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全球新药速递周报|研发进展及合作交易重要事件多起
2024-04-08
·
智慧芽新药科讯
临床结果
临床2期
临床3期
AACR会议
上周无全球首批药物,首批药物动态随时追踪请点击下方图片。全球药物研发进展1.Gritstone bio疫苗
GRANITE
联合疗法临床试验结果积极4月2日,
Gritstone bio
宣布了其在研个体化癌症疫苗GRANITE与免疫检查点抑制剂及氟嘧啶/
贝伐珠单抗
联用,作为一线维持治疗
转移性微卫星稳定性结直肠癌(MSS-CRC)
患者的临床2/3期试验中2期部分的最新积极成果。分析显示,无进展生存期(PFS)数据显示
GRANITE
组患者获益的早期趋势(HR=0.82,95% CI:0.34-1.67),以及高危患者的PFS延长获益(HR=0.52,95% CI:0.15-1.38),这些患者的疾病进展发生得更快。患者接受治疗几个月后所进行循环
肿瘤
DNA(ctDNA)的分析显示,患者的ctDNA水平与疾病进展之间的关系符合预期,并有利于
GRANITE
联合疗法组。
GRANITE
已获得美国
FDA
的快速通道资格,用于治疗
MSS-CRC
患者。2.
Equillium
在研单抗
itolizumab
治疗
狼疮性肾炎
积极结果公布4月2日,
Equillium
公司公布了其EQUALIZE临床1b期试验B部分的积极顶线数据。该研究旨在评估其在研单克隆抗体
itolizumab
在治疗
狼疮性肾炎
患者中的疗效及安全性。结果显示,当
itolizumab
联合
吗替麦考酚酯
/霉酚酸(MMF/MPA)和皮质类固醇使用时,与标准治疗方法相比,患者达成完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的比例更高,且尿蛋白肌酐比值(UPCR)的降低更为迅速和显著。这一试验结果是
小野制药(Ono Pharmaceutical)
就
itolizumab
的权利选择做出决定所需的两项数据之一。3.
Priovant
计划启动
TYK2
/
JAK1
双重抑制剂3期临床试验4月2日,
Priovant Therapeutics
宣布,在研
TYK2
/
JAK1
双重抑制剂brepocitinib在治疗
非感染性葡萄膜炎(NIU)
的2期临床试验NEPTUNE中达到主要终点和多个关键性次要终点。新闻稿指出,观察到的结果显示
brepocitinib
的疗效与获批非类固醇治疗在相应注册性研究中的效益相比,提高了大约一倍。基于这些积极结果,该公司计划在今年下半年启动3期临床试验,进一步评估
brepocitinib
治疗NIU的效果。试验的主要终点是第24周时的治疗失败率(treatment failure rate),治疗失败是一个复合终点,包括多个眼部
炎症
和视力的测量,以及由于突发事件而停药或启动救援治疗。结果显示,第24周,
brepocitinib
的45毫克剂量组中的治疗失败率为29%(5/17),15毫克剂量组这一数值为44%(4/9)。失败率越低表示疗效越高。在45毫克组中,因疾病进展导致的治疗失败率为18%。
Priovant
将在未来的医学会议上将提供更多的安全性和疗效数据,并计划在2024年下半年启动治疗NIU的3期临床试验。4.联合开发
HER2
靶向双抗zanidatamab完成
FDA
上市申请4月3日,
Jazz Pharmaceuticals
和
Zymeworks
共同宣布,已完成向美国
FDA
滚动提交生物制品许可申请(BLA),寻求加速批准两者联合开发的在研
HER2
靶向双特异性抗体zanidatamab,用以治疗经治、
不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌(BTC)
HER2
阳性胆道癌(BTC)患者。如果获得批准,
zanidatamab
将成为
FDA
批准用于BTC治疗的首个
HER2
靶向药物。该BLA的申请主要包括HERIZON-BTC-01临床2b期试验的数据,该试验检视
zanidatamab
在经治
HER2
阳性BTC患者中的疗效与安全性。试验主要终点是通过独立中央审评(ICR)检视在队列1中的确认客观缓解率(cORR)。
Zanidatamab
表现出可控、耐受的安全性,HERIZON-BTC-01试验中仅有2例患者(2.3%)出现导致治疗终止的不良事件(AE)。未出现4级不良事件,也未出现与治疗相关的死亡病例。
Zanidatamab
在作为一线疗法治疗晚期或转移性
HER2
阳性BTC患者的HERIZON-BTC-302临床3期试验最近启动,病患招募进行中。5.Vanda急性治疗
双相情感障碍
的小分子疗法获
FDA
批准4月3日,
Vanda Pharmaceuticals
宣布,美国FDA已批准其药品Fanapt(iloperidone)片剂用于急性治疗成人
1型双相情感障碍(BP-I)
相关的躁狂或混合发作。
Fanapt
获批准用于急性治疗BP-I主要是基于一项对大约400例患者所进行的随机关键试验。试验主要终点是在治疗第4周通过年轻
躁狂
评定量表(YMRS)对患者进行评估,该评定量表是
躁狂
核心症状临床严重程度的评定量表。在研究结束时(第4周),与安慰剂组患者相比,
Fanapt
治疗的患者表现出更大程度的改善,并且这种差异具有高度统计显著性(p=0.000008)。患者在第1、2、3和4周结束时进行YMRS评估。
Fanapt
是一种非典型抗
精神病
小分子药物,曾在2009年获得美国
FDA
批准用于
精神分裂症
患者的急性治疗。6.
