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亘喜生物
FasTCAR-T
GC012F
:一线MM数据惊艳,rSLE IND获FDA批准
2023-12-13
·
医药笔记
临床申请
细胞疗法
免疫疗法
ASCO会议
临床1期
▎
Armstrong
近日,
亘喜生物
在第65届美国血液学会(ASH)年会上以口头报告方式汇报了
BCMA
/
CD19 FasTCAR-T
CD19
FasTCAR-T疗法
GC012F
一线治疗
高危多发性骨髓瘤
新确诊患者(NDMM)的一期IIT最新数据。图片来自
ASH
官网摘要信息喜报登台:
GC012F
一线治疗
NDMM
临床数据惊艳
NDMM
是
亘喜生物
基于
GC012F
的安全性优势,在
多发性骨髓瘤
领域前瞻性布局的一条赛道。早在去年ASH年会,公司就首次公布了这项IIT 研究的临床数据,安全性和疗效都非常好;今年9月的IMS年会上,又做过数据更新,此次能继续入选ASH 2023口头报告,不难看出业界对于
GC012F
针对
NDMM
一线治疗抱以厚望。截至2023年10月1日,22例可评估患者中位随访时间18.8个月,疗效方面:ORR依旧高达100%,sCR率也高达95.5%,MRD- 率同样保持了100%,中位DOR和中位PFS数据尚未成熟。图片来自
ASH
官网摘要信息安全性方面,
GC012F
延续了一贯的卓越表现。仅27%(6/22)的患者出现
细胞因子释放综合征(CRS)
,且均为低级别,包括1级(23%,5/22)和2级(5%,1/22)。未观察到患者出现任何级别的ICANS或其他神经毒性。还需要指出的是,近期FDA针对CAR-T治疗与出现
T淋巴细胞瘤
的关联极为关注。目前其实也无法断定少部分患者的严重不良事件,是CAR-T疗法还是既往多重疗法积累的结果。但不管如何,安全性一定会是CAR-T行业密切关注的重大议题。对于一路高挂“安全旗”的
GC012F
而言,其实在今年
ASCO
披露的RRMM临床数据披露中,就强调过未出现
第二原发肿瘤(SPM)
事件,在此次
NDMM
临床中,依然没有看到任何有关SPM事件的报告。喜拓自免:
难治性系统性红斑狼疮
IND获FDA批准
GC012F
的优异安全性,为其拓展更广的治疗领域奠定了坚实基础。就在两周前,
亘喜
宣布
GC012F
治疗
难治性系统性红斑狼疮
的1/2期临床试验申请获得FDA批准。不同于
肿瘤
的治疗,
自身免疫性病
作为一种慢性、不会迅速危及生命的疾病,监管机构对于其治疗的安全性要求更高。
亘喜
在今年5月宣布启动
GC012F
治疗rSLE的IIT研究,正式将双靶点CAR-T疗法拓展到自免领域。随着越来越多细胞疗法玩家加入到自免赛道的竞逐中,上个月,首届美国自身免疫性疾病细胞疗法峰会正式召开,
亘喜生物
CBO在会上介绍了
GC012F
如何应用于rSLE适应症的原理,同步披露了4例患者的早期转化样本结果:治疗后B细胞表型恢复到初始表型,初步证明了该疗法能有效实现免疫重置。鉴于目前已有几家公司开展了靶向
CD19
的CAR-T治疗
SLE
的研究,公司披露的另一项ELISPOT试验也在积极证明:与
CD19
单靶点CAR-T疗法相比,
GC012F
的
CD19
/
BCMA
双靶点设计,能更高效地清除产生自身抗体的B细胞和浆细胞。预计到2024年,我们可以看到更多相关数据。优异的疗效与安全性,意味着
GC012F
正在
血液肿瘤
和自免领域不断解锁更大的获益潜力。
亘喜生物
研发管线:覆盖
血液瘤
、
实体瘤
;双靶点、通用CAR-T多维度创新除了
GC012F
之外,
亘喜生物
的研发管线还有多款独具特色的创新产品,包括针对
实体瘤
的
Claudin18.2 CAR-T
Claudin18.2
CAR-T,以及
CD19
/
CD7 CAR-T
CD7
CAR-T、
BCMA
/
CD7 CAR-T
CD7
CAR-T两款通用CAR-T疗法。FasTCAR:高Tscm比例保留,强化疗效传统CAR-T在
血液瘤
方面已取得诸多突破,但疗效仍有提升空间,安全性更需持续改善,工艺复杂和高成本则限制了其可及性。正是基于这些问题,
