礼来 阿尔茨海默病新药获批；罗氏 TIGIT 单抗又一临床未达终点；首款国产四价 HPV 疫苗申报上市…｜Insight 新药周报

2024-07-07

交易

上市批准临床结果临床3期

据 Insight 数据库统计，本周（6 月 30 日—7 月 6 日）全球共有 55 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款获批上市，6 款申报上市，9 款获批临床，8 款申报临床。下文，Insight 将分别摘取国内外部分重点项目做介绍。国内创新药进展本周国内共有 46 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款获批上市，3 款申报上市，14 款新药获批临床，11 款申报临床。本周国内首次获批临床的 5 款创新药（含改良新）来自：Insight 数据库网页版（下文如无特殊标注，为同一来源）获批上市 1、信立泰：「福格列汀」获批上市 7 月 4 日，据 NMPA 官网显示，深圳信立泰药业股份有限公司 1 类创新药苯甲酸福格列汀片获批上市，适用于改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。截图来自：NMPA 官网福格列汀是二肽基肽酶 4（DPP-4）抑制剂，可抑制 DPP-4 活性，减少 DPP-4 水解肠促胰岛激素，从而增加活性形式的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）的血浆浓度，以葡萄糖依赖的方式增加胰岛素释放并降低胰高血糖素水平，降低血糖。据悉，福格列汀是国内第四款申报上市的 DPP-4 抑制剂，具有口服吸收迅速，半衰期长，作用持久等特点。在一项评估福格列汀作为单药治疗初诊 2 型糖尿病患者的三期临床研究中，研究者使用阿格列汀作为阳性对照。该研究包括一个为期 24 周的治疗阶段，之后进入开放标签延长治疗期，总共 52 周。福格列汀组、阿格列汀组和安慰剂组分别纳入了 230 例、113 例和 115 例患者。结果显示，在 24 周时，三组患者的糖化血红蛋白（HbA1c）变化分别为 -0.70%、-0.72% 和 -0.26%。福格列汀组不仅在主要终点上优于安慰剂组，同时其疗效也不劣于阿格列汀组。此外，三组 HbA1c 低于 7% 的达标率分别为 37.0%、35.5% 和 15.5%。安全性上，在 52 周的观察期间，福格列汀组和阿格列汀组的低血糖事件发生率均较低，均为 1.0%。未观察到与药物相关的严重不良事件。总体而言，福格列汀在初治 2 型糖尿病患者中显示了良好的血糖控制效果和安全性。截图来自：Insight 数据库官网 2、第一三共：「美洛加巴林」获批上市 7 月 5 日，NMPA 批件显示，第一三共的创新药物德力静®（苯磺酸美洛加巴林片，英文商品名: Tarlige®）获批上市，用于治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛。截图来自：NMPA 官网德力静®是第三代钙离子通道调节剂类药物，其作用位点是钙离子通道的 α2δ 亚基，与钙离子通道 α2δ 亚基亲和力高，但与 α2δ-1 亚基（更多与镇痛作用相关）解离慢，与 α2δ-2 亚基（更多与中枢不良反应相关）解离快，可更好地平衡疗效和安全性，在临床前研究中的镇痛作用更强且更持久。此次获批基于 DS5565-A-A315 临床研究结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照中国 III 期临床试验。该试验共纳入 393 例受试者，旨在评估苯磺酸美洛加巴林治疗 DPNP 患者的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂组相比，15 mg 美洛加巴林每日两次给药组在第 14 周的疼痛评分具有统计学意义的显著改善（P=0.0301），且明显改善了患者对疼痛的整体印象、睡眠、患者生活质量等。除此之外，苯磺酸美洛加巴林治疗亚洲 DPNP 患者的关键临床 III 期研究显示（DS5565-A-J303），15 mg 美洛加巴林每日两次给药组的疼痛评分的改善在第 14 周相较于安慰剂组存在显著性差异（P=0.0027）。