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2024下半年,这10大临床试验值得关注!
2024-07-03
·
药渡
2024年下半年,医药行业众多公司正在研发针对多种疾病的创新药物,这些药物有望带来治疗上的重大突破。在众多备受瞩目的试验中,
BioPharma Dive
选出10项极具潜力的临床试验,这些试验横跨
肥胖
、
精神疾病
、
肿瘤
及免疫等多个研究领域,预示着全新治疗技术的崛起,为患者带来前所未有的希望与突破。 01 研发公司
诺和诺德
适应症 肥胖 药物类型 多肽 临床试验 REDEFINE 1, REDEFINE 2 由于数十亿美元的潜在利润悬而未决,减肥药研究领域的领导者不能自满。
诺和诺德
和
礼来
则不然,因为它们都在大举投资于新药和药物组合,以巩固自己的主导地位。其中
诺和诺德
的
CagriSema
试验将于今年晚些时候公布3期结果。 这种每周一次的注射结合了
诺和诺德
的减肥药
Wegovy
的活性成分和一种所谓的Amylin(胰淀素)类似物。公司希望这种组合能带来比单独使用
Wegovy
更有效的减肥效果。 这一假设将在两项名为“REDEFINE 1”和“REDEFINE 2”的大型试验中得到验证,这两项试验分别对
肥胖
人群和患有或不患有
糖尿病
的人群进行评估。 REDEFINE 1随机选择3400名非
糖尿病肥胖
患者接受
CagriSema
或安慰剂,并测量68周内的总体重减轻情况,以及体重减轻至少5%的人的比例。“REDEFINE 2”包括1200名参与者,目标相同。 在早期的一项试验中,
CagriSema
帮助研究参与者在20周内减轻了17%的体重,与
Wegovy
在68周的研究中所减轻的体重大致相同。
诺和诺德
将在更长时间的REDEFINE试验中寻求更好的结果。
礼来
公司的Zepbound设定了约21%的减肥基准。 02 研发公司
安进
适应症 肥胖 药物类型 肽链抗体 临床试验 NCT05669599
安进
并不以
代谢性疾病
研究而闻名。但它加入减肥药的竞争让投资者兴奋不已。今年5月,该公司表示,它正在开发的一种实验性减肥药似乎值得进入后期试验。随后,该公司股价迅速反弹,市值增加了数十亿美元。目前股价接近历史高点。 该公司的兴趣集中在一种注射疗法上,该公司将其命名为maridebart cafraglutide或MariTide。和
礼来
公司的
Zepbound
一样,它对两种肠道激素GLP-1和GIP起作用。但MariTide并没有像Zepbound那样刺激GIP,而是阻断了它。该公司还声称,
MariTide
的效果可以持续更长时间,只需每月注射一次,而不是每周注射一次。 在一期试验中,使用
MariTide
的最高剂量的受试者在85天后体重减轻了15%,这给了安进希望,它可以达到或超过Zepbound和Wegovy在更长时间的试验中取得的结果。 该公司5月份的公告表明可能会这样做。
安进
高管表示,在对中期第二阶段结果进行内部评估后,
安进
对MariTide的“独特形象”“充满信心”。由于副作用而中断研究是减肥药一直存在的问题,但也“不算是问题”。但
安进
没有披露细节,这加大了外界对全面研究数据的预期,预计将在今年年底前公布。 即使试验成功,
安进
要在目前由诺和礼来主导的市场上竞争,还有很长的路要走。MariTide可能需要进行为期一年多的三期试验,以及一项更长的结果研究,以衡量它是否能保护心脏健康。
诺和诺德
已经完成了使其能够为一些患有
肥胖症
和
心脏病
的人获得医疗保险的试验。
礼来
可能很快也会效仿。 03 研发公司 梯瓦制药,
赛诺菲
适应症
溃疡性结肠炎
、
克罗恩病
药物类型 抗体 临床试验 RELIEVE UCCD 针对一种名为
TL1A
的调节蛋白的抗体一直是主要制药商的追求,因为这些药物被视为治疗
炎症
的新方法。 去年4月,
默沙东
斥资近110亿美元收购
Prometheus Biosciences
的主要原因源于一种
TL1A
阻滞剂,这也是
罗氏
紧随其后以71亿美元收购
Telavant
的原因。这两笔交易都是在被收购公司各自的药物在二期试验中证明它们可以缓解难以治疗的
炎症性肠病
