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2024 下半年有望获批的 10 款重磅新药
2024-07-10
·
交易
·
Insight数据库
ASCO会议
优先审批
突破性疗法
申请上市
抗体药物偶联物
2024 年悄然过半,据
Insight
数据库显示,上半年国内获批上市的新药共有 87 款(不含改良新药,包括新适应症获批)。展望 2024 年下半年,NMPA 又将批准多少款新药呢? 为了回答上述问题,Insight 数据库基于当前上市申请中的新药项目和平均审评时长,预测了下半年有望获批的创新药物,数据显示共计 56 款,其适应症涵盖肿瘤学、皮肤病学、内分泌学和消化病学等多个领域。现从中选出 10 款进行解读。 来自:Insight 整理
绿叶制药
:
芦比替定
2023 年 6 月,
绿叶制药
宣布其
注射用芦比替定
针对
小细胞肺癌(SCLC)
的适应症在国内申报上市(受理号:JXHS2300049)。 早在 2020 年 6 月,
芦比替定
就获得
FDA
附条件批准,用于治疗接受铂类药物化疗期间或期后出现疾病进展的
SCLC
成人患者;2023 年 3 月,
芦比替定
拟纳入优先审评品种,进一步加速其上市进程。
芦比替定
是一种源自海鞘素的化合物,通过与 DNA 小沟中的鸟嘌呤残基结合,引发 DNA 断裂并诱导细胞凋亡。此外,
芦比替定
还能够引起 RNA 聚合酶 II 的降解、抑制
肿瘤
血管生成,并调控
肿瘤
微环境,从而展现出多方面的抗
肿瘤
作用。 单药治疗方面,
芦比替定
在中国
SCLC
患者中的 IRC 评估的 ORR 为 45.5%,耐药复发患者的 ORR 超过 30%。联合治疗方面,2024 ASCO 年会披露的 Ⅱ 期扩展研究结果显示,
芦比替定
与
伊立替康
联用在
SCLC
患者中具有良好的抗
肿瘤
活性和可控的安全性,尤其是对于 CTFI 超过 30 天的亚组人群。 截图来自:Insight 数据库官网 据悉,
芦比替定
最初由
PharmaMar
进行开发,2019 年 4 月
绿叶制药
获得该药物在中国开发及商业化的独家权利。
芦比替定
医药交易截图来自:Insight 数据库官网
科伦博泰
:
芦康沙妥珠单抗
在
乳腺癌
领域,
科伦博泰
于 2023 年 12 月申报上市的
芦康沙妥珠单抗
预计在今年第四季度获批(受理号:CXSS2300093)。
TROP2
在
三阴性乳腺癌
中呈现显著高表达,当前针对
TROP2
靶点的药物研发主要集中在抗体药物偶联物(ADC)领域。
芦康沙妥珠单抗
是由
默沙东
与
科伦博泰
联合开发的
TROP2
ADC,它在今年 3 月获得 NMPA 授予的第四项突破性疗法认定,适应症为一线治疗不可手术切除的
局部晚期、复发或转移性 PD-L1 阴性三阴性乳腺癌
PD-L1
阴性三阴性乳腺癌。 在 ASCO 2024 年会上,
芦康沙妥珠单抗
带来了针对
三阴性乳腺癌
的 OptiTROP-Breast01 和针对
SCLC
的 OptiTROP-Lung01 的研究成果。 OptiTROP-Breast01 研究显示,
芦康沙妥珠单抗
组相较于化疗组在 mPFS(5.7 个月vs 2.3 个月)、6 个月 PFS 率(43.4% vs 11.1%)以及 ORR(43.8% vs 12.8%)等各项指标上均表现出显著优势。尤其是在 TROP2 H 评分>200 的亚组患者中,
芦康沙妥珠单抗
组的 mPFS 为 5.8 个月,化疗组为 1.9 个月。安全性方面,该药物与 Ⅰ 期、Ⅱ 期研究表现一致,无新的安全事件发生。 截图来自:Insight 数据库官网 在 OptiTROP-Lung01 研究中,患者接受
芦康沙妥珠单抗
与
KL-A167
两种不同剂量组合治疗。队列 1A 的 ORR 为 48.6%,DCR 为 94.6%,mPFS 为 15.4 个月(6.7,NE),6 个月 PFS 率为 69.2%。队列 1B 的 ORR 达 77.6%,DCR 为 100%,mPFS 未达到(8.4,NE),6 个月 PFS 率为 84.6%。安全性方面,未观察到新的安全性信号。 截图来自:Insight 数据库官网 总体来看,
