2023上半年：29款新药上市申请在中国被纳入优先审评（附PDF下载）

2023-07-14

优先审批细胞疗法抗体药物偶联物免疫疗法上市批准

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息，截至6月30日，今年上半年有29款新药被CDE正式纳入优先审评（不含拟优先审评药品）。这些新药有CD20 × CD3双抗、BCMA靶向CAR-T产品、PI3Kδ抑制剂、IL-4/IL-13抑制剂、MEK抑制剂、Bcr-Abl激酶抑制剂、PI3Kδ/α双重抑制剂、抗体偶联药物（ADC）等，其中多款新药已在海外获批。本文中，我们将简要介绍这些产品，看看这些新药有望惠及哪些患者（根据CDE公示日期先后排序，向《医药观澜》微信号回复“优先审评”即可下载2023上半年正式纳入优先审评的新药表格）。罗氏：glofitamab（RO7082859）作用机制：CD20 × CD3双抗适应症：DLBCL和PMBCLGlofitamab是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白 CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。它具有独特的2:1结构，包含两个可以与CD20结合的蛋白域和一个可以与CD3结合的蛋白域。今年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者。迪哲医药：舒沃替尼片作用机制：EGFR-TKI EGFR-TKI适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）舒沃替尼是迪哲医药研发的一款口服、不可逆、针对多种表皮生长因子受体（EGFR）突变亚型的高选择性EGFR-TKI EGFR-TKI。此前舒沃替尼已被CDE纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA授予突破性疗法认定。今年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。传奇生物：西达基奥仑赛注射液作用机制：BCMA靶向CAR-T产品适应症：多发性骨髓瘤西达基奥仑赛（cilta-cel）cel）是一种具有差异性结构的BCMA靶向CAR-T产品，传奇生物已与杨森公司（Janssen）达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化该产品。2022年，该药先后在美国、欧盟和日本获批上市。今年1月，西达基奥仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。再鼎医药：舒巴坦钠-度洛巴坦钠作用机制：组合抗生素适应症：鲍曼不动杆菌引起的感染舒巴坦钠-度洛巴坦钠（SUL-DUR）是一款静脉输注型组合抗生素新药，由舒巴坦钠（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。再鼎医药拥有大中华区等多个国家和地区开发和商业化SUL-DUR的独家授权。今年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗成人鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体引起的感染。华东医药：利纳西普作用机制：重组二聚体融合蛋白适应症：冷吡啉相关周期性综合征利纳西普是华东医药引进的一种每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β的信号传导。该药已经获FDA批准治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）以及复发性心包炎，并于2022年6月落地中国海南博鳌乐城。今年1月，注射用利纳西普的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、Muckle-Wells综合征。Incyte公司/信达生物：帕萨利司片作用机制：PI3Kδ抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤帕萨利司（parsaclisib）最初由Incyte公司开发，是一款强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）口服抑制剂，信达生物拥有其在大中华区的开发和商业化权利。今年1月，帕萨利司片的新药上市申请获NMPA受理并纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。武田：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田（Takeda）在研的一款重组血管性血友病因子，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。此前，该产品已在美国、加拿大、英国等地获批上市。今年1月，vonicog alfa的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。科州制药：妥拉美替尼胶囊作用机制：MEK抑制剂适应症：黑色素瘤妥拉美替尼（HL-085）是一种针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK抑制剂，其优势在于没有蓄积性。RAS（HRAS、NRAS和KRAS）是常见的一种癌基因，MEK抑制剂是针对RAS/BRAF基因突变的重要靶向药物。今年2月，妥拉美替尼的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过免疫治疗的NRAS突变的晚期黑色素瘤 NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。武田：马立巴韦作用机制：UL97蛋白激酶抑制剂适应症：移植后CMV感染/疾病公开资料显示，马立巴韦（maribavir）是武田在研的一款UL97蛋白激酶抑制剂，可通过抑制巨细胞病毒（CMV）病毒的pUL97蛋白激酶来阻断病毒的复制，属于一种新机制抗病毒疗法。此前，该药已在海外获批治疗难治性CMV感染，并被CDE纳入突破性治疗品种。今年2月，马立巴韦片的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗移植后CMV感染/疾病成人患者。罗氏：玛巴洛沙韦干混悬剂作用机制：帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂适应症：甲型和乙型流感玛巴洛沙韦是罗氏（Roche）在研的一款帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，通过抑制流感病毒中的cap依赖型核酸内切酶来起到抑制病毒复制的作用。