3月25日,Axsome宣布AXS-12(瑞波西汀)治疗发作性睡病的III期SYMPHONY研究达到了主要终点,即AXS-12可以显著降低发作性睡病患者的猝倒频率。SYMPHONY研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验(n=90),评估了AXS-12(5mg,第1周每日1次,第2-5周每日2次)在发作性睡病患者中的疗效和安全性。研究的主要终点为每周猝倒发作频率的变化,关键次要终点为日间嗜睡(EDS)的严重程度(通过临床医生整体印象-严重程度(CGI-S)量表评分客观评估,通过Epworth嗜睡量表(ESS)评分主观评价)变化。结果显示,与安慰剂组相比,AXS-12组患者每周猝倒发作频率较基线显著降低(-83% vs. -66%,p=0.018)。并且,在第1周时AXS-12即可迅速降低患者的猝倒发作频率(-56% vs. -31%,p=0.007)。此外,AXS-12不仅提高了达到猝倒缓解(定义为猝倒发作频率降低100%)的患者比例(33% vs. 9.5%,p=0.008)还增加了无猝倒症状的天数(+84.5% vs. +22.6%,p=0.014)。AXS-12是一种高选择性且强效的去甲肾上腺素再摄取(NET)抑制剂和皮质多巴胺调节剂。此前,AXS-12已被获批用于治疗抑郁症。
3月29日,Ironwood Pharmaceuticals宣布,在研疗法apraglutide在治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病(SR GI aGVHD)患者的探索性临床试验STARGAZE中获得积极结果。Apraglutide表现出良好的安全性和耐受性,并且大部分患者在接受治疗后第28天和第56天产生应答。Apraglutide是一款长效胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物,最初由VectivBio公司开发。该试验的主要目标是评估一周一次的apraglutide,在接受标准治疗(包括皮质类固醇和利妥昔单抗)的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。本次试验观察到的安全性和耐受性与标准治疗和已知GLP-2类似物的安全性一致。除了评估安全性外,次要终点使用下消化道和全器官反应来评估疗效,根据Mount Sinai急性GVHD国际协作组织(MAGIC)分级系统进行评估。大多数患者在第28天和第56天产生应答。在第28天出现下消化道应答的所有患者在第56天和第91天应答得到维持。Apraglutide是一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物,用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病,包括短肠综合征合并肠功能衰竭(SBS-IF)和急性移植物抗宿主病。
3月25日,百奥赛图(北京)医药科技股份有限公司,一家创新技术驱动抗体类新药研发的国际性生物技术公司宣布与ABL Bio Inc.,一家处于临床阶段开发新型肿瘤和中枢神经系统疾病疗法的韩国生物技术公司达成合作,共同开发新型双特异性抗体偶联药物(双抗ADC)。百奥赛图RenLite®小鼠平台可产生识别不同表位且亲和力高的全人抗体。该平台以产生共同轻链抗体为特色,使双抗ADC的开发具有设计上的灵活性、简易的生产流程和良好的成药性。基于该平台,未来双方的合作可能会拓展到不同形式的ADC药物开发。
3月27日,Moderna在疫苗日活动上披露,其最近与黑石生命科学公司(Blackstone Life Sciences )达成了一项开发和商业化资助协议,以推进公司的流感疫苗项目。根据协议条款,黑石集团将为Moderna提供高达7.5亿美元的研发资金。而Moderna未来需要向黑石集团支付累计商业里程金和低个位数版税。Moderna表示,这笔资金将被确认为研发费用的减少,但不会导致公司2024年约45亿美元的研发框架支出发生任何变化。Moderna保留对公司流感项目的全部权利。目前,Moderna正在开发多款流感和流感联合疫苗。