在随后 52 周开放标签扩展期研究中，214 例受试者中有 169 例受试者完成了 52 周的研究，与给药前相比，受试者平均疼痛强度从 42.1 mm 下降至 31.1 mm。更值得一提的是，在一项治疗期为 14 周的肾功能损害患者 III 期研究中（30 例中度，5 例重度）也证实了苯磺酸美洛加巴林在肾功能损害患者中的安全性和耐受性良好。糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）是糖尿病和糖尿病前期人群中的常见慢性并发症，患者最常见的症状是以肢体远端受累为主的对称性周围神经病理性疼痛，也可表现为单神经痛或臂丛、腰骶丛神经痛，且既往由于各种原因 DPNP 的诊断和治疗未得到充分重视，许多患者受到疼痛症状的长期困扰。作为糖尿病的严重并发症之一，DPNP 已逐渐成为全球医疗领域的关注焦点。然而现有的镇痛类药物和治疗方案尚不能充分满足临床和患者的需求，药物选择有限，治疗效果不佳，患者亟待更有效的疼痛管理方式。新适应症获批上市 1、罗氏：「阿来替尼」新适应症国内获批上市 7 月 5 日，据 NMPA 官网显示，罗氏 ALK 抑制剂「盐酸阿来替尼胶囊 ALK 抑制剂「盐酸阿来替尼胶囊」国内获批新适应症。来自：NMPA 官网此前，该药已在国内于 2018 年 8 月首次获批上市，单药适用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。阿来替尼最早在美国于 2015 年获批上市。今年 4 月，罗氏宣布，阿来替尼（Alecensa）新适应症获 DFA 批准上市，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性 NSCLC 患者肿瘤完全切除后术后的辅助治疗。阿来替尼成为首个也是当前唯一一个获批用于治疗经手术切除肿瘤的早期 ALK 阳性 NSCLC 患者的 ALK 抑制剂。罗氏此前已公布了 III 期临床 ALINA 研究的积极结果。该研究共纳入 257 例受试者，主要终点为无病生存期（DFS）。结果显示，在完全切除的 IB-IIIA 期 ALK 阳性 NSCLC 患者中，与以铂为基础的化疗组相比，Alecensa 可降低患者的疾病复发或死亡风险 76%（HR=0.24，95% CI：0.13-0.43，p<0.0001）。此外，在一项探索性分析中，还观察到中枢神经系统（CNS）无病生存期（DFS）的改善（HR=0.22，95% CI：0.08-0.58）。安全性方面，阿来替尼的安全性和耐受性特征与既往研究一致，未观察到新的非预期的安全问题。阿来替尼在主要市场一线 ALK 阳性 NSCLC 适应症上占据领先地位，2023 年持续增长，销售额约为 16.52 亿美元，位列罗氏制药产品销售额 TOP12。辅助疗法的获批，将进一步提升市场空间。 2、德琪医药：「塞利尼索」新适应症获批上市 7 月 5 日，德琪医药宣布，希维奥®（塞利尼索片）的新适应症正式获得 NMPA 批准，用于单药治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。这是继复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）之后，希维奥®在中国获批的第二项适应症。截图来自：NMPA 官网希维奥®是全球首个全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，具有「全新机制、协同增效、快速起效、持久缓解」四大特点。通过抑制核输出蛋白 XPO1，希维奥®可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。希维奥®发挥抗肿瘤作用机制的三条通路为：1）使抑癌蛋白在细胞核中明显聚集，再激活发挥抗肿瘤作用；2）使致癌基因 mRNA 滞留在细胞核，降低胞浆内致癌蛋白水平；3）激活糖皮质激素受体（GR）通路，恢复激素敏感性。这项新适应症的获批是基于一项中国注册性临床试验 SEARCH 研究的数据支持。该研究共入组 60 例中国 DLBCL 患者，所有受试者由中心放射影像实验室评估的总体缓解率（ORR）达到试验预设的主要终点。研究结果表明，希维奥®单药口服在中国受试者中具有明确的临床疗效，包括显著的缓解率、持久的缓解时间和生存期。基于其独特的作用机制，希维奥®在不同疾病领域的多种联合疗法正在进行开发。