预见未来 | 2024年有望在中国获批上市的32款新药

2024-01-04

优先审批上市批准免疫疗法细胞疗法

▎药明康德内容团队报道公开资料显示，在刚刚过去的2023年，有超过80款新药在中国首次获批，为不同类型的患者带来了新的治疗选择。那么，展望2024年，又有哪些新药有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享32款*有望于2024年在中国获批的新药，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经被CDE正式纳入优先审评的新药，为不完全罗列，按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：药明康德内容团队制作武田：注射用susoctocog alfa作用机制：重组抗血友病因子适应症：获得性血友病A注射用susoctocog alfa是武田（Takeda）研发的一款重组抗血友病因子（猪序列），是重组DNA衍生的抗血友病因子，它可以替代人凝血因子Ⅷ发挥明显的止血作用。2022年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。罗氏：珂罗利单抗注射液作用机制：新一代C5补体抑制剂适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症珂罗利单抗注射液（crovalimab）是罗氏（Roche）研发的一种新一代C5补体抑制剂。2022年7月，珂罗利单抗的新药上市申请被CDE纳入优先审评，适用于成人和青少年阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。科济药业：泽沃基奥仑赛注射液作用机制：靶向BCMA的CAR-T产品适应症：多发性骨髓瘤泽沃基奥仑赛注射液（CT053）是科济药业研发的一种全人源BCMA靶向自体CAR-T细胞候选产品。2022年10月，泽沃基奥仑赛注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。爱科百发：齐瑞索韦肠溶胶囊作用机制：RSV融合蛋白小分子抑制剂适应症：RSV感染齐瑞索韦是爱科百发研发的一种呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白小分子抑制剂。2022年11月，齐瑞索韦的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于由RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。传奇生物/强生：西达基奥仑赛注射液作用机制：BCMA靶向CAR-T疗法适应症：多发性骨髓瘤西达基奥仑赛（cilta-cel cel）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）和传奇生物合作开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。2023年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。武田：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。图片来源：123RF再鼎医药：注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装作用机制：抗感染复方制剂适应症：鲍曼不动杆菌感染舒巴坦钠-度洛巴坦钠（SUL-DUR）是一款静脉输注型组合抗生素新药，由舒巴坦钠（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。再鼎医药拥有在大中华区等多个国家和地区开发和商业化SUL-DUR的独家授权。2023年1月，CDE将SUL-DUR的新药上市申请纳入优先审评，拟用于治疗鲍曼不动杆菌（包括多重耐药和耐碳青霉烯类[CRAB]菌株）引起的感染。华东医药：注射用利纳西普（暂定）作用机制：IL-1抑制剂适应症：冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，华东医药全资子公司中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、Muckle-Wells综合征。卫材/渤健：仑卡奈单抗注射液作用机制：抗淀粉样蛋白原纤维抗体适应症：阿尔茨海默病仑卡奈单抗（lecanemab）是一款抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，其全球开发和监管提交由卫材（Eisai）主导，而产品则由卫材和渤健（Biogen）共同商业化和推广。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为早期阿尔茨海默病（AD），即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍（MCI）和轻度AD痴呆。百时美施贵宝：玛伐凯泰（mavacamten）作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：梗阻性肥厚型心肌病玛伐凯泰是百时美施贵宝研发的一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的潜在病理生理学。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗有症状的oHCM成人患者。绿叶制药：注射用芦比替定作用机制：一种选择性的致癌基因转录抑制剂适应症：小细胞肺癌（SCLC）芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂。该药最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药拥有该药在中国的开发及商业化的独家权利。2023年3月，注射用芦比替定的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性SCLC成人患者的治疗。2023年12月，该药已在中国澳门地区获批上市。武田/大冢制药：泊那替尼片作用机制：Bcr-Abl抑制剂适应症：慢性髓性白血病、白血病等泊那替尼片（ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，由大冢制药（Otsuka）和武田共同开发。2023年4月，泊那替尼片的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。图片来源：123RF正大天晴：TQ-B3525片作用机制：PI3Kδ/α 双重抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤 TQ-B3525是正大天晴开发的一款高选择性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）双重抑制剂。2023年5月，CDE将TQ-B3525片的上市申请纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。再鼎医药/百时美施贵宝：瑞普替尼胶囊作用机制：ROS1/NTRK靶向抑制剂适应症：非小细胞肺癌瑞普替尼（TPX-0005）是百时美施贵宝公司研发的一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发及商业化权。2023年5月，瑞普替尼的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B的抑制剂适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。ADC Therapeutics/瓴路药业：注射用泰朗妥昔单抗作用机制：靶向CD19的ADC适应症：大B细胞淋巴瘤泰朗妥昔单抗是一款靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。2023年6月，泰朗妥昔单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是必贝特医药开发的一款PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药。2023年7月，注射用双利司他的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。