2024年｜这13个重磅新药值得关注

2024-02-19

抗体药物偶联物临床3期上市批准临床2期基因疗法

特约作者 | 大可责任编辑 | 郑瑶在近期发布的《科睿唯安最值得关注的药物预测》中，列出了最近上市或即将上市的，有可能在五年内改变治疗模式和/或达到重磅炸弹地位的13款药物。01第一名：阿柏西普(8mg)这是一款再生元推出的眼科药物，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)或糖尿病视网膜病变(DR)。科睿唯安预计，2027年阿柏西普(8mg)在G7市场湿性AMD患者中的销售额将达到17.7亿美元。这份预测基于“高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准治疗(每 8周给药一次的阿柏西普2mg/艾力雅，或者基因泰克生产的每4周给药一次的诺适得®)相似的疗效和安全性。”现有阿柏西普2mg的治疗方案是，固定每8周治疗一次；而8mg阿柏西普是16周治疗一次。48周的数据显示出两者视力改善相当，积液被快速有效控制。诺适得是4周给药一次。02第二名：布地奈德肠溶胶囊 Calliditas Therapeutics的布地奈德肠溶胶囊排名第二。这款药的中文商品名是耐赋康，可以说是近期乃至未来一段时间之内的“网红药”。它并不是传统的布地奈德激素，而是一款先进的治疗IgA肾小球肾炎药物，是该疾病唯一对因治疗药物，能够从疾病的源头靶向肠道粘膜B细胞，解决受损IgA产生的问题。在这个领域，亚洲人种是高发群体，而在欧美人群中却较为少见。另一方面，此前IgA肾小球肾炎的治疗几乎是中成药的天下，以抗炎或降血压药物为主，所以不论是患者还是临床，都对这款药物充满期待。03第三名：Datopotamab deruxtecan 阿斯利康和第一三共联合开发的癌症治疗药物Datopotamab deruxtecan，也被称为Dato-DXd，是一款ADC药物，靶向Trop2。Trop2是泛癌种靶点，也是近期肿瘤研究的热门。Dato-DXd的首要攻克目标是联合一线治疗不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌，而近期公司又宣布，该药用于晚期非小细胞肺癌患者的TROPION-Lung01 III期试验，已经取得积极结果。就凭借拿下两大癌种，Dato-DXd的关注度从未减弱。2月19日，第一三共/阿斯利康联合宣布，其递交的Dato-DXd生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，用于既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成年患者。04第四名：Efanesoctocog alfaEfanesoctocog alfa是赛诺菲与Sobi共同开发的一种新型融合蛋白药物，基于创新的Fc融合技术开发,每周一次治疗A型血友病，在2023年2月24日，获美国FDA批准上市。这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法，在传统治疗中，患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII注射；而Efanesoctocog alfa是每周一次，即能显著降低严重A型血友病患者的年出血率。赛诺菲拥有该产品在美国开发和商业化的权利，Sobi负责该药物在欧洲和其他市场的开发和销售。05第五名：EnsifentrineEnsifentrine是Verona Pharma研发的、一种“first-in-class”的磷酸二酯酶3和4（“PDE3”和“PDE4”）双重抑制剂，在一个化合物中结合了支气管扩张剂和抗炎活性，预期能够减少中重度慢性阻塞性肺病(COPD)的恶化。Ensifentrine用于雾化，不会像当前的口服PDE抑制剂一样产生全身性副作用。如果获得批准，这将是同类首创，也是超过10年来首个可用于维持 COPD治疗的新机制药物。阻塞性气管疾病用药2021年样本医院销售数据显示，销售占比最高的企业是阿斯利康，总销售额达18亿元，占比39.38%；其次为英国的葛兰素史克，总销售额超过3亿元，占比6.90%。06第六名：Exagamglogene autotemcel （简称exa-cel cel）第七名：Lovotibeglogene autotemcel （简称lovo-cel cel）2023年12月8日，FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称exa-cel cel）上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）。同一天，另一款获批的基因疗法药物，是来自蓝鸟生物的Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel），同样用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病（SCD）SCD）且有血管闭塞事件（VOE）史的患者。