2023年度中国新药盘点

2024-02-06

优先审批突破性疗法申请上市上市批准抗体药物偶联物

点击上方的行舟Drug ▲ 添加关注2023年度中国新药盘点来源《中国新药与临床杂志》 2024年作者李秋，戈乾玮，邵黎明复旦大学药学院；上海市药物研发协同创新中心摘要为了解我国新药创新现状，本文盘点了2023年度国家药品监督管理局（NMPA）批准的新药上市申请信息，通过对药品类型、治疗领域、靶点分布和优先审评审批等内容的梳理，为生物医药创新相关领域的研究者提供参考。截至2023年12月31日，NMPA共批准190个新药上市申请，化学药品、治疗用生物制品和中药分别为117、64和9个。1类新药37个，改良型新药共117个，抗肿瘤药物仍占主导(34.2%)。儿童用药和罕见疾病用药批准数量大幅提升。关键词药物批准；1类新药；改良型新药；生物制品；治疗应用；靶点_正文_在持续深化药品审评审批制度改革，加速临床急需新药、儿童用药和罕见疾病用药上市等政策背景下，2023年度国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的新药数量稳步增长，同类首创（FIC）药物也有所增加。药品审评审批的速度不断加快，纳入优先审评审批程序的药物最短用时130个工作日即获批上市，为临床患者带来更多获益。12023年度新药获批概况根据NMPA发布的药品批件（https: //www. nmpa. gov. cn/zwfw/zwfw pjfbzs/pjfbzsyp/index. html）及其药品审评中心（CDE）公开的上市药品信息（https: //www. cd e. org. cn/main/xxgk/listpage/ b40868b5e21c038a6aa8b4319d21b07d），截至2023年12月31日，2023年度NMPA共批准190个新药上市申请（NDA），涉及162个品种。新药包含化学药品（化药）1类、2类和5.1类，治疗用生物制品1类、2类、3.1类和3.2类，中药1类、2类和3.1类。化药、生物制品和中药数量分别为117（61.6%）、64（33.7%）和9个（4.7%）。化药中进口新药占69.2%，生物制品中进口新药占53.1%（图1）。获批的国产新药主要分布在江苏、上海和广东等省市（图 2）。其中，1 类新药的获批企业主要聚集在长三角地区的江苏省（7 个）、浙江省（7 个）和上海市（4 个）。通过优先审评审批程序批准的新药共42个（附条件批准15个），化药、生物制品和中药分别为29、12和1个；按区域划分，国产13个，进口29个。获得临床急需药品（短缺药品、防治重大传染病和罕见疾病用药）认定的有2个，获得突破性治疗药物认定的有14个，儿童用药11个。另外，通过特别审评审批程序批准的新型冠状病毒肺炎治疗药物有3个。这些通过优先审评审批程序批准的新药多数为抗肿瘤药物，其他治疗领域的新药分别为布地奈德肠溶胶囊（云顶新耀，原发性IgA肾病）、甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（辉瑞制药，斑秃）、马立巴韦（武田制药，抗巨细胞病毒感染）、奥磷布韦片（圣和药业，丙肝）和盐酸右美托咪定鼻喷雾剂（恒瑞医药，术前镇静、抗焦虑）。文章内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明【来源：凡默谷公众号】。22023年度新药梳理1 按药物类型梳理本年度批准1类新药37个，2类新药45个，3.2类生物制品2个，3.1类古代经典名方中药复方制剂3个；进口原研新药（5.1类化药和3.1类生物制品）31个，进口改良型新药（5.1类化药和3.1类生物制品）68个。香雷糖足膏未注明注册类别。1.1 1类新药1类新药共37个，化药、生物制品和中药分别为19、14和4个（表1）。同类首创药物1个：埃普奈明是全球首个批准上市的DR4/DR5激动剂，由武汉海特生物制药自主研发，用于治疗多发性骨髓瘤。突破性治疗药物7个：谷美替尼（海和药物）和伯瑞替尼（浦润奥生物）用于治疗间质-上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 MET)外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，舒沃替尼（迪哲医药）用于治疗表皮生长因子受体(EGFR) 20号外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌 EGFR) 20号外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌，纳基奥仑赛（合源生物）用于治疗淋巴细胞白血病。琥珀酸莫博赛替尼（武田制药）为全球首个治疗EGFR20号外显子插入突变的局部晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，甲苯磺酸利特昔替尼为全球首个治疗斑秃的JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂，格菲妥单抗（罗氏制药）为全球首个治疗复发难治性（R/R）弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的双特异性抗体药物。