亘喜生物
建立了独具特色的FasTCAR技术平台,将传统CAR-T的生产时间从几周缩短到次日完成,更快惠及患者的同时,也能显著降低人员及设备工时的成本,这对于后续降低定价,提升CAR-T可及性,意义重大。更重要的是,FasTCAR保留了高比例的年轻态Tscm细胞,细胞干性的增强显著改善了CAR-T的持久性,同时可以用更低的剂量达到更好的治疗效果。也是因为如此,提高疗效的同时也显著地改善了安全性。横向比较了下,
GC012F
的剂量水平一般都是105级别,相较于其他的一些疗法,普遍都是106级别的给药剂量。
GC012F
正是基于FasTCAR技术平台开发的核心产品,同时通过
BCMA
/
CD19
双靶点的结合,可以覆盖更多患者,并减少了逃逸复发风险。目前,
GC012F
在各项临床研究中已经治疗了60例患者,适应症涵盖
RRMM
、
NDMM
、
B-NHL
以及rSLE。随着后续其各适应症管线的临床数据不断更新,我们可以期待更多的临床证据将支持其差异化的疗效与安全性优势。SMART CART:有望攻克
实体瘤
的创新技术
实体瘤
一直是CAR-T疗法的难点,针对这一难题,
亘喜生物
开发了SMART CART增强型技术,作为“逻辑门开关”思路的一种方案,将抑制性分子信号转化为T细胞激活信号,从而更好且更久地对抗
肿瘤
微环境的免疫抑制性。同样在上个月,
亘喜
在第38届SITC年会上首次公布了SMART CART管线产品
GC506
的临床前数据:对于由
TGF-β
介导的凋亡和耗竭的抵抗能力显著增强。在
肿瘤
细胞连续刺激模型中,即使面对
TGF-β
的抑制,SMART CART细胞相较于传统CAR-T细胞,在体外和体内都实现了更强劲且持久的特异性
肿瘤
细胞杀伤。尤其是在小鼠模型中,与传统CAR-T细胞相比,SMART CART在
肿瘤
连续刺激实验以及高
肿瘤
负荷研究中,均显示出更优的
肿瘤
杀伤活性。小鼠模型注射后100天以上仍保持高度有效性,注射5个月后骨髓和脾脏的CAR-T细胞仍能杀伤
肿瘤
细胞,经刺激后仍可以再次扩增。图片来自SITC官网摘要信息TruUCAR:通用CAR-T虽然自体CAR-T在
血液瘤
领域已经取得了很多突破性进展,但高成本,以及无法及时给药仍然很大程度上限制了临床上的广泛应用。因此,通用CAR-T是整个领域长久以来努力探索的重要方向。就亘喜而言,他们也建立了TruUCAR技术平台,通过多种设计来避免免疫排斥,并提高持久性。具体而言,通过表达
CD7
CAR来靶向T细胞和NK细胞,避免HvG;通过T-Ag
KO
防止自相残杀,通过敲除
TCR
避免攻击正常细胞引发
GvHD
等。目前,
GC502
是基于TruUCAR技术平台开发的代表性产品,同时靶向
CD19
/
CD7
,初步临床研究表明在传统清淋后无需使用强效免疫抑制剂,目前4例患者治疗后3例达到MRD- CR/CRi,安全性方面同样具有“亘喜基因”:无4/5级CRS,无ICANS,无
GvHD
。初步表明TruUCAR的设计具有可行性,同时达到较理想的有效性与安全性。喜获市场认可:逆势成长的亘喜,彰显价值空间上周,
亘喜生物
还斩获了智通财经颁发的【最具投资价值中概股】一奖,也是唯二获此殊荣的Biotech。而在短短下半年里,
亘喜
已连续获得来自海内外投资界和行业界的6个奖项。特意去回溯了
亘喜
2023年的股价走势,在寒冬中,默默完成了100%+的逆势成长,且仍具备长期成长的投资空间。今年年中,
Vivo Capital
领衔一众知名医疗行业投资者通过私募配售的方式继续“加码”1.5亿美元。由此,
亘喜生物
不但得到了市场与业界的进一步看好,也让资金储备更加宽裕:根据财报显示,截至三季度末账上现金为2.34亿美元,将保障公司的研发与运营到2026年下半年。期待
亘喜
能继续专注于推进多条亮眼临床管线的后续开发。总结
亘喜生物
深耕CAR-T赛道,在生物学和技术实现方面付出了巨大努力,建立了独特的技术平台和差异化的研发管线。在传统CAR-T基础上通过提高Tscm比例、合理组合成熟靶点,并开创次日生产工艺等手段显著改善有效性和安全性,并为在多种