目前，德琪医药正在中国大陆地区开展多项针对复发/难治性血液及实体肿瘤的临床研究。希维奥®是全球首个全新机制的口服选择性 XPO1 抑制剂，已在全球 40 多个国家和地区获批上市。截至目前，希维奥®已在中国大陆、澳大利亚、新加坡和韩国实现医保收录，还在泰国、马来西亚和印度尼西亚等多个东盟市场提交了 NDA，这些申请预计将于 2024 年下半年获得批准。申报上市 1、和黄医药：「他泽司他」上市申请获受理，纳入优先审评 7 月 4 日，和黄医药宣布，他泽司他（tazemetostat）用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的新药上市申请已获 CDE 受理并予以优先审评。截图来自：CDE 官网他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司 Epizyme, Inc. 开发的全球同类首创的 EZH2 甲基转移酶抑制剂，已获 FDA 加速批准用于治疗特定的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者以及特定的晚期上皮样肉瘤患者。日本厚生劳动省亦已批准其用于治疗特定的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。和黄医药达成一项战略合作，负责在中国内地、香港、澳门和台湾进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。一项在中国开展的多中心、开放标签的 II 期桥接研究，以及 Epizyme 在中国以外地区开展的临床研究支持了此项中国新药上市申请。在中国开展的 II 期桥接研究共纳入 42 名患者。研究的主要目标是评估他泽司他用于治疗伴有 EZH2 突变的复发/难治性滤泡性淋巴瘤 EZH2 突变的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的客观缓解率（ORR），次要目标包括评估他泽司他用于治疗伴有或不伴有 EZH2 突变的复发/难治性滤泡性淋巴瘤 EZH2 突变的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和药代动力学。研究的结果将提交于即将召开的学术会议供发表（NCT05467943）。和黄医药正参与益普生的 SYMPHONY-1 研究，并领导在中国进行的研究。这是一项多中心、随机、双盲、活性对照、三阶段、生物标志物富集的确证性全球 Ib/III 期研究，旨在评估他泽司他联合利妥昔单抗和来那度胺（rituximab 和 lenalidomide， R²方案）用于治疗既往接受过至少一线治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的安全性和疗效（NCT04224493）。他泽司他的临床急需进口药品申请已于 2022 年 5 月获批于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用，用于治疗特定的上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者，与 FDA 已批准的标签一致。他泽司他已于 2023 年 3 月在中国澳门特别行政区获批使用，并于 2024 年 5 月在中国香港特别行政区获批使用。 2、成都生物制品研究所：首款国产 HPV 四价疫苗申报上市 7 月 4 日，CDE 官网显示，成都生物制品研究所的四价重组人乳头瘤病毒疫苗申报上市获受理。值得一提的是，这是首款报上市的国产 HPV 四价疫苗。尽管非创新药，但仍具有里程碑意义。 Insight 数据库显示，该药自 2014 年首次申请临床，迄今也经历了 10 年的研发历程。项目开发历程截图来自：Insight 数据库，下同除此之外，国内还另有 8 款 HPV 疫苗已经处于 III 期临床阶段。其中以九价疫苗为主，分别来自北京康乐卫士、江苏瑞科生物、上海泽润生物、厦门万泰沧海、上海博唯生物这 5 家。此外神州细胞工程还开发有 14 价 HPV 疫苗、国药中生开发有 11 价 HPV 疫苗，均处于 III 期临床。国内 HPV 疫苗研发阶段分布获批临床 1、恒瑞医药：2 款创新药获批临床 7 月 4 日，恒瑞医药宣布又有 2 款 1 类新药获批临床。