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逾14亿美元,11月Biotech融资事件预示着哪些趋势?
2023-12-18
·
药时代
生物类似药
点击立即预约精彩直播!11月,美国及欧洲的生物医药行业共发生24起融资事件,融资规模达14.15亿美元,其中值得关注的有:前沿技术路线与新靶点受到关注:11月,共价药物公司Terremoto、分子门控药物公司Gate Bioscience、KAT-II抑制剂公司Kynexis、CIC-1抑制剂NMD Pharma、细胞基因组学公司Quotient等前沿技术与新靶点公司均获得大额融资;CNS与自体免疫仍是热门赛道。11月,有VectorY、ProJenX、
Alto Neuroscience
三家中枢神经系统(CNS)药企获得融资,亦有
Forward
等多家自体免疫系统药物公司获得融资;1、
Terremoto Biosciences
:共价药物新秀11月2日,
Terremoto Biosciences
宣布完成1.75亿美元B轮融资。本轮投资者包括EcoR1 Capital、
Novo Holdings
、Cormorant Capital、
OrbiMed
和
Third Rock Ventures
等机构。
Terremoto
是一家致力于开发靶向赖氨酸的共价抑制药物的生物技术公司,旨在治疗一系列严重和危及生命的疾病。共价药物可以与蛋白表面的半胱氨酸(Cys)形成共价键来发挥作用。因为共价键具有高能量和高亲和力,可使突变蛋白质长期失活,且不会产生毒性,表现出比一般的小分子药物更强的抑制作用。现阶段,共价药物主要靶向半胱氨酸残基,并通过与之形成共价键来发挥抑制作用,该机制已经诞生了众多高度有效的重磅药物,比如
强生
的首款
BTK
抑制剂ibrutinib、
安进
的首款
KRAS G12C
抑制剂sotorasib、
阿斯利康
的
EGFR
抑制剂osimertinib。从药物设计角度出发,目标蛋白质结合位点上的半胱氨酸残基是重要的突破口,但共价药物的开发仍未成为Biotech的行业热点,原因在于半胱氨酸在蛋白质中并不常见,很大程度上限制了共价抑制机制可选的靶点数量。
Terremoto
的技术平台旨在拓展共价药物可靶向氨基酸的范围。与半胱氨酸相比,
赖氨酸
在整个蛋白质中较多,且大多数位于蛋白质的药物结合口袋中。此外,Terremoto开发了一种基于水杨醛的赖氨酸靶向探针,可在细胞中可逆地共价结合200多种
蛋白激酶
,从而抑制激酶的活性,长期与目标致病激酶结合,降低了脱靶的可能性。目前,
Terremoto
已构建了一套赖氨酸靶向的共价药物开发平台,涵盖了基于结构的药物设计、低温电子显微镜检查、X 射线晶体学衍射、亲电口袋库(electrophilic warhead library )以及计算发现引擎,可以通过计算发现引擎进行药物设计或建立亲电弹头库,也可以使用冷冻电镜对探针-激酶复合物进行结构分析,进一步优化候选分子的结构,有潜力开发出更持久、更有效和更耐受的药物。目前,
Terremoto
尚未公开披露其产品管线的具体信息。从公司在《美国化学学会杂志》上发表的两篇论文中,可以推断出候选药物管线的可能靶点是
Hsp90
和真4E(elf4e)。
Hsp90
是一种热休克蛋白,在维持细胞稳态方面发挥重要作用。它与多种人类疾病,特别是
肿瘤
的发病和发展密切相关,抑制
Hsp90
表达可同时影响多种致癌途径,目前已经有多家机构在开发针对该靶点的药物。4E(elF4E)是一种帽结合蛋白,可以特异性地识别mRNA的5'端的帽子结构,促进与癌细胞生长和转移有关的蛋白质的翻译。
Terremoto
的创始人和管理团队背景十分优异:创始人Peter Thompson博士担任CEO,他亦是
OrbiMed
的普通合伙人,曾在
Becton-Dickinson
和
Chiron
担任高管职务,创立了
Trubion Pharmaceuticals
并担任CEO,此外亦共同创立
Corvus
、
Silverback Therapeutics
、
Edgewise Therapeutics
等多家生物医药公司;创始人Matthew Jacobson博士是加州大学旧金山分校的名誉教授,联合创办了多家生物医药公司,包含
Global Blood Therapeutics
(被
辉瑞
收购)、
Relay Therapeutics
;创始人Jack Taunton博士是加州大学旧金山分校细胞和分子药理学系的教授,他所在的实验室工作支持了