芦康沙妥珠单抗
在今年 ASCO 年会的突出表现,无疑将进一步推动其临床应用。作为
科伦博泰
的核心产品,
芦康沙妥珠单抗
不仅在
乳腺癌
和
肺癌
中显示出潜力,其通过
默沙东
推进的全球三期临床试验还覆盖了
子宫内膜癌
、
胃癌
等多个瘤种,展现出广阔的应用前景。 截图来自:Insight 数据库官网
大冢制药
:第三代
Bcr-Abl 激酶抑制剂
2023 年 5 月,
大冢制药
第三代
Bcr-Abl 激酶抑制剂泊那替尼
在国内申报上市(受理号:JXHS2300044),有望于今年下半年获批。 今年 4 月,该产品就被
CDE
纳入优先审评,拟定适应症涵盖三个领域:1)对前期治疗产生耐药或不耐受的
慢性髓性白血病(CML)
;2)
复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)
;3)携带 T315I 突变的 CML 或 Ph+ALL。 目前,
泊那替尼
多个三期临床研究成果在国际学术大会上引起广泛关注。在 2024 年 ASCO 年会上公布的 OPTIC 研究数据表明,对于携带 T315I 突变的 CML 患者,
泊那替尼
表现出显著的长期疗效及可控的安全性。在该研究中,采用 45 mg 的起始剂量,并在达到 BCR::ABL1 IS ≤ 1% 后将剂量降至 15 mg。这一剂量调整策略在疗效与安全性之间提供了最佳平衡。 在 2024 年 EHA 年会上公布的 PhALLCON 研究结果显示,
泊那替尼
联合低强度化疗作为
Ph+ ALL
患者的一线治疗方案,其疗效优于标准治疗方案
伊马替尼
。研究表明,在监测期间的任何时间点,
泊那替尼
在不同年龄亚组和
BCR
::
ABL1
突变亚组中均实现了更高的 MRD 阴性率。各亚组中,
泊那替尼
组的 PFS 是
伊马替尼
组的两倍,同时其安全性与
伊马替尼
相当。 不仅如此,
泊那替尼
作为 Ph+
ALL
一线治疗的 III 期临床研究已经完成,显示
泊那替尼
联合降低强度化疗方案的疗效显著优于
伊马替尼
。
泊那替尼
临床试验结果截图来自:Insight 数据库官网
非霍奇金淋巴瘤
亚型:
罗氏
与
礼来
均有突破
非霍奇金淋巴瘤(NHL)
涵盖众多亚型,每种亚型具有独特的病理特征、遗传标志和临床表现。 在这一领域,
罗氏
第二款
CD20/CD3 双特异性抗体莫妥珠单抗
CD20
/
CD3
双特异性抗体莫妥珠单抗和
礼来
可逆性 BTK 抑制剂匹妥布替尼
BTK
抑制剂匹妥布替尼分别针对不同的
NHL
亚型。前者主要用于治疗
滤泡性淋巴瘤
,后者则用于治疗
套细胞淋巴瘤
。这两款药物均在 2023 年 12 月申请上市,预计在今年下半年获批。
罗氏
·
莫妥珠单抗
莫妥珠单抗
是一款
CD20
/
CD3
T 细胞衔接双特异性抗体,旨在靶向 B 细胞表面的
CD20
和 T 细胞表面的
CD3
。这种双重靶向策略能激活并重新定向患者的 T 细胞,通过释放细胞毒性蛋白来清除恶性 B 细胞。 在关键 II 期研究的 3 年随访中,
莫妥珠单抗
显示出较高 CR 率和长久的临床疗效。中位随访 37.4 个月后,患者的 CR 率达到 60%,其安全性概况可控,并与先前报告一致。在治疗结束后中位 18 个月,有证据显示 B 细胞得到恢复。目前,欧盟委员会和
FDA
已批准该药物上市,用于治既往接受过至少两种系统性治疗的
复发或难治性滤泡性淋巴瘤
。 截图来自:Insight 数据库官网 在
淋巴瘤
领域,
罗氏
还基于
CD20
和
CD3
两个成熟靶点的组合推出了
格菲妥单抗
。该药物于 2023 年 11 月获得 NMPA 的附条件批准,用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的
复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)
