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JPM上的“细胞与基因疗法”,26家公司更新
2024-01-15
·
药融圈
细胞疗法
基因疗法
优先审批
免疫疗法
上市批准
▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。当地时间1月8日,年度最重要的医疗健康产业大会摩根大通医疗健康年会(简称JPM大会)在美国旧金山召开。过去的一年,多款CAR-T细胞治疗药物获批,首款CRISPR基因编辑疗法和另一款镰状细胞病基因疗法上市,制药巨头和生物科技公司都将目光聚焦在更具有创新性的细胞与基因治疗上。作为每年伊始把脉产业风向的盛会,大会中细胞和基因治疗领域的前沿进展最为引人瞩目,或许能为该领域的发展指引方向。小编在此文中概述了20余个聚焦于细胞与基因治疗的biotech的报告,以供大家参考。1、
传奇生物
:靶向
BCMA
CAR-T疗法西达基奥仑赛取得诸多进展,靶向
DLL3
CAR-T疗法11.1亿美元授权诺华传奇生物是较早探索开发靶向
BCMA
的CAR-T细胞疗法的公司之一。目前,该公司已经建立了3个核心技术平台,并搭建了包含8个在研产品的研发管线,覆盖
血液系统恶性肿瘤
和
实体瘤
。在JPM大会上,
传奇生物
公布了与
强生
旗下强生创新制药共同开发的一种靶向
B细胞成熟抗原(BCMA)
的CAR-T疗法
西达基奥仑赛
在2023年取得的诸多进展,包括:向中国NMPA递交上市申请,并获后者纳入优先审评,针对R/R MM;向欧洲药品管理局(EMA)递交了一项II类变更申请,向FDA递交补充生物制品许可申请(sBLA)。此外,
西达基奥仑赛
还有6项2/3期临床研究正在进行中,分别针对不同患者群体和前线治疗,其中针对新诊断
多发性骨髓瘤
(包括符合移植条件患者、未计划移植患者)的CARTITUDE-5研究、CARTITUDE-6研究均已经在3期阶段。2023年11月,
传奇生物
与
诺华(Novartis)
就特定靶向
DLL3
的CAR-T疗法签订了总额超11亿美元的独家全球许可协议,包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物
LB2102
。
LB2102
正是具有创新的CAR设计和独特机制的CAR-T疗法,有望增加抗
肿瘤
活性。2、
Bluebird
:推进三款已上市基因疗法,现金或仅能维持到2025年Q1Bluebird是唯一拥有三种FDA批准产品的商业基因治疗公司,在
蓝鸟生物
的镰状细胞病基因疗法
Lyfgenia
虽然受到黑框警告的限制,但是
Lyfgenia
总算跨过上市批准这一道难关。获批上市后,公司股价一度因产品定价过于昂贵而面临跳水,相较于竞争疗法Vertex和CRISPR Therapeutics高出约100万美元。它也未能赢得价值约1亿美元的优先审查券,而这本来可以为其运营提供资金。这让
蓝鸟生物
不得不在12月启动了2.5亿美元的公开募股以支持商业化。
蓝鸟
公司在JPM大会上表示,在最近FDA批准
蓝鸟
公司的镰状细胞病基因疗法
Lyfgenia
之后,35个治疗中心已准备好接受该药的转诊,并计划在2024年扩大规模。除了
Lyfgenia
,
蓝鸟
还在推进两款已上市基因疗法β
地中海贫血
药物
Zynteglo
和脑
肾上腺白质营养不良
药物
Skysona
。预计2024年将有85-105名患者使用
Lyfgenia
、
Zynteglo
和
Skysona
交叉组合进行治疗。截止到2023年12月21日,
蓝鸟
未经审计的现金、现金等价物、受限制现金和有价证券余额为2.75亿美元,资产负债表上的债务为零,现金跑道或仅能维持到至2025年第一季度。3、sarepta :基因疗法
Elevidys
收入强劲,致力标签扩展sarepta第四季度净产品收入总计2.34亿美元,全年总计9.45亿美元。治疗
杜氏肌营养不良症(DMD)
的基因疗法Elevidys(SRP-9001)为第四季度带来了1.31亿美元的净产品收入和2亿美元的全年收入。目前有三项
Elevidys
用于治疗
杜氏肌营养不良(DMD)
患者的临床试验,分别是一项基因转移治疗研究,旨在评估在
DMD
患者中的安全性和表达 (
ENDEAVOR
,NCT04626674);评估在
DMD
患者中的安全性和有效性(III期 EMBARK,NCT05096221);评估在患有
DMD
的非卧床和卧床男性中的安全性和有效性(III期 ENVISION,NCT05881408)。结果显示,在所有终点上使用
Elevidys
治疗都更有优势, EMBARK 在所有预先指定的关键次要终点上均具有统计学意义。
Elevidys
的功能优势并不局限于特定年龄组。没有观察到新的安全信号。Elevidys目前正在寻求标签扩展,扩大治疗机会。在与FDA领导层进行积极讨论后,将致力于根据审查尽可能全面地评估标签扩展数据并将迅速完成 ,预计在2024年8月份获得PDUFA目标行动日期。4、Ultragenyx:布局多个AAV基因疗法管线
Ultragenyx
公布了四个关键基因项目进展,
DTX401
(一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法)治疗
