【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第18期/总第139期

2024-05-16

上市批准孤儿药快速通道临床3期突破性疗法

全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）全球（不含中国）共有1个新药获批上市。其中，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次减少6个批准新药。5月6日，Azurity宣布FDA已批准Myhibbin™与其他免疫抑制剂联合使用，用于预防3个月及以上儿童和成人器官排斥反应的同种异体肾、心脏或肝移植。这是唯一一种即用型吗替麦考酚酯口服混悬液。吗替麦考酚酯是一种抗代谢物免疫抑制剂，用于保护捐献的器官不被人体免疫反应排斥。预计Myhibbin™将于2024年第二季度在药店上市。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，BLA申报进展2个。本次NDA/BLA申报与上次统计周期相同。5月6日，FDA接受百时美施贵宝皮下注射纳武利尤单抗的生物制品许可申请，用于所有此前获得批准的Opdivo成人实体瘤适应症，包括单药治疗、Opdivo与Yervoy（Ipilimumab）联合治疗后的单药维持治疗，或与化疗或卡博替尼联合使用。皮下注射纳武利尤单抗有可能成为第一个也是唯一一个皮下给药的PD-1抑制剂。NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。5月6日，迈威生物宣布其自主研发的靶向Nectin-4 ADC Nectin-4 ADC创新药（9MW2821）获FDA孤儿药资格认定，用于治疗食管癌。9MW2821单药治疗经铂类化疗和PD-(L)1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的III期临床研究已正式启动，与PD-1抑制剂联合用药的I/II期临床研究也在推进中，均已完成首例受试者入组。9MW2821先后获FDA授予快速通道认定和孤儿药资格认定，目前是全球首款针对食管癌和宫颈癌适应症披露临床有效性和安全性数据的靶向Nectin-4的治疗药物。5月10日，诺华宣布FDA已授予Scemblix®（Asciminib）突破性疗法资格，用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）成人患者。与标准护理TKI相比，Scemblix表现出良好的安全性和耐受性，不良事件（AE）和治疗中断更少。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计48条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、精神疾病、神经疾病以及皮肤病等共计14个领域。其中，肿瘤临床进展更新居各领域之首，涉及化学药6条，生物药5条。5月6日，复宏汉霖宣布其抗HER2单抗HLX22的国际多中心III期的新药临床试验（IND）申请已经获得FDA许可，拟用于联合曲妥珠单抗及化疗一线治疗HER2阳性晚期胃癌 HER2阳性晚期胃癌。2024年1月，HLX22联合汉曲优®（曲妥珠单抗）治疗HER2阳性胃癌 HER2阳性胃癌II期临床研究数据显示，在HLX02（曲妥珠单抗）联用化疗的基础上加入HLX22可提高HER2阳性G/GEJ癌 HER2阳性G/GEJ癌患者一线治疗的生存期和抗肿瘤反应，且安全性可控。5月6日，ADC Therapeutics宣布，ZYNLONTA®（loncastuximab tesirine-lpyl）的II期临床试验的初步数据显示复发/难治性（r/r）边缘区淋巴瘤（MZL）患者的反应率很高。在评估的15例复发/难治性（r/r）边缘区淋巴瘤（MZL）患者中，13例患者在接受ZYNLONTA治疗时达到完全缓解，1例患者达到部分缓解，ZYNLONTA总体耐受性良好，安全性与已知特征一致。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.05.04-05.10）全球（含中国）医药交易时间共计36起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内共有4个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少2个NMPA批准新药。5月8日，云顶新耀宣布中国澳门药物监督管理局已正式批准伊曲莫德（VELSIPITY®, Etrasimod）用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的新药上市许可申请。澳门成为伊曲莫德在云顶新耀亚洲授权区内第一个获得批准的地区。伊曲莫德是一款每日一次口服的一线先进疗法，使用方便、疗效佳，具有良好的安全性。伊曲莫德已于去年10月和今年2月先后在美国和欧盟获得新药上市批准。5月11日，NMPA官网公示，由BSM和再鼎医药申报的瑞普替尼胶囊上市申请已在中国获批，适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。瑞普替尼是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂。它与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响，因此能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞。中国新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内共有36个新药获临床默示许可，涉及54个受理号。其中，化学药23个，治疗用生物制品13个。与上个统计周期相比，本次减少15个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内共有3个新药申报上市，涉及5个受理号。其中，化学药1个，治疗用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次增加1个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内共有40个新药申报临床，涉及64个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品20个，预防用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次增加32个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内共有4个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药2个。与上个统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。