成人患者,这也是国内获批的首款
CD3
/
CD20
双抗。 作为双抗研发领域的领跑者,
罗氏
已陆续布局多个双抗技术平台,除以上两者外,
罗氏
还有 2 款双抗药物获批上市,分别是治疗
A 型血友病
的
艾美赛珠单抗
以及治疗
糖尿病性黄斑水肿
的
法瑞西单抗
。
礼来
·
匹妥布替尼
匹妥布替尼
属于口服高选择性可逆
BTK
抑制剂,对野生型和 C481S 获得性耐药突变型
BTK
具有显著的抑制效果。这一特性使得
匹妥布替尼
能够有效解决传统一代不可逆
BTK
抑制剂面临的耐药问题。 在 I/II 期 BRUIN 研究中,接受
匹妥布替尼
治疗的 120 例
套细胞淋巴瘤
患者中有一半实现了客观缓解,其中 15 例为完全缓解。凭借这项关键性临床证据,
匹妥布替尼
获
FDA
加速批准上市,用于治疗既往接受过至少二线系统治疗(包括
BTK
抑制剂)的
复发或难治性套细胞淋巴瘤
成人患者。自此,它也成为了全球首款获
FDA
批准的可逆
BTK
抑制剂。 2023 年 12 月,
匹妥布替尼
凭借 BRUIN 研究中
慢性淋巴细胞白血病
或
小淋巴细胞淋巴瘤
的队列结果再次获
FDA
加速批准扩大适应症。研究发现,在 108 例接受
匹妥布替尼
治疗的患者中,0RR 为 72%,mDOR 为 12.2 个月。
匹妥布替尼
BRUIN 研究结果截图来自:Insight 数据库官网
匹妥布替尼
最初由
Redx Pharma
开发,并于 2017 年 7 月被
Loxo Oncology
购得。在
Loxo Oncology
被
礼来
收购后,
匹妥布替尼
被纳入
礼来
研发产品线。2022 年 3 月,
信达生物
在中国获得了
匹妥布替尼
商业化权益的优先谈判权。
2 型糖尿病
:两款 DPP4 抑制剂 DPP-4 抑制剂是治疗
2 型糖尿病
的重要新药。 纵观当前,我国获批上市的国产 DPP-4 抑制剂有
海思科
的
考格列汀
、
恒瑞
的
瑞格列汀
以及
信立泰
的
福格列汀
。预计今年下半年将再有两款获批,为
2 型糖尿病
患者带来更多选择。
盛世泰科
·盛格列汀 2023 年 4 月,
盛世泰科
核心产品
盛格列汀
上市申请获受理(受理号:CXHS2300022/3)。 作为新型口服 DPP-4 抑制剂,
盛格列汀
具有高选择性和强效抑制等优点。据
盛世泰科
官网显示,该药物此前已被批准豁免 2 期临床直接进入 3 期试验。 在国内,
盛世泰科
积极开展多项临床试验,包括
盛格列汀
单药的 III 期临床试验、
盛格列汀
联合
二甲双胍
的 III 期临床试验,以及一项利用 PK-PD 模型量化
盛格列汀
PK 和 PD 特征的 I 期临床试验。 在 III 期临床试验中,治疗 24 周后,低剂量(50 mg)
盛格列汀
组的 HbA1c 水平显著降低并达到主要临床终点,且效果显著优于对照组。 同时,
盛格列汀
联合
二甲双胍
III 期试验结果显示,
盛格列汀
100 mg 和 50 mg 加
二甲双胍
组的 HbA1c 降低值分别为 -1.17 ± 0.794% 和 -1.23 ± 0.896%,两组间无显著差异,高基线 HbA1c 水平(≥8.5%)的患者降低更显著。与
二甲双胍
单药治疗组(14.4%)相比,有更多的患者在
盛格列汀
100 mg(49.4%)和 50 mg(51.1%)加
二甲双胍
组实现 HbA1c <7.0%。 在基于 PK-PD 模型的 I 期试验中,
盛格列汀
多次口服后可迅速被吸收,平均半衰期为 34.9-41.9 小时,连续每日给药 1 周后达到稳态。
盛格列汀
50 mg 剂量的
DPP-4
抑制效果与
西格列汀
相似,100 mg 剂量的抑制效果更持久。此外,50 mg 和 100 mg 剂量组血浆中活性 GLP-1 分别增加 2.20 倍和 3.36 倍。口服葡萄糖耐量试验(OGTT)显示,
盛格列汀
治疗组血糖下降,胰岛素和 C 肽水平增加,甘油三酯有下降趋势,而 HbA1c 水平无显著变化。
盛格列汀