病例之后进行的。数据表明,它们可能比现有的治疗方法更有效、更持久。 尽管
梯瓦
主要以仿制药闻名,但该公司正在寻求品牌药的销售增长,并将
TL1A
阻滞剂作为这些计划的核心。
梯瓦
曾断言,自己的前景可能优于其他公司,并得到了
赛诺菲
的支持。去年10月,
赛诺菲
向
梯瓦
支付了5亿美元的股权。该公司首席执行官Paul Hudson表示,这种药物“可能成为严重
胃肠道疾病
患者的首选药物”。 该声明将在今年晚些时候接受检验,届时
梯瓦
预计将公布
炎症性肠病
2期试验的数据。该研究与Prometheus和Telavant的试验类似,这两项试验均检测了
TL1A
治疗
中重度溃疡性结肠炎
或
克罗恩病
的患者。 除了揭示梯瓦的药物在比较中的表现之外,研究结果将对
艾伯维
和
Spyre Therapeutics
产生影响,这两家公司都拥有临床前
TL1A
抑制剂。 04 研发公司
艾伯维
适应症
精神分裂症
药物类型 小分子 临床试验 EMPOWER-1, EMPOWER-2
艾伯维
将近90亿美元的赌注押在Cerevel Therapeutics的一种实验性药物上,该药物有望成为一种新的、利润丰厚的
精神分裂症
治疗药物。两项临床试验将在今年年底前得出结果,这将决定这场赌博
艾伯维
是否处于有利地位。 安慰剂对照试验招募了大约750名参与者,并正在测试三种剂量的Cerevel药物,名为
emraclidine
。这两项研究的主要目的是确定这种药物是否能在6周内迅速缓解与
精神分裂症
有关的症状。这包括如兴奋和幻觉等“阳性”症状,以及“阴性”症状,如情绪退缩。据联邦数据库,初步数据可能会在11月公布。
艾伯维
需要Cerevel的积极结果才能在与
BMS
的竞争中保持竞争力,
BMS
最近斥资140亿美元获得
Karuna Therapeutics
开发的一种类似疗法的控制权。
Emraclidine
和
Karuna
的疗法,被称为
KarXT
,不同于传统的抗
精神病
药物。它们作用于特定的“
毒蕈碱受体
”,这是一类参与释放一种对大脑功能至关重要的化学物质的蛋白质。 不过,
BMS
明显领先于
艾伯维
和
Cerevel
。
KarXT
已经在两个大型的后期试验中取得了成功,目前正在接受
FDA
的审查,预计将于9月底做出判决。据预测,
KarXT
将获得批准并最终产生数十亿美元的年销售额,因为相当大比例的
精神分裂症
患者目前没有得到充分的治疗。 05 研发公司 Summit Therapeutics 适应症
肺癌
药物类型 双特异性抗体 临床试验 HARMONi-2
默沙东
的癌症免疫疗法
Keytruda
是制药行业最赚钱的产品之一。自2014年首次亮相以来,该药已获得40项批准,去年成为世界最畅销的药物,全球销售额达到250亿美元。因此,当一家名为
Summit Therapeutics
的小型生物技术公司在5月份宣布,它正在开发的一种药物在一对一试验中“决定性地”优于
Keytruda
时,人们感到震惊。 这种名为
ivonescimab
的药物是由
康方生物
发现的,并于2022年部分授权给
Summit
。与
Keytruda
阻断免疫抑制蛋白
PD-1
不同,
ivonescimab
抑制
PD-1
和另一个靶点
VEGF
,
VEGF
与
肿瘤
生长有关。
Summit
和
康方生物
正在对该药物在三项
非小细胞肺癌
中的疗效进行三期研究,其中两项研究将该药物与
Keytruda
进行对照。 HARMONi-2是第一个揭示结果的研究。据该公司称,一项中期分析表明,与单独使用
Keytruda
相比,
ivonescimab
治疗可导致“具有统计学意义和临床意义”的
肿瘤
进展减速。 然而,正如Leerink Partners的分析师Daina Graybosch在5月份所写的那样,该研究仅在中国进行,因此“不太可能”足以支持全球批准。该研究没有测试
ivonescimab
对
Keytruda
联合化疗的疗效,而
Keytruda
联合化疗目前是治疗
非小细胞肺癌
的标准疗法。Summit也没有透露具体细节,使得关于药物疗效的关键信息不明确。 Summit表示,这些细节将在今年晚些时候的一次医学会议上公布。虽然研究结果不能证明
ivonescimab