早先，该产品的片剂已经在中国获批上市，用于治疗12周岁及以上急性无并发症的流感患者。今年2月，玛巴洛沙韦干混悬剂的上市申请纳入优先审评，适用于儿童单纯性甲型和乙型流感患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。卫材：仑卡奈单抗注射液作用机制：抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体适应症：早期阿尔茨海默病仑卡奈单抗是卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合开发的一款抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体。它与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除，具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。该产品已于今年7月在美国获得完全批准，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。今年2月，仑卡奈单抗注射液的上市申请纳入优先审评，拟定适应症为：治疗早期阿尔茨海默病。爱科百发：齐瑞索韦肠溶胶囊作用机制：RSV融合蛋白小分子抑制剂适应症：RSV感染齐瑞索韦是爱科百发在研的一种呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白小分子抑制剂，它与病毒的融合蛋白结合从而阻止病毒侵入人体细胞，防止感染引起的疾病。此前该产品已在治疗RSV感染住院婴幼儿的3期临床试验中取得积极结果。今年2月，齐瑞索韦的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于由RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。赛诺菲/再生元：度普利尤单抗注射液作用机制：IL-4/IL-13抑制剂适应症：结节性痒疹度普利尤单抗（Dupixent）由赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）联合开发，是一款可以抑制IL-4和IL-13蛋白信号传导的单克隆抗体。此前，该药已在中国获批用于治疗6岁及以上且小于12岁的儿童和成人中重度特应性皮炎。今年2月，度普利尤单抗新适应症上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人结节性痒疹。联拓生物：mavacamten胶囊作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：梗阻性肥厚型心肌病 Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白抑制剂，联拓生物通过与百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia合作，获得其在大中华区、泰国和新加坡的开发和商业化权利。此前，mavacamten已在美国、澳大利亚、加拿大等地获批上市。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。绿叶制药：注射用芦比替定作用机制：致癌基因转录抑制剂适应症：小细胞肺癌芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂，已在美国、澳大利亚、加拿大等地获批上市，用于治疗转移性小细胞肺癌（SCLC）成年患者。绿叶制药拥有该产品的中国权益。今年3月，注射用芦比替定的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性SCLC成人患者。大冢制药/武田：泊那替尼片作用机制：Bcr-Abl激酶抑制剂适应症：CML和Ph+ALL泊那替尼是Ariad公司研发的一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，大冢制药（Otsuka）通过合作获得了在多个亚洲国家共同开发和商业化该产品的权利。2017年初，武田通过收购Ariad公司获得了这款产品。今年4月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗特定慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者。诺贝仁医药：醋酸锌片作用机制：锌制剂适应症：肝豆状核变性根据CDE公示，诺贝仁医药递交的醋酸锌片上市申请，于今年4月被纳入优先审评，针对适应症为肝豆状核变性。肝豆状核变性（Wilson病）是一种遗传性铜代谢障碍疾病，主要治疗措施是排除蓄积在体内各种组织的铜。目前，该病常用的药物有螯合剂（如青霉胺、曲恩汀）和锌制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜。爱施健：醋酸氟氢可的松片作用机制：肾上腺皮质激素适应症：艾迪生病原发性肾上腺皮质功能减退症、肾上腺生殖综合征醋酸氟氢可的松片为肾上腺皮质激素类产品，具有抗炎、抗过敏作用。该产品能抑制结缔组织的增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。今年4月，爱施健申请的醋酸氟氢可的松片上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于艾迪生病原发性肾上腺皮质功能减退症的部分替代治疗和失盐型肾上腺生殖综合征的治疗。再鼎医药：瑞普替尼作用机制：新一代TKI适应症：非小细胞肺癌瑞普替尼是Turning Point公司（被百时美施贵宝收购）开发的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有其在大中华区的独家开发及商业化权。该产品的独特结构使其有望克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变。今年5月，瑞普替尼被CDE纳入优先审评，拟用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。武汉生物制品研究所：口服六价重配轮状病毒活疫苗（Vero细胞）作用机制：轮状病毒疫苗适应症：预防轮状病毒引起的婴幼儿急性胃肠炎口服六价重配轮状病毒活疫苗（Vero细胞）是一种含G1、G2、G3、G4、G8和G9血清型的人牛重组六价轮状病毒疫苗（HRV），能覆盖世界上大多数轮状病毒血清型。