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【药研发0322】 睿健眼科iPSC获FDA孤儿药资格 |
康朴
新型分子胶获批
SLE
临床...
2024-03-21
·
药研发
孤儿药
抗体药物偶联物
临床3期
临床2期
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「 本文共:17条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条睿健眼科iPSC获FDA孤儿药资格。
睿健医药
通用型iPSC(诱导多能干细胞)眼科细胞治疗产品
NouvSight001
获FDA授予孤儿药资格。这是该公司“AI+化学诱导”平台针对
视网膜色素变性
系列适应症开发的通用型细胞治疗产品。去年8月,“AI+化学诱导”平台首款通用型细胞疗法
NouvNeu001
已获
CDE
临床批件,拟开发用于治疗
帕金森病(PD)
。国内药讯1.
恒瑞
引进
干眼症
新药Ⅲ期临床见刊。
恒瑞医药
引进的环孢素滴眼液SHR8028(
CyclASol
,0.1%环孢菌素A制剂)治疗中国干眼患者(DED)的Ⅲ期研究成果公布于《美国医学会杂志》(JAMA)子刊JAMA Ophthalmology上。与溶剂相比,
SHR8028
可有效降低患者的全角膜荧光素染色(tCFS)评分,中央区CFS、总结膜丽思胺绿染色和视物模糊指标也优于溶剂,且药物安全性良好。目前,该新药上市申请正接受
CDE
审查。2.
德琪
ADC启动国际II期临床。
德琪医药
靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物(ADC)ATG-022在中国和澳大利亚启动评估单药治疗
晚期或转移性实体瘤
患者的II期CLINCH临床剂量扩展研究。
ATG-022
已取得初步疗效数据和安全性结果,该公司计划在剂量扩展阶段入组
胃癌
和其他
实体瘤
患者。去年5月,FDA已授予该新药用于治疗
胰腺癌
和
胃癌
两项孤儿药资格认定(ODD)。3.
北京伟德杰
结肠炎
新药获批IND。
北京伟德杰生物
自主开发的I类生物制品
注射用VDJ010
获国家药监局临床试验默示许可,临床适应症为
溃疡性结肠炎(UC)
。
VDJ010
是一款长效Treg激活剂,具备结构天然、高活性、用药剂量低、适应症范围广等潜在优势,在国际竞争格局中具备差异化的特点。
伟德杰生物
在该项目布局了4个国际专利。4.
康朴
新型分子胶获批
SLE
临床。
康朴生物
E3泛素连接酶复合物CRL4-
CRBN
调节剂1类化药
KPG-818胶囊
获国家药监局临床许可,拟开发治疗
系统性红斑狼疮(SLE)
。
KPG-818
可高效降解锌指转录因子Aiolos(IKZF3)和
Ikaros(IKZF1)
,能有效调节免疫细胞以及相关免疫细胞因子。在美国,该新药已完成用于治疗
SLE
患者的Ⅰb/Ⅱa期临床研究。5.
石药
HER2
ADC报新IND。
石药集团巨石生物
开发的靶向
HER2
的ADC新药
DP303c
的临床试验申请获
CDE
受理。该新药目前已处于Ⅲ期临床开发阶段,正开展多项头对头临床研究,评估对比
恩美曲妥珠单抗(T-DM1)
,以及对比
曲妥珠单抗
,用于治疗
HER2阳性、晚期或转移性乳腺癌
HER2
阳性、晚期或转移性乳腺癌的有效性与安全性。除
乳腺癌
外,
DP303c
用于治疗
胃癌
、
卵巢癌
的相关研究也已进入II期临床阶段。6.
药明巨诺
CAR-T商业化销售1.74亿元。
药明巨诺
发布2023年全年业绩报告,公司收入1.739亿元人民币,较去年的1.457亿元同比增加19.3%;研发投入4.08亿元,同比增长1.4%。目前,
药明巨诺
仅有
瑞基奥仑赛注射液
(商品名:瑞诺达)1款商业化产品,这是靶向
CD19
的CAR-T产品,已在国内获批用于治疗既往二线或以上系统性治疗的
复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)
,以及
复发或难治性滤泡淋巴瘤(FL)
。国际药讯1.
武田
武田白血病
靶向药获批新适应症。
武田
第三代Bcr-abl激酶抑制剂ponatinib(Iclusig)获FDA加速批准新适应症,联合化疗一线治疗
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)
。在III期PhALLCON研究中,与
伊马替尼
相比,
ponatinib
联合化疗使患者获得微小残留病(MRD)阴性完全缓解的比例更高。此前,该药已被批准用于治疗TKI耐药或不耐受的慢性期、加速期或母细胞期慢性粒细胞白血病(CML)或
Ph+ ALL
患者,以及T315I阳性CML或
Ph+ ALL
患者。2.O药联合治疗
肝癌
Ⅲ期临床积极。
百时美施贵宝
PD-1
抑制剂Opdivo(nivolumab)联合
CTLA-4靶向抗体Yervoy(ipilimumab)
CTLA-4
靶向抗体Yervoy(ipilimumab)一线治疗
晚期肝细胞癌(HCC)
的Ⅲ期临床CheckMate-9DW达到主要终点。与研究者选择的
索拉非尼
或
乐伐替尼
单药治疗相比,
Opdivo
+
Yervoy
组合显著提高了患者的总生存期。临床中,该组合的安全性特征与已知研究数据一致,没有发现新的安全信号。3.