rilzabrutinib
的开发,亦是
Principia Biopharma
、
Cedilla Therapeutics
、
Kezar Life Sciences
等医药公司联合创始人。2、
VectorY Therapeutics
:
默克
、
礼来
支持的CNS基因疗法公司11月13日,
VectorY Therapeutics
宣布完成1.38亿美元A轮融资。本轮融资本轮由EQT和Forbion共同领投,
默克
旗下的MRL Ventures Fund,
Insight Partners
、ALS Investment Fund、BioGeneration Ventures(BGV)等机构跟投。
VectorY Therapeutics
成立于2020年,是一家基于AAV载体的抗体基因疗法公司,专注于开发治疗
肌肉和神经退行性疾病
的新型药物。2021年,公司完成了3100万欧元的种子轮融资,投资人包括 Forbion、BGV和
礼来
。
VectorY
目前研发的方向包括基于AAV载体的抗体基因疗法、基于新型AAV 的载体平台、创新的基于抗体和RNA的靶向降解技术,有潜力增强细胞特异性,提高针对特定组织和细胞的转导率。此外,
VectorY
在抗体设计和腺相关病毒(AAV)领域的技术可与制造工艺相结合,能够快速发现和开发新的载体化抗体治疗方法,以治疗医疗需求高度未满足的
神经疾病
,有潜力克服目前疗法在递送、耐受性和靶点可及性等方面的缺陷。
VectorY
将精确治疗抗体与一次性向中枢神经系统输送AAV结合一起,开发了针对渐冻人症和
亨廷顿氏病
等急需改变疗法的疾病领域药物。目前,
VectorY
已披露三个在研药物,其中进度最快的是
VTx-002
。
VTx-002
是一种载体化抗体,能选择性地清除神经细胞胞质中折叠错误和聚集的
TDP-43
,能恢复
TDP-43
在细胞核中的基本功能,从而保护神经细胞的功能。
VTx-002
有潜力通过解决
TDP-43
病理学来延缓
渐冻症
的疾病进展,帮助保持绝大多数患者的生活质量。
TDP-43
是一种RNA结合蛋白,通常位于细胞核中。在几乎所有的
渐冻症
患者中,
TDP-43
发生了错误折叠,从细胞核中丢失,而在细胞质中聚集,导致细胞核中的功能性
TDP-43
不足,以及细胞质中
TDP-43
毒性积累,致使
渐冻症
患者运动神经元丢失和
瘫痪
。因此,去除细胞质中积累的
TDP-43
,并增加细胞核中的
TDP-43
,是有潜力治疗
渐冻症
的策略之一。
VectorY
的联合创始人兼CEO Sander van Deventer博士拥有25年的药物开发经验,是著名生命科学风投公司Forbion的合伙人,在第一个商业化单克隆抗体
Remicade
以及欧洲第一个上市的基因疗法
Glybera
的开发中发挥了关键作用。Sander博士曾创办
Amsterdam Molecular Therapeutics
(被uniQur收购),后在
uniQure
担任兼职CSO期间,他将
血友病
B型和亨廷顿病的AAV基因疗法推进到临床开发阶段。3、
Blackbird Labs
:生物科技企业加速器11月7日,
Blackbird Labs
宣布完成来自The Stephen and Renee Bisciotti Foundation的1亿美元融资,并与
约翰霍普金斯大学
、
Lieber Institute for Brain Development
达成合作关系。
Blackbird Labs
成立于2023年1月,是一家生物医药加速器公司,在其合作的机构中识别具有潜力的创新技术,提供实验设计和商业计划支持,让创新企业符合风险资本和大药企的投资标准。
Blackbird Labs
的核心原则包括:为商业化降低创新技术的风险、吸引投资和创建初创企业、建立有意义的公私伙伴关系,以及在巴尔的摩培育一个生物医药研发与投资的生态系统,包括专业知识的提供、行业资源的链接、创业或奖学金计划。具体而言,
Blackbird Labs
为创新企业提供资金、项目管理和发展战略,弥合先进科学与商业化之间的差距,目前专注于
炎症
和免疫学、神经系统疾病、遗传疾病和
癌症
领域。
Blackbird Labs
的CEO Matt Tremblay博士曾担任
The Scripps Research Institute
的CEO,在早期技术研究和商业战略方面拥有丰富的经验,并与Steve Bisciotti的家族办公室Point Field Partners共同创办了一家为生物科技提供早期投资的公司Wolf Point, LLC,并担任总经理。