临床试验结果截图来自:Insight 数据库官网
石药集团
·
普卢格列汀
2023 年 7 月,
石药集团
1 类新药
普卢格列汀
上市申请获受理(受理号:CXHS2300048)。
普卢格列汀
属于新型口服
DPP-4
抑制剂,它通过抑制
DPP-4
来提升内源性活性 GLP-1 的水平。这一作用增强了β细胞和α细胞对葡萄糖的敏感性,从而促进了葡萄糖刺激下的胰岛素释放,并强化了葡萄糖对胰升糖素的抑制效果,进而来降低血糖水平。 当前,
普卢格列汀
在单药以及与
二甲双胍
联合治疗
2 型糖尿病
的关键临床试验中均成功达到预设的主要疗效终点。单药治疗上,24 周的结果显示,
普卢格列汀
在降低 HbA1c 水平方面显著优于安慰剂,其疗效不劣于阳性对照组
西格列汀
。 在联合治疗的临床试验中,
普卢格列汀
与
二甲双胍
的组合治疗在 24 周时相较于治疗前在降低 HbA1c 水平方面表现出显著的优势。从安全性评估来看,
普卢格列汀片
的安全性与
西格列汀
及安慰剂组相似,显示出良好的耐受性。
普卢格列汀
临床试验结果截图来自:Insight 数据库官网 在今年 3 月发布的 I 期试验中,研究人员比较了
普卢格列汀
在中国
轻中度肝功能障碍
患者和健康人群中的药代动力学特性及安全性。结果显示,相比于健康受试者,
肝功能障碍
的受试者中的
普卢格列汀
药物暴露水平有所增高。在此期间,没有报告任何受试者出现不良事件。
血友病
领域:三家药企携手推进新疗法
血管性血友病
与
A 型血友病
虽同属于血液凝固功能障碍的病症,但各自的病理机制与临床表现不同,因此需要实施针对性的治疗策略。 在
血管性血友病
领域,
武田制药
研发出重组血管性血友病因子(rVWF)注射用药物
Vonicog alfa
。同时,
晟斯生物
和奥克特珐玛针对
A 型血友病
分别研制了重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白-FRSW107 和塞莫凝血素 α。这三种新型治疗药物均有望在今年下半年获批上市。
武田制药
·
Vonicog alfa
Vonicog alfa
借助先进的基因工程技术生产而成,它包含完整的 VWF 多聚体系列,尤其是具备较长半衰期的超大型多聚体(ULMs)。这一创新配置赋予了该药物在体内的持续活性,为
血管性血友病
患者开辟了更为有效的替代治疗途径。 截至目前,
Vonicog alfa
已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本获得上市许可。2023 年 1 月,该产品被
CDE
纳入优先审评,用于诊断为
血管性血友病
的成人患者,包括按需治疗和出血事件的控制,以及围手术期出血管理。 在一项前瞻性、开放式、多中心研究中,研究人员评估了 18 岁及以上
重度血管性血友病
患者在择期外科手术中使用
Vonicog alfa
的止血效果及安全性。结果显示,在 15 例手术中,总体止血疗效达到 100%。 在另一项三期研究中,研究人员评估了
重度血管性血友病
成人在接受
Vonicog alfa
预防治疗时,其治疗性
自发性出血
事件的年化出血率(sABR)与历史数据的对比。研究纳入了 23 名患者,分为需求时给药组和血浆衍生 VWF(pdVWF)预防治疗切换组。12 个月的结果显示,需求时给药组 sABR 下降 91.5%,切换组下降 45.0%。 截图来自:Insight 数据库官网
晟斯生物
·重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白-FRSW107
晟斯生物
推出的 FRSW107 注射用重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白是首款国产长效重组凝血八因子新药。该药物利用创新的刚性 linker 技术,首次成功制备具有
凝血
活性的「同源二聚」结构,显著延长了
凝血
