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2023年FDA批准上市的新分子实体药物汇总及简介(含结构)
2024-02-12
·
精准药物
加速审批
上市批准
疫苗
创新药物通常意味着为患者提供新的治疗选择,为公众带来医疗保健方面的进步。美国食品药品监督管理局(FDA)的药物评价和研究中心(CDER) 会根据药物申请中所需的必要研究设计要素和其他因素对申报药物进行全面综合的评估。截止至2023年12月31日,FDA在2023年共批准了55款新药,包括37种新分子实体和18种生物制品。以下是CDER在2023年批准的新分子实体药品汇总及简介。本文章不包含新治疗生物制品、疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品,或生物制品评估与研究中心在2023年批准的其他产品。
Brenzavvy
2023年1月20日,Theracos Bio制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准
Brenzavvy
用于辅助饮食和运动,以改善成人
2 型糖尿病
患者的血糖控制,其药物有效成分为
bexagliflozin
,
bexagliflozin
是一种
钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)
抑制剂,该产品不能用于
1型糖尿病
患者或
糖尿病
酮症酸中毒的治疗,以及对
bexagliflozin
过敏的患者,不适用于
终末期肾病
患者或正在接受透析的患者的
2型糖尿病
治疗。Jaypirca2023年1月27日,
礼来
宣布,FDA加速批准其新一代
BTK
抑制剂Jaypirca上市,适用于治疗接受过至少两线全身治疗(包括
BTK
抑制剂)后
复发或难治的套细胞淋巴瘤(MCL)
成人患者。该产品的有效成分为
pirtobrutinib
,
pirtobrutinib
是FDA批准的首个且唯一一款非共价(可逆)
BTK
抑制剂,也是全球首款。Orserdu2023年1月27日,FDA批准
Menarini
子公司
Stemline Therapeutics
的
Elacestrant
获得FDA加速批准,商品名为
Orserdu
,用于既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的
ER
+、
HER2
-、
ESR1
突变的绝经后女性或成年男性
晚期或转移性乳腺癌
患者。
Elacestrant
是一款选择性
雌激素受体
降解剂(selective estrogen receptor modulator, SERD),可剂量依赖性地降解
雌激素受体α
,抑制雌二醇依赖的
ER
导向基因转录和
肿瘤
生长,这也是FDA批准的首款口服SERD。Jesduvroq2023年2月1日,
葛兰素史克
宣布,FDA批准其缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)Jesduvroq上市,该产品的有效成分为
daprodustat
,适用于治疗已接受透析至少四个月的成人
慢性肾病
引起的
贫血
吗,
Jesduvroq
不适用于未进行透析的患者。
Jesduvroq
成为美国第一种上市的口服治疗
慢性肾病
引起的
贫血
药物。
Filspari
2023年2月17日,
Travere Therapeutics
宣布,FDA加速批准其药物
Filspari
其有效成分为
sparsentan
,是一种内皮素和血管紧张素 II 受体拮抗剂。这是FDA批准的第二款成人
IgA肾病
治疗药物。Skyclarys2023年2月28日,
Reata Pharmaceuticals
宣布,FDA批准
Nrf2
激动剂Skyclarys的新药申请,用于治疗成人和16岁及以上青少年
弗里德里希共济失调(Friedreich共济失调)
,
Skyclarys
是第一种也是唯一一种适用于
弗里德里希共济失调
患者的药物。该药物的有效成分为
omaveloxolone
,已获得美国FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号。
Zavzpret
2023年3月9日,
辉瑞(Pfizer)
宣布,FDA批准其药品
Zavzpret
上市。用于治疗成人患者
急性偏头痛
,该药物的有效成分为
Zavegepant Hydrochloride
,
Zavegepant
是第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂,通过可逆性地阻断CGRP受体,从而抑制CGRP神经肽的生物活性,可以实现缓解与预防
偏头痛
发作。Daybue2023年3月10日,
Acadia
公司宣布,FDA批准了
Daybue
用于治疗两岁以上人群的
Rett综合征
,
Daybue
是类胰岛素生长因子I(IGF-1)的氨基末端三肽的一种新型合成类似物,旨在通过潜在减少
神经炎症
和支持突触功能来治疗
Rett综合征
的核心症状,其有效成分为
trofinetide
。Daybue成为了第一个,目前也是唯一一个被批准用于治疗
Rett综合征