LyGenesis
公司再生细胞疗法培养迷你肝脏,首位患者已接受治疗4月3日,
LyGenesis
公司宣布,首位
终末期肝病(ESLD)
患者已在该公司的2a期临床试验中接受潜在“first-in-class”再生细胞疗法的移植。这一疗法将健康供体的肝细胞移植到ESLD患者的淋巴结中,目标是在淋巴结中生长出一个或多个迷你肝脏。这些迷你肝脏能够弥补受损肝脏的功能,挽救
终末期肝病
患者的生命。新闻稿指出,这是首次在临床试验中利用患者自身的淋巴结作为“培养箱“来生长异位器官,代表着再生医学领域的重要里程碑。
LyGenesis
公司的再生细胞疗法基于其创始人
匹兹堡大学
的Eric Lagasse教授的研究。7.
传奇生物
/
强生
Carvykti
获
FDA
批准二线治疗
多发性骨髓瘤
4月5日,
传奇生物
/
强生
联合宣布,美国FDA已批准
Carvykti
(西达基奥仑赛,
cilta-cel
)用于治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤
(R/R MM)患者,这些患者既往至少接受过一线治疗,包括一种蛋白酶体抑制剂(PI)和一种免疫调节剂(IMiD)且对
来那度胺
耐药。
Carvykti
是首个且唯一获批用于
多发性骨髓瘤
患者二线治疗的
B细胞成熟抗原 (BCMA)
靶向疗法,包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物(ADC)。
FDA
的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果,该研究评估了
Carvykti
与
泊马度胺
、
硼替佐米
和
地塞米松
(PVd)或
达雷妥尤单抗
、
泊马度胺
和
地塞米松(DPd)
对比,在既往接受过1-3线治疗后复发且
来那度胺
耐药的
多发性骨髓瘤
患者中的疗效和安全性。8.
Enhertu
获
FDA
批准治疗
HER2阳性实体瘤
HER2
阳性实体瘤4月6日,
阿斯利康
和
第一三共
共同宣布
Enhertu(德曲妥珠单抗)
已获美国
FDA
加速批准,用于治疗既往接受过全身治疗且没有令人满意的替代治疗方案的
不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+)实体瘤
HER2
阳性(IHC 3+)实体瘤成人患者。
德曲妥珠单抗
是一款靶向
HER2
的抗体药物偶联物(ADC),采用
第一三共
专有的DXd ADC技术设计,由
HER2
单抗通过稳定的四肽可裂解连接子连接于拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(
依沙替康
衍生物)上。该产品全球由
第一三共
和
阿斯利康
联合开发推广,同时
第一三共
拥有该产品在日本独家商业化权益。
FDA
基于DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02试验中
HER2阳性IHC 3+亚组肿瘤
HER2
阳性IHC 3+亚组肿瘤患者的客观反应率(ORR)和缓解持续时间(DoR)加速批准该项适应症,其完全批准将取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。DESTINY-PanTumor02研究是一项全球性、多中心、开放标签、多队列的II期临床试验,旨在评估
Enhertu
(5.4mg/kg)在接受过治疗的局部晚期、不可切除或转移性的表达
HER2实体瘤
HER2
实体瘤患者中的疗效和安全性。9.
阿斯利康
重磅
PD-L1
抑制剂3期临床结果积极4月6日,
阿斯利康(AstraZeneca)
公司宣布,重磅
PD-L1
抑制剂Imfinzi在3期临床试验ADRIATIC中获得积极顶线结果。与安慰剂相比,在同时接受放化疗(CRT)后未出现进展的
局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)
中,在总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)两个主要终点上显示出统计显著和具有临床意义的改善。
小细胞肺癌
是一种高度侵袭性的
肺癌
形式,尽管
LS-SCLC
患者最初对化疗和放疗有应答,但通常会迅速复发和进展。对于
LS-SCLC
来说,患者的5年生存率只有15-30%。
Imfinzi
是一种人源化的单克隆抗体。通过与
PD-L1
的结合,Imfinzi阻断
PD-L1
与
PD-1
和
CD80
蛋白的结合,进而抑制
肿瘤
的免疫逃逸机制。
阿斯利康
表示,将在即将到来的医学会议上展示这一试验的详细结果,并与全球监管机构共享这些结果。此外,检测
抗CTLA-4抗体Imjudo
CTLA-4
抗体Imjudo与
Imfinzi
联用治疗这一患者群体的试验臂仍未揭盲,试验将继续进行直至下一个预定的中期分析。10.
