【药研发0209】康哲 GnRHR拮抗剂获批妇科临床 | 南京征祥 流感1类新药报产...

2024-02-08

临床3期上市批准抗体药物偶联物临床1期申请上市

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条康哲 GnRHR拮抗剂获批妇科临床。康哲药业1类化药CMS-D002胶囊获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟在健康成年绝经前女性受试者中评估CMS-D002用于治疗子宫内膜异位症相关中重度疼痛的安全性、耐受性和初步疗效。CMS-D002是一款促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，已在临床前研究中显示出积极疗效和良好的安全性，有望开发用于治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤、前列腺癌等疾病。国内药讯1.罗氏新一代C5抑制剂中国获批上市。罗氏新一代C5抑制剂可伐利单抗注射液 C5抑制剂可伐利单抗注射液（曾用名：珂罗利单抗，crovalimab）获国家药监局批准上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。在III期临床（COMMODORE 3）中，crovalimab治疗患者第25周溶血得到控制的受试者平均比例达到78.7%；有51.0%患者避免输血（TA）。值得一提的是，这是罗氏首款创新药物在中国获得全球首批。2.南京征祥流感1类新药报产。南京征祥医药自主研发的1类新药玛赛洛沙韦片（ZX-7101A）的上市申请获国家药监局受理，用于成人无并发症的单纯性流感的治疗。ZX-7101A是一款聚合酶酸性蛋白（PA）核酸内切酶抑制剂，已在临床中显著缩短患者所有流感症状缓解时间。去年8月，济川药业宣布与征祥医药达成合作协议，获得ZX-7101A在中国大陆地区的独家推广权益。3.阿斯利康 IL-33抗体拟纳入突破性品种。阿斯利康 IL-33抑制剂MEDI3506注射液（tozorakimab）获CDE拟纳入突破性治疗品种，应用于“需要氧疗的病毒性肺部感染住院患者降低进展为创伤性机械通气（IMV）/体外膜肺氧合（ECMO）和死亡的风险”。在Ⅰ期临床中，MEDI3506能够有效降低慢性阻塞性肺病（COPD）患者血清中促炎症细胞因子IL-5和IL-13的水平。该新药目前正在临床中评估治疗COPD、哮喘、特应性皮炎等患者的潜力。4.士泽iPSC衍生细胞移植上PD人体研究。士泽生物宣布在上海市东方医院实施完成自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗首例帕金森病患者。目前，首例受试者接受iPSC衍生细胞移植后，无手术及围术期的并发症或其他不良安全事件，各项检测指标正常且已顺利出院，平稳度过观察期并进入正式随访期。5.再鼎两款1类新药获批临床。再鼎医药靶向DLL3的ADC药物ZL-1310（YL212）和CCR8抗体ZL-1218分别获得国家药监局临床许可，ZL-1310拟开发治疗小细胞肺癌，ZL-1218拟开发治疗晚期实体瘤。YL212是基于宜联生物自有的TMALIN®平台开发的1类生物药，再鼎医药拥有YL212的全球开发及商业化独家授权。去年年底，再鼎已在Clinicaltrials.gov网站上注册一项美国Ⅰ期临床，计划入组140例小细胞肺癌（SCLC）患者评估ZL-1310治疗的安全性与有效性。6.先博通用型CAR-NK获批SLE临床。先博生物自主研发的“靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液 CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液”获国家药监局临床默示许可，拟开发用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）。先博生物旨在通过研发通用型CAR-NK疗法，通过叠加NK细胞天然的安全性优势，为自身免疫性疾病患者带来新的治疗选择。7.易慕峰EpCAM靶向CAR-T国内获批IND。易慕峰靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品IMC001获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。在IIT临床试验中，IMC001在推荐剂量下的客观缓解率达到40%；其中1例PR患者在IMC001输注后27周成功进行了胃癌根治手术。去年9月，FDA已授予IMC001用于治疗胃癌的孤儿药资格。国际药讯1.Alector公司sortilin单抗获突破性疗法认定。Alector公司与葛兰素史克联合开发的sortilin单抗latozinemab获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗带有编码PGRN的GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD）GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者。