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建议收藏 | 2023年FDA批准的68款新药及生物制剂大盘点
2024-01-05
·
生物制品圈
上市批准
基因疗法
疫苗
核酸药物
辉瑞
在2022年成为首家年收入破千亿美元的生物制药公司,2023年又成为获FDA批准最多的公司,新产品涵盖多领域。现任
RallyBio
联合创始人、曾在
辉瑞
指导研发工作的马丁·麦凯博士十年前的预测得到了验证,整个行业处于“药物研发的黄金时代”。2023年FDA新药批准丰收2022年FDA批准新药数量最少,为37个,为自2016年以来最少。但2023年回升至55个,仅次于2018年的59种最高记录,包含生物制剂则共计有69 款。
麦凯
预计未来批准数量将继续增长,对今年的疗法多样性感到惊讶。小分子药物仍占多数,但技术已有所改进。2022年和2023年批准数量差异的原因可能是COVID相关检查延迟和FDA对
Aduhelm
的批评。2023年,
癌症
领域仍获得最多批准,共16个,其中有4种双特异性药物在数月内连续获批的:包括针对
多发性骨髓瘤
的
Talvey
和
Elrexfio
,以及针对
B细胞淋巴瘤
的
Columvi
和
Epkinly
。Talvey和Epkinly被认为具有巨大的畅销潜力。基因疗法12月8日,两种针对
镰状细胞贫血
的基因疗法获批:
Casgevy
由
Vertex
和
CRISPR
推出,成为首个CRISPR基因编辑上市药,定价为220万美元;
bluebird bio
的
Lyfgenia
也同时获批,定价310万美元,但随后迅速与保险公司达成报销协议。另有两种高价基因疗法获批:
BioMarin
的
Roctavian
,单剂治疗
A型血友病
,售价290万美元;
Sarepta
的
Elevidys
治疗
杜氏肌营养不良
,定价320万美元。
RSV疫苗
通过审批2023年,期待已久的
RSV疫苗
终于问世,
GSK
、
辉瑞
、
赛诺菲
和
阿斯利康
先后获得批准。然而,推出并不顺利,
Beyfortus
短缺引发生产压力和美国立法者的指责。预计到2028年,各产品销售额将达13-17亿美元。其他关键批准在阿尔茨海默氏症领域,
Biogen
和
Eisai
的
Leqembi
获FDA批准,尽管之前FDA拒绝了
Aduhelm
。
Leqembi
试验结果优异,有望全面批准。
礼来
公司的
donanemab
被拒绝,但有望2024年获批。2023年的其他大赢家GSK、Biogen、Chiesi和UCB在2023年各获三个FDA批准。
UCB
的批准包括治疗
银屑病
和
重症肌无力
的药物。Biogen的批准包括治疗
ALS
、
AD
和
产后抑郁症
的药物。GSK获
骨髓纤维化
、
肾脏疾病
和RSV疫苗批准。Chiesi的批准包括罕见
皮肤病
和酶替代疗法药物。安施乐的突破性批准包括治疗潮热和地理性萎缩的药物。2023年FDA批准的68款新药及生物制剂(本统计不包含诊断显像剂)在2023年,生物药的批准数量和多样性成为了制药行业的亮点。生物药的研发与生产已经成为医药行业的重要组成部分,尤其是在新药开发和治疗领域。这些药物包括抗体、重组蛋白、基因疗法和细胞疗法等。基因疗法(5款)1Vyjuvek活性成分:
Beremagene geperpavec
-svdt(HSV载体的基因疗法)适应症:
营养性表皮溃疡性水泡病(Dystrophic epidermolysis bullosa)
销售预估:2.73亿美元(2024年)批准日期:5月19日制造商:
Krystal Biotech
简介:
Krystal Biotech
的
Vyjuvek
是第一个用于罕见且具有毁灭性的
皮肤疾病
营养性表皮溃疡性水泡病(DEB)
的治疗方法,也是FDA首次批准的局部基因治疗药物。该药物以凝胶形式提供,
DEB
患者可以在家中使用,治愈由
COL7A1