罗氏
利妥昔单抗皮下注射液在华获批上市4月7日,国家药监局网站显示,
罗氏
开发的利妥昔单抗皮下注射液(商品名:
MabThera sc
)获批上市。
利妥昔单抗
为
罗氏
与
渤健
合作开发的一款
CD20
单克隆抗体,其静脉注射剂型于1997年11月在美国获批上市,商品名为
MabThera
,用于治疗
弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
。该剂型于2000年在中国获批上市。利妥昔单抗皮下注射液是
罗氏
利用
Halozyme Therapeutics
的Enhanze技术开发的一款剂型创新产品,于2014年3月在欧盟首次获批上市,商品名为
MabThera sc
。Enhanze是
Halozyme
基于重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)开发的药物递送技术平台。
rHuPH20
是一种人类酶的类似物,具有分解透明质酸的作用。Enhanze技术可以作为一种“分子刀”,通过暂时打开皮肤下的血流通道来促进药物的渗透和分散,并且该切口可在24h内恢复正常。除了
MabThera sc
以外,
罗氏
还利用Enhanze技术开发了
曲妥珠单抗
和
帕妥珠单抗
/
曲妥珠单抗
复方的皮下注射制剂,前者(
Herceptin SC
)于2013年9月在欧盟首次上市,后者(
Phesgo
)于2020年6月在美国首次上市。更多资讯,请滑动下方文字
徐诺药业
发布
艾贝司他
治疗
滤泡性淋巴瘤
中国关键2期首次分析数据4月1日,致力于抗
肿瘤
新药开发的
徐诺药业(Xynomic Pharma)
宣布,其1类抗
肿瘤
新药
艾贝司他
(
abexinostat
)治疗
滤泡性淋巴瘤
中国多中心临床关键2期完整数据,将于2024年美国临床
肿瘤
学会(ASCO)年会期间以壁报形式向全球展示。
徐诺药业
官方新闻稿表示,此次壁报展示是继2022年该项研究的中期数据首次全球发布并入选ASCO壁报讨论后,再次入选ASCO年会论文交流。
滤泡性淋巴瘤
是
非霍奇金淋巴瘤
中的第二大亚型,其进展缓慢且患者几乎会终身复发。表观遗传改变(包括
CREBBP
或
EP300
突变等)是
滤泡性淋巴瘤
的主要驱动因素。
组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂
有可能抵消CREBBP或
EP300
突变导致的组蛋白乙酰化缺失。
艾贝司他
是一种新型有效的口服泛
HDAC
抑制剂,具有独特药代动力学特征,允许通过每日两次(BID)给药维持足够的药物浓度以发挥抗
肿瘤
活性,其在
复发/难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤
患者中表现出良好的耐受性和优异的疗效。本次在ASCO展示的是
艾贝司他
中国关键2期临床研究主要终点首次分析数据,其中
中国医学科学院肿瘤医院
石远凯教授担任此临床试验的主要研究者。
第一三共
/
阿斯利康
TROP2 ADC Dato-DXd
TROP2
ADC Dato-DXd新适应症在美申报上市4月 2 日,
第一三共
和
阿斯利康
共同宣布,其递交的
Dato-DXd
生物制品许可申请(BLA)获
FDA
受理,用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的
HR
阳性、HER2 阴性(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)的乳腺癌
HER2
阴性(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)的乳腺癌。PDUFA 日期为 2025 年 1 月 29 日。
Dato-DXd
此前已在美国报上市,用于既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成年患者,PDUFA 日期为 2024 年 12 月 20 日,有望成为全球首个治疗
肺癌
的 TROP ADC。
Dato-DXd
(
Datopotamab deruxtecan
/
德达博妥单抗
)是
第一三共
和
阿斯利康
共同开发的 TROP2 ADC。此次上市许可申请递交是基于关键性 III 期临床 TROPION-Breast 01 研究的数据。TROPION-Breast01 研究是
Dato-DXd
首个公布结果的
乳腺癌
III 期临床试验,旨在评估
Dato-DXd
对比研究者选择的化疗方案在既往接受过内分泌治疗和至少一种全身治疗的
不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 低表达或阴性(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)乳腺癌
HER2
低表达或阴性(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)乳腺癌中的疗效和安全性。
君实生物
PCSK9抑制剂昂戈瑞西单抗
PCSK9
抑制剂昂戈瑞西单抗新适应症申报上市4月2日,
