【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第19期/总第140期

2024-05-23

上市批准优先审批细胞疗法突破性疗法快速通道

全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）全球（不含中国）共有4个新药获批上市。其中，BLA批准2个，新复方批准1个，新适应症批准1个。与上个统计周期相比，本次增加3个批准新药。5月13日，罗氏的多发性硬化症（MS）药物Ocrevus（Ocrelizumab）周一在韩国获得批准。Ocrevus是一种重组人源化单克隆抗体（mAb，IgG1），可选择性靶向表达CD20 B细胞，通过减少B细胞的数量和功能来抑MS。Ocrevus分为两次静脉注射，每六个月注射一次，剂量为600毫克。预计Ocrevus将为复发缓解型多发性硬化症和原发性进展性多发性硬化症患者提供新的治疗机会。5月15日，BMS宣布FDA已加速批准CD19定向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Breyanzi用于治疗既往接受过两线或多种全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在临床试验中，53%的患者发生了任何等级的CRS，31%的患者发生了任何等级的NE，10%的患者发生了等级>3的NEs。Breyanzi的安全性允许患者选择门诊治疗。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报进展1个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次增加2个NDA/BLA申报。5月14日，PTC Therapeutics宣布FDA接受Upstaza™的BLA并优先审查。Upstaza™是一种基于AAV2的基因疗法，适用于治疗18个月及以上经临床、分子和遗传学确诊为AADC缺乏症并伴有严重表型的患者，通过将功能性DDC基因直接递送至壳核、增加AADC酶和恢复多巴胺产生来纠正潜在的遗传缺陷。NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）全球（不含中国）共有6个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药5个。与上次统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。5月13日，Merus N.V.宣布FDA已授予Petosemtamab突破性疗法认定，用于治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者，这些患者在接受铂类化疗和PD-1或PD-L1靶向抗体治疗后病情出现进展。数据表明，该药物在临床重要终点上可能有实质性改善。在此之前，Petosemtamab已获得快速通道资格认定。5月14日，迈威宣布其自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药（9MW2821）获FDA快速通道资格认定，用于治疗既往接受过含铂化疗方案治疗失败的复发或转移性宫颈癌。9MW2821注射入体内后，可与肿瘤细胞表面的Nectin-4结合并进入细胞，通过酶解作用，定向释放细胞毒素，从而实现对肿瘤的精准杀伤。9MW2821此前已获得FDA FTD和ODD，分别用于治疗晚期、复发或转移性食管鳞癌和食管癌。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计42条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、精神疾病、神经疾病以及皮肤病等共计11个领域。其中，肿瘤、血液和淋巴疾病临床进展更新居各领域之首，分别为9条：肿瘤领域涉及化学药2条，生物药4条，细胞疗法3条；血液和淋巴疾病领域涉及化学药4条，生物药4条，细胞疗法1条。5月12日，迈威公布其自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821用于三阴性乳腺癌适应症的临床研究进展。临床数据显示，在接受1.25mg/kg剂量治疗并可肿瘤评估的20例局部晚期或转移性三阴性乳腺癌受试者中，客观缓解率 (ORR) 和疾病控制率 (DCR) 分别为50%和80%，1例完全缓解 (CR) 患者已持续治疗20个月，目前仍持续完全缓解。5月16日，礼来公司宣布了QWINT-2和QWINT-4 III期临床试验的积极顶线结果，该试验评估了每周一次的胰岛素Efsitora alfa在首次使用胰岛素的2型糖尿病成人患者（胰岛素初治）和需要每天多次注射胰岛素的患者中的积极顶线结果。在靶向治疗临床试验中，与全球最常用的每日基础胰岛素相比，Efsitora显示出非劣质的A1C降低。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.05.04-05.17）全球（含中国）医药交易时间共计12起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少3个NMPA批准新药。5月13日，百济神州宣布，其BTK抑制剂泽布替尼 BTK抑制剂泽布替尼（BRUKINSA®）获得国家药监局附条件批准注册，新增以下适应症：联合奥妥珠单抗，适用于既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。泽布替尼是迄今为止全球首款且目前唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂。2023年11月，泽布替尼获EC批准治疗FL，2024年3月，泽布替尼滤泡性淋巴瘤相关适应症获得FDA加速批准。泽布替尼是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，通过优化生物利用度、半衰期和靶点选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其它获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，泽布替尼已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。中国新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内共有30个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药17个，治疗用生物制品12个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少2个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内共有6个新药申报上市，涉及8个受理号。其中，化学药3个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内共有54个新药申报临床，涉及93个受理号。