【药研发0202】深圳泰尔康广谱抗肿瘤新药报IND | 海思科镇痛新药报纤维肌痛临床...

2024-02-01

临床申请细胞疗法免疫疗法优先审批基因疗法

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条深圳泰尔康广谱抗肿瘤新药报IND。深圳泰尔康生物自研抗肿瘤偶联药物TYE1001的临床试验申请获FDA受理。这是泰尔康首款创新药，主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤。临床前研究显示，Tye1001具有广谱抗肿瘤特性，并且在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多种肿瘤小鼠模型中显示出积极的抗肿瘤效果。国内药讯1.正大天晴 PD-L1单抗拟纳入优先审评。正大天晴 PD-L1单抗贝莫苏拜单抗（TQB2450）PD-L1单抗贝莫苏拜单抗（TQB2450）的新适应症获CDE拟纳入优先审评，联合盐酸安罗替尼胶囊用于治疗非微卫星高度不稳定（非MSI-H）或非DNA错配修复缺陷（非dMMR）的复发或转移性子宫内膜癌 DNA错配修复缺陷（非dMMR）的复发或转移性子宫内膜癌患者。TQB2450（APL-502）可阻止PD-L1与T细胞表面的PD-1和B7.1R结合，恢复T细胞活性并增强免疫应答。此前，该新药用于上述适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。2.至善唯新rAAV基因疗法获批法布雷病临床。四川至善唯新rAAV基因药物"ZS805注射液"获国家药监局批准开展用于法布雷病的新药研究。ZS805的基因表达盒框架搭载肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，能够保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高药物的安全性与有效性。该产品有望实现法布雷病“一针治疗，终身有效”。3.阿斯利康ASI新药中国获批高血压临床。阿斯利康1类新药baxdrostat片获国家药监局临床许可，适应症为“治疗其他药物治疗后控制不佳的高血压患者”。baxdrostat是CinCor Pharma公司（已被阿斯利康收购）开发的一种醛固酮合成酶抑制剂（ASI），对醛固酮合成酶具有高度选择性，并保留了人体中的皮质醇途径。该产品拟开发用于高血压、原发性醛固酮增多症和慢性肾病。4.武汉波睿达 CD99靶向CAR-T报IND。武汉波睿达生物自主研发的“靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”（BRD-03）的临床试验申请获CDE受理。CD99在多种血液恶性肿瘤、实体肿瘤中均存在异常表达，是血液学恶性肿瘤的潜在治疗靶标，如急性髓系白血病（AML）和T系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。该公司计划开发BRD-03用于治疗肉瘤、髓系白血病和T细胞血液瘤。5.南京科士华TCR-T疗法报IND。科士华生物1类生物制品“KSH01注射液”的临床试验申请获CDE受理。这是一款TCR-T TCR-T产品，其核心序列是依托科士华生物的核心技术平台TCR-XFinder™及TCR-XPlanet™ T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。该产品拟开发用于治疗食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤。去年4月，FDA已授予KSH01孤儿药资格。6.海思科镇痛新药报纤维肌痛临床。海思科1类化药HSK16149胶囊的临床试验申请获CDE受理，拟用于治疗纤维肌痛。HSK16149是一种电压门控钙离子通道类新型镇痛药，可与钙离子通道α2δ亚受体结合，具备高靶点选择性、强效镇痛、长效镇痛、中枢副作用小等特点。目前该新药用于治疗糖尿病周围神经痛、以及带状疱疹后遗神经痛的两个NDA申请均正在接受CDE监管审查。国际药讯1.安斯泰来ADC联合K药日本报sBLA。安斯泰来靶向Nectin-4的ADC药物Padcev （enfortumab vedotin）向厚生劳动省（MHLW）提交补充新药上市申请，联合PD-1抑制剂Keytruda用于一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）。在Ⅲ期EV-302临床（KEYNOTE-A39）中，与化疗相比，Padcev/Keytruda组合显著延长患者的PFS和OS，使疾病进展或死亡风险降低55%，死亡风险降低53%。去年年底，FDA已批准该组合疗法上述适应症上市。2.MAGE-A4靶向TCR-T TCR-T获优先审评资格。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4的TCR-T疗法Afami-cel cel获FDA授予优先审评资格，用于治疗晚期滑膜肉瘤。PDUFA日期为8月4日。