CDE
网站显示,
君实生物
PCSK9抑制剂昂戈瑞西单抗
PCSK9
抑制剂昂戈瑞西单抗的新适应症上市申请获受理,推测本次申报上市的新适应症为单药治疗
原发性高胆固醇血症
和
混合型高脂血症
(他汀不耐受和心血管风险中低危)患者。
昂戈瑞西单抗
是由
君实生物
自主研发的重组人源化抗
PCSK9
单克隆抗体,其首次申报上市的两项适应症正在审评中,分别是
原发性高胆固醇血症
(包括杂合子型家族性和非家族性)和
混合型血脂异常
,以及用于成人或12岁以上青少年的
纯合子型家族性高胆固醇血症
。
PCSK9
抑制剂作为近年来能强效降低LDL-C水平且安全性良好的新型治疗方案,逐渐得到临床医生的认可,目前国内市场已上市4款产品,包括
安进
/
安斯泰来
的
依洛尤单抗
、
再生元
/
赛诺菲
的
阿利西尤单抗
、
信达生物
的
托莱西单抗
以及
诺华
的
PCSK9小干扰RNA药物英克司兰
PCSK9
小干扰
RNA
药物英克司兰。除此以外,
恒瑞
、
康方生物
的
PCSK9
抑制剂也进入申报上市阶段。
Vistagen
潜在“first-in-class”疗法fasedienol鼻喷剂3期试验启动4月2日,
Vistagen
宣布启动PALISADE-3临床3期试验,该试验评估其在研fasedienol(PH94B)鼻喷剂用于急性治疗
社交焦虑症(SAD)
成人患者的疗效与安全性。
Vistagen
计划在2024年下半年启动另一项相同的3期临床试验PALISADE-4,以推动
fasedienol
成为首个SAD疗法。PALISADE-3研究,与之前的PALISADE-2研究类似,是一项随机双盲、安慰剂对照的3期试验,旨在评估
fasedienol
在急性使用下,于临床设置中缓解因公开演讲而引起SAD患者焦虑症状的效果、安全性以及耐受性。试验主要疗效指标是患者自我评定的主观痛苦单位量表(SUDS)。这项多中心试验计划招募约236名年龄在18至65岁之间的成年人参加。
Vertex
宣布小分子疗法
inaxaplin
已进入3期临床阶段4月2日,
Vertex Pharmaceuticals
宣布,潜在“first-in-class”小分子药物inaxaplin(VX-147)已进入关键性2/3期床试验的3期阶段。该试验旨在评估
inaxaplin
对
APOL1
介导
肾病(AMKD)
患者的肾功能和蛋白尿的影响。3期临床试验部分将使用每日一次口服45毫克的剂量,此外,该试验还将扩展患者招募范围,包括10至17岁的
AMKD
青少年患者。此前发表在《新英格兰医学杂志》上的2a期概念验证临床试验数据显示,与基线相比,
inaxaplin
在13周治疗后使尿蛋白与肌酐比值(UPCR)平均降低了47.6%。新闻稿指出,这是首次临床证据表明口服小分子
APOL1
抑制剂能够减少
AMKD
患者的蛋白尿。独立的数据监查委员会(IDMC)评估了关键性2/3期临床试验中的2期部分的安全性及有效性数据,这一部分试验比较了
inaxaplin
两种不同剂量与安慰剂相比,在18至65岁患者中12周的治疗效果。IDMC建议在3期临床试验部分选择单一的
inaxaplin
剂量,即每日一次45毫克。IDMC还建议在3期临床试验部分纳入10至17岁的
AMKD
青少年患者。
Inaxaplin
是一款口服
APOL1
小分子抑制剂。此疗法曾获
FDA
授予突破性疗法认定,用以治疗
APOL1
介导的
局灶节段性肾小球硬化(FSGS)
。
Inaxaplin
亦获得欧洲药品管理局(EMA)的PRIME认定和孤儿药资格。
荣昌生物
泰它西普
获
FDA
快速通道资格,用于治疗
干燥综合征
4月2日,
荣昌生物
宣布,美国FDA授予其
泰它西普
用于治疗
干燥综合征
的快速通道资格。2023年底,该适应症全球多中心3期临床已获
FDA
批准。B细胞通路在pSS发病机制中发挥关键作用,而B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和
增殖诱导配体(APRIL)
在B细胞成熟分化中起到至关重要的作用。根据
荣昌生物
新闻稿介绍,
泰它西普
作为新型全人源
TACI
-Fc融合蛋白,通过重组DNA技术将B细胞表面受体
TACI
的胞外段与IgG1 Fc段连接制备而成,能同时结合
BLyS
和
APRIL
因子,抑制B细胞的成熟分化,减少自身抗体分泌,更好地控制疾病活动。此前,一项
泰它西普
治疗成人pSS患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验结果发表在国际风湿病学期刊RHEUMATOLOGY。研究结论表明,
泰它西普
治疗pSS患者时展示出良好临床获益。与安慰剂相比,
泰它西普
治疗组在第12周和24周能明显改善pSS患者的ESSDAI评分(衡量干燥综合征疾病活动的金标准)和多维疲劳量表(MFI-20)评分,并降低免疫球蛋白水平,安全耐受,无严重不良事件发生,试验期间各组均无死亡事件发生。
正序生物
碱基编辑药物
CS-101注射液
获批开展临床4月2日,
正序生物
宣布其自主研发的碱基编辑药物
CS-101注射液
在中国获得临床试验默示许可,拟开发治疗
重型β-地中海贫血
。
正序生物
