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【药研发1211】全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市 |
先声
口服SERD早期临床积极...
2023-12-10
·
交易
·
药研发
上市批准
临床3期
突破性疗法
优先审批
基因疗法
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市。
Vertex
公司与
CRISPR
公司开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-
cel
)获FDA批准上市,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象(VOC)的
镰刀型细胞贫血病(SCD)
SCD
)患者。该产品也是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行改造,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。目前全球同类产品至少11种疗法已进入临床阶段。国内药讯1.
基石
PD-L1
单抗获批一线治疗
食管鳞癌
。
基石药业
PD-L1抗体择捷美(舒格利单抗注射液)
PD-L1
抗体择捷美(舒格利单抗注射液)获国家药监局(NMPA)批准新适应症,联合
氟尿嘧啶
类和铂类化疗药物一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌。在III期GEMSTONE-304研究中,与安慰剂联合化疗相比,
舒格利单抗
联合化疗显著改善BICR评估的无进展生存期(中位PFS:6.2个月vs5.4个月)和总生存期(中位OS:15.3个月vs11.5个月)。2.
默克
口服
c-Met
抑制剂中国获批上市。
默克
c-Met抑制剂特泊替尼片
c-Met
抑制剂特泊替尼片(
Tepotinib
,拓得康)获国家药监局批准上市,用于治疗
MET ex14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)
MET
ex14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。在关键II期VISION研究中,
tepotinib
单药在初治的组织活检阳性患者中的ORR为58.6%,mPFS为15.9个月,mOS为29.7个月;在经治组织活检阳性患者中的ORR为49.5 %,mPFS为11.5个月,mOS为20.4个月。3.
科伦博泰
TROP2-ADC
TROP2
-ADC报产。
科伦博泰
TROP2
靶向ADC创新药
注射用SKB264
的上市申请获
CDE
受理,用于治疗至少接受过2种系统治疗的
不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌
。今年10月,该新药这一适应症申请已被
CDE
拟纳入优先审评。值得一提的是,该新药此前已被
CDE
纳入三项突破性疗法认定:
局部晚期或转移性三阴乳腺癌
和
EGFR-TKI
EGFR
-TKI治疗失败的
局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌
EGFR
突变非小细胞肺癌以及
局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌
HER2
-乳腺癌。4.
先声
口服SERD早期临床积极。
先声药业
旗下
先声再明
新型口服选择性
雌激素受体
降解剂(SERD)SCR-6852胶囊(SIM0270),在单药治疗
HR
+/
HER2-晚期或转移性乳腺癌
HER2
-晚期或转移性乳腺癌的Ⅰa期临床积极结果公布于SABCS会议上。在50例可评估患者中,
SIM0270
的客观缓解率(ORR)为8%;临床获益率为25%;大多数治疗期不良事件(TEAEs)为1-2级,最大耐受剂量(MTD)确定为每日200mg。仅有2例患者因为治疗相关AE停止治疗。5.
罗氏
口服
ATR
抑制剂中国报IND。
罗氏
从
Repare
公司引进的口服
ATR
抑制剂camonsertib胶囊在中国递交IND申请并获得
CDE
受理。
Camonsertib
拟用于治疗具有特定合成致死基因组改变的
肿瘤
,包括 ATM(共济失调-毛细血管扩张突变)基因。在Ⅰ/Ⅱ期临床中,该药在
晚期卵巢癌
患者中的总缓解率达到25%。而
camonsertib
联合三种
PARP
抑制剂治疗伴有
DNA
损伤反应(DDR)改变的
实体瘤
的缓解率为13%;临床获益率(CBR)为49%。6.
赛诺菲
TNFR1
抑制剂中国报IND。
赛诺菲
1类化药
SAR441566
的临床试验申请获
CDE
受理。
SAR441566
是一款口服
TNFR1
抑制剂,通过扭曲可溶性
TNFα
三聚体的构象,阻断
TNFα
与
TNFR1
的相互作用,但该产品不会影响与细胞膜结合的
TNFα
的信号传导,可以更好降低
感染
风险并提高疗效。目前,
SAR441566
正在II期临床评估用于
银屑病
和
类风湿性关节炎
的治疗潜力。国际药讯1.
蓝鸟
SCD基因疗法获FDA批准上市。
蓝鸟生物
一次性基因疗法Lyfgenia(lovo-
cel
)获FDA批准上市,用于治疗12岁及以上患有
镰刀型细胞贫血病(SCD)
SCD
)且有血管闭塞事件(VOE)史的患者。
Lovo-cel
cel
旨在将改良形式的β-珠蛋白基因(βA-T87Q珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSCs)中,恢复其产生抗镰状血红蛋白(HbAT87Q)功能。
蓝鸟生物
此前已与
诺华
达成一项转让协议,在
lovo-cel
cel
正式获FDA批准后,将以1.03亿美元的价格向
诺华
转让一张FDA优先审评券(PRV)。2.