5月7日，CDE官网公示，腾盛博药申报的两款产品：BRII-835（Elebsiran）和BRII-877（Tobevibart），拟纳入突破性治疗品种，适应症均为：治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染和HBV/丁型肝炎病毒（HDV）感染。针对慢性乙肝病毒感染的II期MARCH研究B部分的新数据显示，在将BRII-877加入联合或不联合PEG-IFNa的BRII-835方案中治疗24周后，应答率提高约三倍。针对慢性丁型肝炎的初步数据显示，经过12周的BRII-877和BRII-835联合治疗后，6名参与者中有5人无法检测到HDV RNA，6名参与者中有6人的HDV RNA低于定量下限。5月7日，信达生物宣布其抗紧密连接蛋白18.2（CLDN18.2）抗体-依喜替康偶联物（ADC）IBI343已被CDE纳入突破性治疗药物品种名单，拟定适应症为至少接受过二种系统性治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌 CLDN18.2表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌。IBI343针对CLDN18.2阳性、HER2阴性胃/胃食管交界处腺癌 CLDN18.2阳性、HER2阴性胃/胃食管交界处腺癌的国际多中心III期临床研究即将准备启动。NMPA特殊资格认定情况（部分）04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.04-05.10）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及皮肤病、心血管疾病、遗传和代谢病和眼部疾病共计4个领域。其中，化学药3个，生物药3个。5月7日，舶望制药宣布其BW-01针对重度高甘油三酯血症的II期临床试验于4月29日完成首例受试者给药，BW-01是舶望制药利用平台技术RADS自主研发的首款心血管siRNA（小干扰核酸药物）新药。siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。5月9日，天泽云泰公布了治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品VGR-R01的临床I/II期最新数据。临床数据显示，视网膜下注射VGR-R01能够显著改善患者视力或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，有望让BCD不再无药可治。国内新药研发进展情况05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《中药新药用于紧张型头痛的临床疗效评价技术指导原则（试行）》的通告（2024年第21号）为进一步完善“中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系”，引导申请人按照“三结合”中药注册审评证据体系研发符合中医药治疗优势和特点的紧张型头痛相关中药新药，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《中药新药用于紧张型头痛的临床疗效评价技术指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。06国内新药研发领域热点新闻迪哲医药不走寻常路根据最新年报显示，2023年全年，迪哲医药总营收9128.86万元。首个商业化产品舒沃哲2023年8月才获批就收获如此耀眼的成绩，十分出人意料。另一款备受瞩目的在研产品戈利昔替尼也于2023年9月提交了上市申请，并被纳入优先审评程序，可谓是双喜临门。作为曾经的阿斯利康中国创新中心，迪哲医药的实力果然非同一般。非一般策略舒沃哲（舒沃替尼）是一款EGFR-TKI EGFR-TKI，从竞争格局看，EGFR-TKI EGFR-TKI已经十分拥挤，国内市场中已有10款，其中一代3款，二代2款，三代5款，四代1款。更多资讯，请阅读原文Lutathera再下一城，诺华如何打造核药护城河？日前，诺华（Novartis）宣布，FDA已批准其放射性核素偶联药物（RDC，又称放射性配体疗法RLT）Lutathera（Lu177 dotatate）用于治疗12岁及以上的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）儿童患者，这些患者的生长抑素受体呈阳性（SSTR+），而且这一适应症包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。此次批准使Lutathera成为首个获批用于治疗GEP-NET NET儿童患者的疗法。此前，该疗法被批准用于成人患者。Lutathera是一款177Lu放射性标记的生长抑素类似物，系诺华于2017年收购公司所得。在核药赛道，诺华可谓是当之无愧的领头羊。那么，诺华是如何打造核药护城河的？更多资讯，请阅读原文实体瘤领域双特异性抗体即将步入收获期双特异性抗体（双抗）是指同时结合2个不同抗原或同一抗原2个表位的抗体，与单特异性抗体相比，双抗药物具有高度特异性，增强了治疗有效性和安全性，已成为肿瘤治疗领域的研发热点。截至目前，全球已有13款双抗药物获批上市，上市时间集中于2022-2023年期间。根据作者梳理发现，双抗药物在上市后迅速放量，2023年双抗药物的市场规模已高达700亿元。血液肿瘤（例如：骨髓瘤、淋巴系肿瘤等）为主流适应症。值得关注的是，双抗药物的应用方向正在发生变化：在处于临床后期阶段的双抗药物中，实体瘤已成为药企们争抢的主流赛道，实体瘤双特异性抗体即将迎来收获期。更多资讯，请阅读原文CXO该如何自我拯救在过去的一年里，CXO不断遭遇暴击，一些地缘政治的原因几乎要把中国整个CXO行业团灭。剔除政治因素的影响，在“资本寒冬”的处境下，创新药的投融资遭遇重大挫折，同质化严重、创新驱动力不足的问题成为影响CXO健康发展的重大阻碍。在这种风雨飘摇的局面下，国内CXO艰难前行，但前路已然是迷雾重重，路在何方？“闹剧”进行时美国《生物安全法》草案有参议院（编号：S.3558）和众议院（H.R.7085）两个版本……更多资讯，请阅读原文BTKi赛道：二代产品销售强劲，三代来势汹汹百济神州昨日发布今年一季度报告，Q1实现收入7.52亿美元，其中产品收入7.47亿美元，同比增长82%：其中泽布替尼销售额4.89亿美元，收入逐季爬坡。泽布替尼实现多国上市，今年一季度美国市场实现收入3.51亿美元，同比大幅提升153%，由于临床头对头优效伊布替尼，泽布替尼在美国市场的份额大幅提升。全球范围内共上市6款BTK抑制剂，分为三代，第一代代表伊布替尼（强生&艾伯维），于2013年首次上市，至今已上市11年，销售额峰值接近百亿美元，即使到现在也是市场份额最大的一款BTKi。伊布替尼的出现使B细胞恶性肿瘤治疗进入靶向治疗时代，但因为选择性差，出现脱靶效应，副反应严重。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0515创新药周报”，即可下载。