华东医药/ImmunoGen公司：索米妥昔单抗作用机制：FRα靶向ADC适应症：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌索米妥昔单抗为华东医药全资子公司中美华东与ImmunoGen公司合作开发的一款针对FRα靶点的创新ADC，中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。2023年7月，索米妥昔单抗注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。图片来源：123RF强生：特立妥单抗注射液作用机制：BCMA/CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤特立妥单抗（teclistamab）是强生创新制药开发的一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体疗法。2023年8月，CDE将特立妥单抗注射液的上市申请纳入优先审评，拟定适应症为：单药治疗用于既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。迪哲医药：戈利昔替尼作用机制：JAK1抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤戈利昔替尼是迪哲医药开发的一款新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。2023年8月，CDE将戈利昔替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，针对适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的r/r PTCL成人患者。康方生物：依沃西单抗作用机制：PD-1/VEGF双抗适应症：非小细胞肺癌依沃西单抗（AK112/SMT112）是康方生物研发的一款PD-1/VEGF双特异性抗体。2023年8月，依沃西单抗递交的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞NSCLC EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞NSCLC的治疗。诺和诺德：注射用培图罗凝血素α作用机制：长效重组凝血因子VIII适应症：成人和儿童血友病A注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII），其经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。元羿生物：加奈索酮口服混悬剂作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂适应症：癫痫加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物拥有该药在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作。锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片作用机制：口服皮质醇合成抑制剂适应症：内源性皮质醇增多症磷酸奥西卓司他薄膜衣片（LCI699）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2019年，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。2023年10月， Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。图片来源：123RF信达生物/劲方医药：福泽雷塞片作用机制：KRAS G12C抑制剂适应症：非小细胞肺癌福泽雷塞片是一款高效口服新分子实体化合物，也是中国首个递交上市申请的KRAS G12C抑制剂。信达生物已经与劲方医药达成全球独家授权协议，作为独家合作伙伴获得该产品在中国的开发和商业化权利。2023年10月，福泽雷塞片上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌 KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。礼来：匹妥布替尼片作用机制：BTK抑制剂适应症：套细胞淋巴瘤匹妥布替尼片（pirtobrutinib）是礼来（Eli Lilly and Company）开发的一款非共价、具高度选择性的BTK抑制剂。2023年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。康诺亚：司普奇拜单抗注射液作用机制：IL-4Rα单抗适应症：特应性皮炎司普奇拜单抗是一款针对白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高效、人源化单克隆抗体。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。泰诺麦博：TNM002注射液作用机制：重组抗破伤风毒素天然全人源单抗适应症：破伤风 TNM002注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。2023年11月，TNM002的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。礼来：donanemab作用机制：β淀粉样蛋白抗体适应症：早期阿尔茨海默病 Donanemab是礼来公司开发的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，它能够与阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。2023年11月，donanemab注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗早期阿尔茨海默病。图片来源：123RF科伦博泰：注射用SKB264作用机制：TROP2-ADC TROP2-ADC适应症：三阴性乳腺癌 SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的创新抗体偶联药物（ADC）。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。葆元医药/信达生物：泰莱替尼胶囊作用机制：ROS1酪氨酸激酶抑制剂适应症：非小细胞肺癌泰莱替尼胶囊（taletrectinib）是一款新型下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂，由葆元医药和信达生物在中国共同开发和商业化。2023年11月，CDE将泰莱替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，拟用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌 ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。罗氏：莫妥珠单抗注射液作用机制：CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体适应症：滤泡性淋巴瘤莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）是罗氏开发的一款CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体，代表着一种无化疗、现货型新免疫治疗选择。2023年11月，该产品上市申请被CDE纳入优先审评，适用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2024年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，让他们拥有新的治疗选择！2023年已经结束，我们对2023年在中国获批上市的新药也做了深度盘点。扫描下方二维码，您将获得药明康德内容团队整理的《2023年中国获批上市新药》PDF文件。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] 各公司官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。