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2023年美国FDA批准的新生物药概览
2024-04-14
·
药渡
免疫疗法
上市批准
细胞疗法
来源:药渡撰文:樊凤辉 编辑:哦呼美国FDA下属的药品评价与研究中心(CDER)2023年批准的55个新药中共有17个新的生物药,美国FDA下属的生物制品评价及研究中心(CBER)2023年批准的25个生物制品中共有18个新的生物药。这35个新生物药按解剖学治疗学及化学(ATC)分类,则包括抗
肿瘤
和免疫机能调节用药,系统性抗
感染
用药,血液及血液形成器官用药,消化道及代谢用药,
皮肤病
用药,非性激素和胰岛素类的系统性激素类用药,肌肉骨骼系统用药和神经系统用药。本文将主要从抗
肿瘤
和免疫机能调节用药(11个占31.4%)、
皮肤病
用药(1个占2.9%)、非性激素和胰岛素类的系统性激素类用药(1个占2.9%)和神经系统用药(1个占2.9%)进行介绍。想要了解《2023年美国
FDA
批准的新生物药概览》完整表格,请看文末。6个抗
肿瘤
药及其创新点如下1.
杨森制药
公司的Talvey是被CDER认定的first-in-class的首创药。它是一种同时靶向
多发性骨髓瘤
细胞表面的
GPRC5D
及T细胞表面的
CD3
的双抗。这样它可以将
骨髓瘤
细胞与T细胞结合在一起,利用T细胞杀死
骨髓瘤
细胞。一般将这样的双抗称为动用T细胞的双抗,它杀死
肿瘤
细胞的机制类似于CAR-T,但其优点是,它并不是一个活细胞药物,而是一个可以现货供应的抗体类药物。
Talvey
是一个方便病人使用的皮下注射制剂,用于以前经过多种治疗方案治疗过的
复发或顽固性多发性骨髓瘤
的治疗。
Talvey
也是一个全球范围内在美国首先获批上市的药物。2.
辉瑞
公司的
Elrexfio
是一个同时靶向
多发性骨髓瘤
细胞表面的
BCMA
及T细胞表面的
CD3
的动用T细胞的双抗,它是全球范围内首个获批的货架型皮下注射用固定剂量的靶向
BCMA
的药物,并可在使用24周后实现两周一次给药。
Elrexfio
是一个方便病人使用的皮下注射制剂,适用于以前经过包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗
CD38
单抗体等至少四种治疗方案治疗过的成人
复发性或顽固性多发性骨髓瘤
的治疗。3.
艾伯维
公司的
Epkinly
是一个同时靶向T细胞的
CD3
及B细胞的
CD20
的双抗。是全球范围内首个获批的动用T细胞的治疗
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
的双抗,为方便病人使用的皮下注射制剂。4.
Genentech
公司的
Columvi
也是一个同时靶向T细胞的
CD3
及B细胞的
CD20
的双抗。一个分子
Columvi
可以结合B细胞上的两个
CD20
及T细胞上的一个
CD3
epsilon。静脉注射,每个疗程21天,第一疗程即剂量抬高阶段,治疗后每三周给药一次,最多允许使用12个疗程(治疗过程中发生疾病进展或严重的毒性事件则可以在完成12个疗程的治疗前停止治疗)。这是第一个也是唯一一个治疗时间固定的治疗成人
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤
的动用T细胞的双抗药物。5.
Incyte
公司的
Zynyz
是一个治疗
转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌(MCC)
患者的一线抗
PD-1
单抗药物,在全球范围内首先在美国获批上市。其它的治疗
转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌
的一线治疗药物包括抗
PD-L1
单抗Avelumab及抗
PD-1
单抗Pembrolizumab等。6.
Coherus
公司和
君实生物
的
Loqtorzi
是一个靶向
PD-1
的单抗药物,它也是
FDA
批准的首个用于
鼻咽癌
患者的药物。
君实生物
的同个产品
特瑞普利单抗
((商品名
拓益
)于2018年在中国上市用以治疗既往接受全身系统治疗失败的
不可切除或转移性黑色素瘤
不可切除或转移性黑色素瘤
的治疗。4个免疫抑制剂及其创新点如下1.