基因突变引起的皮肤层分离。Evercore ISI的分析师预测
Vyjuvek
在2024年的销售额将达到2.73亿美元。Krystal在去年第三季度完成了284份治疗开始表格,预计85%的转化率将转化为处方。该药物在第三季度实现了860万美元的销售额。欧洲和日本的市场也在计划中,预计将在2024年下半年获得欧洲批准,并在2024年初提交日本批准申请。2
Elevidys
活性成分:
Delandistrogene moxeparvovec
适应症:
杜氏肌营养不良症
销售预估:10亿美元批准日期:6月22日制造商:
Sarepta Therapeutics
简介:在经历了六年的艰难发展期和安全问题困扰后,
Sarepta
的
DMD
基因疗法终于获得加速批准,用于治疗行走能力受限的
DMD
患者。在咨询委员会紧急投票后,FDA批准该药物用于4至5岁的患者。Sarepta并未止步,计划提交扩展标签申请,将所有
DMD
患者纳入批准范围,并将临时批准转为正式批准。这一扩展将得到一项未达主要终点的3期研究的支持。尽管如此,
Sarepta
的首席执行官Douglas Ingram表示这项研究达到了证明有效性的标准。该基因疗法一次性花费320万美元,第三季度销售额达到6900万美元,
Ingram
称其为“出色的推出”。
RBC
分析师估计,如果FDA扩大标签,该药物年销售额可能达到10亿美元,峰值可达34亿美元。3
Roctavian
活性成分:
Valoctocogene roxaparvovec
-rvox适应症:
A型血友病
销售预估:22亿美元批准日期:6月29日制造商:BioMarin制药(BioMarin Pharmaceutical)简介:BioMarin为使
Roctavian
通过FDA审批进行了长期斗争,经历了2020年的拒绝和2023年初的审查延迟。该批准是在
Hemgenix
(售价350万美元)获得批准后几个月获得的。
Roctavian
的批发收购成本为290万美元,并设有基于结果的保修计划。在美国,估计有6500名患有严重
血友病A
的成年患者,其中约2500名符合接受
Roctavian
治疗的条件。与大多数基因疗法不同,
BioMarin
的药物获得了针对已有多种治疗选择的疾病的批准。这意味着
Roctavian
的初始销售增长可能会缓慢。4Lyfgenia活性成分:Lovotibeglogene autotemcel适应症:镰状细胞病(
SCD
)销售预估:3.79亿美元(2029年)获批日期:12月8日制造商:
Bluebird bio
简介:FDA在同一天批准了两款镰状细胞病基因疗法,分别是
Vertex
和
CRISPR
的
Casgevy
以及
Bluebird bio
的
Lyfgenia
。这两种基因疗法都适用于12岁及以上的患者。尽管
Lyfgenia
(310万美元)价格高于
Casgevy
(220万美元),但
Bluebird
迅速与一家覆盖美国约1亿人口的保险公司签订了大规模的报销协议。
Lyfgenia
的批准是基于一项试验,该试验中有30名患者在治疗后6到18个月内完全缓解了血管闭塞事件。这两种镰状细胞病基因疗法的另一个区别是,
Bluebird
的产品有一个黑框警告,详细说明了造血系统
恶性肿瘤
的风险。5Casgevy活性成分:Exagamglogene autotemcel适应症:镰状细胞病(
SCD
)销售预估:39亿美元获批日期:12月8日制造商:Vertex Pharmaceuticals&CRISPR Therapeutics简介:CRISPR基因编辑系统赋予
Casgevy
强大的吸引力,因为它是使用这一革命性技术的首款药物,其发明者因此获得了诺贝尔奖。这种药物有望治愈其他缺乏有效治疗方法的疾病,展示出巨大的潜力。
Casgevy
的批准是基于一项试验,该试验中有15名患者在至少12个月内完全缓解了血管闭塞危机所导致的疼痛。此外,
Casgevy
还有望在2024年3月获得治疗依赖
