的总症状评分（TSS）降低值更大（-15.99vs-14.05分，p=0.0545）。药物的安全性与既往研究一致。3.赛诺菲 CD40L抗体启动MS的Ⅲ期临床。赛诺菲 CD40L抗体Frexalimab在Clinicaltrials.gov网站上注册两项Ⅲ期临床，拟评估Frexalimab(AR441344)用于治疗成人非复发性继发性多发性硬化(MS)、以及复发型MS患者中的有效性和安全性。Frexalimab可阻断适应性（T细胞和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞激活和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路，而不会耗尽淋巴细胞。该产品目前为赛诺菲自免领域的核心管线之一。4.自体BCMA CAR-T将进入Ⅲ期临床。Selecta公司与Cartesian公司宣布合并为一家上市公司，由Selecta公司的Carsten Brunn博士领导，专注于自身免疫性疾病领域开发RNA细胞疗法。公司合并后将重点推进Cartesian的首发管线mRNA工程化自体BCMA CAR-T疗法Descartes-08开展Ⅲ期临床，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。在Ⅰb/Ⅱa期临床中，Descartes-08在给药约三个月后，患者重症肌无力综合（MGC）量表平均改善超过50%。5.Quotient初创公司获5000万美元融资。Quotient Therapeutics宣布获得Flagship Pioneering投资的5000万美元资金，以进一步推进其体细胞基因组（Somatic Genomics）技术平台，开发旨在治愈、预防或逆转疾病的潜在“first-in-class”药物，应用于自身免疫性疾病、癌症、心脏代谢疾病、传染病、神经系统疾病和罕见病领域。该平台由Flagship科学家与Wellcome Sanger研究所和得克萨斯大学西南医学中心的顶尖遗传学家合作创建。6.默沙东收购神经退行性疾病制药商。默沙东宣布以6.1亿美元收购Caraway公司，并获得该公司神经退行性疾病和罕见病产品管线。Caraway是一家处于临床前阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经退行性疾病和罕见病的创新疗法。该公司主要通过调节溶酶体功能来激活细胞再循环过程，从而清除有毒物质和有缺陷的细胞成分。医药热点。1.2023年两院院士增选结果公布。11月22日，中国科学院网站和中国工程院网站分别发布了《关于公布2023年中国科学院院士增选当选院士名单的公告》和《关于公布中国工程院2023年院士增选当选院士名单的公告》。2023年中国科学院选举产生了59名中国科学院院士，其中，生命科学和医学学部11人（平均年龄54.8岁），包括被誉为无创DNA产前检测的奠基人卢煜明，著名心血管病学专家王建安，以及今年全职归国，出任深圳医学科学院创始院长的结构生物学家颜宁（45岁）。颜宁也是今年两院新增院士中最年轻的一位。中国工程院2023年院士增选共选举产生74位中国工程院院士，其中，医药卫生学部11人（平均年龄58.6岁）。2.深圳医学科学院揭牌成立。11月21日，由颜宁担任创始院长的深圳医学科学院正式揭牌成立。深圳医学科学院（SMART）是一家集医学综合研究、人才培养和成果转化于一体的高级学术机构。该院将通过构建科技、人才、教育“三位一体”的创新高地，坚持需求和问题导向，鼓励源头创新，聚焦前沿与应用，探索全新科研机制，汇聚全球高水平科学家，搭建国际一流医学研究平台。3.2022年四川省新增97家互联网医院。近日，四川省卫健委公布2022年四川省卫生健康事业发展统计公报，截至2022年末，全省医疗卫生机构总数为74041个。其中：医院2465个，基层医疗卫生机构70671个，专业公共卫生机构686个。2022年底全省已审批设置262家互联网医院，比上一年增加97家；当年在线提供健康咨询、在线复诊和电子处方等服务1400余万人次，比前一年增加100余万人次。2022年全省医院次均门诊费用309.86元，同比上涨1.67%。评审动态 1. CDE新药受理情况（11月22日) 2. FDA新药获批情况（北美11月21日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.51%涨幅前三跌幅前三大唐药业+22.01% 锦波生物-4.07%英诺特+12.67% 博腾股份-3.58%常山药业+11.21% 睿昂基因-3.50%【康乐卫士】由北京康乐卫士生物技术股份有限公司自主实施的重组九价HPV疫苗国际临床研究项目，继2023年9月取得印度尼西亚食品药品监督管理局签发的III期临床试验批件后，首例受试者于2023年11月21日，在印度尼西亚Muhammadiyah大学附属医院成功入组接种。【信立泰】深圳信立泰药业股份有限公司收到子公司美国SalubrisBio的通知，根据相关规则，可以在美国开展射血分数降低的心衰和射血分数保留的心衰适应症的II期临床研究。【博晖创新】北京博晖创新生物技术集团股份有限公司控股子公司博晖生物制药（河北）有限公司下属罗平博晖单采血浆有限公司取得云南省卫生健康委员会颁发的《单采血浆许可证》，罗平浆站经核准登记，准予执业。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

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