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EC拒绝批准益普生罕见病新药帕罗伐汀上市；第一三共FLT3抑制剂FLT3抑制剂在美国获批上市，治疗白血病 | 制药在线一周药闻复盘
上市批准临床3期优先审批申请上市
点击蓝字关注我们本周，审评审批方面，两个动态值得关注。一个是，第一三共FLT3抑制剂quizartinib在美国获批上市，治疗白血病；另一个是，益普生益普生帕罗伐汀被EMA拒绝。此外，必贝特1类新药注射用BEBT-908拟纳入优先审评，或成该公司第一个上市的药物。研发方面，安进12.5亿美元引进的抗OX40单抗在中国启动三项Ⅲ期临床。交易及投融资方面，丽珠医药买入华海药业临床前凝血酶抑制剂凝血酶抑制剂，总交易额高达8600万元。本期盘点包括审评审批、研发和交易及投融资3大板块，统计时间为7.17-7.21，包含25条信息。 审评审批NMPA上市批准 1、7月20日，NMPA官网显示，杨森（Janssen）富马酸贝达喹啉片（商品名：斯耐瑞）获批上市，作为联合治疗的一部分，用于12岁至<18岁且体重≥30kg的青少年耐多药肺结核治疗。贝达喹啉是一款具有全新作用机制的新型结核病药物，已于2016年在中国获批成人耐多药肺结核适应症。申请2、7月17日，CDE官网显示，微芯生物1类化药西达本胺片（商品名：爱谱沙/Epidaza）申报新适应症，联合R-CHOP（利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和强的松）用于既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。西达本胺属于一种口服的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。3、7月19日，CDE官网显示，君实生物1类治疗用生物制品特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益）申报新适应症，用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）。这是特瑞普利单抗第10项申报上市的适应症。特瑞普利单抗是我国批准上市的首个国产PD-1单抗。4、7月20日，CDE官网显示，豪森药业5.1类化药枸橼酸艾瑞芬净片（Brexafemme）申报上市，每日1次，用于霉菌性阴道炎的治疗。该药是一款全球首创、作用机制全新的第四代新型三萜类抗真菌剂。2021年2月，豪森药业与Scynexis签订协议，获得Ibrexafungerp开发和商业化独家权益。临床批准 5、7月17日，CDE官网显示，百奥泰1类治疗用生物制品BAT4706注射液获批临床，联合1类治疗用生物制品BAT1308注射液治疗晚期实体瘤。BAT4706是经无岩藻糖基化优化的全人源抗CTLA-4单抗，BAT1308是人源化抗PD-1单抗。6、7月18日，CDE官网显示，启函生物1类治疗用生物制品QN-019a细胞注射液获批临床，用于治疗复发难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。启函生物运用多位点基因编辑技术修改人源多能诱导干细胞（iPSC），并将其分化成为靶向CD19阳性B细胞肿瘤CD19阳性B细胞肿瘤的自然杀伤细胞（NK）产品QN-019a。7、7月18日，CDE官网显示，汇宇制药1类化药HYP-2090PTSA胶囊（代号：HY-0002a）获批临床，用于治疗KRASG12C突变的晚期实体瘤（如非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等）。HYP-2090PTSA是汇宇制药自主研发的KRASG12C/PI3K双靶点小分子抑制剂。8、7月18日，CDE官网显示，迈威生物1类化药注射用9MW2921获批临床，用于治疗实体瘤。9MW2921是靶向Trop-2的ADC药物。该药为迈威生物基于新型抗体偶联技术平台IDDC开发，由创新抗体分子，新型连接子以及新型载荷拓扑异构酶I抑制剂（TOP1i）共同组合而成。9、7月18日，CDE官网显示，迈威生物1类化药注射用7MW3711获批临床，用于治疗实体瘤。7MW3711是靶向B7-H3的ADC药物。该药是新一代抗体偶联药物分子，由创新抗体分子、新型连接子以及新型载荷TOP1i构成。10、7月19日，CDE官网显示，康弘药业1类化药KH607片获批临床，用于治疗抑郁症。KH607是一款γ-氨基丁酸A亚型（GABAA）受体正向变构调节剂，该药在已完成的研究数据中显示出良好的抗抑郁作用，且动物实验结果安全性良好，有望克服目前一线抗抑郁药起效慢且服用周期长的局限性。11、7月20日，CDE官网显示，先声药业5.1类化药daridorexant片获批临床，用于治疗症状持续存在至少3个月且对日间功能产生影响的成人失眠患者。这是一款双食欲素受体拮抗剂，已获美国FDA批准用于治疗失眠症成人患者，先声药业通过一项5000万美元的合作获得了该产品中国独家权利。12、7月20日，CDE官网显示，星济生物1类治疗用生物制品注射用XJ101获批临床，用于治疗金黄色葡萄球菌血流感染，包括甲氧西林敏感金黄色葡萄球菌（MSSA）和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的菌血症、败血症和脓毒症等。注射用XJ101为重组人源化单域抗体-Fc融合蛋白。申请13、7月18日，CDE官网显示，Incyte公司1类化药INCB099280片申报临床。INCB099280是一种选择性的小分子口服PD-L1抑制剂PD-L1抑制剂。