在Ⅱ期试验SPEARHEAD-1(NCT04044768)中，中位随访为27.8个月时，滑膜肉瘤患者的总体缓解率(ORR)约为39%；中位反应持续时间约为12个月。Afami-cel cel有望成为首款实体瘤的T细胞疗法，也是首款TCR-T疗法。3.Menin抑制剂联合用药血癌早期临床积极。Kura Oncology公司选择性menin抑制剂ziftomenib联合标准疗法治疗NPM1突变型（NPM1-m）和KMT2A重排型（KMT2A-r）、急性髓系白血病（AML）的Ⅰ期临床结果积极。ziftomenib联合阿糖胞苷/达柔比星在初治患者中达100%的完全缓解（CR）率；在R/R AML患者中，ziftomenib与维奈托克/阿扎胞苷联合治疗的总缓解率（ORR）达到53%。ziftomenib总体耐受性良好。4.Vaxcyte公司募资7.5亿美元推进肺炎球菌疫苗开发。Vaxcyte公司宣布将募资7.5亿美元，用于加速其创新细菌传染病疫苗（VAX-24和VAX-31）的开发。VAX-24是一款广谱24价肺炎球菌结合疫苗（PCV），已在65岁及以上成人中开展的Ⅱ期临床获积极结果，所有剂量VAX-24均显示出针对所有24种血清型（ST）的强大免疫应答，与50-64岁成人中的Ⅱ期结果一致。VAX-31是一款31价的肺炎球菌结合疫苗肺炎球菌结合疫苗，预计在今年第三季度公布Ⅰ/Ⅱ期临床试顶线结果。5.自免病药物公司COUR完成A轮融资。COUR Pharmaceuticals公司宣布完成约1.05亿美元的A轮融资，以用于推进其专有的抗原特异性免疫耐受平台，开发多个候选产品用于治疗1型糖尿病等自身免疫性和炎症性疾病。COUR技术平台旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。目前，COUR公司与武田合作的乳糜泻项目CNP-101/TAK-101，以及与Ironwood公司合作的原发性胆汁性胆管炎项目CNP-104，均已处于Ⅱ期临床阶段。6.渤健调整AD领域的资源优先级。1月31日，渤健宣布计划重新调整其在阿尔茨海默病（AD）领域资源的优先级，将继续与卫材一起推进Leqembi（仑卡奈单抗，Aβ单抗）的商业化以及该产品皮下制剂的开发；加速开发靶向tau蛋白的反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB080和口服小分子抑制剂BIIB113。此外，渤健将停止Aduhelm（阿杜卡尼单抗）100mg/mL静脉注射液的开发和商业化，以及终止正在进行的IV期ENVISION研究，并将该产品权益重新归还Neurimmune公司。医药热点1.章轲任国家医保局局长。2月1日，国务院发布关于任免国家工作人员的通知，其中，任命章轲为国家医疗保障局局长；免去章轲的审计署副审计长职务。公开报道显示，章轲，男，汉族，1968年5月生，管理学博士，中共党员，曾任审计署党组成员、总审计师，审计署党组成员、副审计长。2.张宏家任北京安贞医院党委书记。1月31日上午，首都医科大学附属北京安贞医院召开干部大会，宣布领导任免决定，张宏家同志任中共首都医科大学附属北京安贞医院委员会书记（副局长级），免去张宏家同志首都医科大学附属北京安贞医院院长职务；蔡军同志任首都医科大学附属北京安贞医院院长（副局长级），试用期一年。3.中国药科大学新增一所附属医院。1月30日，中国药科大学与南京市浦口区人民政府、浦口区中医院合作共建附属医院签约揭牌仪式召开。未来，中国药科大学附属浦口中医院将借助三方合作，推进医院与中国药科大学资源共享、优势互补，将临床和教学有效结合，实现服务提升和能级提升，积极创建三甲医院，打造一流医学科学平台。评审动态 1. CDE新药受理情况（02月01日) 2. FDA新药获批情况（北美01月31日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.84%涨幅前三跌幅前三绿康生化+9.98% 龙津药业-10.03%金凯生科+9.12% 大理药业 -9.97%东方生物+7.05% 海翔药业 -9.96%[诺思兰德]在研基因治疗创新药“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”(项目代码:NL003)用于治疗 Rutherford5级(溃疡)严重下肢缺血性疾病III期临床试验已完成揭盲并取得主要数据初步分析结果。结果表明:主要有效性终点指标的溃疡完全愈合率方面， NL003给药组显著优于安慰剂组，两组间差异具有统计学意义(p<0.0001);安全性方面，未发现与药物相关的严重不良反应，安全性良好，主要结果符合预期。[恒瑞医药]累计回购股份1411.23万股，占公司总股本的比例为0.22%，成交的最高价为47.01元/股，最低价为41.09元/股，已支付的总金额为6.25亿元(不含交易费用)。【科华生物]累计通过股份回购专用证券账户以集中竞价交易方式回购公司股份数量为366.32万股，占公司目前总股本的比例0.71%，最高成交价格10.68元/股，最低成交价格为7.60元/股，成交金额为3410.86万元(不含交易费用)。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。