是否对
Keytruda
构成威胁,但它们将显示研究中每个亚组的“相对贡献”,这对评估药物的疗效和竞争地位具有重要意义。 它们还可以帮助投资者更好地估计
ivonescimab
在HARMONi-3研究中的成功几率。HARMONi-3是一项跨国试验,测试Summit的药物和化疗与
Keytruda
联合化疗药物的疗效。据联邦数据库,该试验的结果预计将于2027年公布。 06 研发公司
渤健
,
优时比
适应症 狼疮 药物类型 抗体片段 临床试验 NCT04294667
渤健
公司在免疫学领域的探索已经持续了五年。但自从任命Chris Viehbacher担任首席执行官以来,这项使命得到了加强。他曾表示要重新定义这家历来专注于神经学的公司。 Viehbacher指出,
渤健
在
多发性硬化症
领域(一种身体错误地攻击神经的
自身免疫性疾病
)的表现,是这种转变的基础。公司已经开始加大投资力度,最近斥资11.5亿美元收购了免疫学初创公司
Hi-Bio
。 在短期内,该公司有机会证明其在狼疮方面的优势,狼疮是一种众所周知的难以治疗的免疫疾病。 一种名为
dapirolizumab pegol
的药物的三期试验结果预计很快就会出来,如果结果是积极的,可能会给
渤健
带来急需的胜利。其与
优时比
共同开发了这种针对免疫细胞蛋白
CD40L
的药物,如果该药物进入市场,双方将共同销售。 该试验的重点是最常见和最严重的狼疮类型。它招募了300多名患有中度至重度狼疮的患者,并在48周后测试
渤健
的药物是否能在临床医生用于评估狼疮治疗效果的标准上产生反应。 投资银行
Baird
的分析师认为,这项研究成功的可能性并不是特别高,他们在1月份给客户的一份报告中强调了
GSK
的Benlysta设定的基准。不过,他们写道:“我们认为该计划并未获得投资者的太多信任,一些令人信服的数据可能会为股市带来大幅上涨。”
渤健
还在几项后期研究中测试另一种狼疮疗法
litifilimab
。 07 研发公司 Neumora Therapeutics 适应症
重度抑郁症
药物类型 小分子 临床试验 KOASTAL-1
Neumora Therapeutics
的成立是为了解决使神经科学成为药物开发中比较困难的领域之一的问题。自2019年底成立以来,这家生物技术公司的理念赢得了大量支持,其重点是开发更精确的治疗方法,并设计更好的试验来证明它们的有效性。在去年完成行业规模最大的首次公开募股之前,该公司获得了超过6亿美元的私人融资。
Neumora
最先进的治疗药物是一种名为navacapant的
抑郁症
药物,它可以抑制KORs,即kappa阿片受体。这些所谓的
KOR拮抗剂
KOR
拮抗剂被视为一种治疗
抑郁症
的新方法,并因此引起了极大的关注。
强生
和Cerlevel正在开发自己的版本。 在第四季度的某个时候,
Neumora
预计将获得navacapant在
抑郁症
中的三个3期研究中的第一个研究结果。这将是对该药潜力的一次重大考验,不过,如果数据不能完全达到华尔街和一些医生的高期望,另外两项研究可能会给
Neumora
一些喘息的空间。 据联邦数据库的数据,到那时,分析师们可能会有一个对比点,因为对
强生
新药的后期研究将于9月份公布数据。然而,
Neumora
声称其药物对
KOR
的选择性比aticapant更强。 08 研发公司
罗氏
适应症 狼疮 药物类型 双特异性抗体 临床试验 NCT05155345 去年,大量制药和生物技术公司投资于
自身免疫性疾病
的细胞疗法,目的是复制学术研究,这表明这种治疗方法可能能够使几种
炎症性疾病
获得其他药物无法达到的持久缓解。 制药商也在研究具有类似目标的双靶向抗体药物。
罗氏
的一种名为
mosunetuzumab
的药物可能是第一个提供早期临床数据的药物。
Mosunetuzumab
被批准用于治疗
淋巴瘤
,其名称为
Lunsumio
。像其他针对
CD20
和CD3蛋白的T细胞接合物一样,它也会清除大量产生保护性抗体的B细胞,这些抗体与许多
自身免疫性疾病
有关。多种B细胞消耗疗法被用于治疗
炎症
,狼疮和其他
炎症
的细胞疗法的早期测试已经将消除B细胞与无药物缓解联系起来。 支持者认为,T细胞接合剂可能是一种方便、更安全、更容易制造的细胞疗法替代品。但目前尚不清楚它们的效果如何,也不清楚它们是否能像细胞疗法那样彻底消灭B细胞。