输血型β地中海贫血(TDT)
的潜在批准。细胞疗法(2款)1
Omisirge
活性成分:取自脐带血的人类同种异体干细胞适应症:计划进行脐带血移植的12岁及以上血液系统
恶性肿瘤
患者,经过清髓性调理以减少中性粒细胞恢复时间和
感染
发生率销售预估:无数据批准日期:4月17日制造商:
Gamida Cell
简介:
Omisirge
是由
Gamida Cell
公司研发的静脉注射疗法,其活性成分来源于脐带血,属于同种异体干细胞移植疗法。该疗法旨在恢复患者免疫系统,减少
感染
。作为首个基于全球随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法,
Omisirge
获得了FDA的突破性疗法、优先审查和孤儿药认证。该疗法利用烟酰胺技术增强和扩大祖细胞数量,相较于标准脐带血,能更快地恢复中性粒细胞。开发商
Gamida Cell
表示,该疗法有助于保持干细胞特性、归巢到骨髓和保留植入能力。2Lantidra活性成分:Donislecel适应症:
1型糖尿病
销售预估:2亿美元(2029年)批准日期:6月28日制造商:
CellTrans
简介:
Lantidra
是首个获FDA批准的
1型糖尿病
细胞疗法,通过从捐赠胰腺组织提取胰岛β细胞,注入成年患者肝脏。在30名临床研究参与者中,21名至少一年内无需额外胰岛素,其中11名五年以上无需使用。
CellTrans
公司击败
Vertex
和
Sernova
等大牌公司。伊利莎白·莉莉宣布以低价收购
Sigilon
。但
Lantidra
需肝脏注射和免疫抑制药物,导致至少一种严重不良反应,竞争仍在进行中。Fc融合蛋白(1款)1Altuviiio活性成分:重组Fc-VWF-XTEN融合蛋白适应症:
A型血友病
销售预估:11亿美元(2028年)批准日期:2月22日制造商:
Sanofi&Sobi
简介:
Altuviiio
是
Sanofi
和
Sobi
推出的新型
血友病
A疗法,旨在与
罗氏
的畅销药
Hemlibra
竞争。该药物已获批准,可用于预防性治疗、
出血
事件即时治疗以及成人和儿童的手术管理。其独特之处在于具有延长半衰期,
Sanofi
称其是竞争对手的三到四倍。该药物第三季度销售额为4,600万欧元(5,000万美元),帮助抵消了
Aubagio
面临的仿制品竞争。虽然已获日本批准,且欧盟正在考虑申请,但尚不清楚该疗法是否能像
Hemlibra
一样成为畅销药。单抗(4款)1
Leqembi
活性成分:
Lecanemab
适应症:
阿尔茨海默病
销售预估:47亿美元(2028年)批准日期:1月6日制造商:Eisai&Biogen简介:
Eisai
和
Biogen
的
Leqembi
在2023年年初迅速获得
阿尔茨海默病(AD)
的批准,并在7月份获得全面批准,被评为时代杂志年度最佳发明之一。
Eisai
希望该药物能达到超级畅销的地位,弥补Aduhlem的失败。Aduhlem在2021年获得
AD
领域批准,但商业上失败了,因疗效、安全性和定价问题被搁置。
Leqembi
前景更明朗,预计在2028年前实现129亿美元销售额。
Eisai
将缓慢稳定推出该药物,逐步积累畅销销售额。2
Rystiggo
活性成分:
Rozanolixizumab-noli
适应症:
全身性重症肌无力(gMG)
销售预估:9.9亿美元(2031年)批准日期:6月26日制造商:UCB简介:
Rystiggo
是一种靶向新生儿Fc受体的皮下注射单克隆抗体。这是第一种批准用于治疗gMG的两个主要亚类的疗法,即抗
乙酰胆碱受体(AChR)
或抗
肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)
抗体阳性的疗法。每瓶价格为6,050美元,剂量根据患者体重和症状程度确定。该药正在日本和欧洲审查中。由于
阿斯利康
的
Ultomiris
已获批,以及
Argenx
的
Vyvgart Hytrulo