将在中国开展1期临床研究。在基因编辑治疗领域,一些新型的基因编辑技术已崭露头角,并展示出了巨大的治疗潜力,基于CRISPR系统开发而来的碱基编辑技术就是其中之一。
CS-101注射液
是
正序生物
利用变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的针对
β-地中海贫血症
的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底“治愈”
β-地中海贫血症
的目的。根据
正序生物
新闻稿介绍,由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性,相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法,
CS-101注射液
可以使患者迅速地完成造血重建,更快地达到健康人血红蛋白水平,更早摆脱输血依赖;同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险,显示出了更好的有效性和安全性。
九源基因
司美格鲁肽生物类似药
上市申请已经获得受理4月3日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
九源基因
以生物制品3.3类申报的
司美格鲁肽注射液生物类似药
上市申请已经获得受理。根据
九源基因
新闻稿,该药本次申报的适应症为用于成人
2型糖尿病
患者的血糖控制。
九源基因
新闻稿指出,这也是中国第一家申报上市的
司美格鲁肽生物类似药
。
司美格鲁肽
是一款新型
长效胰高糖素样肽-1受体(GLP-1R)
激动剂药物,与人GLP-1的序列同源性为94%,临床主要用于改善
2型糖尿病(T2DM)
的血糖控制和
肥胖
或
体重超重
患者的治疗。该产品通过氨基酸的替换和脂肪酸侧链添加等结构修饰,实现每周一次注射,提高患者用药的便利性和依从性。基于
司美格鲁肽
的作用机制和临床表现,其不仅可有效控制血糖水平和减轻体重,同时还具有心血管获益。今年1月,
九源基因
已向港交所递交IPO申请并获得受理。根据
九源基因
此前招股书介绍,该公司有近18年开发
代谢疾病
药物的经验,其于2005年开展
GLP-1受体激动剂
的研究,并凭借多肽药物技术平台开发出
利拉鲁肽生物类似药
。本次申报上市的是司美格鲁肽生物注射液类似药,该产品于2021年获得临床默示许可,2023年完成临床3期研究。
BCMA
靶向CAR-T疗法
Abecma
再获
FDA
批准近日,
百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)
和
2seventy bio
宣布,美国FDA基于KarMMa-3临床试验的结果,批准靶向
B细胞成熟抗原(BCMA)
的CAR-T细胞疗法
Abecma
(
idecabtagene vicleucel
)用于治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤
成年患者,这些患者在接受包括免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PI)和抗
CD38
单克隆抗体的两种或更多先前治疗后疾病出现进展。此次批准扩大了
Abecma
的适应症范围,让它可以治疗更早期的
多发性骨髓瘤
患者。这一批准是基于3期临床试验KarMMa-3的积极结果。中位随访时间为15.9个月时,与标准方案相比,Abecma将主要终点中位无进展生存期(PFS)提高了三倍以上,达到13.3个月(95% CI:11.8-16.1),活性对照组为4.4个月(95% CI:3.4-5.9),两者具统计学差异(HR:0.49;95% CI:0.38-0.64;p<0.0001)。这表明使用
Abecma
治疗将疾病进展或死亡的风险降低了51%。Abecma还在总缓解率上显示出显著改善(p<0.0001),接受
Abecma
治疗的患者中有大多数(71%)达到了缓解,39%达到了完全缓解或严格完全缓解。相比之下,接受标准方案治疗的患者中不到一半(42%)获得缓解,5%经历了完全缓解或严格完全缓解。
Abecma
治疗的中位缓解持续时间为14.8个月(95% CI:12.0-18.6)。Abecma是一种CAR-T细胞疗法,它能识别并结合
多发性骨髓瘤
细胞表面的
BCMA
,导致CAR-T细胞增殖、细胞因子分泌以及随后对表达
BCMA
的细胞的杀伤。
诺华
靶向疗法3期结果积极,监管申请递交在即近日,
诺华(Novartis)
公布其PSMAfore临床3期试验结果,数据显示其靶向放射性配体疗法
Pluvicto
(
177Lu-PSMA-617
)显著改善
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)
患者的总生存期(OS)。
诺华
预计在2024年下半年递交
Pluvicto
的扩展适应症申请。这次所公布的PSMAfore试验,是一项开放标签、多中心的3期试验,目的为比较
Pluvicto
