诺华研发日：6款数十亿美元大品种，Entresto、IL-17、CD20、CDK4/6、PSMA核药、PCSK9 siRNA PCSK9 siRNA

2023-12-11

细胞疗法临床3期免疫疗法siRNA抗体药物偶联物

▎Armstrong2023年11月28日，诺华召开了一年一度的研发日活动，系统介绍了研发布局和进展情况。从2014年开始，诺华坚定地执行创新转型策略，先后剥离非处方药、动物保健业务，并分拆Alcon、Sandoz，到2023年诺华已经成为一家100%创新药业务的MNC。诺华的4个核心业务区域分别是美国、中国、德国、日本，4个核心治疗领域分别是心血管肾脏代谢（CVRM）、免疫、神经科学、肿瘤。近五年，诺华累计研发投入超过450亿美元，股份回购超过300亿美元，分红超过420亿美元。诺华尤为重视技术平台的布局，最近在CVRM（xRNA）、神经科学（基因治疗、xRNA）、肿瘤学（核药、CAR-T）领域引进了多款产品和技术平台。预计2022-2027年将保持5%的年均增长率，核心业绩推动力包括Kisqali、Pluvicto、Kesimpta、Xiidra等。诺华至少有6款创新药可以达到数十亿美元销售额，分别为Entresto、Cosentyx、Kesimpta、Kisqali、Pluvicto、Leqivo。适应症扩展等将进一步推高这6款重磅产品的销售峰值。诺华潜在重磅产品还有多款。诺华重点布局的三个突破性技术，分别为核药、CAR-T自免拓展、siRNA用于心血管和神经系统疾病。诺华重点布局4个治疗领域，5种技术平台（2种成熟，3种前沿技术），研发管线有46个新分子，103项临床资产。四个关键治疗领域的布局情况如下。心血管领域的基石产品为Entresto和PSCK9 siRNA，后续还有B因子抑制剂、Lpa ASO、ETa拮抗剂、APRIL抗体等。自免领域基石产品为Cosentyx，后续还有BTK抑制剂拓展CSU、CINDU适应症，BAFF-R抗体等。神经科学领域，诺华的基石产品为Kesimpta、Zolgensma，以后后续BTK抑制剂拓展多发性硬化症适应症。诺华、赛诺菲都对BTK抑制剂治疗MS寄予厚望。诺华肿瘤领域基石产品包括Kisqali、Lutathera、Pluvicto、Scemblix，后续还有B因子抑制剂等。诺华尤为重视新药物形式的发展，包括工程化重组蛋白、抗体片段、ADC、多抗等。不同药物形式可能用于不同治疗领域，矩阵中存在很多新的探索机会。三项突破技术布局：核药、CAR-T、xRNA诺华核药研发管线如下。细胞疗法管线如下，包括刚刚从传奇生物引进的DLL3 CAR-T DLL3 CAR-T，标志着向实体瘤领域的扩展。xRNA研发管线如下。四大治疗领域：CVRM、自免、神经科学、肿瘤从治疗领域的角度复盘，CVRM研发管线如下，覆盖抗体、小分子、siRNA、ASO等多种药物形式。Lpa反义寡核苷酸预计2025年读出三期临床数据。XXB750为NPR1抗体，治疗心衰和难治性高血压。B因子抑制剂刚刚获批上市。Iptacopan适应症扩展空间大，有望成为补体领域又一个重磅产品。自免领域研发管线如下。BAFF-R可以抑制B细胞增殖，正在拓展多个适应症。CAR-T积极拓展自免适应症。BTK抑制剂CSU三期临床已经成功，正在拓展HS、FA等更多适应症。国内方面，诺诚健华奥布替尼围绕自免也进行了广泛探索，前景可期。神经科学研发管线如下。肿瘤领域核心管线如下。总结对于MNC而言，同时有聚焦和扩大业务板块两种趋势。近年来，随着技术发展，药物研发的深度和系统性要求越来越高，药物形式越来越多样化。在这种背景下，聚焦成为众多MNC一个共同的选择。诺华已经完成100%聚焦创新药业务，同时锁定核心治疗领域，但会通过外部合作对药物形式进行广泛布局，再向技术纵深发展。围绕治疗领域和药物形式的矩阵，不断深化布局，挖掘临床潜力，最大化研发管线和技术平台的价值。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理；CD40靶点全梳理；CD47靶点全梳理；补体靶向药物技术全梳理；补体药物：眼科治疗的重要方向；Claudin 6靶点全梳理；Claudin 18.2靶点全梳理；靶点冷暖，行业自知；中国大分子新药研发格局；被炮轰的“me too”；佐剂百年史；胰岛素百年传奇；CUSBEA：风雨四十载；中国新药研发的焦虑；中国生物医药企业的研发竞争；中国双抗竞争格局；中国ADC竞争格局；中国双抗技术全梳理；中国ADC技术全梳理；Ambrx技术全梳理；Vir Biotech技术全梳理；Immune-Onc技术全梳理；康哲药业技术全梳理；科济药业技术全梳理；恺佧生物技术全梳理；同宜医药技术全梳理；百奥赛图技术全梳理；腾盛博药技术全梳理；创胜集团技术全梳理；永泰生物技术全梳理；中国抗体技术全梳理；德琪医药技术全梳理；德琪医药技术全梳理2.0；和铂医药技术全梳理；荣昌生物技术全梳理；再鼎医药技术全梳理；药明生物技术全梳理；恒瑞医药技术全梳理；豪森药业技术全梳理；正大天晴技术全梳理；吉凯基因技术全梳理；基石药业技术全梳理；百济神州技术全梳理；百济神州技术全梳理第2版；信达生物技术全梳理；信达生物技术全梳理第2版；中山康方技术全梳理；复宏汉霖技术全梳理；先声药业技术全梳理；君实生物技术全梳理；嘉和生物技术全梳理；志道生物技术全梳理；道尔生物技术全梳理；尚健生物技术全梳理；康宁杰瑞技术全梳理；科望医药技术全梳理；科望医药技术全梳理2.0；岸迈生物技术全梳理；礼进生物技术全梳理；康桥资本技术全梳理；余国良的抗体药布局；荃信生物技术全梳理；安源医药技术全梳理；三生国健技术全梳理；仁会生物技术全梳理；乐普生物技术全梳理；同润生物技术全梳理；宜明昂科技术全梳理；派格生物技术全梳理；迈威生物技术全梳理；Momenta技术全梳理；NGM技术全梳理；普米斯生物技术全梳理；普米斯生物技术全梳理2.0；三叶草生物技术全梳理；贝达药业抗体药全梳理；泽璟制药抗体药全梳理；恒瑞医药抗体药全梳理；齐鲁制药抗体药全梳理；石药集团抗体药全梳理；豪森药业抗体药全梳理；华海药业抗体药全梳理；科伦药业抗体药全梳理；百奥泰技术全梳理；凡恩世技术全梳理。

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