Blackbird Labs
已经资助并建立了投资组合,包括
克罗恩病
和
结肠炎
的新型口服治疗、靶向mRNA上调的基于rna的治疗平台、细胞特异性基因治疗平台技术、
精神分裂症
的多模式治疗,以及一个旨在加速临床试验注册的数字平台。4、
MBrace Therapeutics
:ADC药物新秀11月14日,
MBrace Therapeutics
宣布完成8500万美元的B轮融资。本轮融资由
TPG
旗下的TPG life sciences Innovations及The Rise Fund领投,
Avidity
、
Cowen Healthcare
、Venrock和
Alta Partners
等机构跟投。
MBrace Therapeutics
成立于2020年6月,是一家专注于开发ADC药物的生物医药企业。公司开发了SPARTA技术平台,利用体内筛选来识别抗体和药物靶点,用以开发ADC药物。相较于传统的体外筛选模式,SPARTA技术有潜力避免体外筛选模式在引入体内
肿瘤
微环境时的失败。基于SPARTA技术,
MBrace
开发了
MBRC-101
、MBRC-201和MBRC-301三款药物,其中进度最快的是
MBRC-101
。
MBRC-101
来源于
罗格斯大学
和新泽西州立大学的授权,是一款靶向EPHA5受体酪氨酸激酶,该激酶存在于多种
癌症
中,如
乳腺癌
、
非小细胞肺癌(NSCLC)
、
结直肠癌
、
胃癌
和
胰腺癌
等。公司联合创始人兼CEO Isan Chen是Biotech领域的资深人士,曾担任
Mirati Therapeutics
(被
百时美施贵宝
收购)的执行副总裁、首席医疗和开发官、
Aragon Pharmaceuticals
(被
强生
收购)的首席营销官,曾领导
Apalutamide
、
Sutent
、
Axitinib
、
Crizotinib
、
Palbociclib
等多上市药物的研发。5、
NMD Pharma
:多家大药企支持的
ClC-1
抑制剂药物公司11月15日,
NMD Pharma
宣布完成7500万欧元(约8000万美元)的B轮融资。本轮融资由现Jeito Capital领投,
诺和诺德
旗下的
Novo Holdings
、
灵北
旗下的Lundbeckfonden BioCapital、
INKEF Capital
和
罗氏
旗下的
Roche Venture Fund
等机构跟投。
NMD Pharma
成立于2016年,源于丹麦的奥胡斯大学,是一家专注于
神经肌肉疾病
药物开发的生物医药公司。公司进度最快的管线是
ClC-1
抑制剂NMD670,是骨骼肌特异性氯离子通道(
ClC-1
)的小分子抑制剂,抑制带负电荷的氯离子流过肌肉细胞膜将有助于克服
SMA
患者神经肌肉接头处传递的信号水平降低的问题,以增强神经肌肉传递,有潜力在一系列罕见的
神经肌肉疾病
中恢复肌肉功能。目前,
NMD670
处于治疗
重症肌无力
的临床二期试验阶段,正在开展的三项二期研究将分别评估
ClC-1
抑制AChR和MuSK抗体
阳性重症肌无力
、
脊髓性肌萎缩
和
Charcot-Mar
ie Tooth病的新机制。
NMD670
已于2022年获FDA授予孤儿药资格认定,用于治疗
重症肌无力
。此外,
NMD制药
公司将继续扩大其
ClC-1
抑制剂分子的产品线,并寻求治疗其他
神经肌肉疾病
的未公开靶点。
NMD670
此前发布的数据不错。在治疗
重症肌无力
的临床前数据结果显示,
NMD670
可以增强神经肌肉传递并恢复骨骼肌功能。2022年10月,NMD Pharma发布了
NMD670
的I/IIa期临床试验的积极结果。研究结果显示,
NMD670
在健康志愿者和患者中安全性和耐受性良好。
NMD670
单剂量给药情况下,按照定量
重症肌无力
评分标准,
重症肌无力
患者具有临床意义的症著改善,高达50%的患者符合预先指定的应答标准。电生理学终点显示,神经肌肉传递恢复与患者的肌肉力量和功能提高有关。今年4月,公司启动了一项名为SYNAPSE-SMA新的2期临床试验,将研究
NMD670
在患有
3型脊髓性肌萎缩(SMA)
可步行成人中的安全性和有效性。
NMD Pharma
曾在2016年获得300万欧元的种子轮融资,投资方有
Lundbeckfonden Emerge
、
Novo Seeds
和
Capnova
,并在2022年获得3500万欧元的A轮融资,A轮融资由Jeito Capital 领投,