的药物。Rezzayo2023年3月22日,
Cidara Therapeutics
公司宣布,FDA批准
Rezzayo
上市,该药物的有效成分为
Rezafungin Acetate
,用于治疗成人
念珠菌血症
和
侵袭性念珠菌病
。该药是一种新型
棘白菌素
,通过抑制β-1, 3-葡萄糖合成酶从而扰乱真菌细胞壁的完整性来发挥作用。这是十多年来第一个批准用于
侵袭性念珠菌感染
的疗法。Joenja2023年3月24日,Pharming医药集团宣布, FDA首次批准
Joenja
上市,该药物的有效成分为Leniolisib Phosphate,用于治疗12岁及以上的成人和儿童
PI3Kδ过度活化综合征(APDS)
PI3Kδ
过度活化综合征(APDS)。
Joenja
是一款选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)的口服抑制剂,是FDA批准的首款针对
APDS
的疗法。Qalsody2023年4月25日,
Biogen
公司宣布,FDA批准
Qalsody
上市,该药物的有效成分为
tofersen
,用于治疗
SOD1 基因突变的成人肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,渐冻症)
SOD1
基因突变的成人肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,渐冻症),这是
ALS
ALS
被发现200余年来,全球上市的第四款治疗
ALS
的药物,也是唯一一款基于生物标志物获得FDA加速批准、治疗基因突变相关
ALS
的疗法。Veozah2023年5月12日,
Astellas
公司宣布,FDA批准
Veozah
上市,该药物的有效成分为
Fezolinetant
,用于治疗绝经导致的
中重度血管舒缩症(VMS)
,
Fezolinetant
是一款NK3受体拮抗剂,通过拮抗NK3受体,阻断神经激肽B(
NKB)
与kisspeptin/神经激肽B/强啡肽(KNDy)神经元的结合,调节体温调节中心的神经元活动,最终恢复平衡,缓解VMS。Miebo2023年5月18日,
Bausch+Lomb Corp.
和
Novaliq GmbH
宣布,FDA批准
Miebo
上市,该药物的有效成分为
perfluorhexyloctane
,用于治疗
干眼症
的体征和症状。
Miebo
是一种氟化烷烃,是一种无水的、单组分的、不含防腐剂的滴眼液,该眼用溶液是FDA批准的首个也是唯一一个直接针对泪液蒸发的
干眼症
治疗方法。Xacduro2023年5月23日,
Innoviva
公司宣布,FDA批准
Xacduro
上市,该药物的有效成分为
Sulbactam
和
Durlobactam
,用于18岁或以上患有由鲍曼醋酸钙不动杆菌敏感菌株引起的医院
获得性细菌性肺炎
和
呼吸机相关性细菌性肺炎
的患者。此联合用药方案中,
Sulbactam
是一种结构上与青霉素相关的药物,它负责杀死鲍曼不动杆菌,而
Durlobactam
则保护
Sulbactam
不被鲍曼不动杆菌产生的酶降解。Posluma2023年5月25日,
Blue Earth Diagnostics
宣布,FDA批准
Posluma
上市,该药物的有效成分为
Flotufolastat F-18 Gallium
,用于放射性正电子发射断层扫描(PET)检测前列腺特异性膜抗原(PSMA)阳性病变,适用于疑似有
转移性前列腺癌
的男性患者,其为接受初始确定性治疗的候选患者,或者因血清前列腺特异性抗原(PSA)水平升高而有疑似复发的患者。Paxlovid2023年5月25日,
辉瑞(Pfizer)
宣布,FDA批准
Paxlovid
上市,该药物有效成分为
Nirmatrelvir
和
Ritonavir
,用于治疗成人患者的
轻至中度 COVID-19 感染
者,
Paxlovid
是 FDA 批准的第四种用于治疗成人
COVID-19
的药物,也是唯一一款口服抗病毒药。Inpefa2023年5月26日,Lexicon制药公司宣布,FDA批准
Inpefa
上市,该药物有效成分为
sotagliflozin
,
Inpefa
是一种钠-葡萄糖共转运体 2 (SGLT2) 抑制剂,用于降低患有
心力衰竭
或
慢性肾病
、
2型糖尿病
和其他心血管危险因素的成年人的心血管死亡、
紧急心力衰竭
就诊和因
心力衰竭
住院的风险。Litfulo2023年6月23日,
辉瑞(Pfizer)
宣布,FDA批准
Litfulo
上市,该药物有效成分为
Ritlecitinib Tosylate
,用于12岁及以上的
重度斑秃
患者。
Litfulo
是一种
激酶抑制剂
,抑制
Janus激酶3 (JAK3)
和肝细胞癌(TEC)激酶家族中表达的酪氨酸激酶。Vanflyta2023年7月20日,
Daiichi Sankyo
公司宣布,FDA批准
Vanflyta
上市,该药物有效成分为
Quizartinib Dihydrochloride
,用于治疗
FLT3
-ITD突变的新诊断
急性髓细胞白血病(AML)
成人患者。
Quizartinib
是首个获得FDA批准专门用于治疗
FLT3
-ITD阳性AML的
FLT3
抑制剂,并涵盖新诊断
AML