辉瑞
CD3
/
BCMA
双抗获欧盟批准上市。
辉瑞
CD3
/
BCMA
双抗ELREXFIO(elranatamab)获欧盟委员会(EC)批准上市,用于治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)
。在II期研究MagnetisMM-3(NCT04649359)研究中,中位随访为10.4个月时,
elranatamab
在既往至少接受过四种治疗的患者中达到61%的客观缓解率以及55%的非常好的部分缓解率。今年8月,该产品已获FDA加速批准上市,是继
Tecvayli
(
teclistamab-cqyv
,
强生
)后第二款在美获批的
CD3
/
BCMA
双抗。3.非致幻性
PTSD
新药Ⅱ期临床积极。
Transcend
公司神经功能重塑因子TSND-201(methylone)治疗
创伤后应激障碍(PTSD)
的Ⅱ期临床IMPACT-1积极结果公布于ACNP年会上。
TSND-201
主要作用位点是单胺转运蛋白,对
5HT-2a
没有活性(即不会致幻)。6周治疗数据显示,
TSND-201
治疗的客观缓解率达到61.5%,受试者的
DSM-5创伤后应激障碍
量表(CAPS-5)得分与基线相比的平均变化为-36.2分(p<0.0001);
TSND-201
治疗总体耐受性良好。4.再生元
BCMA
/
CD3
双抗早期临床积极。再生元
BCMA
/
CD3
双抗linvoseltamab治疗复发/难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)的I/II期LINKER-MM1试验中期结果积极。中位随访为11个月时,独立审查委员会评估的
linvoseltamab
(200mg)的客观缓解率为71%,完全缓解率为46%;获得非常好的部分缓解(VGPR)的患者从每2周给药改为每4周给药。
再生元
计划今年向FDA递交生物制品许可(BLA)申请。5.K药/
仑伐替尼
子
宫内膜癌
III期研究失败。
默沙东
PD-1
抑制剂Keytruda(帕博利珠单抗)联合多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(仑伐替尼)一线治疗
晚期或复发性子宫内膜癌
晚期或复发性子宫内膜癌
的III期LEAP-001研究未达到主要终点。与化疗(
卡铂
+
紫杉醇
)相比,K药+
仑伐替尼
未能显著改善OS和PFS。安全性与该组合此前报道的研究一致。此前,FDA已批准该组合方案用于二线治疗非
MSI-H/dMRR晚期子宫内膜癌
患者。医药热点1.吕奔任中南大学湘雅二医院院长。12月8日,中南大学湘雅二医院召开全院干部职工大会,宣布中南大学干部任免决定:吕奔任湘雅二医院党委副书记、院长;因工作需要,校党委常委、副校长黎志宏不再兼湘雅二医院院长职务。吕奔院长在会议上作出四点承诺并表示将不负重托,与医院领导班子成员、广大干部职工一道,稳中求进,奋勇拼搏,共同推进医院高质量发展。2.第十届“树兰医学奖”揭晓。12月9日,第十届“树兰医学奖”颁奖典礼在郑州市举行。本届“树兰医学奖”授予乔杰院士、高月教授和何建行教授,以表彰三位专家在医药卫生领域中取得突破性创新成果。李伟、吕奔、范骁辉、肖百龙、邵振华、陈罡、孙树洋、王奇慧、刘玮、胡明根、于晓、张俊华等12位青年医学科学家摘取“
树兰
医学青年奖”桂冠。3.三部门发文规范公立医院成本核算。12月5日,国家卫健委发布关于印发《公立医院成本核算指导手册》的通知。按照通知安排,到2025年底,争取实现三级医院全部开展医疗服务项目成本核算、病种成本核算、DRG成本核算;二级及以下医院全部开展科室成本核算、诊次成本核算、床日成本核算,逐步开展医疗服务项目成本核算、病种成本核算、DRG成本核算。到2030年底,力争所有医院均开展上述成本核算工作。评审动态 1. CDE新药受理情况(12月10日) 2. FDA新药获批情况(北美12月06日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.08%涨幅前三 跌幅前三峆一药业+12.10%
英 诺 特
-9.28%
双成药业
+10.03%
悦康药业
-6.89%
通化金马
+10.00%
联环药业
-5.49%【
泰恩康
】全资子公司山东华铂的盐酸毛果芸香碱滴眼液收到NMPA境内生产药品注册临床试验《受理通知书》。【
海创药业
】公司自主研发的
HP537片
获得NMPA临床试验申请受理。【
迪哲医药
】
戈利昔替尼
全球注册临床研究成果在2023年美国血液学会(ASH)年会口头报告并获《柳叶刀·肿瘤学》同步发表。【
海思科
】获得创新药
HSK39775片
IND申请《受理通知书》。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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机构
山东先声生物制药有限公司
Vertex Pharmaceuticals, Inc.
CRISPR Therapeutics AG
[+27]
适应症
实体瘤
银屑病
癌症
[+14]
靶点
CEL
SCD1
PDL1
[+15]
药物
舒格利单抗
氟尿嘧啶
盐酸特泊替尼
[+17]
标准版
¥
16800
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