INKEF Capital
、
Novo Holdings
、
Roche Venture Fund
、
Lundbeck Foundation
等机构跟投。6、Nouscom:肿瘤疫苗新锐11月14日,
Nouscom
宣布完成了7200万美元的C轮融资,本轮融资由Andera、
Bpifrance
和M Ventures共同领投,Revolution Partners、Indaco Venture Partners、Panakès Partners、XGen Ventures、5AM Ventures、EQT Life Sciences和Versant Ventures等机构跟投。
Nouscom
源自
默沙东
,成立于2007年,是一家临床阶段免疫肿瘤学公司,致力于开发针对新抗原的现成和个性化基于病毒载体的
癌症
疫苗。
NousCom
开发了新型病毒载体技术平台:Endovax,可以设计特殊的重组病毒载体系统,来强化激活抗癌免疫反应。Endovax病毒载体系统的设计,主要是围绕着以下两大类抗癌免疫疗法:
肿瘤
新抗原基因疫苗:包括普通现成疫苗(
NOUS-209
)和个性定制疫苗(NOUS-100-PV);特异性溶瘤病毒疗法(NOUS-THV-001):溶瘤病毒可在癌细胞内大量繁殖直接杀死癌细胞,同时可在癌灶局部原位吸引和激活特异性T细胞的抗癌免疫反应。该疗法尚处于探索发现阶段。
NousCom
最大的优势在于可提供现货供应的现成癌症疫苗,有潜力克服目前市面上获批的工程化免疫细胞疗法的生产流程复杂、成本高、周期长的瓶颈,并有潜力开发标准的较广谱的癌症疫苗,适用于多种
肿瘤
。此外,公司也在研发针对每个患者个体的个性化定制癌症疫苗作为补充。研发管线方面,
Nouscom
有三款
肿瘤
疫苗正在研发:
NOUS-209
:一种靶向209种共享新抗原的体外疫苗,与
pembrolizumab
联合治疗
dMMR/MSI转移性结直肠癌症(mCRC)
。2023年1月,
Nouscom
宣布与
默沙东
达成临床试验合作和
pembrolizumab
供应协议,目前正在进行临床二期试验。此外,
NOUS-209
也在进行一项单药物治疗
林奇综合症(LS)
临床1b期试验。
LS
携带者具有患某些
癌症
的遗传易感性,因此患某些
癌症
风险更高。而该试验则主要是为了研究药物在
癌症
发生之前拦截、预防或延迟的潜力。
NOUS-PEV
:一款针对新抗原的个性化癌症疫苗,可诱导持久的
肿瘤
浸润记忆性T细胞。
NOUS-PEV
正在进行临床二期试验,此前在研究中表现出良好的安全性和免疫原性。
VAC85135
:2022年,公司宣布与
Janssen
共同开发
肿瘤
疫苗
VAC85135
。根据协议条款,
Janssen
将全权负责
VAC85135
的临床开发,
Nouscom
则负责
VAC85135
的工艺开发活动和GMP制造。
NousCom
的创始人Riccardo Cortese(2017年去世,原
NousCom
首席执行官)是意大利Naples大学医学院分子生物学教授,曾带领团队凭借重组病毒载体领先技术,创立了
Okairos
公司(被
GSK
成功收购),成功开发了针对HCV、
疟疾
、RSV和埃博拉病毒的新型疫苗。现任CEO Marina Udier博士曾是Versant Ventures的合伙人,并在
诺华
担任高级开发领导角色。在一级市场,
NousCom
亦曾进行多轮融资:2016年,
NousCom
完成1200万欧元的融资,投资方有Life Sciences Partners(LSP)和Versant Ventures;2017年,
NousCom
完成4200万欧元的融资,投资方有
Abingworth
、5AM Ventures、
LSP
和Versant Ventures;7、Eyebiotech:眼科药物新秀11月25日,
Eyebiotech
宣布完成6500万美元A+轮融资,本轮融资由Bain Capital Life Sciences、
Omega Funds
和
Vertex Ventures
领投,SV Health Investors、Jeito Capital、
Samsara Biocapital
和MRL Ventures Fund跟投。
EyeBio
成立于于2021年,是一家致力于开发和提供新一代疗法,以保护、恢复和改善患有威胁视力的眼病患者视力的生物技术公司。
EyeBio
