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2024年“突破性疗法”再创新高,ADC成最靓的“崽”
2024-06-24
·
药智网
2012年7月,美国FDA继快速通道、加速批准、优先审评之后,首创了“突破性疗法”的审评工作程序,旨在加快针对严重或危及生命的疾病的药物开发和审查,在创新药产业中含金量很高。 2020年7月,国家药监局药品审评中心(CDE)效仿
FDA
,中国版的“突破性疗法”正式问世。 据
CDE
数据显示,4年光景中,从
南京传奇生物
“
西达基奥仑赛
”成为首款中国“突破性疗法”,用于单药治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤
,到现在已有242款药品获批“突破性疗法”(受理号计)。 数据来源:CDE官网 并且从趋势上看,纳入突破性疗法的产品数量逐年增加,2023年共计69个受理号被纳入,而以目前2024年获批的数量,或有希望超越去年,再创新高。 2024年纳入“突破性疗法”的新药 序号 产品 药物类型 靶点 注册申请人 公示日期 适应症(简要) 1
Tucidinostat
HDAC抑制剂 -
微芯生物
5/31/24
结直肠癌
2 格舒瑞昔D-1553
KRAS G12C
抑制剂
KRAS
益方生物
5/31/24
胰腺导管腺癌
、
结直肠癌
3
SHR-A1811
ADC
HER2
恒瑞医药盛迪亚生物 5/31/24 1.
胆道癌
2.
胃癌
或
胃食管结合部腺癌
(2024/2/1) 4 BAY-2927088
酪氨酸激酶抑制剂
EGFR exon 20
;
HER2 exon 20
拜耳医药
5/31/24
非小细胞肺癌
5 甲磺酸奥希替尼osimertinib mesylate 选择性EGFR突变抑制剂
EGFR T790M
阿斯利康
5/31/24
非小细胞肺癌
6 BAY 2927088
酪氨酸激酶抑制剂
EGFR exon 20
;
HER2 exon 20
拜耳医药
5/31/24
非小细胞肺癌
7 洛拉替尼 lorlatinib 第三代酪氨酸激酶(ALK/
ROS1
TKI)双靶点抑制剂(
ALK
-TKI) ROS1 ;
ALK
ALK
; CLIP1-LTK fusion
基石药业
5/31/24
非小细胞肺癌
8 维特立妥组单抗
telisotuzumab vedotin
ADC MET AbbVie Inc;BSP Pharmaceuticals S.p.A;
艾伯维
5/31/24
非小细胞肺癌
9
survodutide
胰高血糖素受体
/胰高糖素样肽-1受体(GCGR/GLP-1R)双重激动剂
GLP-1R
;
GCGR
Zealand Pharma A/S;
勃林格殷格翰
5/30/24
脂肪性肝炎(MASH)
10
维迪西妥单抗
disitamab vedotin
ADC
HER2
荣昌生物
5/22/24
膀胱癌
11
SHRA-1921
ADC
TACSTD2
盛迪亚生物
恒瑞医药
5/21/24
上皮性卵巢癌
、
输卵管癌
或
原发性腹膜癌
12
乌帕替尼
upadacitinib
JAK
抑制剂
JAK1
AbbVie Inc
;
艾伯维
5/16/24
非节段型白癜风
13
ssCART-19
CAR-T
CD19
优卡迪生物
5/15/24
急性淋巴细胞白血病
14
VIR-3434
单抗 HBsAg
腾盛博药医药
;
药明生物
5/7/24 HBV/HDV 15
VIR-2218
sirna HBV ; ASGPR
腾盛博药医药
5/7/24 HBV/HDV 16
rocbrutinib
-
BTK
麓鹏制药
4/28/24