目前，INCB099280正在开展多项临床试验，包括：联合CTLA-4抑制剂伊匹木单抗CTLA-4抑制剂伊匹木单抗治疗某些实体瘤的Ⅰ期研究；治疗晚期鳞状细胞癌患者的Ⅱ期研究；治疗免疫检查点抑制剂阴性的选定实体瘤的Ⅱ期研究等。优先审评14、7月19日，CDE官网显示，必贝特1类化药注射用BEBT-908（注射用双利司他）拟纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/rDLBCL）成人患者。BEBT-908是必贝特自Curis公司引进的一款全球首创小分子PI3K/HDAC抑制剂。突破性疗法15、7月17日，CDE官网显示，复星医药1类化药FCN-159片拟纳入突破性疗法，适应症为治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。FCN-159是复星医药自主研发的一款口服小分子MEK1/2选择性抑制剂。FDA上市 批准16、7月20日，FDA官网显示，第一三共的奎扎替尼（Quizartinib）批准上市，用于治疗新诊断FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）成人患者，该药物可联合用于标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及单药用于巩固后的持续治疗。奎扎替尼是一款口服的、选择性第二代FLT3抑制剂FLT3抑制剂。申请EMA17、7月20日，EMA官网显示，益普生的帕罗伐汀（palovarotene）用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP）的上市申请未获批准。帕罗伐汀是罗氏子公司Clementia开发的一种可口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，2019年4月，益普生以13.1亿美元收购Clementia，获得了帕罗伐汀的全球权益。此前，帕罗伐汀继被FDA拒绝批准。研发临床状态18、7月18日，第一三共在clinicaltrials.gov启动了一项德曲妥珠单抗(DS-8201)DS-8201)用于不可切除和/或转移性HER2低表达或HER2免疫组化(IHC)0（包括HR阴性和HR阳性的患者）乳腺癌的Ⅲb期、多中心、全球性、介入性、开放标签研究（DESTINY-Breast15）。DS-8201DS-8201是第一三共和阿斯利康合作开发的一款靶向HER2的ADC药物。19、7月19日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，安进启动了三项国际多中心Ⅲ期临床试验，以评估rocatinlimab（AMG451）不同治疗方案治疗中度至重度特应性皮炎（AD）成人和青少年受试者的有效性、安全性和耐受性。rocatinlimab是该公司开发的一种全人源化抗OX40单克隆抗体OX40单克隆抗体。临床数据20、7月17日，再鼎医药宣布，艾加莫德皮下注射液（VYVGARTHytrulo）用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的ADHERE研究达到主要终点。艾加莫德皮下注射由人IgG1抗体的Fc片段艾加莫德α静脉输注与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE药物递送技术将生物制剂通过皮下注射给药。21、7月17日，强生子公司杨森制药宣布，埃万妥单抗（amivantamab-vmjw、商品名：Rybrevant）用于治疗新诊断EGFR外显子20插入突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期PAPILLON研究结果积极，达到无进展生存期（PFS）的主要终点。该药是一种靶向作用于EGFR耐药突变、MET突变和扩增的双特异性抗体。22、7月17日，Pro MISNeurosciences宣布PMN310治疗阿尔兹海默病（AD）的临床前数据优异。PMN310能够选择性地结合AD患者脑提取物中的毒性AβO；除Acumen的Aβ抗体ACU193外，PMN310对Aβ单体的结合能力也要小于包括渤健/卫材的lecanemab和礼来的donanemab等在内的其它Aβ抗体。该药是一款可选择性结合AβO的抗体药物。23、7月20日，再鼎医药在JAMAOncology发表了尼拉帕利（商品名：则乐）用于新诊断的中国晚期卵巢癌患者一线维持治疗的关键Ⅲ期临床研究数据（PRIME）。数据显示，与安慰剂相比，尼拉帕利用于晚期卵巢癌一线维持治疗可显著延长无进展生存期（PFS），且使疾病进展或死亡风险降低了55%。尼拉帕利是一种每日一次的PARP抑制剂。交易及投融资24、7月20日，丽珠医药宣布，与上海华汇拓医药（华海药业子公司）签署专利及技术转让协议，以最高达8600万元的总交易额获得HHT120在大中华区的所有权益。HHT120是华汇拓医药自主研发的一款凝血酶抑制剂凝血酶抑制剂，可阻断血液凝固级联反应中纤维蛋白原的激活，从而阻断血栓的形成。25、7月20日，普米斯生物宣布，与BioNTech公司达成协议。BioNTech获得普米斯生物用于治疗恶性肿瘤的一款临床前研究阶段双特异性抗体和一款临床研究阶段单克隆抗体的全球独家选择权。BioNTech是一家致力于开创癌症及其他重大疾病创新疗法的新一代免疫疗法公司。智药研习社近期课程报名来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~
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