由David Guyer医学博士和Anthony P. Adamis医学博士创立,并与SV Health Investors合作。此前,Guyer博士和Adamis博士与SV Health Investors联合创立了
Eyetech Pharmaceuticals
公司,于2005年开发了第一个用于治疗
老年性黄斑变性(AMD)
的
抗血管内皮生长因子(anti-VEGF)
VEGF
)药物并将其商业化。
EyeBio
唯一的在研管线Restoret是一种经静脉注射的三特异性抗体,可作为Wnt信号通路的激动剂,可清除视网膜中的残留液体,从而提高
糖尿病黄斑水肿(DME)
和
新生血管性年龄相关性黄斑变性(NVAMD)
以及其他视网膜渗透性疾病患者的视力。目前,Restoret已经完成了
DME
和NVAMD的临床2a期试验。已发表的研究表明,视网膜中的
Wnt
信号传导在维持血管完整性方面发挥着核心作用,
Wnt
信号传导缺陷会导致视网膜血管渗漏。Restoret研究也是首次将广泛研究的Wnt通路转化为
眼科疾病
的治疗。
EyeBio
的联合创始人兼CEO Guyer博士是SV Health Investors的风险合伙人,也是
Iveric Bio
(被
安斯泰来
收购)的联合创始人和CEO。另一位创始人Adamis博士曾在
基因泰克
公司担任开发创新高级副总裁,先后领导了多个治疗领域的开发项目。8、
OrsoBio
:
礼来
支持的减肥药物公司11月11日,
OrsoBio
宣布完成6000万美元的A轮融资,本轮融资由Longitude Capital和Envate Sciences共同领投,
Samsara BioCapital
、NuevaBio、
礼来
跟投。
OrsoBio
成立于2021年,由风险投资公司
Samsara BioCapital
孵化设立,专注于为患有严重代谢紊乱(比如
糖尿病
、严重
血脂异常
、
脂肪营养不良
等)的患者开发新型疗法。公司技术源自Gerald Shulman博士(
耶鲁大学
)、Johan Auwerx博士(洛桑理工学院)和Takanori Takebe博士(辛辛那提儿童医院医疗中心)的科学研究。围绕
肥胖症
和相关代谢紊乱疾病,
OrsoBio
已经布局了5条在研管线,其中4条正处于临床试验阶段,1条处于临床前发现阶段,所有在研管线均源自外部买入或授权:
TLC-3595
: 一款ACC2选择性抑制剂,用于治疗
糖尿病
和其他脂肪酸氧化受损疾病,源自
盐野义(Shionogi)
的授权;
TLC-2716
:一款肝X受体(LXR)的肝靶向反向激动剂,用于治疗严重的
高甘油三酯血症
、
家族性高胆固醇血症
和
NASH
,目前处于1期临床,药物源自
Phenex
的授权许可;线粒体原核蛋白组合:
TLC-6740
:一种肝脏靶向线粒体原核(源自
吉利德
的授权许可)和TLC-1235:一种控释线粒体原核,(源自
耶鲁大学
的授权许可),用于增加严重
脂肪营养不良
和其他代谢紊乱患者的能量消耗
ACMSD
抑制剂:
ACMSD
抑制剂可增加色氨酸的NAD+从头合成,改善代谢性和
炎症性肝肾疾病
患者的线粒体功能,该药物源自
Astellas
旗下Mitobridge的授权许可。
OrsoBio
的创始人兼首席执行官Mani Subramanian博士曾在
吉利德
担任高级副总裁和
肝病
治疗领域负责人,带领团队完成多款
病毒性肝炎
药物的获批,比如
Sovaldi
、
Harvoni
、
Epclusa
、
Vosevi
、
Vemlidy
等,以及开发治疗
非酒精性脂肪肝炎
和其他
肝病
的药物。首席医疗官Rob Myers博士曾担任
吉利德
的副总裁,负责监督
肝纤维化
(
NASH
、
胆汁淤积
和
酒精性肝病
)和
胃肠道炎症
的临床开发,亦曾是
University of Calgary
的医学副教授。封面图来源:123
rf
正式被收购的第二天,
Seagen
为
辉瑞
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机构
Alto Neuroscience, Inc.
Goforward, Inc.
Terremoto Biosciences, Inc.
[+74]
适应症
肿瘤
神经系统变性病
神经病
[+37]
靶点
BTK
KRAS G12C
EGFR
[+8]
药物
醋酸赖氨酸
Rilzabrutinib
VTx 002(VectorY Therapeutics)
[+22]
标准版
¥
16800
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