弥漫性大B细胞淋巴瘤
17
IBI-343
ADC
CLDN18.2
信达生物
4/25/24
胃/胃食管交界处腺癌
18 BL-B01D1 ADC
EGFR
;
ERBB3
百利药业
4/9/24
鼻咽癌
19
信迪利单抗
sintilimab
单抗
PD-1
信达生物
3/29/24
结肠癌
20
伊匹木单抗
ipilimumab
(单抗)生物类似药 CTLA
信达生物
3/29/24
结肠癌
21
氟唑帕利
fuzuloparib
parp 抑制剂 PARP
恒瑞医药
3/25/24
乳腺癌
22
甲磺酸阿帕替尼
apatinib mesylate
酪氨酸激酶抑制剂
VEGFR-2
恒瑞医药
3/25/24
乳腺癌
23 伊那利塞inavolisib
PI3Kα抑制剂
PI3Kα
抑制剂 PIK3CA F.Hoffmann-La Roche Ltd;
罗氏
3/25/24
乳腺癌
24
TRS-005
单抗
CD20
特瑞思药业
3/18/24
弥漫大B细胞淋巴瘤
25
DB-1303
ADC
HER2
映恩生物
3/4/24
子宫内膜癌
26
PM8002
双抗
PD-L1
;
VEGF
普米斯生物
3/1/24 复发
转移性三阴性乳腺癌
27
sacituzumab tirumotecan
ADC
TACSTD2
科伦博泰生物
3/1/24
三阴性乳腺癌
28
纳武利尤单抗
nivolumab
pd-1
抑制剂
PD-1
BMS 3/1/24
结直肠癌
29
伊匹木单抗
ipilimumab
单抗 CTLA BMS 3/1/24
结直肠癌
30 托雷奇单抗
tozorakimab
单抗;白细胞介素
IL33
阿斯利康
2/7/24
病毒性肺部感染
31 司哌博替基 botaretigene sparoparvovec 基因疗法 RPGR Janssen Research & Development, LLC;
强生
; 2/4/24
视网膜色素变性
32
QX005N
单抗
IL4RA
荃信生物
1/23/24
结节性痒疹
33 VSA-003 siRNA
ANGPTL3
Visirna Therapeutics HK Limited
;
维亚臻生物技术(上海)有限公司
; 1/18/24 纯合子型
家族性高胆固醇血症
34
甲磺酸伏美替尼
furmonertinib mesilate
酪氨酸激酶抑制剂
EGFR T790M
上海艾力斯医药科技股份有限公司
1/8/24
非小细胞肺癌
数据来源:CDE官网 突破性疗法的“含金量” 据“突破性疗法”制度建立之初的工作程序内容显示,有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等,可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。原则上获得了“突破性疗法”称谓的药品一方面能获得审批流程上更为密切的指导,也可以让政府与企业间的沟通更为紧密,更利于市场亟待需要的药物快速上市。 据历年药品审评报告中数据显示,能够有资格申请突破性疗法的品种已是少数,而能够获批纳入突破性疗法的品种更是凤毛麟角。 2021年需技术审评的9231件注册申请中,共有263个突破性治疗药物程序申请,却仅有53个被纳入了突破性治疗品种,占比分别为2.85%与0.57%; 2022年需技术审评的9301件注册申请中,共有200个突破性治疗药物程序申请,纳入了突破性治疗品种信息仅56个,占比分别为2.15%与0.6%; 2023年需技术审评的13144件注册申请中,共收到286个突破性治疗药物程序申请,仅有70个被纳入了突破性治疗品种,占比分别为2.1%与0.53%; 虽说,获批突破性疗法并不等同于获批上市,仅仅只是临床有效性、安全性等数据上有希望超越“前浪”,从历史数量上来看,接近300余款突破性疗法(FDA+CDE)中,能成功上市也只是少数,但这也都妨碍突破性疗法在如今的新药研发产业中的重要地位,仍是目前含金量最高的称谓。 