截图来自：CDE 官网 HRS-9813 片为恒瑞医药自主研发的 1 类创新药。临床前小鼠 IPF 药效数据显示，HRS-9813 给药后可显著改善肺功能和肺纤维化，安全性良好。经查询，目前国内外尚无同类药物获批上市。特发性肺纤维化（IPF）是一种原因不明的慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，最终导致低氧血症、呼吸衰竭甚至死亡。IPF 于 2018 年被纳入我国第一批罕见病目录，近年来研究表明其发病率和患病率在全球范围内呈上升趋势，且预后差，是目前科研人员正在努力攻克的疾病之一。目前国内外获批用于 IPF 治疗的药物有限，在安全性和患者依从性方面还存在不足。IPF 的治疗仍存在巨大的未满足需求。 HRS-7249 注射液为恒瑞自主研发的 1 类创新药。非临床药效研究显示，HRS-7249 在体内可以发挥高效、持久的降低甘油三脂（TG）的作用。非临床安全性评价研究显示，HRS-7249 脱靶风险低，安全性良好。高甘油三酯血症（hypertriglyceridemia, HTG）是常见的血脂异常类型。流行病学研究表明，HTG 是动脉粥样硬化性心血管疾病（atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD）及急性胰腺炎的危险因素之一，且与超重/肥胖、胰岛素抵抗/2 型糖尿病、非酒精性脂肪肝、慢性肾脏病有明确关联。目前，临床诊疗常使用的降甘油三酯药物对甘油三酯的降幅有限，且存在肝肾功能损害、增加房颤发生风险和降低胰岛素敏感性等不良反应，HTG 临床治疗需要更安全有效的药物。 2、百济神州：双抗新药获批临床 7 月 5 日，CDE 官网显示，百济神州的双抗新药 BGB-B2033 获批临床。截图来自：CDE 官网 BGB-B2033 是百济神州开发的一款 GPC3/4-1BB 双抗，是该公司在消化道肿瘤领域的关键布局之一。截图来自：百济神州官方资料百济目前开发有 4 款已知靶点的双抗药物，其中首款进入临床的是 CEA/4-1BB 双抗 BGB-B167，BGB-B2033 为第 2 款。此外，针对 PROTAC、ADC、三特异性抗体等多领域均进行了广泛的布局。截图来自：百济神州官方资料百济神州预计在 2024 年内将 10 款 NMEs 推入临床，据 Insight 数据库显示，目前已经有 6 款新药在今年内首次启动 I 期临床。不断推进的新药管线将助力百济神州实现 2030 目标。截图来自：百济神州官方资料境外创新药进展境外部分，本周共有 23 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款获批上市，4 款申报上市，5 款获批临床。获批上市 1、礼来制药：重磅！阿尔茨海默病新药获批上市 7 月 2 日，礼来宣布，其在研新一代抗 Aβ 单抗 Donanemab 获 FDA 批准上市，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括 AD 所致的轻度认知障碍以及轻度 AD。来自：礼来官网这个好消息也在意料之中。6 月 10 日，FDA 外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）就礼来 Donanemab 用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD）患者「是否有效」以及「获益是否大于风险」，进行了投票，均以 11 赞成、0 反对的结果全票通过。 Donanemab 是一种靶向 N3pG （修饰化 β 淀粉样蛋白斑块）的在研抗体药物，这是淀粉样蛋白的一个亚型。通过与其结合，Donanemab 可促进淀粉样斑块的清除。 Donanemab 最初在 2021 年 10 月向 FDA 递交上市申请，基于 II 期临床试验 TRAILBLAZER-ALZ。这项注册临床数据在 2021 年 5 月发布在 NEJM，主要终点为患者从基线到 76 周时的 iDARs 评分变化。当时，首款 Aβ 单抗 Aducanumab 刚刚在年中获批，引起行业轰动，礼来与卫材、罗氏一同，正是这一赛道中最受看好的选手之一。 