其中，化学药30个，治疗用生物制品23个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加29个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药2个，细胞疗法1个。与上个统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。NMPA特殊资格认定情况（部分）04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.11-05.17）国内新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、皮肤病、血液和淋巴疾病、心血管疾病和神经疾病共计5个领域。其中，化学药6个，生物药2个。5月14日，和黄医药宣布启动中国II/III期临床试验，以评估索凡替尼（Surufatinib）、恒瑞医药的PD-1抗体卡瑞利珠单抗（Camrelizumab）PD-1抗体卡瑞利珠单抗（Camrelizumab）、白蛋白结合型紫杉醇（Nab-paclitaxel）和吉西他滨（Gemcitabine）的联合疗法用于一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。首名受试者已于2024年5月8日接受首次给药治疗。5月16日，诺诚健华宣布其自主研发的TYK2（酪氨酸激酶2）JH2变构抑制剂ICP-488治疗银屑病的II期临床试验完成患者入组。该研究旨在评估ICP-488在中国成人中度至重度斑块状银屑病患者中的有效性、安全性、PK和PD特征。试验总共入组129例患者，按照1:1:1的比例将患者随机分配到三个治疗组中，包括每天一次6毫克组、每天一次9毫克组和安慰剂组，连续给药12周。国内新药研发进展情况05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局关于恢复进口、销售和使用Celgene Corporation注射用紫杉醇（白蛋白结合型）的公告（2024年第60号）根据药品境外生产现场检查结果，国家药监局于2020年3月25日发布公告（2020年第44号），决定暂停进口、销售和使用Celgene Corporation注射用紫杉醇（白蛋白结合型）（英文名称：Paclitaxel For Injection (Albumin Bound)，原注册证号：H20130650，受托生产企业：Fresenius Kabi USA, LLC，生产地址：2020 Ruby Street, Melrose Park, IL 60160, USA）。Celgene Corporation向国家药监局提交注册补充申请和恢复进口、销售和使用的申请，将受托生产企业变更为Abraxis BioScience, LLC，生产地址为：620 N. 51st Avenue,Phoenix, AZ 85043 United States of America。国家药监局按照注册审评程序，经组织技术审查，已批准其变更受托生产企业。依据《中华人民共和国药品管理法》《药品医疗器械境外检查管理规定》，国家药监局决定，允许Celgene Corporation自2024年1月18日起在变更后场地（受托生产企业：Abraxis BioScience, LLC，生产地址：620 N. 51st Avenue, Phoenix, AZ 85043 United States of America）生产的注射用紫杉醇（白蛋白结合型）（现注册证号：国药准字HJ20130650）进口、销售和使用。自本公告发布之日起，各药品进口口岸所在地药品监督管理部门发放上述产品的进口通关单。06国内新药研发领域热点新闻CXO“逆行者”CXO行业分化明显：行业龙头增速放缓，“小而美”的细分领域龙头逆势崛起。这些细分领域颇具多元化，涵盖多肽、ADC、中药、仿制药等。其中，诺泰生物、药明合联、博济医药、阳光诺和等企业以其出色的业绩表现，成为了逆势增长的“逆行者”。CXO细分龙头：诺泰生物、圣诺生物从2023年及2024年一季度业绩表现看，CXO行业已走出分化行情。具体而言，像药明康德、凯莱英这样的CXO龙头公司业绩面临不小的压力，而多肽CXO……更多资讯，请阅读原文止咳重磅药列为精神药品管理，市场影响有多大？4月底以来，两款ROS1抑制剂先后获批上市。虽然在非小细胞肺癌患者中，ROS1融合的发生率平均为1%至2%，东亚人群中略高，为2%至3%，但由于我国肺癌患者的基数庞大，因此存在ROS1变异的患者实际上也为数不少。ROS1阳性非小细胞肺癌 ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗仍存在巨大的临床未满足需求。随着近期两款ROS1抑制剂新药的上市，国产与进口齐飞，市场格局发生巨变。两款新药4月30日，正大天晴宣布，其1类新药富马酸安奈克替尼胶囊（TQ-B3101，安柏尼）获国家药监局批准上市，成为首个获批用于ROS1阳性非小细胞肺癌 ROS1阳性非小细胞肺癌的国产靶向药。更多资讯，请阅读原文ROS1抑制剂迎来“四国杀”时代双特异性抗体（双抗）是指同时结合2个不同抗原或同一抗原2个表位的抗体，与单特异性抗体相比，双抗药物具有高度特异性，增强了治疗有效性和安全性，已成为肿瘤治疗领域的研发热点。截至目前，全球已有13款双抗药物获批上市，上市时间集中于2022-2023年期间。根据作者梳理发现，双抗药物在上市后迅速放量，2023年双抗药物的市场规模已高达700亿元。血液肿瘤（例如：骨髓瘤、淋巴系肿瘤等）为主流适应症。值得关注的是，双抗药物的应用方向正在发生变化：在处于临床后期阶段的双抗药物中，实体瘤已成为药企们争抢的主流赛道，实体瘤双特异性抗体即将迎来收获期。更多资讯，请阅读原文中国核药，炸开了新天地近期，“核药一哥”诺华斥资近50亿美元布局放射性配体疗法（RLTs）和大环肽，让核药赛道再次站在聚光灯下。国内市场方面，东诚药业、中国同辐和远大医药的核药业务在2023年收获颇丰；后来者们也来势汹汹，包括恒瑞医药、云南白药和先通医药等都在加速核药管线研发。在此背景下，中国核药可谓“炸开了新天地”。更多资讯，请阅读原文艾伯维 JAK1抑制剂Upadacitinib治疗白癜风拟纳入突破性治疗5月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，艾伯维公司Upadacitinib（乌帕替尼）片拟纳入突破性治疗品种，适应症为治疗12岁及以上的青少年和成人非节段型白癜风患者。从药渡数据库检索可知，乌帕替尼是高选择性的Janus激酶1（JAK1）抑制剂，最早于2019年获FDA批准上市，已于2022年2月在中国获批上市，用于适合系统性治疗的成人和12岁及12岁以上青少年中重度特应性皮炎患者，成为中国首个获批用于治疗特应性皮炎的口服选择性JAK抑制剂。目前获批适应症覆盖特应性皮炎、类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎及非放射学中轴型脊柱关节炎。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0522创新药周报”，即可下载。