资本寒冬下 2024年“突破性疗法”热度不减 过去两年,对于创新药而言,是投融资与新药研发热度骤降的时期,彼时异常火爆的赛道也似乎变得门可罗雀,越来越多投资机构不再将目光集中于明星团队、新药故事上,而是选择关注更优秀的临床数据、更差异化的临床靶点,简单来讲就是“更确定性”的疗法。 很明显,
CDE
认定的“突破性疗法”就是最大“确定性”数据库,也是探寻有价值新药项目的最高切入点。 截止目前,2024年内
CDE
共计将39件(34个品种)纳入了突破性疗法,比之去年同期(32件)略有提升,年度突破性疗法数量有望突破70件。 而从药品类型上看,在纳入CDE突破性疗法的这34款药物中,其基本涵盖了当下较为热门的创新疗法,如ADC、CAR-T、双抗、基因疗法等。而在数量上,小分子抑制剂数量最多,共有13款药物,占比38.23%;其次是ADC,共计9款药物,占比26.47%;之后是单抗疗法共计7款药物,占比20.58%;最后是siRNA、car-t、基因疗法等则占比较少(如下图)。 数据来源:CDE官网 并且,统计2021年至今CDE“突破性疗法”中的ADC项目数,逐年上升的趋势之下,2024年的ADC项目数已超过了去年全年ADC项目数,预计2024年将成为ADC领域蓬勃发展的一年(如下图)。 数据来源:CDE官网 从药品相应的适应症上来看,2024年获批突破性疗法的药品中,抗
肿瘤
药物的数量优势依旧明显,共计26项目,占比74%,是毫无疑问的热门赛道,而从更细节角度看,突破性疗法中的
非小细胞肺癌
适应症集中度最高,共有6项,占比17.14%;其次是
结直肠癌
、
乳腺癌
等重点领域(如下图)。 数据来源:CDE官网 而在适应症最集中的
非小细胞肺癌
领域,则又是中美突破性疗法竞争最激烈的领域,跨国MNC里的
拜耳
、
阿斯利康
与
艾伯维
与国内
biotech
基石药业
、
艾力斯
双方角力,其中
酪氨酸激酶抑制剂
是最主要战场,除
艾伯维
外,其余药企的药物类型均为此。 只不过,细分领域上,药企间选择了不同突变类型来形成差异化竞争,如
艾力斯
甲磺酸伏美替尼
突破性疗法适应症是针对EGFR-20外显子插入突变的NSCLC,而
阿斯利康
的
甲磺酸奥希替尼
则是(EGFR)外显子19缺失(Ex19del)或外显子21(L858R)置换突变NSCLC。 从药企分布上来看,2024年突破性疗法的获批主体与几年有了较大的变化,MNC不再是绝对的主力,反而是越来越多国内biotech企业上榜,以受理号数据为准,
恒瑞医药
共有4款新药的5个适应症获批突破性疗法,成最大赢家;其次
信达生物
的
伊匹木单抗
、
信迪利单抗
与
IBI-343
以3款药品上榜紧随其后;剩下的
腾盛博药
、
益方生物
、
百利药业
、
科伦博泰
、
荃信生物
等是十数家biotech也有产品获批。 数据来源:CDE官网 从目前情况来看,我国“突破性疗法”的获批主体已被biotech严格占据,越来越多名不禁传的创新企业用实力证明了自身,联想到近段时间以来的资本寒冬,或许中国创新药事业并非想象中那么贫乏,仍有不少数据优益创新药与实力强劲的创新药企值得关注。
恒瑞医药
2024年里,
恒瑞医药
共有4款药品获批“突破性疗法”,分别是
SHR-A1811
、
SHRA-1921
、
氟唑帕利
与
甲磺酸阿帕替尼
,前两者是
恒瑞医药
的两款重磅ADC产品,后两者则是
恒瑞
最新的两款小分子抗癌抑制剂。 而ADC作为
恒瑞医药
近年来
肿瘤