2021 年下半年，礼来动作迅速，先是启动头对头研究正面对决 Aducanumab，再是紧随卫材递交加速批准 BLA，新建神经科学部门、任命前肿瘤学总裁 Anne White 担任负责人……不过 Aducanumab 的商业化「死亡」，特别是 CMS 拒付，给几家领头企业浇了一盆冷水。23 年 1 月，FDA 又以患者数量不足的原因，发出了 CRL。不过，III 期临床 TRAILBLAZER-ALZ 2 研究成功给礼来一针强心剂。基于此，23 年 Q2 礼来再次向 FDA 提交了 Donanemab 的新药上市申请（BLA），近日终于取得最终胜利。 TRAILBLAZER-ALZ 2 研究（登记号：NCT04437511）是一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，旨在评估 Donanemab 在早期症状性阿尔茨海默病患者中的有效性和安全性。参与者根据受试者的 tau 蛋白水平进行分层，tau 蛋白是阿尔茨海默病进展的预测生物标志物。结果显示，在中低 tau 水平的受试者中（n=1182），主要终点指标 iADRS 显示 Donanemab 延缓了认知功能下降达 35%（p<0.0001），以及另一重要的关键指标 CDR-SB 评分显示 Donanemab 延缓了患者认知功能下降 36%（p <0.0001）；在所有受试者（n=1736）中，分别下降 22% 和 29%。且无论疾病基线和病理阶段如何，与安慰剂相比，Donanemab 都能带来认知和功能益处。来自：FDA 官网资料（下文如无特殊标注，为同一来源）安全性方面，Donanemab 组 89% 患者出现不良事件（AE）（vs 安慰剂组 83%），常见 AE 包括淀粉样蛋白相关成像异常-水肿/积液（ARIA-E）（24%）、淀粉样蛋白相关成像异常-微出血以及和含铁血黄素沉积（ARIA-H）（18%）、COVID-19（14%）等。据 Insight 数据库显示，当前阿尔茨海默病治疗药物的研发，仍在高峰期。不过目前主要参与者仍是海外药企。从国内维度来看，卫材/渤健的 Lecanemab 刚于今年 1 月在国内获批上市；礼来的 Donanemab 也在去年 10 月申报上市。国产企业中，当前恒瑞以及康诺亚布局的 Aβ 单抗进入临床阶段，恒瑞 SHR-1707 正在开展 II 期临床，预计明年 4 月完成主要指标（登记号：NCT06199037）；而康诺亚 CM-383 则刚于 6 月初完成 I 期临床的首例受试者入组工作（登记号：CTR20241658）。重磅临床结果 1、罗氏制药：TIGIT 单抗肺癌临床试验再次败北，前景未明 7 月 4 日，罗氏宣布，TIGIT 单抗 Tiragolumab 的 II/III 期 SKYSCRAPER-06 研究未能达到主要终点，计划终止试验。这是继一线治疗 ES-SCLC 的 SKYSCRAPER-02 研究、一线治疗 PD-L1 高表达 NSCLC 的 SKYSCRAPER-01 研究之后的又一次临床挫折。截图来自：罗氏官网 SKYSCRAPER-06 是一项全球性、II/III 期、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 Tiragolumab 联合 Tecentriq 与化疗相比 Pembrolizumab 与化疗在初治局部晚期不可切除或转移性非鳞状 NSCLC 患者中的疗效。但根据目前数据，Tiragolumab 联合 Tecentriq 与化疗在 PFS 和 OS 方面均未能显著优于对照组。具体结果如下： PFS 的 HR 为 1.27（95% CI:1.02,1.57）。 OS 的 HR 为 1.33（95% CI:1.02,1.73），且 OS 数据尚未成熟。基于以上疗效数据，罗氏决定终止该试验。截图来自：Insight 数据库官网罗氏首席医疗官 Levi Garraway 博士对此表示，尽管结果令人失望，但仍要感谢所有参与者，并将利用此次经验深入研究 TIGIT 途径，探索新的抗癌方向。虽然 SKYSCRAPER-06 研究未能取得预期的疗效，罗氏在癌症免疫疗法领域的探索仍在继续。据悉，罗氏目前正在进行其他 III 期研究，以评估不同治疗设置和适应症下的 Tiragolumab 疗法。