因子的半衰期,并提高了产品的稳定性与产能。 在 2022 年 ASH 年会上公布的一项多中心、开放标签、单臂三期临床试验中,共纳入了 119 名患者,其中 83 人接受预防治疗,36 人接受按需治疗。结果显示,预防治疗组的年度出血率(ABR)下降了 95.01%,而按需治疗组的 ABR 下降了 67.5%。 2024 年 ISTH 年会上公布的该试验开放标签延伸研究进一步验证了
FRSW107
的长效性和疗效。在延伸期内,预防治疗组的 ABR 进一步减少至平均 1.5±3.8 次,表明
FRSW107
在减少出血事件方面表现出显著效果,尤其是在预防治疗方面。此外,按需治疗组的 ABR 也有所下降,平均为 1.2±3.5 次。
FRSW107
临床试验结果截图来自:Insight 数据库官网 综上所述,
FRSW107
不仅在预防治疗中表现出显著的效果,还在按需治疗中显示出稳定的疗效,为
A 型血友病
患者提供了一种有效的治疗选择。 奥克特珐玛·塞莫凝血素 α 奥克特珐玛研发的塞莫凝血素 α 是针对
A 型血友病
的创新药物,特别适用于对常规因子
VIII
替代疗法产生抑制性抗体的患者。该药物通过与
组织因子(TF)
结合,形成
TF-rFVIIa
TF
-rFVIIa 复合物,激活因子 X(FX)转化为活化因子 Xa(FXa),绕过因子 VIII 依赖的凝血途径,直接催化凝血酶原转化为凝血酶(FIIa),迅速启动凝血级联反应,增强纤维蛋白形成,从而快速有效地控制出血。 NuProtect 试验评估了塞莫凝血素 α 在未曾接受治疗的严重
A 型血友病
患者中的免疫原性、疗效和安全性。中期结果显示,在 66 名初治患者中,8 名发展出高滴度抑制物,5 名发展出低滴度抑制物。在无抑制物期间,患者自发
性出血
的中位年化出血率为 0 次,总出血率为 2.40 次。
出血
事件治疗效果在 91.8% 的病例中被评为「优秀」或「良好」,手术预防效果在 89% 的手术中被评为「优秀」或「良好」。 最终结果显示,在接受塞莫凝血素 α 治疗的 108 名初治患者中,103 名接受了至少一次预防性剂量,50 名连续预防治疗至少 24 周。在这些患者中,
自发性出血
的中位年化出血率为 0,总出血的中位年化出血率为 2.5。
出血
事件治疗效果在 92.9% 的评估中被评为「优秀」或「良好」,手术预防效果在 94.7% 的手术中被评为「优秀」或「良好」。研究期间未发现安全性问题或血栓事件,表明塞莫凝血素 α 在严重
A 型血友病
初治患者中具有显著疗效和良好耐受性。 塞莫凝血素 α 临床试验结果截图来自:Insight 数据库官网 除以上提及的 10 款新药外,
安斯泰来佐妥昔单抗
、
艾伯维
艾伯维 IL-23 抑制剂利生奇珠单抗
IL-23
抑制剂利生奇珠单抗、
阿斯利康
抗
IL-5Rα 本瑞利珠单抗
IL-5Rα
本瑞利珠单抗以及
辉瑞
PARP 抑制剂他拉唑帕利
PARP
抑制剂他拉唑帕利等均有望在今年下半年获批上市。 封面来源:站酷海洛 Plus 免责声明:本文仅作信息分享,不代表 Insight 立场和观点,也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求,请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接:微信 insightxb 投稿:微信 insightxb;邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文,立刻解锁!
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机构
Insight
绿叶制药
US Food & Drug Administration
[+20]
适应症
小细胞肺癌
癌症
乳腺癌
[+24]
靶点
Trop-2
PDL1
BCR
[+11]
药物
芦比替定
盐酸伊立替康
芦康沙妥珠单抗
[+23]
标准版
¥
16800
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