【全球/中国新药研发月报】2024年1-2月新药事件盘点

2024-03-20

上市批准并购

报告缩略图节选2024年1月，FDA共批准2款药品，均为化药（1款是新分子实体）；2月，FDA批准了7款药品，包含6款化药（1款是新分子实体）和1款生物制品。全球药品研发情况如下图所示，具体的药品名单可扫描文末二维码加医药地理小助手微信获取完整报告。2. 2024年1-2月全球重磅获批药物分析2.1 首款获FDA批准治疗传染性软疣的家用药物Zelsuvmi (Berdazimer）Berdazimer是FDA在1月批准的新分子实体。2024年01月05日，美国FDA批准了Ligand Pharmaceuticals Incorporated的柏达姆钠 Berdazimer sodium（SB206），商品名：Zelsuvmi®，剂型：局部凝胶，用于成人和1岁及以上儿科患者传染性疣（MC）的局部治疗。传染性软疣，俗称“水瘊子”，是由传染性软疣病毒(MCV)引起的一种高度传染性的皮肤感染。其特征是皮肤颜色至红色病变，中央有脐状病毒核心。主要通过接触传播，包括皮肤与皮肤的直接接触（包含性传播）。感染者大部分是儿童和免疫功能低下的成年人，每年大约有600万美国人（主要是儿童）被感染。然而，高达73%的儿童未得到治疗。Berdazimer是由Ligand Pharmaceuticals于2023年9月从Novan收购的外用一氧化氮释放剂（凝胶），尽管其治疗传染性软疣的作用机制尚不清楚，但NO已知具有广谱抗菌和抗病毒活性。该药物是第一个也是唯一一个可以由患者、父母或护理人员在家中、医生办公室外或其他医疗场所使用的局部处方药，用于治疗这种高度传染性的病毒性皮肤感染。Berdazimer并不是FDA批准首个治疗传染性软疣的药物，在2023年7月24日FDA批准了Ycanth（斑蝥素）用于治疗2岁以上的传染性软疣患者。Ycanth(cantharidin，斑蝥素)是一种独特的药物-器械组合，一种起泡剂，包含斑蝥素(0.7%w/v)配方，通过一次性涂药器输送，用于精确的局部给药和靶向给药。Ycanth是美国FDA批准的第一种治疗传染性软疣的药物。值得注意的是：与很多皮肤病外用药不同，Ycanth仅限在医院中用。这是由于其活性成分斑蝥素的毒性大，不慎进入口中，可能导致严重伤害，甚至致命。而且，即使干燥后，斑蝥素也高度易燃。相比之下，Berdazimer最大的优势是可以在家中使用。2.2 全球首款补体因子D抑制剂Voydeya（Danicopan）在日本获批上市用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症2024年1月18日，日本厚生劳动省批准阿斯利康（AstraZeneca）的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于接受C5抑制剂治疗时发生显着血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者亚群。这是Danicopan在全球范围内的首次获批。PNH是获得性造血干细胞基因突变引起血细胞膜缺陷所致的慢性血管内溶血，常在睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿、潜在的骨髓衰竭和血栓形成，已被纳入我国第一批罕见病目录。亚洲发病率高于欧美。而就在去年年底，2023年12月5日，FDA刚刚批准了诺华的补体因子B抑制剂伊普可泮Fabhalta（iptacopan）上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗，是首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。相比C5抑制剂疗法，Danicopan和Iptacopan可选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D/B，阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性，阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积，控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血，解决PNH患者在接受C5抑制剂治疗时出现临床显著的血管外溶血（EVH）的需求。2.3 FDA批准新型抗生素组合Exblifep（Cefepime /Enmetazobactam）用于治疗复杂尿路感染该药物是FDA在2月批准的新分子实体。Exblifep是由Allecra Therapeutics研发的头孢吡肟（Cefepime，一种头孢菌素类抗菌药物）和恩美他唑巴坦（Enmetazobactam，一种β-内酰胺酶抑制剂 β-内酰胺酶抑制剂）的联合用药，于2024年2月22日FDA批准上市。适用于18岁及以上由指定敏感微生物（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、铜绿假单胞菌、奇异变形杆菌和阴沟肠杆菌复合物）引起的复杂尿路感染（cUTI）患者，包括肾盂肾炎。复杂尿路感染cUTI通常是由革兰氏阴性菌引起，约占美国所有医疗保健相关感染的19%。