Regeneron
公司的
Veopoz
是一个被CDER认定的first-in-class首创药。它是一种靶向补体
C5
的单抗,是全球范围内首个也是唯一一个获批的专门用于治疗
CHAPLE
的药物。2.
UCB
公司的
Bimzelx
是一个同时靶向
IL-17A
和
IL-17F
的抗
IL-17A
、
IL-17F
、IL-7AF的单抗。它是第一个也是唯一被批准的同时抑制与
炎症
有关的
IL-17A
、
IL-17F
、IL-7AF三种
细胞因子的银屑病
治疗药物。3.
礼来
公司的
Omvoh
是一个靶向
IL-23
p19亚基的单抗。它是第一个也是唯一一个靶向
IL-23
p19亚基的用于治疗成人
中度至重度活动性溃疡性结肠炎
的药物。4.
UCB
公司的
Rystiggo
是一个靶向FcRn从而可以缩短体内抗体半衰期的单抗,全球范围内在美国首先上市。这是
FDA
批准的唯一一个即治疗
自体抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力
,又治疗
自体抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的全身性重症肌无力
的药物。1个免疫促进剂1个免疫促进剂即
亿一生物
的
Ryzneuta
。它的创新点是它为一个带有两个
G-CSF
的Fc融合蛋白。它的获批上市为
中性粒细胞减少症
患者提供了一种治疗选择。1个
皮肤病
用生物药美国FDA 2023年批准的1个
皮肤病
用生物药为
Krystal
公司的VYJUVEK。
营养不良大疱性表皮松解症
是由编码VII型胶原蛋白的COL7A1基因突变引起的,VII型胶原蛋白是真皮-表皮粘合的锚定原纤维的主要成分。创新之处在于,
VYJUVEK
是一种活的、复制缺陷的I型单纯疱疹病毒(HSV-1)载体基因疗法,它编码COL7A1基因,可以使
营养不良大疱性表皮松解症
患者的VII型胶原蛋白水平恢复。
VYJUVEK
是第一个可重复给药的局部用药基因疗法,是
FDA
批准的第一种也是唯一一种由医疗保健专业人员在医疗保健专业环境中或在家中给药的用于治疗
隐性和显性营养不良大疱性表皮松解症
的药物。适用于治疗6月龄及以上伴有
COL7A1
基因突变引起的
营养不良大疱性表皮松解症
患者的伤口的治疗。
Krystal
公司为此获得过美国FDA的罕见儿科用药指定的药物的研发,成功获得了一张
FDA
可以用于其它药物优先审评指定的优先审评券。1个非性激素和胰岛素类的系统性激素类生物药美国FDA 2023年批准的1个非性激素和胰岛素类的系统性激素类生物药为
辉瑞
及
OPKO
公司的
Ngenla
。创新之处在于,其活性成分为重组的带有三个高度糖基化的
人绒毛膜促性腺激素
β链C-端28个氨基酸多肽(CTP)的人生长激素。
Ngenla
是一种重要的长效人生长激素治疗选择,有助于提高
生长激素缺乏症
儿童的治疗依从性。
Ngenla
已在包括加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国在内的40多个市场获批上市,用于儿童
生长激素缺乏
的治疗。1个神经系统用药美国FDA 2023年批准的1个神经系统用药为
渤健
公司和
卫材
公司的
Leqembi
。创新之处在于,它是抗可溶及不可溶的聚集淀粉样蛋白β的单抗。它是全球范围内首个也是唯一一个被批准的可以降低成人
阿尔茨海默病(AD)
患者的疾病进展速度并减缓其认知和功能衰退的药物。该药物于2013年1月6日被
FDA
以加速批准的方式批准上市。2023年7月6日被
FDA
以传统方式批准上市。2023年美国FDA批准的新生物药中最抢眼的无疑是
Talvey
、
Elrexfio
、
Epkinly
、
Columvi
四个治疗
血液瘤
的动用T细胞的双抗。在与治疗同样适应症的CAR-T的竞争中,这四个双抗都是现货型药物且容易产业化,且不具有像CAR-T那样高的
细胞因子释放综合征
毒性及神经毒性。这四个双抗中的三个采用了病人容易接受的皮下注射给药制剂,一个明显的信号是,病人使用这样的药物并不需要严格的住院。2023年美国FDA没有批准任何一个CAR-T药物及治疗
癌症
的ADC药物。加上2022年美国FDA批准的两个治疗
癌症
的动用T细胞的双抗药物,双抗药物、ADC药物、及以CAR-T为代表的细胞治疗药物正在形成
癌症
治疗药物的三驾马车。2023年美国FDA共批准了
Veopoz
、
Bimzelx
、
Omvoh
、
Rystiggo
四个免疫抑制剂生物药,维持了自体免疫领域的生物药一直是美国FDA历年生物药批准的重头戏这一传统。呼吸道合胞病毒
感染
相关药物在2023年有了井喷式的进展,美国
FDA
共批准了包括预防用单抗
Beyfortus
、带佐剂的疫苗
AREXVY
、不带佐剂的60岁及以上老年人主动免疫用疫苗
ABRYSVO
、不带佐剂的孕妇注射但用于新生儿免疫的主动免疫用疫苗
ABRYSVO
共四个。抗
出血
的生物药方面,2023年美国FDA批准了三个新生物药,包含一个治疗严重
A型血友病