的三个治疗阶段——未移植患者的诱导、巩固和维持治疗。
Xdemvy
2023年7月24日,
Tarsus
公司宣布,FDA批准
Xdemvy
,该药物有效成分为
Lotilaner
,用于治疗
蠕形螨睑缘炎
。
Lotilaner
是一种针对螨虫具有选择性的γ-氨基丁酸(GABA)门控氯离子通道抑制剂。抑制这些
GABA
氯化物通道会导致目标生物体产生麻痹作用,实现其死亡。该药物直接针对蠕形螨,即
蠕形螨睑缘炎
的根源。这标志着FDA 批准的第一个也是唯一一个专门针对蠕形螨的根治疗法。Izervay2023年8月4日,
Astellas Pharma
宣布,FDA批准其子公司
Iveric Bio
研发的
Izervay
上市,该药物有效成分为
Avacincaptad Pegol Sodium
,用作治疗黄斑病变(AMD)引发的
地图样萎缩症(GA)
。
Izervay
是一款全新C5补体蛋白抑制剂,含有avacincaptad pegol药物,该药通过对
C5
的定点攻击减弱补体系统活性,从而有可能放缓地图萎缩的发展。Sohonos2023年8月16日,
Ipsen
宣布FDA批准
Sohonos
上市,该药物有效成分为
Palovarotene
,用于在
进行性肌肉骨化症(FOP)
患者中降低新骨化组织的产生。
Palovarotene
是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂,介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少新的异常骨骼的形成。Sohonos是FDA批准首个治疗
FOP
的药物。Aphexda2023年9月8日,
BioLineRx
公司宣布,FDA批准
Aphexda
上市,该药物有效成分为
Motixafortide Acetate
,
Aphexda
是一种造血干细胞动员剂,适用于与filgrastim(
G-CSF
)联合使用,动员
多发性骨髓瘤
患者的造血干细胞到外周血中,以便收集和随后进行自体移植。
Aphexda
是一款创新
CXCR4
抑制剂,通过皮下注射给药。
Aphexda
是十年来首个在
多发性骨髓瘤
干细胞动员方面获得FDA批准的创新药物。
Ojjaara
2023年9月15日,
GSK
宣布,FDA批准
Ojjaara
上市,该药物有效成分为
Momelotinib Dihydrochloride
,适用于治疗
中度或高风险骨髓纤维化
,包括
原发性骨髓纤维化
或
继发性骨髓纤维化
(
真性红细胞增多症
和
原发性血小板增多症
)成人
贫血
患者。
Ojjaara
是一款具有差异化作用机制的靶向
JAK1
、
JAK2
与
ALK2
的新药,
Ojjaara
是首个也是唯一适用于
骨髓纤维化
合并
贫血
患者的治疗方法。Exxua2023年9月22日,
Fabre
-Kramer Pharmaceuticals宣布,FDA批准
Exxua
上市,该药物有效成分为
Gepirone Hydrochloride
,适用于治疗成人
抑郁症(MDD)
。
Exxua
是FDA批准的首个用于治疗
MDD
的口服选择性5-HT1A受体激 动剂。Rivfloza2023年9月29日,NovoNordisk宣布,FDA批准其RNAi疗法
Rivfloza注射液
上市,该药物有效成分为
Nedosiran Sodium
,适用于降低9岁及以上患有
原发性高草酸尿症
1型且肾功能相对较好的患者的尿草酸盐水平,
Rivfloza
是
诺和诺德
所开发的首款获批RNAi疗法。
Rivfloza
通过与表达肝乳酸脱氢酶(LDH)的mRNA结合,抑制该蛋白表达,显著降低草酸过度生成。Velsipity2023年10月12日,
辉瑞(Pfizer)
宣布,FDA批准
Velsipity
上市,该药物有效成分为
Etrasimod Arginine
Arginine
,
Velsipity
是一种1-磷酸鞘氨醇受体调节剂,可部分且可逆地阻断淋巴细胞从淋巴器官流出的能力,从而减少外周血中淋巴细胞的数量,适用于治疗成人
中度至重度活动性溃疡性结肠炎
。
Zilbrysq
2023年10月17日,UCB公司宣布,FDA批准
Zilbrysq
上市,该药物有效成分为
Zilucoplan Sodium
,用于治疗抗乙酰胆碱受体(
AChR
)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。作为补体C5抑制剂,
Zilbrysq
通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。
Zilbrysq
是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。
Agamree
2023年10月26日,
Santhera Pharmaceuticals
与
ReveraGen BioPharma
公司联合宣布FDA批准
Agamree
上市,该药物有效成分为
Vamorolone
,
Agamree
是一种皮质类固醇,通过
糖皮质激素受体
发挥抗炎和免疫抑制作用,适用于治疗2岁及以上患者的
杜氏肌营养不良症(DMD)
。Fruzaqla2023年11月8日,
和黄医药
和
Takeda