领域最为重要的布局,基于其超过10年的ADC研发经验,
恒瑞医药
打造了模块化HRMAP技术平台,可快速开发各种差异化的ADC产品。截止目前,其管线中已有超过8个的临床阶段ADC产品。
SHR-A1811
作为
恒瑞医药
最重要且进展最快的ADC管线,是一款直接对标于
第一三共
T-DXd(
DS
-8201)的
HER2
ADC新药,目前其已推进至3期临床,先后6次被
CDE
纳入突破性治疗品种,分别用于治疗:
HER2阳性的复发或转移性乳腺癌
HER2
阳性的复发或转移性乳腺癌、
HER2低表达的复发或转移性乳腺癌
HER2
低表达的复发或转移性乳腺癌、
HER2突变的晚期非小细胞肺癌
HER2
突变的晚期非小细胞肺癌、
HER2阳性结直肠癌
HER2
阳性结直肠癌、
HER2阳性晚期胃癌
HER2
阳性晚期胃癌或
胃食管结合部腺癌
、
HER2阳性不可切除或转移性胆道癌
HER2
阳性不可切除或转移性胆道癌。 而之所以如此殊荣,得益于其新型载荷拓扑异构酶 I抑制剂SHR9265,拥有更强的渗透性的同时,还能提高ADC的旁观者杀伤效应,并且连接处还引进了一个手性环丙基,适当提高其稳定性,降低荷载药物的外周血释放,理论上具有更好的疗效与安全性参数。
信达生物
2024年,
信达生物
共有3款药品获批了“突破性疗法”,分别是
IBI-343
、
信迪利单抗
与
伊匹木单抗
,除
伊匹木单抗
为生物类似药,前两者均为创新药产品,分别是ADC与单抗产品。 与
恒瑞医药
类似,
信达生物
同样将ADC作为其新药研发中最主要方向之一,截止目前
信达生物
共有6款ADC产品进入了临床阶段,
IBI-343
就是其中进展最快的ADC管线,目前已至临床Ⅲ期阶段,也是全球首款率先启动Ⅲ期临床的
CLDN-18.2 ADC
CLDN-18.2
ADC。
IBI-343
使用了TOPO1i payload采取定点偶联技术位点特异性将乙二醇与
Exatecan
偶联,平均药抗比(DAR)为3.6,同时通过Fc Silence突变可以减少非特异性摄取,具备旁观者效应。6月13日,
IBI343
成功获得美国
FDA
授予快速通道资格,用于治疗
CLDN18.2阳性的晚期胰腺导管腺癌
CLDN18.2
阳性的晚期胰腺导管腺癌。 除上述之外,2024年获批“突破性疗法”的产品还有很多重点创新产品,如
正大天晴
与
益方生物
联合开发的
D-1553
、
基石药业
的
洛拉替尼
、
荣昌生物
的
维迪西妥单抗
、
腾盛博药
的
VIR-3434
、
百利药业
的
BL-B01D1
等等,而在ADC领域之外,也有更多如基因疗法、小核酸疗法、car-t疗法等领域值得被重点关注。 结语与展望 总结而言,能够获批CDE突破性治疗认定的创新药项目,显而易见的在项目质量,尤其是临床数据方面确有优势,很大程度上也确实能影响后续获批上市、对外授权许可交易等商业化预期。以过去
FDA
的突破性疗法历史,大约可平均缩短2.5年的上市周期,是创新药企争相追求的必然目标。 但是,优厚的资源倾斜、越来越多创新药企的集中申请之下,也意味着
CDE
对突破性治疗药物的筛选或许也将更加严格,更新技术之下,必定要求更真实的“突破”意义。 来源 | 博药(药智网获取授权转载) 撰稿 | 弎 责任编辑 | 八角 声明:本文系药智网转载内容,图片、文字版权归原作者所有,转载目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请在本平台留言,我们将在第一时间删除。 商务合作 | 王存星 19922864877(同微信) 阅读原文,是昨天最受欢迎的文章哦
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