这种组合旨在对抗革兰氏阴性菌的抗菌耐药性，特别是由广谱β内酰胺酶（ESBL）和头孢菌素酶（AmpC）介导的耐药性有显著作用。在2023年FDA也曾批准过一款抗生素组合疗法。2023年5月23日，FDA曾批准的Xacduro（β-内酰胺类抗生素舒巴坦+β-内酰胺酶抑制剂杜洛巴坦），用于治疗18岁及以上患有鲍曼不动杆菌（或称鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合群）敏感菌株引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎，是首个用于治疗鲍曼不动杆菌细菌性肺炎的组合抗菌疗法。3. 2024年1-2月主要临床试验与结果复宏汉霖靶向PD-1斯鲁利单抗 PD-1斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的3期临床试验结果公布ASTRUM-004数据发表在肿瘤学国际权威期刊Cancer Cell上（IF：50.3）。这是一项随机、双盲、国际多中心3期研究，旨在研究斯鲁利单抗对比安慰剂分别联合化疗在既往未接受治疗的晚期鳞状非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。无进展生存期（PFS）的更新分析显示，中位随访时长为16.9个月时，斯鲁利单抗-化疗组相对于安慰剂-化疗组在中位PFS上持续获益。在预设的各亚组分析中，斯鲁利单抗-化疗组在PFS的HR值上均展现出优势。总生存期（OS）的最终分析显示，中位随访时长为31.1个月时，治疗方案中添加斯鲁利单抗显著延长了中位OS（22.7 vs. 18.2个月；HR 0.73）。4. 2024年1-2月中国新药分析4.1 2024年1月NMPA批准的新药加格列净四环医药糖尿病1类新药加格列净获批上市。这是国内第二个获批上市的自主研发的SGLT2抑制剂创新药，首个是来自恒瑞医药的恒格列净。加格列净是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，通过抑制SGLT2，减少滤过葡萄糖的重吸收，降低葡萄糖的肾阈值，从而增加尿糖排泄。仑卡奈单抗迄今为止第一款在我国获批上市的抗Aβ抗体药物仑卡奈单抗，用于轻度阿尔茨海默症（AD）和阿尔茨海默症（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）疾病的改善治疗。仑卡奈单抗由卫材和渤健联合开发，2023年1月，获得FDA加速批准上市，7月6日，FDA宣布在确认临床疗效后，将仑卡奈单抗转为传统批准，成为自2003年以来第一个获得美国FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。此后，该药9月在日本获得批准，中国是第三个批准仑卡奈单抗上市的国家。此次这一药物在中国的成功上市，标志着阿尔茨海默病治疗领域迎来了一个新的里程碑。司美格鲁肽片（Rybelsus）GLP-1受体激动剂司美格鲁肽是近年来最火爆的药。其共有三款产品在售，分别为Ozempic（注射用降糖药）、Rybelsus（口服降糖药片剂）、Wegovy（注射用减重药）。片剂的获批大大提升了患者的依从性！但目前用于减重的司美格鲁肽注射液Wegovy还没在国内获批。两款进口偏头痛药物加卡奈珠单抗&瑞美吉泮口崩片1月份，来自礼来的一款抗体和来自辉瑞的一款小分子在国内获批预防/治疗偏头痛，分别靶向降钙素基因相关肽CGRP及其受体CGRP-R。在我国，礼来的加卡奈珠单抗注射液（Galcanezumab）获批用于成人偏头痛的预防性治疗，而辉瑞的瑞美吉泮口崩片（Rimegepant）获批用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。实际上在此之前，FDA批准加卡奈珠单抗用于偏头痛预防和丛集性头痛治疗，批准瑞美吉泮用于偏头痛预防和急性偏头痛治疗，且瑞美吉泮还是全球8款已上市CGRP靶向药中唯一一款可同时用于急性治疗和预防偏头痛的药物。4.2 2024年2月NMPA批准的新药泽沃基奥仑赛注射液2024年2月23日，NMPA批准科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。泽沃基奥仑赛是国内上市的第五款CAR-T细胞产品，同时也是第二款靶向BCMA的CAR-T产品。珂罗利单抗注射液2024年2月7日，罗氏的C5抑制剂珂罗利单抗注射液 C5抑制剂珂罗利单抗注射液（crovalimab，商品名：派圣凯）获NMPA批准上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12岁）患者。这是该产品在全球所有国家中的首次获批，也是罗氏第一次在中国市场实现一款创新药物的全球首发。对比已上市的依库珠单抗注射液和瑞利珠单抗注射液（均为静脉注射），珂罗利单抗注射液最大的优势是皮下注射，可由患者每月在家自行皮下注射给药1次实现治疗，大大提升了依从性。以上为本次医药地理全球/中国新药研发月报的部分内容展示，想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每场直播都可以扫描二维码查看精彩回放。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001