附条件批准药物2个：伊基奥仑赛（驯鹿生物）为CAR-T细胞疗法，用于治疗多发性骨髓瘤；纳鲁索拜单抗（石药集团旗下的津曼特生物）为IgG4亚型全人源抗NF-κB受体激活蛋白配体（RANKL）单克隆抗体药物，用于治疗骨巨细胞瘤。临床急需药品（短缺药品、防治重大传染病和罕见疾病用药）1个：奥磷布韦为NS5B抑制剂，用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。1.2 改良型新药改良型新药包括注册分类中的2类新药，3.1、3.2类生物制品和5.1类化药中的进口改良型新药，以及1类新药中3个新增适应证的品种。改良型新药共117个，化药、生物制品和中药分别为76、40和1个（图3）。其中，进口新药有79个，国产新药有38个。改良型新药（图4）中，新增适应证的改良型新药占59.0%（69/117），治疗领域以抗肿瘤为主（36/69, 52%），自身免疫疾病次之（9/69, 13%）。其中，罕见疾病用药有艾曲泊帕乙醇胺片（诺华制药），用于治疗重型再生障碍性贫血；乌帕替尼（艾伯维）艾伯维），用于治疗克罗恩病；依库珠单抗（阿斯利康），用于治疗视神经脊髓炎。剂型改良型新药占25.6%（30/117），进口改良型新药剂型包括注射液、凝胶、吸入溶液、鼻喷雾剂和透皮贴剂等；国产改良型新药剂型分别为注射微球、鼻喷雾剂、直服颗粒和糖浆（中药剂型改良），见表2。复方制剂改良型和新活性成分改良型新药分别占12.0%（14/117）和3.4%（4/117），多为进口。2 按治疗领域梳理抗肿瘤药物占主导，占比34.2%（65/190），内分泌与代谢类疾病治疗药物（25/190）、神经系统疾病治疗药物（21/190）和自身免疫疾病治疗药物（17/190），各占13.2%、11.1%和8.9%（图5）。国产新药主要集中在抗肿瘤领域，进口新药在各治疗领域分布较为均匀，其中抗肿瘤药物占25.6%（30/117），其次是内分泌与代谢类疾病治疗药物（19/117, 16.2%）、神经系统疾病药物（17/117, 14.5%）、抗感染药物（15/117, 12.8%）和自身免疫疾病治疗药物（11/117, 9.4%）。生物制品中抗肿瘤药物占55%（35/64），显著高于化药。3 按靶点梳理1类新药和进口原研新药靶点均以成熟靶点为主，新靶点包括4HPPD、CPS1、ROCK2、CALCRL、JAK3/TEC、IL-1R、DR4/DR5、Ang-2/VEGF-A和UL97，涉及的新药分别为尼替西农口服混悬液/胶囊（苏庇医药，1型酪氨酸血症）、卡谷氨酸分散片（锐康迪医药，高氨血症）、甲磺酸贝舒地尔片（赛诺菲，慢性移植物抗宿主病）、依瑞奈尤单抗注射液（诺华制药，偏头痛）、利特昔替尼胶囊、阿那白滞素注射液（苏庇医药，家族性地中海热）、注射用埃普奈明、法瑞西单抗注射液（罗氏制药，糖尿病黄斑水肿）和马立巴韦片。3儿童用药和罕见疾病用药获批情况近年，国家陆续出台政策，鼓励儿童药品和罕见疾病药品的研制和创新。2023年度儿童用药和罕见疾病用药批准数量分别为27个和19个，儿童用药审评时限平均为16个月（承办与批准日期差值），最快审时6.8个月，罕见疾病用药审评时限平均为18个月。1 儿童用药儿童用药包括3个国产新药和24个进口新药（表3）；进口原研新药9个，进口改良型新药15个。进口原研新药包括：尼替西农口服混悬液/胶囊、蔗糖羟基氧化铁咀嚼片（高磷血症）、硫酸氢司美替尼胶囊（神经纤维瘤）、甲苯磺酸利特昔替尼胶囊和盐酸哌甲酯缓释咀嚼片（注意缺陷多动障碍）等。进口改良型新药包括新剂型的盐酸右美托咪定鼻喷雾剂、西罗莫司凝胶、吡仑帕奈口服混悬液、多替拉韦钠分散片、地西泮鼻喷雾剂；新增适应证的注射用双羟萘酸曲普瑞林、盐酸右美托咪定鼻喷雾剂、磷酸芦可替尼片和奥马珠单抗注射液。2 罕见疾病用药罕见疾病用药均为进口品种，包括8个原研新药和11个改良型新药（表4）。原研新药包括盐酸奥扎莫德胶囊（多发性硬化）、氯马昔巴特口服溶液（阿拉杰里综合征）、醋酸格拉替雷注射液（多发性硬化）、卡谷氨酸分散片、艾加莫德α注射液（全身型重症肌无力）等。改良型新药包括新增适应证的艾曲泊帕乙醇胺片、乌帕替尼缓释片和依库珠单抗注射液；新剂型的西罗莫司凝胶和2种新复方制剂的依折麦布阿托伐他汀钙片。4小结2023年度我国批准的新药数量稳步增长，儿童用药和罕见疾病用药批准数量大幅提升。此外，境外已上市但境内未上市的新药加速进入中国市场，抗肿瘤治疗领域药物扎堆的现象有所转变。展望未来，随着我国鼓励创新药研发政策的不断出台、药品审评审批机制的逐步完善以及药企研发能力的持续提升，创新药的研发环境将进一步改善。新药研发对各个疾病领域的覆盖将趋于平衡，缓解抗肿瘤药物研发赛道的拥堵现状；药物制剂的改良创新将更加活跃，儿童用药和罕见疾病用药加速进入市场，惠及更多的临床患者。参考文献详见《中国新药与临床杂志》 2024年文章信息源于公众号凡默谷，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。学如逆水行舟，不进则退；心似平原走马，易放难收。行舟Drug每日更新欢迎订阅+医药大数据|行业动态|政策解读