与使用改变种类的雄激素受体通路抑制剂(ARPI)治疗方案,在前列腺特异性膜抗原(PSMA)阳性mCRPC患者的疗效与安全性。这些患者之前曾接受过ARPI的治疗。预定的分析结果显示,在未经调整的意向治疗(ITT)患者中,患者的OS风险比小于1.0(HR<1.0)。此外,影像学无进展生存期(rPFS)和其他次要疗效终点与2023年所公布的中期分析结果一致。而经过额外8个月的随访后,
Pluvicto
展现的安全性特征也与之前所公布的试验结果一致。
Pluvicto
将结合
PSMA
的小分子化合物与放射性同位素连接在一起。它可与
表达PSMA的前列腺癌
细胞结合,放射性同位素释放的辐射能量会损害
肿瘤
细胞,引发细胞死亡。由于
Pluvicto
释放的辐射只能在很短距离里起作用,因此限制了药物对周围健康细胞的损害。这款疗法此前获得了
FDA
授予的突破性疗法认定。2022年3月,
FDA
批准
Pluvicto
上市,用于治疗PSMA阳性的mCRPC患者,他们已接受过基于
紫杉烷
的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。
恒瑞医药
靶向
CLDN18.2
的ADC启动1b/3期临床研究近日,中国药物临床试验登记与信息公示平台公示,
恒瑞医药
已经启动一项
SHR-A1904
联合用药治疗
CLDN18.2阳性晚期实体瘤
CLDN18
.2阳性晚期实体瘤的1b/3期临床研究。公开资料显示,
SHR-A1904
是
恒瑞医药
自主研发的靶向
CLDN18
.2的抗体偶联药物(ADC)。
恒瑞医药
此前已经与德国默克(Merck KGaA)达成一项高达14亿欧元的合作,德国默克获得了
SHR-A1904
在中国大陆以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家选择权。Claudin(CLDN)是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质,具有4个跨膜结构域,它参与细胞旁通透性和电导等过程的调节。
CLDN18.2
在包含
胃癌
在内的
消化道癌症
中高度表达。根据ClinicalTrials官网,
恒瑞医药
正在美国开展该产品的一项1/2期临床研究,以评估
SHR-A1904
在
晚期实体瘤
患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。本次
恒瑞医药
在中国启动的是一项1b/3期临床研究。其中,1b期研究主要目的是观察
SHR-A1904
联合用药治疗
CLDN18.2阳性晚期实体瘤
CLDN18
.2阳性晚期实体瘤的耐受性和安全性,确定3期研究推荐剂量;3期研究的主要目的是通过无进展生存期,评估
SHR-A1904
联合化疗和免疫一线治疗
CLDN18.2阳性晚期实体瘤
CLDN18
.2阳性晚期实体瘤是否优于化疗联合免疫。
徐诺药业
广谱RAF抑制剂获批临床近日,
徐诺药业
宣布该公司主导开发的1类新药
XP-102
的临床试验申请获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)的批准。这是一款广谱-RAF抑制剂,本次获批的1期临床研究拟针对
BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤
BRAF
V600突变阳性的晚期实体瘤患者开展。
BRAF
属于RAF家族成员中的丝氨酸/苏氨酸激酶(A-RAF、B-RAF、
C-RAF
),通过
丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)
信号通路,对调节细胞生长、增殖和存活至关重要,也驱动着多种
恶性肿瘤
的进展和耐药性。目前针对
BRAF突变的转移性或者不可切除的晚期实体瘤
BRAF
突变的转移性或者不可切除的晚期实体瘤人群的治疗仍存在未满足的临床需求,原因包括
BRAF
抑制剂耐药、化疗和免疫治疗难以维持持久疗效等。据
徐诺药业
新闻稿介绍,
XP-102
是该公司正在主导开发的拟用于
实体瘤
的一种高效的广谱RAF抑制剂,它能结合BRAF激酶的DFG-out(非活性)构象。在临床前研究中,该产品在体内及体外实验表现出显著的抗
肿瘤
的作用。与目前获批的
BRAF
抑制剂相比,
XP-102
有望提供一个更好的治疗窗口,从而实现更显著和更持久的
肿瘤
抑制。本次
XP-102
在中国获批的是一项开放、剂量递增1期临床试验,主要研究
XP-102软胶囊
在
BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤
BRAF
V600突变阳性的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效,预计今年完成患者入组。值得一提的是,
XP-102
的全球多中心临床1/2a期临床研究此前已获美国
FDA
批准并顺利进行中。
领诺医药
新一代补体药物在澳大利亚获批临床近日,
领诺医药(Linno Pharmaceuticals)
宣布,其新一代补体靶向药物SLN12140的1期临床研究申请获得澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)的批准。此项1期临床研究将在健康受试者中评估SLN12140的安全性及药代动力学特性,为后续临床研究剂量选择、安全性特征等提供数据参考。根据