的基因治疗药物
ROCTAVIAN
和一个用于预防
A型血友病
病人
出血
时可以每周给药一次的长效因子VIII药物
ALTUVIIIO
。镰状细胞病治疗方面,
Casgevy
和
LYFGENIA
两个细胞治疗药物的推出为这一疾病的终生解决提供了方案,其中
Casgevy
是第一个在美国获得批准的基于CRISPR的基因编辑疗法。细胞治疗方面的另一项突破是,OMISIRGE采用了可以扩增的异体造血祖细胞技术,势必会将会拓展造血干细胞移植的应用。2023年美国FDA批准了
Lamzede
、
Elfabrio
、
Pombiliti
三个治疗
代谢性疾病
的重组蛋白酶,而治疗
代谢性疾病
的重组蛋白酶也是最近几年
FDA
批准新药的一个重点。2023年美国FDA批准的另一个值得特别关注的药物是用于
阿尔茨海默病
治疗的
Leqembi
。尽管
LYFGENIA
获得过美国
FDA
的罕见儿科用药指定,
蓝鸟
公司并没有能够因为
LYFGENIA
的研发成功而获得可以用于其它药物优先审评指定的优先审评券,
FDA
解释是因为
LYFGENIA
与2022年批准的
蓝鸟
公司治疗
β地中海贫血
的Zyntegl具有相同的活性成分。从药物的化学成分来看,2023年美国FDA共批准的35个新生物药中包括12个抗体药物,12个蛋白类药物,4个细胞治疗药物,3个基因治疗药物,1个口服粪便微生物菌落群药物,1个减活病毒疫苗,1个由过去上市的多糖结合疫苗和过去上市的重组蛋白疫苗结合的疫苗, 及1个源自于无毒无包膜的炭疽芽孢杆菌的无细胞滤液的疫苗。在贡献2023年美国FDA批准的新药的数量方面,名列三甲的是,推出了5个的
辉瑞
公司,推出了2个的UCB公司以及推出了2个的
Chiesi
公司。另外,中国的
亿一生物
公司和
君实生物
共贡献了两个2023年美国
FDA
批准的新生物药。在采用美国FDA的快速开发和审查途径方面,2023年美国FDA批准的35个新生物药中:有21个获得了可以提高
FDA
和药物开发公司之间的沟通水平,及允许
FDA
对药物申请的部分内容进行滚动审批以加快新药和生物制剂的开发和审批速度为目的的快速通道(Fast Track)指定,占60%;13个获得了包括快速通道途径项目的所有特点并在药物开发过程中可以提供强化的
FDA
指导的突破性疗法(Breakthrough Therapy)指定,占 37.1%;23个由于被确定药物可以治疗严重的疾病,且如果批准该药物将显著改善治疗、诊断或预防该严重疾病的安全性或有效性,而获得了旨在提交申请的6个月内而不是标准申请的10个月内
FDA
采取行动的优先审评(Priority Review)指定,占65.7%;8个采用了使用替代终点或中间临床终点的加速审批(Accelerated Approval)途径,占22.9%,也意味这8个新药上市后
FDA
仍可能会要求提供药物的临床获益数据。2023年美国FDA批准的35个新生物药中有4个获得了适用于细胞治疗、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品等的再生医学先进疗法指定 ,占11.4%。2023年美国FDA批准的35个新生物药中有21个获得了可以使研发公司获得经济利益的孤儿药指定,占60.0%;5个获得了罕见儿科用药指定(占14.3%), 其中的4个推出公司由于罕见小儿疾病用药的贡献获得了可以用于直接获得其它药物优先审评指定的优先审评券。表.2023年美国FDA批准的新生物药概览参考文献(可上下滑动):1.https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-20232.https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2023-biological-license-application-approvals3.https://www.fda.gov/media/175253/download?attachment4.https://go.drugbank.com/drugs/DB187135.https://go.drugbank.com/drugs/DB187146.https://go.drugbank.com/drugs/DB151647.https://go.drugbank.com/drugs/DB166628.https://go.drugbank.com/drugs/DB000289.https://go.drugbank.com/drugs/DB1776210.https://go.drugbank.com/drugs/DB1625811.https://go.drugbank.com/drugs/DB1291712.https://go.drugbank.com/drugs/DB1557213.https://go.drugbank.com/drugs/DB1637114.https://go.drugbank.com/drugs/DB1100315.https://go.drugbank.com