在Ⅱ期临床INFRONT-2中，latozinemab治疗患者的血浆和脑脊液中颗粒蛋白前体（PGRN）水平恢复到年龄相当的健康志愿者的水平；与历史对照组相比，AL001治疗估计每年可使疾病进展减缓约48%。此前，FDA已授予latozinemab孤儿药资格、快速通道资格。2.亨特综合症基因疗法关键临床结果积极。REGENXBIO公司一次性基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症（MPS II）的关键临床达到主要终点。RGX-121旨在使用AAV9载体将编码I2S酶的人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因递送至中枢神经系统（CNS），以达到纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。数据显示，RGX-121治疗患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%；有80%的患者在最近一次随访时无需接受静脉输注酶替代疗法；药物耐受性良好。3.亨特综合症酶替代疗法长期疗效积极。Denali公司酶替代疗法DNL310治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，又名亨特综合征）的Ⅰ/Ⅱ期临床结果积极。最新数据显示，DNL310将患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平并维持长达104周；患者适应性行为和认知功能的评分也显示持续改善。DNL310是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。4.吉利德终止CD47抗体所有血液瘤项目。吉利德 CD47单抗magrolimab用于治疗急性髓性白血病（AML）的III期ENHANCE-3研究未达到预期的终点指标。独立数据监测委员会评估，magrolimab联合阿扎胞苷和venetoclax无治疗效果，并观察到死亡风险增加（主要由感染和呼吸衰竭引起）。同样，magrolimab在针对高风险骨髓增生异常综合征（ENHANCE）和TP53突变AML（ENHANCE-2）的研究中也观察到患者死亡风险增加和药物无效。吉利德表示不再开发magrolimab用于治疗血液病。5.Immunome购进一款硬纤维瘤药物。Immunome公司宣布与Ayala Pharmaceutical达成合作许可协议，购进后者一款临床后期口服γ分泌酶抑制剂AL102，以及另一款候选药物AL101。AL102目前正在国际Ⅱ/Ⅲ期RINGSIDE研究中评估用于治疗进行性硬纤维瘤患者的有效性和安全性。此前，FDA已授予AL102用于治疗进展性硬纤维瘤的快速通道资格。根据协议，Ayala将获得2000万美元的预付款和3000万美元普通股投资。医药热点1.瑞金医院“一站式”甲状腺诊治中心成立。2月5日，瑞金医院汇聚最热门的内分泌与代谢病学科、甲状腺血管外科、超声诊断科、病理科、放射科、妇产科六大学科，成立瑞金医院“一站式”甲状腺诊治中心，患者仅需一次挂号，就可以同时得到六个甲状腺相关学科专家的共同诊治，对于来自外省市的疑似恶性肿瘤患者，将努力在当天就完成所有甲状腺疾病的血液化验、B超检查和穿刺，并且力争在24小时之内出具病理检查初步结果。2. 中国团队揭示基因组上免疫调控新密码。上海交通大学医学院附属第一人民医院王宏林团队在EMBO Reports 发表题为“A lncRNA Dleu2-encoded peptide relieves autoimmunity by facilitating Smad3-mediated Treg induction”的研究论文。该研究通过核糖体印记（Ribosome fingerprint），质谱（Mass spectrum），蛋白质体外结合（Pull-down）等技术，在长非编码RNA Dleu2中发现并鉴定出一个由17个氨基酸组成的内源性小肽Dleu2-17aa。研究显示Dleu2-17aa可以促进Treg的分化，并通过这种机制在小鼠模型上治疗自身免疫性疾病。评审动态 1. CDE新药受理情况（02月08日) 2. FDA新药获批情况（北美02月07日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.43%涨幅前三跌幅前三热景生物+20.01% 大唐药业-11.92%浩欧博 +19.96% 生物谷 -7.69%仁度生物+19.87% 我武生物-4.43%【博济医药】通过集中竞价方式首次回购87.68万股，占总股本比例为0.23%。【宝莱特】拟回购2,000-3,000万元股份，用于员工持股计划或股权激励，回购价格不超过12元/股。【东星医疗】拟以集中竞价交易方式回购2,000-3,000万元股份，用于员工持股计划或股权激励，回购价格不超过37元/股。【透景生命】拟以集中竞价交易方式回购2,500-5,000万元股份，用于维护公司价值及股东权益，回购价格不超过22.77元/股。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

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