也得到FDA批准,gMG领域的竞争日趋激烈。3
Beyfortus
活性成分:
Nirsevimab-alip
适应症:呼吸道合胞病毒(RSV)销售预估:30亿美元批准日期:7月17日制造商:
赛诺菲
和
阿斯利康
简介:在今年夏天,
辉瑞
和
GSK
的新
RSV疫苗
崭露头角。但在疫苗获批之前,
Beyfortus
于2022年11月成为欧洲首个获批的婴儿季节性疾病疫苗。7月,
赛诺菲
和
阿斯利康
的药物也获得FDA批准。
Beyfortus
对
赛诺菲
计划到2030年每年实现超过100亿欧元的免疫收入至关重要。但上市初期的供应成为问题。23年10月,疾病预防控制中心建议医生优先为高风险婴儿提供
Beyfortus
,
赛诺菲
称供应不足是由于需求增加,并制定了积极的供应计划。4
Izervay
活性成分:
Avacincaptad pegol
intravitreal solution疾病:
地理性萎缩症(GA)
销售预估:24亿美元(峰值)批准日期:8月4日公司:
安斯泰来
简介:在以59亿美元收购
Iveric Bio
不到四个月后,
安斯泰来
获得了FDA对
Izervay
的批准,收购旨在减轻
Xtandi
专利失效的压力。这项批准是继Apellis成为首个获批的GA治疗药物后的六个月获得的。七月,
Syfovre
因严重
炎症
病例受到质疑,失去市场优势。
安斯泰来
对
Izervay
每月剂量收费2100美元。
C5
抑制剂在两项三期试验中显示12个月后可显著减少GA进展,但标签中存在眼内
炎症
、
感染
和眼压的警告。双抗(5款)1
Epkinly
活性成分:
Epcoritamab
适应症:
弥漫性大B细胞淋巴瘤
和
高级别B细胞淋巴瘤
销售预估:27.5亿美元批准日期:5月19日制造商:AbbVie&Genmab简介:在5月份获得FDA批准后,
Epkinly
与
罗氏
的
Columvi
在
B细胞淋巴瘤
领域展开竞争。
Epkinly
不仅早获批一个月,而且适应症更广泛,包括
高级别B细胞淋巴瘤
。与
Columvi
相比,
Epkinly
具有更高的总体反应率(61% vs 51.6%),尽管
Columvi
有更长的反应持续时间。
Epkinly
的安全性也更好,具有较低的
细胞因子释放综合征
发生率。此外,
Epkinly
作为皮下制剂具有便利性优势,而
Columvi
正在改变其静脉输注途径。
Epkinly
的治疗持续时间无限,而
Columvi
有固定疗程。
Jefferies
预测
Epkinly
的销售峰值可达27.5亿美元。2
Columvi
活性成分:
Glofitamab
适应症:
弥漫性大B细胞淋巴瘤
销售预估:20亿美元批准日期:6月15日制造商:
罗氏(Roche)
简介:
Columvi
是
罗氏
的第二个CD20x
CD3
T细胞结合剂,继
Lunsumio
之后。FDA批准后,
杰富瑞
预测其峰值销售额为20亿美元。
罗氏
希望通过固定疗程改善患者生活质量,减少副作用。
罗氏
还在研究将双特异性抗体制剂转为皮下注射形式。最近的2期试验显示,55%的患者在使用
Columvi
两年后仍保持缓解状态。真正的战斗发生在早期治疗环境中,
罗氏
已开始3期SKYGLO试验,将
Columvi
与
Polivy
-R-CHP方案用于未经治疗的
DLBCL
患者。3Talvey活性成分:
Talquetamab
适应症:
多发性骨髓瘤
销售预估:50亿美元(峰值)批准日期:8月9日制造商:
强生
简介:在八月,Talvey成为首个针对GPRC5D的治疗药物获得FDA批准,是该公司第二个获批的
多发性骨髓瘤
双特异性抗体。该药物获批作为第五线治疗,与
BCMA CAR-T药物Carvykti
BCMA
CAR-T药物Carvykti和双特异性抗体
Tecvayli
在同一线。在32名已接受治疗的患者中,72%有反应,其中35%达到完全缓解或更好。未接受
BCMA
药物治疗的患者总体反应率相似。