Ia型糖原贮积病(GSDIa)
的第3阶段临床研究已完成入组,预计在2024年上半年获得数据;
UX111
治疗粘多糖贮积症III型的最新数据将在2024年2月举办的 WORLDSymposiumTM上公布,目前正在寻求FDA加速审查途径;
DTX301
是一种AAV8,同时也是一种临床候选基因治疗药物,用于治疗
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 (OTC)
OTC
)。2023 年2月第三阶段第一例患者入组,将于2024年上半年完成全部患者入组。
UX701
是一种正在研究中的AAV9基因疗法,1/2/3 期临床研究都在进行中。近日,
Ultragenyx
宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx将完成5000万美元的 A 轮融资,目前融资已大部分完成。
Ultragenyx
将通过Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。5、
BMS
:广泛布局细胞疗法,将细胞疗法药物拓展到多学科领域在
多发性骨髓瘤
上,推出了首个获批上市的
BCMA
CAR-T细胞疗法
Abecma
,并后备研发另外两款靶向
GPRC5D
和
GPRC5D
/
BCMA
细胞疗法。在
白血病
/
淋巴瘤
上,推出了同类最佳针对
B细胞恶性肿瘤
的CAT-T疗法
Breyanzi
,
BMS
计划2024年大幅提高该疗法的产能。在
非恶性血液病
上,推出全球首创的红细胞成熟剂
Reblozyl
,该药目前正在积极拓展适应症,包括一线治疗
输血依赖性骨髓纤维化
(预计2025年数据读出)、一线治疗非输血依赖性MDS(预计2027年数据读出)、
α-地中海贫血
(预计2025年数据读出)。免疫学领域的后备管线还有细胞疗法药物
CD19 NEX T
CD19
NEX T。
CD19 NEX T
CD19
NEX T将CAR-T的应用范畴从
恶性血液病
推广到免疫病领域,空间大大增长,预计将于2024年获得狼疮的初步内部临床数据并扩展至
肌炎
、
多发性硬化症
和其他疾病。2024年
BMS
共12个药物项目将迎来里程碑,CGT领域中除Abecma迎来新适应症或新药获批之外,
CD19 NEX T
CD19
NEX T也将进行严重难治性SLE剂量递增Ph1试验。6、
吉利德
吉利德
表示,基于ADC
Trodelvy
以及两款CAR-T疗法
Yescarta
和
Tecartus
的销售推动,
吉利德
在抗
肿瘤
领域的收入已经达到约30亿美元,到2030年,抗
肿瘤
领域的收入将占公司总收入的三分之一。
吉利德
表示,在2024年,抗
肿瘤
管线将迎来10多项更新,其中包括Arcellex合作的CAR-T疗法Anito-cel将有两项数据读出,预期将于2026年获批用于治疗
多发性骨髓瘤
适应症,
Yescarta
二线治疗
LBCL
的临床2期研究数据和自体CAR-T疗法
KITE-363
治疗
DLBCL
的临床1期数据业绩公布。
吉利德
还展望了未来:要成为细胞治疗领域的领导者。7、
诺华制药
在过去的一年里,
诺华制药
签署了超过15项战略协议,总额超过60亿美元,以加强其在核心治疗领域和技术平台的产品线。其中包含多项细胞与基因治疗领域合作,如
诺华
近期与
Voyager
合作开发新型基因疗法,总金额约13亿美元;5月,
诺华
以 8750 万美元现金收购了
Avrobio
的在研造血干细胞 (HSC) 基因治疗项目
AVR-RD-04
。
诺华
到2027年,将在四大核心治疗领域提交的超15项关键申请,两款CGT疗法,治疗
SMA
的
Zolgensma
和长效siRNA降血脂
Leqvio
将在2025年迎来新的进展。推进三个突破性的技术(放射性配体治疗
实体瘤
、CAR-T疗法治疗自免疾病、以及siRNA疗法治疗神经科学和
心血管疾病
),这些技术可能为
诺华
带来实质性的中长期增长。8、
阿斯利康
:CGT领域达成了几项里程碑式商业发展6月9日,
阿斯利康
与
Quell Therapeutics
达成了一项价值超过20亿美元的协议,以开发针对
1型糖尿病
和
炎症性肠病 (IBD)
的多种工程T调节细胞 (Treg) 细胞疗法。7月28日,
阿斯利康
旗下罕见病公司
Alexion
今与
辉瑞(Pfizer)
公司就其临床前基因治疗项目和专有技术组合达成高达10亿美元的明确购买和许可协议,将进一步协助
Alexion
和
阿斯利康
推进新一代基因组药物,增加互补管线资产和开发创新技术。一些项目有望在未来两到三年内进入临床。11月2日,
阿斯利康
以2.45亿美元与
Cellectis
宣布达成战略合作和投资协议,将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发。12月26日,国内细胞治疗企业
亘喜生物
宣布与
阿斯利康
达成收购协议。自中国Biotech有史以来,
亘喜生物
是第一个被
MNC
完整收购的中国创新药企。此次拟议收购将为
阿斯利康
公司不断扩充的细胞疗法管线增添
GC012F
CAR-T细胞疗法。9.