领诺医药
官方新闻稿,在向澳洲提交1期临床试验的同时,
领诺医药
也于3月底向美国FDA提交临床试验申请(IND),并拟于2024年二季度提交中国的IND申请。补体作为人体血清中的一种蛋白质类别,在人体抗
感染
免疫、组织修复和再生方面发挥着关键的生理学功能。补体系统失调也跟多种疾病有密切关系,这些疾病包括一些致死性罕见病(如
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
)、
炎症性疾病
(如
IgA肾病
、
急性肾损伤
等)和
老年退行性疾病
(如
干性视网膜黄斑变性
或地图样病变等)。据介绍,SLN12140是一款新一代补体靶向药物。基于路径选择性的补体抑制活性、VHH-Fc的结构形式、超高亲和力和特异性的分子特征,该产品在临床前药动学(PK)、药效学(PD)和CMC、GLP TOX研究中均表现出新一代补体药物的基本特征。
驯鹿生物
CAR-T产品
伊基奥仑赛注射液
在美国获批临床4月5日,
驯鹿生物
宣布,其自主研发的全人源靶向
BCMA
嵌合抗原受体自体T细胞注射液(
伊基奥仑赛注射液
,研发代号
CT103A
)新药临床试验申请(IND)获美国
FDA
默示许可,拟用于治疗
难治性全身型重症肌无力(gMG)
。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。MG的主要致病抗体包括
乙酰胆碱受体(AChR)
、
肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)
及低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)抗体。此前,一项研究者发起的探索性临床研究评价了
伊基奥仑赛注射液
治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性。有效性数据显示,2例受试者的临床症状持续改善超过18个月。安全性方面,2例受试者中,仅1例受试者发生了1级的
细胞因子释放综合征(CRS)
,未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS),≥3级的血细胞减少均在回输后4周内恢复。相较于在
多发性骨髓瘤
适应症研究中的安全性谱,未发现新的安全性风险,且安全性更优。
君实生物
特瑞普利单抗
联合疗法获批一线治疗
肾癌
4月7日,
君实生物
发布公告,
特瑞普利单抗
联合
阿昔替尼
一线治疗中
高危不可切除或转移性肾细胞癌
患者的新适应症上市申请获得批准,是我国首个获批的
肾癌
免疫疗法。本次新适应症的获批主要基于RENOTORCH研究(NCT04394975)结果。RENOTORCH研究是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究,也是我国首个
晚期肾癌
免疫治疗的关键III期临床研究。主要研究终点是独立评审委员会(IRC) 评估的无进展生存期(PFS),次要研究终点包括研究者评估的PFS、IRC或研究者评估的客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DoR)、疾病控制率(DCR)、OS以及安全性等。IRC评估结果显示,与
舒尼替尼
单药治疗相比,接受
特瑞普利单抗
联合
阿昔替尼
治疗可显著延长患者PFS(中位PFS:18.0 vs. 9.8 个月,P=0.0028),患者PFS延长近2倍,疾病进展或死亡风险降低35%(风险比[HR]=0.65;95%CI:0.49,0.86)。安全性方面,
特瑞普利单抗
联合
阿昔替尼
的安全性和耐受性良好,未发现新的安全性信号。上下滚动查看更多全球交易合作动态1.博锐创合研发中心正式启用,推进放射性药物研发4月1日,
苏州博锐创合医药有限公司
宣布其总部及研发中心正式启用,全新的研发中心共三层面积近1500平米。未来,博锐创合的研发团队将在这里开展放射性药物的研发及生产。博锐创合是一家专注于开发放射性靶向药物(RDC),聚焦
肿瘤
精准诊断和治疗的创新药公司。该公司在2022年完成近3亿元A轮融资,目前拥有多个诊断和治疗用放射性核素药物在研项目。2023年,博锐创合研发的
氨基酸类脑部肿瘤
PET示踪剂[¹⁸F]BF₃-BPA注射液(BR-02)相继在中国和美国获批临床。这是一款用于诊断
原发性和转移性脑部肿瘤
的正电子发射计算机断层显像(PET)示踪剂。作为新型氨基酸类似物分子,BR-02在临床上有望解决其他类PET示踪剂在脑部
肿瘤
诊断及评估使用时的局限性,在
原发性和转移性脑部肿瘤
的诊断、治疗效果评估、鉴别
肿瘤
进展以及治疗后炎性或假阳性病变等不同临床应用场景发挥作用。博锐创合还计划将BR-02拓展成为硼中子捕获治疗(BNCT)的伴随诊断用药。根据博锐创合新闻稿介绍,该公司在2023年获得了《辐射安全许可证》,正式拥有非密封放射性物质工作场所,可销售、使用、生产20余种医用同位素及使用多种射线装置。博锐创合已经具备从药物早期开发、药学研究、临床前药效学研究、临床研究、生产及注册申报的药物发现、开发及生产的全流程能力。2.