/drugs/DB1680216.https://go.drugbank.com/drugs/DB1499217.https://go.drugbank.com/drugs/DB1539518.https://go.drugbank.com/drugs/DB1667219.https://go.drugbank.com/drugs/DB1870120.https://go.drugbank.com/drugs/DB1237421.https://go.drugbank.com/drugs/DB1796122.https://go.drugbank.com/drugs/DB1458023.https://go.drugbank.com/drugs/DB1504324.https://go.drugbank.com/drugs/DB1868025.https://go.drugbank.com/drugs/DB1496026.https://go.drugbank.com/drugs/DB1713227.https://go.drugbank.com/drugs/DB1491028.https://www.drugs.com/history/penbraya.html29.https://go.drugbank.com/drugs/DB1670830.https://go.drugbank.com/drugs/DB1556131.https://go.drugbank.com/drugs/DB1491932.https://go.drugbank.com/drugs/DB1870433.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-disco-burst-edition-fda-approvals-talvey-
talquetamab
-tgvs-relapsed-or-refractory-multiple34.https://go.drugbank.com/drugs/DB1576635.https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lyfgenia-lovotibeglogene-autotemcel-patients-ages-12-older-sickle-cell-history-vaso-6158.html36.https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-penbraya-meningococcal-groups-b-c-w-y-vaccine-prevention-five-most-common-serogroups-6120.html37.https://www.fda.gov/media/175227/download?attachment38.https://www.fda.gov/media/174318/download?attachment39.https://www.fda.gov/media/174155/download40.https://www.fda.gov/media/172126/download?attachment41.https://www.fda.gov/media/171140/download?attachment42.https://www.fda.gov/media/170457/download43.https://www.fda.gov/media/169746/download44.https://www.fda.gov/media/169721/download?attachment45.https://www.fda.gov/media/168519/download?attachment46.https://www.fda.gov/media/168198/download?attachmen47.https://www.fda.gov/media/168002/download48.https://www.yyjjb.com.cn/yyjjb/202402/202402281510491049_18094.shtml*声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏,欢迎沟通指出!【前景无限】ADC管线检阅
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机构
US Food & Drug Administration
Janssen Pharmaceuticals, Inc.
Pfizer Inc.
[+15]
适应症
肿瘤
感染
皮肤疾病
[+24]
靶点
GPRC5D
CD3
BCMA
[+10]
药物
塔奎妥单抗
Elranatamab
Epcoritamab
[+22]
标准版
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