信念医药
信念医药
为国内AAV基因治疗先驱,累计融资2.7亿美元,与
武田
达成合作。
信念医药
产品管线涵盖血友病B/A、
帕金森
、
HPV
等多个疾病领域。
BBM-H901注射液
是
信念医药
拥有自主知识产权的腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)基因治疗药物,有望成为最优
B型血友病
基因疗法。10.
原启生物
原启生物
聚焦
实体瘤
CAR-T,研发管线如下。预计未来一年内完成授权出海合作,2025-2026年IPO上市。11、IntelliaIntellia的体内CRISPR基因编辑疗法
NTLA-2001
在2023年进入三期临床。2024年预计第2款体内基因编辑疗法
NTLA-2002
也将启动三期临床。研发管线如下。12、BeamBeam聚焦碱基编辑技术,首发管线为地贫,体外基因编辑,后续有多款体内基因编辑疗法。2024年将迎来多个重要里程碑。
Beam
进行了广泛外部合作,深化技术平台价值。
辉瑞
与
Beam Therapeutics
将进行罕见疾病的体内碱基编辑疗法的开发合作。13、
Editas MedicineEditas Medicine
是基于CRISPR的基因编辑医学领域的领导者。研发管线如下。2024年目标推动Reni-
cel
(EDIT-301) 实现BLA和商业化,强化和聚焦发现构建体内编辑管线。14、CRISPRCRISPR首个基于CRISPR的药物
Casgevy
获得历史性批准,2024年有望获得多个里程碑。
CRISPR
未来更多地聚焦下一代通用CAR-T疗法,将
CD19
靶向CAR-T候选疗法
CTX112
扩展到
自身免疫性疾病
。构建CAR T
实体瘤
管线。2024年即将迎来多项进展。15、ImugeneImugene公司的产品线主要包括溶瘤病毒和B细胞免疫疗法,目的是期望结合标准护理药物和免疫疗法来治疗各种
癌症
。预计在2024-2025年实现多个里程碑。五个临床试验即将获批IND,包括通用型同种异体
CD19
靶向CAR-T细胞疗法
azer-cel
cel
的1b期
弥漫性大B细胞淋巴瘤
试验,溶瘤病毒Vaxinia的1期
实体瘤
患者试验和新型表达
CD19
的溶瘤病毒onCARlytics™的1期
实体瘤
患者试验。16、
再生元
2023年,
再生元
首个利用体内CRISPR 基因编辑技术启动关键性研究的项目获得美国 FDA 批准。研究otoferlin基因疗法的全球1/2期CHORD试验结果显示otoferlin基因疗法可以改善听力损失。再生元的基因药物为遗传病治疗提供多种途径。研发管线如下。17、BioMarin具体来看,
BioMarin
在过去九年,共有5款产品获批上市。2023年,
Roctavian
获批用于治疗严重
血友病A
患者,为首款获得FDA批准的一次性治疗
血友病A
的基因治疗药物。
BioMarin
将会优先建立
Roctavian
的商业化机会,2024年和2025年将进一步说明
ROCTAVIAN
的吸收曲线和长期潜力。18、Prime MedicinePrime Medicine先导编辑系统有潜力将任何DNA单碱基转换成其它单碱基,并制造精确的DNA插入与缺失,甚至进行不同编辑的组合,这在过去的系统中是无法完成的。
Prime Medicine
目前专注于四大领域,血液和免疫学、肝脏、眼科以及神经肌肉。
Prime Medicine
开发了多条管线,其中包括6条AAV基因疗法管线,与四个核心模块平台保持一致,其他计划作为潜在合作机会正在推进中。19、UmojaUmoja为体内CAR-T先驱之一,Umoja的领先技术VivoVec基因递送平台将第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合。此次JPM会议期间与
艾伯维
达成14亿美元合作协议。两家公司将利用Umoja专有的VivoVec平台,在肿瘤学领域开发多个原位生成的CAR-T(in-situ generated CAR-T)细胞治疗候选药物。由VivoVec驱动的研发管线如下。20、
Rocket PharmaceuticalsRocket