罗氏
公司的试验结果——在最常见的狼疮患者身上测试
mosunetuzumab
的一期研究——可以说明问题。据联邦数据库,这项研究已经进行了两年,预计将于今年9月完成。到那时,其他多种T细胞接合物,包括那些针对不同蛋白质的,可能已经进入或接近人体试验。
罗氏
有一种代号为
RO7507062
的药物,已经在早期测试中。 09 研发公司 NewAmsterdam Pharma 适应症 杂合子
家族性高胆固醇血症
,
动脉粥样硬化性心血管疾病
药物类型 抗体 临床试验 BROADWAY, BROOKLYN 被称为
CETP
抑制剂的药物——曾经被认为是心脏医学的可能突破——如今大多已被打入冷宫。 这些药物是一个赌注,即提高高密度脂蛋白(HDL)可能比降低与心脏问题相关的“坏”胆固醇水平更有效。但许多候选药物都失败了,在某些情况下,还导致了严重的副作用。
辉瑞
、
罗氏
和
礼来
等制药公司因此放弃了研究。 然而,有一种
CETP
抑制剂有机会至少在一定程度上改写这种说法。这种药物名为
obicetrapib
,由生物技术公司
NewAmsterdam Pharma
开发,该公司于2020年从
安进
获得了这种药物的许可。
安进
在2015年收购
obicetrapib
的原始制造商
Dezima
后不久就暂停了
obicetrapib
的开发。但由
Dezima
的一些前创始人发起的
NewAmsterdam
重新开始了测试,他们相信这种分子可能比之前的其他分子更有效、更安全。 早期和中期的研究表明,除了提高高密度脂蛋白外,
obicetrapib
还能降低“坏”胆固醇和其他与心脏问题相关的标志物,而没有在其他类似药物的测试中观察到的一些安全性问题。不过,三个正在进行的第三阶段试验将提供更清晰的图景。其中一家公司应该会在第三季度产生结果,而另一家预计将在第三季度之后不久产生结果。 CETP药物的曲折历史,以及现有的一系列降低胆固醇的药物,让投资者对NewAmsterdam的计划持怀疑态度。尽管如此,多位分析师预测
obicetrapib
会取得成功,他们认为,作为一种每日服用的药丸,在其他疗法的基础上,
obicetrapib
可能会产生数十亿美元的年销售额。 10 研发公司 Moderna 适应症 巨细胞病毒 药物类型 mRNA病毒 临床试验 CMVictory 自去年
新冠病毒疫苗
的销量开始下滑以来,
Moderna
一直在寻找下一个畅销产品。这个机会可能会在2024年底实现,届时该公司可能会首次看到一项关键研究,测试一种名为巨细胞病毒的病毒疫苗。 巨细胞病毒(CMV)没有疫苗。但它是世界上最常见的
先天性感染
,尽管对大多数人来说不会引起症状,但对免疫系统较弱的人来说,它会导致严重的健康问题。患有这种疾病的婴儿可能会有各种各样的问题,比如
听力损失
或
发育迟缓
。 对该病毒的认识历来很低。孕妇通常不接受巨细胞病毒检测,新生儿也不接受巨细胞病毒筛查,因为缺乏预防或治疗
感染
的选择。然而,这种情况可能正在改变,抗病毒药物
valacyclovir
在多项研究中显示出前景。有几种疫苗正在临床开发中,他们以Moderna为先导,如果成功,将进一步引起人们对这种疾病的关注。分析师认为,这款产品的成功也将开启它的潜力,最终可能创造逾30亿美元的最高年销售额。 “这将需要大量的教育,”Evercore ISI分析师Cory Kasimov写道,“但我们看到了巨大的长期潜力。 编者按: 这些创新药物的研发不仅体现了医药行业的不断进步,也为患者带来了更多的治疗选择和希望。随着这些药物的逐步进入临床试验阶段,我们期待它们能为医学界带来新的突破和进步。 参考文献: https://www.biopharmadive.com/news/biotech-10-clinical-trials-watch-2024-second-half/720005/ *声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏,欢迎沟通指出! 点击下方“
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