和元生物
与
虹信生物
达成战略合作,共同推进核酸药物的应用与发展近日,
和元生物
与
虹信生物
宣布正式签署战略合作协议,双方将在脂质纳米粒(Lipid Nanoparticle,LNP)递送系统领域开展全面合作,共同推进mRNA等核酸产品在疫苗、
肿瘤
治疗等领域的临床应用,为客户提供全面、高质量的服务,赋能行业,造福患者。近日,
和元生物技术(上海)股份有限公司
与
深圳虹信生物科技有限公司
宣布正式签署战略合作协议。双方将在脂质纳米粒(Lipid Nanoparticle,LNP)递送系统领域开展全面合作,共同推进mRNA等核酸产品在疫苗、
肿瘤
治疗等领域的临床应用,为客户提供全面、高质量的服务,赋能行业,造福患者。
虹信生物
聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业,拥有国内最大且具有完全自主知识产权的可离子化氨基脂质库,已申请十余项发明专利,包括多项PCT和欧美发明专利,其中4项专利获得授权。
虹信生物
拥有基于组合化学开发的、以1,2-二酯为核心骨架的新型可离子化氨基脂质能够实现快速肝清除,以及工程化细胞靶向递送平台能实现工程化和精准细胞靶向,进而安全、有效地实现mRNA递送。未来,
和元生物
将持续基于自身工艺和技术优势,以及
虹信生物
专有的多种新型LNP相关专利技术,为客户提供mRNA等核酸产品,提供从早期研发到临床试验申报、从临床样品GMP生产到上市药物商业化GMP生产的一站式服务。3.首个!
益普生
9亿美元囊获潜在“best-in-class”ADC4月3日,
益普生(Ipsen)
和
Sutro Biopharma
共同宣布,两家公司就Sutro的在研抗体偶联药物(ADC)
STRO-003
达成总额高达9亿美元的全球独家许可协议。
STRO-003
将成为
Ipsen
旗下产品组合中的首个ADC候选药物。
STRO-003
是一款下一代
ROR1
靶向ADC,该ADC利用Sutro的位点特异性技术生成带有
exatecan
有效载荷的高度稳定偶联物。
ROR1
在许多不同的
癌症
类型中过表达,包括
实体瘤
和
血液恶性肿瘤
。
STRO-003
在
实体瘤
和
血液恶性肿瘤
的临床前实验中显示出强大的单药疗效和差异化安全性,具有成为“best-in-class”药物的潜力。
STRO-003
目前正处于临床前开发的最后阶段,即将进入1期临床试验。
ROR1
可通过介导非经典Wnt信号通路的信号传递,在多种生理过程中发挥重要作用,其中包括调节细胞分裂、增殖、迁移和细胞趋化。
ROR1
在正常组织中表达量很低或几乎不表达,但在多种
实体瘤
和
血液瘤
中却存在差异化的高度表达;此外
ROR1
已被证明与癌细胞存活和增殖有关。根据协议条款,
益普生
将负责
STRO-003
临床1期试验的准备,包括提交IND申请,以及所有后续临床开发和全球商业化活动。
Sutro
有资格获得高达9亿美元的潜在预付款、开发、监管和商业里程碑付款,其中包括约9000万美元的近期付款,具体取决于该药物成功开发和商业化情形。往期新药速递周报:4.1全球新药速递周报点击图片,免费GET海量新药信息 👇👇👇
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机构
Gritstone bio, Inc.
US Food & Drug Administration
Equillium, Inc.
[+40]
适应症
结直肠癌
肿瘤
微卫星稳定型结直肠癌
[+51]
靶点
TYK2
JAK1
HER2
[+28]
药物
GRANITE-001
贝伐珠单抗
伊立珠单抗
[+48]
标准版
¥
16800
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