血液肿瘤
和自免疾病中的临床拓展提供了有利契机。在
实体瘤
CAR-T方面,通过设计独特的“抑制性信号转激活信号”逻辑门开关,全面强化了对抗
肿瘤
微环境的能力,提升了
肿瘤
杀伤活性和持久性。在通用CAR-T方面,通过巧妙的“
CD7
/
肿瘤
杀伤靶点”的双靶向设计,并结合
TCR
敲除,大大降低了免疫排斥、提升了疗效和安全性。在治疗领域方面,
亘喜
正不断解锁CAR-T疗法的应用场景:从后线到前线布局,从
血液瘤
到
实体瘤
,从
癌症
到
自身免疫性疾病
,多维度开拓,志存高远。近期,
GC012F
在
SLE
赛道上快速推进,达成关键的美国IND里程碑;而一线MM开发也获得令人惊艳的临床数据,可谓喜讯成双。坚持CAR-T的底层技术创新,并在此基础上搭建差异化研发管线,相信未来
亘喜生物
将取得更多的临床突破和出海里程碑。Armstrong技术全梳理系列
GPRC5D
靶点全梳理;
CD40
靶点全梳理;
CD47
靶点全梳理;补体靶向药物技术全梳理;补体药物:眼科治疗的重要方向;
Claudin 6
靶点全梳理;
Claudin 18.2
靶点全梳理;靶点冷暖,行业自知;中国大分子新药研发格局;被炮轰的“me too”;佐剂百年史;胰岛素百年传奇;CUSBEA:风雨四十载;中国新药研发的焦虑;中国生物医药企业的研发竞争;中国双抗竞争格局;中国ADC竞争格局;中国双抗技术全梳理;中国ADC技术全梳理;Ambrx技术全梳理;Vir Biotech技术全梳理;Immune-Onc技术全梳理;
康哲药业
技术全梳理;
科济药业
技术全梳理;
恺佧生物
技术全梳理;
同宜医药
技术全梳理;
百奥赛图
技术全梳理;
腾盛博药
技术全梳理;
创胜集团
技术全梳理;
永泰生物
技术全梳理;中国抗体技术全梳理;
德琪医药
技术全梳理;
德琪医药
技术全梳理2.0;
和铂医药
技术全梳理;
荣昌生物
技术全梳理;
再鼎医药
技术全梳理;
药明生物
技术全梳理;
恒瑞医药
技术全梳理;
豪森药业
技术全梳理;
正大天晴
技术全梳理;
吉凯基因
技术全梳理;
基石药业
技术全梳理;
百济神州
技术全梳理;
百济神州
技术全梳理第2版;
信达生物
技术全梳理;
信达生物
技术全梳理第2版;
中山康方
技术全梳理;
复宏汉霖
技术全梳理;
先声药业
技术全梳理;
君实生物
技术全梳理;
嘉和生物
技术全梳理;
志道生物
技术全梳理;
道尔生物
技术全梳理;
尚健生物
技术全梳理;
康宁杰瑞
技术全梳理;
科望医药
技术全梳理;
科望医药
技术全梳理2.0;
岸迈生物
技术全梳理;
礼进生物
技术全梳理;康桥资本技术全梳理;余国良的抗体药布局;
荃信生物
技术全梳理;
安源医药
技术全梳理;
三生国健
技术全梳理;
仁会生物
技术全梳理;
乐普生物
技术全梳理;
同润生物
技术全梳理;
宜明昂科
技术全梳理;
派格生物
技术全梳理;
迈威生物
技术全梳理;Momenta技术全梳理;NGM技术全梳理;
普米斯生物
技术全梳理;
普米斯生物
技术全梳理2.0;
三叶草生物
技术全梳理;
贝达药业
抗体药全梳理;
泽璟制药
抗体药全梳理;
恒瑞医药
抗体药全梳理;
齐鲁制药
抗体药全梳理;
石药集团
抗体药全梳理;
豪森药业
抗体药全梳理;
华海药业
抗体药全梳理;
科伦药业
抗体药全梳理;
百奥泰
技术全梳理;
凡恩世
技术全梳理。
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机构
上海仁会生物制药股份有限公司
Armstrong World Industries, Inc.
石药集团有限公司
[+53]
适应症
第二原发肿瘤
实体瘤
自身免疫性疾病
[+7]
靶点
BCMA
CD19
CLDN18.2
[+8]
药物
GC-012F
CD19 CAR T-cell(Guangdong Zhaotai Cell Bio-tech Co., LTD)
iPD-1-Claudin18.2-CAR-T
[+3]
标准版
¥
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