该产品在口服后，可刺激机体产生针对轮状病毒的免疫力，临床目标适用人群为6~12周龄婴幼儿。今年5月，这款疫苗的新药上市申报被CDE纳入优先审评，拟用于预防轮状病毒引起的婴幼儿急性胃肠炎。阿斯利康/赛诺菲：nirsevimab注射液作用机制：长效RSV抗体适应症：预防婴幼儿RSV引起的下呼吸道感染 Nirsevimab是由阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲联合开发的一款旨在为所有婴幼儿设计的长效抗体疗法，已在欧盟获批用以避免新生儿在他们第一个RSV流行季节时，因感染所造成的下呼吸道疾病。今年5月，nirsevimab注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于预防以下婴幼儿RSV引起的下呼吸道感染。兴齐眼药：硫酸阿托品滴眼液作用机制：抗胆碱类药物适应症：延缓儿童近视进展硫酸阿托品滴眼液是以硫酸阿托品为活性成分的眼用制剂（研发代号为SQ-729）。阿托品是一种抗胆碱类药物，可阻断中枢神经系统以及周围神经系统中神经递质的作用，通过禁用聚焦机制来控制近视加深。今年5月，兴齐眼药递交的硫酸阿托品滴眼液新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于延缓儿童近视进展。罗氏：恩曲替尼胶囊作用机制：特异性TKI适应症：儿童NTRK融合阳性实体瘤恩曲替尼是罗氏（Roche）开发的一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性的强效选择性抑制剂，能够穿过血脑屏障。此前，恩曲替尼已经在中国获批治疗携NTRK融合基因阳性实体瘤、ROS1阳性NSCLC等适应症。今年5月，恩曲替尼的新适应症上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤 NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。正大天晴：TQ-B3525片作用机制：PI3Kδ/α双重抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤 TQ-B3525是正大天晴在研的一款高选择性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）双重抑制剂，可以克服单独抑制PI3Kδ亚基时引起的PI3Kα亚基活性上调而引发的耐药问题。今年5月，TQ-B3525片的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B抑制剂适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）是诺华（Novartis）在研的一款口服补体途径因子B的抑制剂。它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。今年6月，伊普可泮的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。瓴路爱迪思：loncastuximab tesirine作用机制：CD19靶向ADC适应症：大B细胞淋巴瘤注射用loncastuximab tesirine是一款获得FDA批准的靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。今年6月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者。百济神州：泽布替尼作用机制：BTK抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤泽布替尼是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。今年6月，泽布替尼的新适应症上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于联合新一代抗CD20单抗奥妥珠单抗 CD20单抗奥妥珠单抗用于既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。勃林格殷格翰：佩索利单抗注射液（皮下注射）作用机制：IL-36R单抗适应症：预防GPP发作佩索利单抗是勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）在研的一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体，此前其静脉注射液已在中国获批用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。今年6月，佩索利单抗注射液（皮下注射）上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为预防GPP发作。琅铧医药：盐酸替洛利生片作用机制：组胺H3受体反向激动剂适应症：发作性睡病替洛利生是由Bioprojet公司研发的⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，琅钰集团旗下子公司琅铧医药拥有该药在中国的独家权益。今年6月，该产品儿童适应症上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。今年7月，替洛利生已在中国获批用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。向《医药观澜》微信号回复“优先审评”即可下载2023上半年被CDE正式纳入优先审评的新药表格。相关阅读：2023上半年：超100家中国创新药公司获融资，50多家公司融资过亿！上半年license-out！近20家中国公司研发的新药实现海外授权！（附PDF下载）2023上半年中国批准上市的新药（附PDF下载）参考资料：（可上下滑动查看） [1]联拓生物宣布中国国家药品监督管理局已接受Mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的新药上市申请并将其纳入优先审评. 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Retrieved February 2, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230129005023/en本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。