据FDA新闻稿，Lyfgenia和同日获得批准的Casgevy是用于治疗12岁及以上的镰状细胞病患者首批获得批准的细胞基因疗法，这代表了一项重要的里程碑式进展。Exa-cel cel由美国生物技术公司Vertex Pharmaceuticals与瑞士药企CRISPR Therapeutics共同开发。CRISPR Therapeutics的创始人之一是德国马克斯·普朗克病原学研究所的埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier），她因在基因编辑技术方面的开创性成果与同伴共同获得2020年诺贝尔化学奖。据生物医药行业媒体Endpoints News报道，Casgevy在美国的定价为220万美元（约合人民币1576万元）。07第八名：Mirikizumab2023年10月26日，礼来的Mirikizumab获得FDA批准，用于治疗中度至重度活动期溃疡性结肠炎，此前，该药已于日本、欧盟、英国等地陆续获批。除UC适应症外，Mirikizumab还被开发用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）中度至重度活动性克罗恩病（CD）。这是一款自免领域的重磅产品，患者基数大却缺少药物。目前自免药物市场整体分为三大类：①风湿自免领域，主要包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎等，为目前自免领域最庞大的市场；②皮肤自免领域，主要包括银屑病、特应性皮炎等；③胃肠自免领域，主要包括UC、CD等炎症性肠病，患者病程一般较为严重。08第九名：AKEEGA™2023年8月11日，强生旗下杨森公司宣布， AKEEGA™（niraparib+醋酸阿比特龙）获得FDA批准，治疗BRCA阳性、晚期且去势耐受的前列腺癌（mCRPC）。AKEEGA™是首个且唯一双作用口服片剂，niraparib是PARP抑制剂，醋酸阿比特龙是雄激素合成的强力抑制剂。09第十名：RSVPreF (ABRYSVO)第十一名：RSVPreF3 (AREXVY)这是两款已获批的呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗，2023年也被称为“RSV疫苗商业化元年”。这一年的5月3日，葛兰素史克的RSV疫苗Arexvy获FDA批准上市，用于老年人群预防RSV感染导致的下呼吸道疾病，这是全球首款获批上市的RSV疫苗。5月31日，辉瑞的二价RSV疫苗Abrysvo获美国FDA批准上市，被用于预防60岁及以上人群出现由RSV引起的下呼吸道疾病；8月21日，FDA批准Abrysvo扩展用于妊娠32-36周孕妇，可预防出生至6个月婴儿因RSV病毒引起的下呼吸道疾病。2023前3季度，两款疫苗刚刚上市一个多季度，GSK的Arexvy销售额达7.09亿英镑，辉瑞的Abrysvo销售额达3.75亿美元。科睿唯安预计，在五年内，RSV 疫苗和预防治疗市场的规模，可能达到100亿美元。10第十二名：Talquetamab（Talvey）Talvey，又称为Talquetamab-tgvs，是由强生公司开发的一款GPRC5D/CD3双抗药物，于2023年8月9日获FDA批准上市，用于既往接受过大量治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者。Talvey是一种双特异性T细胞结合抗体，可以同时结合T细胞上的CD3和癌细胞上的GPRC5D。在体外，Talvey可通过激活T细胞，引起促炎细胞因子的释放，导致多发性骨髓瘤细胞的溶解死亡。11第十三名：Zolbetuximab 安斯泰来的Zolbetuximab已获得FDA的优先审评资格，2023年8月，CDE也已受理了其上市许可申请。拟定适应症为：CLDN18.2阳性局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌 CLDN18.2阳性局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者的一线治疗。HER2是较早被发现可用于胃癌靶向治疗的靶点，第一款胃癌靶向药物曲妥珠单抗仅适用于HER2阳性胃癌 HER2阳性胃癌患者。但是胃癌患者中大约80%是HER2阴性。K药、O药和信迪利单抗相继获批了一线治疗HER2阴性胃癌 HER2阴性胃癌，是这部分患者目前治疗的首选。PD-L1在胃癌患者中的表达率为43%-59%，而CLDN 18.2在胃癌患者中的表达率可达49%-85%。因此，CLDN 18.2药物被期待能够为HER2阴性胃癌 HER2阴性胃癌患者，带来革命性的治疗方案，Zolbetuximab被称为CLDN 18.2靶点药物的“领头羊”。科学的发展为制药行业带来了更多方法和选择，新的药物也需要拿到市场上检验。除了临床疗效，支付可及、医保政策、供应链、地缘政治、投资环境等诸多外部因素，都影响着一款药物能否成为“药王”。END投稿沟通：13810174402医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入觉得不错的话，左下角「关注账号」，右下角点一下「在看」，防止失联