共同宣布,FDA批准
Fruzaqla
的上市申请,该药物有效成分为
fruquintinib
,用于治疗既往曾接受过氟尿嘧啶类、
奥沙利铂
和
伊立替康
为基础的化疗、抗血管内皮生长因子("VEGF")治疗,以及抗
表皮生长因子受体(EGFR)
治疗的成人
转移性结直肠癌
患者。Defencath2023年11月15日,
CorMedix
公司宣布,FDA批准
Defencath
上市,该药物有效成分为
Heparin
Sodium和
Taurolidine
,适用于降低通过中心静脉导管(CVC)接受长期血液透析的肾功能衰竭成年患者有限人群中
导管相关血液感染(CRBSI)
的发生率,
Heparin
是一种一种抗凝剂溶液,通常在不使用导管时用于导管,以防止潜在危险的血栓形成。
Taurolidine
是
CorMedix
公司研发的一种噻二嗪类抗菌剂,可作为广谱抗菌剂对抗多种细菌。Augtyro2023年11月15日,
BRISTOL
宣布,FDA批准
Augtyro
上市,该药物有效成分为
Repotrectinib
,用于治疗
ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)
ROS1
阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
Repotrectinib
是首款全新一代的
ROS1
,pan-TRK和
ALK
抑制剂,具有抗癌效力更强、多靶点广谱抗癌、克服耐药潜力等优势。Truqap2023年11月16日,
Astrazeneca
宣布,FDA批准
Truqap
上市,该药物有效成分为
Capivasertib
,
Truqap
与
Faslodex
联合用药,用于治疗
激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌
HER2
)阴性局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。
Truqap
是一种首创
AKT
抑制剂、口服选择性三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂,可抑制丝氨酸/苏氨酸激酶AKT(AKT1/2/3)的所有3种亚型。Ogsiveo2023年11月27日,
SpringWorks Therapeutics
宣布,FDA批准
Ogsiveo
上市,该药物有效成分为
Nirogacestat Hydrobromide
,
Ogsiveo
一种口服γ分泌酶抑制剂,用于治疗需要全身治疗的
进展性硬纤维瘤
成年患者。该产品为首个获批上市的
硬纤维瘤
疗法。FDA 此前授予
Nirogacestat
用于治疗
硬纤维瘤
的突破性疗法、快速通道和孤儿药资格。Fabhalta2023年12月5日,
Novartis
宣布,FDA批准
Fabhalta
上市,该药物有效成分为
Iptacopan Hydrochloride
,适用于治疗
阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)
成人患者。
Fabhalta
是一种补体B因子抑制剂,可在免疫系统的替代补体途径中发挥近端作用,全面控制血管内外的红细胞 (RBC) 破坏。
Filsuvez
2023年12月18日,
AMRYT
公司宣布,FDA批准
Filsuvez
上市,该药物有效成分为
Birch Triterpenes
,适用于治疗6个月及以上患者的交界性或萎缩性表皮松解症。Wainua2023年12月21日,
阿斯利康
和Ionis制药联合研发的
Wainua
已在美国获得FDA的批准,用于治疗成人
遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病
,
Wainua
是一种反义寡核苷酸-GalNAc缀合物,通过与
TTR
mRNA结合引起突变型和野生型
TTR
mRNA降解,从而减少血清
TTR
蛋白和组织中
TTR
蛋白沉积。其旨在通过抑制错误折叠突变
TTR
蛋白的产生来减缓疾病的进展并改善患者的生活质量。总结2023年FDA批准的新药数量创近5年新高,创新机制药物占比更是创新高,小分子药物仍然是创新药的主力军,而CBER批准的基因疗法数量创下记录,创新不断涌现。声明:发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断,后果自负。若有侵权,告知必删!长按关注本公众号 粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手 觉得本文好看,请点这里↓
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机构
Blue Earth Diagnostics Ltd.
Bristol Oy
Bausch & Lomb, Inc.
[+32]
适应症
2型糖尿病
1型糖尿病
糖尿病
[+45]
靶点
SGLT2
BTK
ER
[+21]
药物
Bexagliflozin
吡托布鲁替尼
艾拉司群
[+47]
标准版
¥
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