是一家完全集成的商业化阶段基因治疗公司,重点治疗领域为心脏和骨髓,是唯一一家拥有针对心脏的基因疗法的安全性和有效性数据的公司。
Rocket
的产品管线中,Marnetegragene autotemcel是进展最快的基因疗法,拟开发用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)疾病,PDUFA日期为2024年3月31日,此外还有四条管线处于临床阶段。
Rocket
目前拥有体内、体外两大基因疗法技术平台。21、
Verve TherapeuticsVerve
正在推进一系列体内基因编辑项目,这些项目旨在通过单次治疗终身降低胆固醇。
Verve
的基因编辑项目管线旨在解决不同的
ASCVD
患者群体的问题。
Verve
现在与
礼来
在多个项目上合作。22、
Adaptimmune
靶向
MAGE4
的
TCR
-T疗法
Afami-cel
cel
预计2024年2月递交上市申请,2024年8月获批上市。
Lete-cel
cel
预计2026年获批上市,这两款产品合计销售峰值将达到4亿美元。研发管线如下。23、ImmunocoreImmunocore聚焦开发TCR融合蛋白疗法,
Kimmtrak
已经获得FDA批准。
Kimmtrak
去年前三季度销售额1.68亿美元。24、Affini-TAffini-T正在开发两种基于
TCR
的治疗方法。
Affini-T
目前有三个
KRAS
在研项目,分别靶向
KRAS G12V
、
KRAS G12D
和
KRAS G12C
,属于目前未有上市药物的创新靶点位点。25、
Arcturus Arcturus Therapeutics
是一家创新RNA疗法研发公司。
Arcturus
有两大技术平台:该公司拥有LUNAR®脂质介导递送技术以及STARR® mRNA技术,其多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物,包括mRNA、小干扰RNA、复制子RNA、反义RNA、microRNA、DNA和基因编辑治疗药物。
Arcturus
的研发管线目前最高处于临床 III 期阶段。除 mRNA之外,
Arcturus
还在研发 tRNA、siRNA等其他RNA 疗法。26、
CARGO TherapeuticsCargo
正在致力于开发潜在的细胞疗法。治疗
DLBCL
的自体CAR T收入预计到2030年将达到33亿美元。变革性CAR T细胞疗法产品管线,解决耐药性问题。今年3月,
CARGO Therapeutics
宣布完成2亿美元的A轮融资,参投者包括多家著名风投机构,所得资金将用于推进其自体
CD22
CAR-T 细胞疗法候选药物
CRG-022
的开发,目前正在进行潜在的关键的2期临床试验,预计2025年公布顶线数据。总结由此可见,2024年细胞和基因疗法领域将迎来百花齐放,多项创新产品将进入临床获迎来获批上市。国内,
科济药业
的
GPRC5D
CAR-T疗法最近正式获批临床,
博生吉
也有布局体内CAR-T,已有多个细胞产品进入POC临床验证阶段;此外还有
精准生物
、
斯丹赛生物
、
蓝盾生物
等均有布局CAR-T。国内方面,
尧唐生物
申报了首个体内基因编辑疗法,
锐正基因
在IIT阶段。
邦耀生物
、
瑞风生物
等多家公司也在布局体内基因编辑。
信念医药
、
纽福斯
建立重组腺相关病毒(AAV)基因疗法管线。预计未来几年国内外细胞基因治疗公司的药物会有所突破,迎来新的增长点。版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
Legend Biotech Corp.
Johnson & Johnson
Novartis AG
[+43]
适应症
血液肿瘤
实体瘤
多发性骨髓瘤
[+26]
靶点
BCMA
DLL3
OTCase
[+10]
药物
西达基奥仑赛
LB2102
Betibeglogene autotemcel
[+32]
标准版
¥
16800
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