DMD
新机制口服疗法Ⅲ期见刊。
Italfarmaco
公司新型口服组
蛋白去乙酰化酶(HDAC)
抑制剂givinostat治疗6岁以上仍具备行走能力的
杜氏肌营养不良症(DMD)
男童的Ⅲ期临床EPIDYS达到主要终点。第72周时,与安慰剂相比,
givinostat
联合皮质类固醇治疗显著延缓了疾病进展,患者攀爬四级楼梯的衰退速度较安慰剂组更慢(与安慰剂的差异为1.78秒,p=0.037)。详细结果发表在The Lancet Neurology期刊上。4.体内CRISPR基因编辑疗法上Ⅲ期临床。
Intellia
公司CRISPR/Cas9基因编辑疗法
NTLA-2001
治疗转
甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病(ATTR-CM)
的Ⅲ期MAGNITUDE试验完成首例患者给药。
NTLA-2001
是基于Intellia专有的非病毒平台开发,利用脂质纳米颗粒向肝脏输送靶向
TTR
基因的特异性gRNA和编码Cas9酶的mRNA,具有
ATTR
功能治愈性潜力。在Ⅰ期临床中,单次注射
NTLA-2001
可将患者血清中的转甲状腺素(TTR)蛋白降低约90%,且疗效维持6-12个月。5.全球首款结核病疫苗启动Ⅲ期临床。
葛兰素史克
与
Aeras
公司和国际艾滋病疫苗行动组织(IAVI)共同开发的
结核病(TB)
候选疫苗M72/AS01E启动Ⅲ期临床,在受
结核病
影响严重的南非开展首批疫苗接种,评估用于预防
结核病
的有效性。M72有望成为首款为青少年和成人预防最常见的
肺结核
的疫苗。该项试验由惠康基金会(Wellcome)和比尔及梅琳达·盖茨基金会提供资金,盖茨医学研究所负责开展。6.
优瑞科
T细胞疗法早期临床积极。
优瑞科生物(Eureka Therapeutics)
宣布其T细胞疗法
ECT204
已在用于治疗
GPC3阳性晚期肝细胞癌(HCC)
GPC3
阳性晚期肝细胞癌(HCC)的Ⅰ/Ⅱ期临床ARYA-3取得了安全性数据和初步疗效结果,目前正进行第二阶段患者招募。在这项研究中,患者的T细胞被收集并经过基因修改,以表达
优瑞科
专有的抗GPC3 ARTEMIS T细胞受体(AbTCR)。此前,FDA已授予
ECT204
用于治疗
HCC
的孤儿药资格。7.
Capstan
公司完成B轮融资。
Capstan
公司宣布完成1.75亿美元的超额认购B轮融资,用于推进其体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)候选疗法CPTX2309开展用于治疗
自身免疫疾病
的早期概念验证研究,以及进一步开发靶向脂质纳米颗粒(tLNP)管线。此轮融资由RA Capital Management领投,新投资者包括Forbion、
强生创新(JJDC)
等,现有投资者Alexandria Venture Investments、
百时美施贵宝
、
礼来公司
、
拜耳
旗下的
Leaps
也参投。医药热点1.“16+8”饮食或增加
心脏病
风险。据美国《华盛顿邮报》18日报道,一项新研究发现,每天仅在8小时内完成全天的进食的成年人死于
心脏病
或
中风
的可能性是将进食分散在12—16小时的人的两倍左右,而且不会延年益寿。与不禁食的人相比,选择每天8小时之外禁食的人的肌肉质量较低。吃得太少或禁食时间太长,会导致增肌或维持肌肉含量变得更加困难,而肌肉含量的减少增加了患
心血管疾病
死亡的风险。2.
拜耳
调整制药业务管理团队。3月20日,
拜耳
宣布其制药业务部执行领导团队将进行重组。据Endpoints News和Fierce Pharma报道,制药领导团的高管人数将从14人减少至8人,其中全球营销主管Anne-Grethe Mortensen、放射学主管Gerd Kruger和消费者健康部门负责人Heiko Schipper将离开公司。此外,
拜耳
还新成立了一个新的“全球商业化”部门,该部门将包括公司前战略业务单元肿瘤学、全球营销、数字与商业创新的主要部分,以及医疗事务与药物警戒的部分,由Christine Roth领导。3.医师电子化信息管理文件出台。3月19日,国家卫健委发布《关于进一步推进医师电子化信息管理工作的通知》,明确了各级卫生健康行政部门进一步推进医师电子化信息管理工作的具体措施和要求。《通知》强调继续并行使用医师电子证照和现行证照,明确两者具有同等效力。鼓励地方不断拓展电子证照应用场景,鼓励医师通过医师电子化注册系统电脑端、手机端办理相关业务,优化政务服务,提升管理水平。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月21日) 2. FDA新药获批情况(北美03月20日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.22%涨幅前三 跌幅前三
海利生物
+10.05%
三生国健
-8.30%
大理药业
+9.99%
仟源医药
-5.36%
兴齐眼药
+6.79%
百利天恒
-4.70%【
康辰药业
】公司中药创新药金草片在女性
盆腔炎性疾病
后遗症
慢性盆腔痛
患者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的III期临床试验,已达到主要研究终点。【
广生堂
】旗下
广生中霖
抗新冠病毒口服小分子
3CL蛋白酶抑制剂
一类创新药阿泰特韦片/
利托那韦片
组合包装的注册临床研究数据将发表于国际权威医学期刊《柳叶刀》旗下子刊《eClinicalMedicine》。【
圣诺生物
】全资子公司于近日收到国家药监局签发的化学原料药上市申请批准通知书,产品为
醋酸西曲瑞克
原料药和
泊沙康唑
原料药。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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机构
COMPO EXPERT GmbH
武汉睿健医药科技有限公司
Center for Dental Excellence
[+29]
适应症
系统性红斑狼疮
视网膜色素变性
帕金森病
[+26]
靶点
CRBN
IKZF1
HER2
[+6]
药物
NS-001
人源多巴胺能前体细胞
环孢素
[+20]
标准版
¥
16800
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