强生
预测
Carvykti
、
Tecvayli
和
Talvey
的销售额可能超过50亿美元。其他开发GPRC5D疗法的公司包括
百时美施贵宝
和
罗氏
。4
Elrexfio
活性成分:
Elranatamab
适应症:
多发性骨髓瘤
销售预估:5.36亿美元(2029年)批准日期:8月14日制造商:
辉瑞
简介:
辉瑞
进入
BCMA多发性骨髓瘤
BCMA
多发性骨髓瘤市场,与
强生
的
Tecvayli
竞争,还有
百时美施贵宝
的CAR-T疗法。六月更新显示,
Elrexfio
使一组患者
肿瘤
缩小61%,其中35%达到完全缓解。数据与
Tecvayli
相似,但
辉瑞
进展时间短。
强生
的产品组合很难被超越。GlobalData预测
Elrexfio
到2029年销售额5.36亿美元,
辉瑞
预计峰值40亿美元。5
Bimzelx
活性成分:
Bimekizumab
适应症:
银屑病
销售预估:43亿美元批准日期:10月17日制造商:
UCB
简介:
UCB
的
银屑病
药物
Bimzelx
克服制造问题并首次被拒后,在10月获得FDA批准,11月向患者开放。
COVID
相关的旅行限制导致制造检查延迟,但长时间的延迟为UCB收集数据支持进一步适应症提供了时间,并使其能迅速进行额外申请。CEO Jean-Christophe Tellier赞扬了
Bimzelx
在
银屑病
和
银屑病性关节炎
方面的最佳治疗效果,指出该药物具有巨大的价值优势。临床试验中,85%至91%的患者在第16周时皮肤明显或几乎完全清晰。
UCB
还计划在
全身性脓疱病
和非
放射性轴索关节炎
方面争取FDA批准,与国外适应症认可相匹配。疫苗(5款)1Arexvy活性成分:RSVPreF3适应症:呼吸道合胞病毒(RSV)销售预估:36亿美元批准日期:5月3日制造商:
GSK
简介:
GSK
的
Arexvy
成为世界上首个获批用于RSV的疫苗,预防病毒在幼儿和老年人中可能导致的严重
感染
和死亡。几周后,
辉瑞
的
Abrysvo
也获得批准,并获得孕妇使用标签,这是
Arexvy
所没有的。
赛诺菲
和
阿斯利康
的抗体疗法
Beyfortus
直接给予婴儿使用。
GSK
的
Arexvy
在2023年第三季度销售额达到7.09亿英镑(8.6亿美元),超过了
辉瑞
疫苗的3.75亿美元。
GSK
预计其疫苗的销售峰值年销售额约为30亿英镑。2Abrysvo活性成分:RSVPreF2适应症:呼吸道合胞病毒销售预估:20亿美元批准日期:5月31日制造商:
辉瑞(Pfizer)
简介:
Abrysvo
在2023年获得两项FDA批准,一项针对60岁及以上人群,另一项针对怀孕32至36周的妇女,以保护即将出生的婴儿。这是在
赛诺菲
和
阿斯利康
的
RSV疫苗
获批一个月后。RSV是导致婴儿住院和死亡的主要原因。
Abrysvo
对RSV相关的
下呼吸道疾病
的保护率达到67%,对更严重的疾病为86%。第三季度,
辉瑞
报告了3.75亿美元的
Abrysvo
销售额。3Cyfendus活性成分:炭疽疫苗吸附剂,佐剂适应症:
炭疽
杆菌后暴露预防销售预估:无数据批准日期:7月20日制造商:
Emergent BioSolutions
简介:在开发新
炭疽
病防治药物的15年,并与
BARDA
首次合作4年后,
Emergent
宣布其两剂疫苗
Cyfendus
获得FDA批准,用于暴露后接种。作为生物武器,
炭疽
病原体长期构成威胁。此前,
Emergent
已向美国国家储备库提供数百万剂疫苗。
Cyfendus
旨在成为
BioThrax
的升级版,后者自上世纪70年代以来一直在使用。去年11月底,BARDA购买了更多
Cyfendus
剂量以取代
BioThrax
储备。
Emergent
还生产天花和埃博拉疫苗。4
Penbraya
活性成分:
Trumenba
&
Nimenrix
适应症:
脑膜炎
球菌病销售预估:无数据批准日期:10月20日制造商:
辉瑞
简介:FDA批准了
辉瑞
公司的五价
脑膜炎
球菌疫苗
Penbraya
,用于10至25岁的青少年和年轻人。
Penbraya
结合了
Trumenba
和
Nimenrix
的成分,成为第一个预防五种最常见血清群的疫苗。该疫苗得到了随机III期试验结果的支持,该试验在2400多名参与者中比较了
Penbraya
与目前许可的
脑膜炎
球菌疫苗。2022年,
辉瑞
报告称该试验在所有主要和次要终点上均取得成功。5Ixchiq活性成分:减毒CHIKV病毒适应症:基孔肯雅热销售预估:无数据批准日期:11月9日制造商:
Valneva
简介:FDA批准了首款基孔肯雅热疫苗Ixchiq,这是针对CHIKV的活体病毒减毒疫苗。其有效性基于18岁及以上个体的免疫反应数据,几乎所有受试者接种后都能达到保护性抗体水平。3期试验显示,受试者在接种后28天表现出高血清反应率,且这种免疫反应在年轻人和老年人中均相似。在临床研究中,约3500名受试者接受了疫苗,1000名受试者接受安慰剂,最常报告的副作用包括
头痛
、
疲劳
等。
Ixchiq
在2018年、2021年和2023年分别获得了FDA的快速通道资格、突破性疗法认定和优先审评资格,还在2020年被
EMA
授予PRIME资格。小核酸药物(3款)1Qalsody活性成分:
Tofersen
适应症:
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)
销售预估:3亿美元批准日期:4月25日制造商:Biogen&Ionis简介:没有一场Biogen的批准是不带点争议的。
Biogen
与
Ionis
合作的
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)
药物
tofersen
获得加速批准,用于携带
SOD1
基因突变的患者。尽管3期临床试验失败,FDA仍同意咨询委员会的建议。SVB Securities的分析师估计该药物的峰值销售额可能达到3亿美元。
Biogen
首席执行官Chris Viehbacher认为该药物是科学的重大里程碑,但表示它可能不会为公司带来巨大收入。该疗法尚未列入Biogen的销售细分数据中,而是归入“其他”产品收入类别,其中包括
Aduhelm
。该类别在第三季度末的全球销售额为370万美元。2
Rivfloza
活性成分:
Nedosiran
适应症:
1型原发性高草酸尿症
销售预估:无批准日期:10月2日制造商:
Novo Nordisk
简介:尽管主要关注
糖尿病
和
肥胖
市场,
诺和诺德
也并未忽视其他适应症。其
Rivfloza
药物已获FDA批准,用于治疗
原发性高草酸尿症1型(PH1)
,这是一种每月一次的皮下RNAi疗法。这是第二种获批治疗PH1的药物,计划在2024年初推出。
诺和诺德
估计美国有约2000名PH1患者,其中许多人未被诊断。该药物是收购
Dicerna
时获得的。
Oxlumo
是
Alnylam
的竞争对手药物,在2023年第三季度实现了2900万美元的销售额。3
Wainua
活性成分:
Eplontersen
适应症:
遗传性转甲状腺多发性神经病变(ATTRv-PN)
销售预估:7亿美元获批日期:12月21日制造商:Ionis&AstraZeneca简介:
Wainua
是首个获批用于治疗
遗传性转甲状腺多发性神经病变(ATTRv-PN)
的自动注射器,该疾病会导致
周围神经损伤
和运动功能障碍,诊断后五年内发生,十年内致命。
Ionis
和
AstraZeneca
计划扩大到更广泛的
ATTR心肌病
患者群。分析师预计
Wainua
在
ATTRv-PN
适应症中的销售额将达到7亿美元的峰值。该领域还有
Onpattro
和
Amvuttra
等竞争药物,但市场足够大,可以支持多个选择。其他(4款)1Lamzede活性成分:
Velmanase alfa
适应症:
α-甘露糖苷酶缺乏症(AM)