目前，罗氏已经在肝细胞癌方面开启了新的征程，基于 Ib/II 期临床试验的积极数据启动了 Tiragolumab 一线治疗肝细胞癌的 III 期临床 IMbrave152 / SKYSCRAPER-14（登记号：NCT05904886）。相关报道：TIGIT 单抗新征程：罗氏启动肝癌一线 III 期临床此外，在食管鳞癌方面，一线疗法 III 期 SKYSCRAPER-08 研究也在今年 1 月宣布达到 PFS 和 OS 双重主要终点。罗氏此前曾表示，这一适应症将在中国开启全球首报。相关报道：罗氏 TIGIT 单抗一线食管鳞癌 III 期临床结果积极医药交易 1、BMS vs 卫材：终止 FRα ADC 全球合作 7 月 1 日，卫材宣布，BMS 基于内部产品组合的优先级调整，将与其终止 FRα ADC 药物 MORAb-202 的全球战略合作。此前在 2021 年 6 月，BMS 和卫材共同宣布，双方就 ADC 药物 MORAb-202（Farletuzumab Ecteribulin）达成全球开发和商业化合作协议。该笔交易的总额高达 31 亿美元。根据协议，卫材和 BMS 将在日本、中国、亚太地区国家、美国、加拿大、欧洲（包括欧盟和英国）及俄罗斯等地区共同开发和商业化 MORAb-202。BMS 将负责在合作地区以外的其他地区开发和商业化该药物，卫材将继续负责 MORAb-202 的全球制造和供应。根据协议条款，BMS 将向卫材支付 6.5 亿美元，其中 2 亿美元用于支付卫材的研发费用。此外，卫材还有权获得高达 24.5 亿美元的里程碑付款。双方将分享合作区域内的利润、研发和商业化成本，百时美施贵宝将向卫材支付合作区域外销售的特许权使用费。卫材预计将在日本、中国、亚太地区国家、欧洲和俄罗斯销售 MORAb-202 ，BMS 将在美国和加拿大销售 MORAb-202 。此次合作终止后，卫材将独立进行 MORAb-202 的全球开发和商业化，退还 BMS 部分未使用的 2 亿美元研发费用，并将剩余部分记为其他收入。 MORAb-202 是卫材的首款 ADC，用卫材内部研发的抗叶酸受体 α (FRα) 抗体通过可裂解的接头与卫材抗癌药艾日布林连接，该候选药物是一种潜在的同类最佳靶向 FRα ADC，具有良好的药理学特征，并在晚期实体瘤患者中显示出单药活性。在 2022 ASCO 大会上，卫材以壁报讨论形式披露了在实体瘤患者中评价Farletuzumab Ecteribulin 的 I 期研究中铂耐药卵巢癌扩展队列的研究安全性和疗效数据（摘要号：5513）。具体试验结果如下：来自：Insight 数据库网页版 2、信达 vs 驯鹿：深化 CAR-T 合作 7 月 5 日，信达生物与驯鹿生物共同宣布：双方已签署一系列合作协议，内容涉及驯鹿生物自信达生物购买合作产品福可苏®的收益权和知识产权许可、以及信达生物对驯鹿生物的入股等相关方面。根据协议条款，驯鹿生物将按照约定价格购买信达生物在原 BCMA CAR-T 合作协议项下拥有的相关权益；同时，信达生物将按照相同价格入股驯鹿生物，入股后将持有驯鹿生物 18% 的股份比例。在新的战略合作框架下，双方将在细胞免疫治疗领域达成资源的高度整合。驯鹿生物将获得福可苏®（伊基奥仑赛注射液）的全球市场商业化权益及知识产权许可等权益，并独立负责和决策产品的开发、生产及销售；同时，信达生物成为驯鹿生物的战略股东。信达生物与驯鹿生物合作开发的福可苏®（伊基奥仑赛注射液）于 2023 年 6 月 30 日获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准正式上市，是全球第一款商业化全人源 CAR-T 产品，也是中国第一款自主研发并且全流程自主生产的 CAR-T 细胞疗法、国内首个获批的靶向 BCMA CAR-T 产品以及国内首款获批的治疗多发性骨髓瘤的细胞治疗产品。 2024 年 3 月 28 日，其新药临床试验申请（IND）再获批准，拟扩大适应症用于治疗既往经过 1-2 线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。2024 年，其治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）等自身免疫性疾病领域的新药临床试验申请（IND）也在中美两国获批。内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！