销售预估:无批准日期:2月16日制造商:
Chiesi
简介:在三个月内,
Chiesi
获得了两种酶替代疗法的FDA批准。其中,
Lamzede
是首个用于治疗AM非中枢神经系统表现的儿童和成人的酶替代疗法,AM是一种罕见的遗传病。患有AM的人缺乏分解糖的酶,导致糖在多种组织中积累。症状多样,包括听力、语言和认知障碍。
Chiesi
在2013年收购
Zymenex
时获得了该药物。五年后,Chiesi在欧洲也获得了批准。
Lamzede
是一种每周注射的药物,价格昂贵,年度费用高达22万美元。2
Elfabrio
活性成分:Pegunigalsidase
alfa
适应症:
法布里病(Fabry disease)
销售预估:无批准日期:5月9日制造商:Protalix&Chiesi简介:
Elfabrio
由
Protalix
开发,
Chiesi
负责商业化。
Elfabrio
被批准用于成人
法布里病
,这是一种罕见的遗传性疾病,会导致溶酶体中脂质沉积物的积累。该药物在欧洲获得批准后四天,也获得了FDA的批准。虽然FDA在2018年加速批准了
Elfabrio
,但由于疫情相关的检查延迟和完全回复信函,其上市进程被推迟。该药物需要通过输注给予患者,售价为4364美元/10毫克小瓶。3
Ngenla
活性成分:
Somatrogon-ghla
适应症:
生长激素缺乏症(GHD)
销售预估:2.78亿美元批准日期:6月27日制造商:
辉瑞(Pfizer)
和OPKO健康(OPKO Health)简介:
Ngenla
被批准用于因内源性生长激素不足导致生长受阻的3岁及以上儿童。FDA要求
辉瑞
和
OPKO
提供长期数据,因此推迟了每周注射药物的决定。
Ngenla
的安全性和有效性得到了与
Genotropin
的比较研究的支持,该药物与
Genotropin
相比在一年后的身高增长方面达到了非劣性。
辉瑞
与
OPKO
合作开发了这种疗法,并支付了首付款。对于体重为75磅的儿童,
Ngenla
的月价为8300美元。4
Vowst
活性成分:粪便菌群适应症:
难辨梭菌感染(Clostridioides difficile infection)
销售预估:1.12亿美元(2024年)批准日期:4月26日制造商:Seres Therapeutics&Nestlé Health Science简介:在2023年,FDA批准了
Vowst
作为首个口服粪便菌群产品。
Vowst
是一种基于粪便的产品,旨在恢复肠道健康以对抗
难辨梭菌感染
。对于肠道菌群治疗领域和Flagship Pioneering来说,这是一个重要时刻。
Flagship
之前的尝试不尽如人意,包括关闭的肠道菌群生物技术公司
Kaleido
。
Vowst
是继
Moderna
的COVID疫苗成功之后,来自
Flagship
公司的第二个获批产品。来源:整理自Fierce Pharma,人工整理,如有错漏还请指正!识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入生物制品微信群!请注明:姓名+研究方向!版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
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机构
Pfizer Inc.
Rallybio LLC
Hangzhou Mychem BIOTECHNOLOGY Co., Ltd.
[+44]
适应症
肿瘤
多发性骨髓瘤
B细胞淋巴瘤
[+43]
靶点
COL7A1
SCD1
AChR
[+5]
药物
阿杜卡尼单抗
塔奎妥单抗
Elranatamab
[+48]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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