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第六十二期|全球药物研发进展一周速递
2024-01-15
·
智慧芽新药科讯
临床2期
快速通道
临床3期
抗体药物偶联物
临床1期
“全球药物研发进展一周速递”精选本周新药研发领域最新动态,新药研发进展、竞争格局、前沿技术等信息一文速览。药物研发进展1.
荣昌生物
靶向
MSLN
ADC获美国FDA快速通道资格,治疗
卵巢癌
等
肿瘤
1月8日,
荣昌生物制药(烟台)股份有限公司
(688331.SH/09995.HK)宣布,已收到美国食品药品监督管理局(FDA)认证函,由公司自主研发的ADC药物
RC88
获得FDA授予的快速通道资格(Fast Track Designation,FTD),用于铂耐药
复发性上皮性卵巢癌
、
输卵管癌
和
原发性腹膜癌(PROC)
PROC
)患者。这是继上个月获得美国FDA许可开展国际多中心Ⅱ期临床研究后,
荣昌生物
这款靶向
MSLN
的重磅ADC在开发上迎来的又一重要进展。
荣昌生物
CEO房健民博士说:“此次获得美国FDA授予快速通道资格,标志着
RC88
在治疗重大疾病和未满足临床需求中的潜力得到认可。今后,
荣昌生物
将继续聚焦全球尚未满足的临床需求,加速推动旗下ADC产品的开发,让更多、更好的
荣昌
方案早日惠及中国和全球患者。”
上皮性卵巢癌
(包括
上皮性卵巢癌
、
输卵管癌
和
原发性腹膜癌
)是女性
癌症
死亡的主要原因之一。由于缺乏有效的筛查方法,超过70%的患者确诊时已处于晚期,大多数患者都会在2年内复发。
RC88
是一种新型间皮素 (
MSLN
) 靶向 ADC,采用了
荣昌生物
自主研发的创新桥接技术进行抗体、药物连接,结构包括
MSLN
靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素 (MMAE),可通过靶向结合
MSLN 阳性的肿瘤
MSLN
阳性的肿瘤细胞,介导抗体的内吞,从而有效地将细胞毒素定向传递给癌细胞,实现较好的
肿瘤
杀灭效果。目前
RC88
正处于Ⅱ期临床试验阶段。2.改善更年期症状!
拜耳
新药
Elinzanetant
两个3期试验积极结果公布1月8日,
拜耳
宣布了
Elinzanetant
的两个III期研究(OASIS 1和2)的正面结果,
Elinzanetant
是更年期药物,两个3期试验研究达到所有研究终点,包括4个主要终点和3个次要终点。从基线到第4周和第12周,与安慰剂相比,可降低更年期
中度至重度潮热
(VMS,
血管舒缩
症状)的频率和严重程度,并具有显著的统计学意义。OASIS 1和OASIS 2是双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究,旨在评估每日口服一次
Elinzanetant
对患有中度至重度与绝经相关的VMS的妇女的疗效和安全性。OASIS 1和2在15个国家的184个地点随机选择了396和400名年龄在40至65岁之间的绝经后妇女。Elzanetant是同类中首创的非激素治疗的、每日口服一次的双神经激肽-1,3受体拮抗剂。Elizanetant通过调节大脑中下丘脑内的一组雌激素敏感神经元(KNDy神经元)而解决血管舒缩症状,更年期妇女的KNDy神经元因缺乏雌激素而过度活跃,继而破坏了可以消弱血管舒缩所致的
潮热
症状的体温调控机制。OASIS 1和2(NCT05042362/NCT05099159)研究结果显示,接受
Elinzanetant
治疗,从第1周VMS的频率就具有统计学意义上的降低,与安慰剂相比,
睡眠障碍
和绝经相关的生活质量皆具有统计学意义的显著改善,安全性方面,两项研究中观察到的安全性总体上与以前发表的关于Elzanetant的数据一致。具体数据将在即将举行的大会中公布。3.首例接受正序生物碱辑编辑疗法的患者成功摆脱输血依赖超2个月!1月8日,
正序生物
宣布,与
广西医科大学第一附属医院
合作开展的针对
重型β-地中海贫血症
的碱基编辑药物
CS-101
的研究者发起的临床试验(IIT)成功治疗首位患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月。治疗后8周,患者的胎儿血红蛋白浓度上升至~95 g/L,比例上升至~81%,表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至~80%。截至报道日期,该患者总血红蛋白浓度稳定至130 g/L以上,现已回归到正常生活中。
正序生物
表示,这是全球首次通过
正序生物
碱基编辑疗法治愈
血红蛋白病
的成功案例。
血红蛋白病
是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有
β-地中海贫血症
和
镰刀型贫血症
。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有
血红蛋白病
。中国地中海
贫血症
基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型地贫患者约为30万人,多分布在南方区域。
β-地中海贫血症
是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病,基因编辑疗法为
β-地中海贫血症
患者的彻底治愈带来了希望。
正序生物
是一家专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司,孵化自
上海科技大学
。该公司基于以变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)为代表的自主研发的碱基编辑系统开发了近10条管线,涵盖遗传疾病、
肿瘤
、
代谢疾病
、感染性疾病等多个疾病领域。4.针对
特应性皮炎
,
泽德曼医药
TAP-1503乳膏
拟纳入优先审评1月8日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
泽德曼医药
TAP-1503乳膏
获
CDE
拟纳入优先审评,拟定适应症为临床用于2岁及以上
特应性皮炎(atopic dermatitis, AD)
患者的局部外用治疗。
TAP-1503乳膏
上市申请于2023年12月28日获
CDE
受理。
特应性皮炎(AD)
是最常见的
皮肤炎
症性疾病之一, 除表现出
红斑
、
丘疹
、脱屑并伴有
瘙痒
等症状外还往往伴随系统性表现,例如患者本人或其直系亲属有
过敏性鼻炎
、
哮喘
、
过敏性结膜炎
等疾病,并且血液检查还可见嗜酸性粒细胞及IgE水平升高。外用药是
AD
治疗的基础疗法。常用的外用药物治疗包括外用糖皮质激素、外用钙调磷酸酶抑制剂和新型小分子药物。公开资料显示,
TAP-1503乳膏
是基于已上市药物开发的改良型创新药,其活性成分是一种全新作用机制的非激素类小分子,有望为
特应性皮炎
患者提供新的治疗选择。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台,
泽德曼医药
正在进行一项多中心、随机、双盲3期临床研究,旨在评价
TAP-1503乳膏
在2岁及以上
AD
患者中的有效性和安全性。
泽德曼医药
专注
芳香烃受体(AhR)
靶点相关自身免疫炎症性疾病治疗药物的开发。该公司核心管理团队在消化、呼吸、眼科、皮肤及神经系统等领域的创新药研究、医学转化和产业化方面有着丰富的经验。5.
艾力斯医药
第三代
EGFR-TKI
EGFR
-TKI拟纳入突破性治疗品种,一线治疗
肺癌
!1月8日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
艾力斯医药
自主研发的1类新药
甲磺酸伏美替尼片
被拟纳入突破性治疗品种,拟用于具有表皮生长因子受体(
EGFR
)20外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的一线治疗。公开资料显示,
伏美替尼
是一款脑穿透性高,针对
EGFR
突变的口服EGFR激酶抑制剂,此前已在中国获批治疗
EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC
EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC
EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC
EGFR T790M
突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者,以及具有EGFR外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
肺癌
是全球男性和女性
癌症
相关死亡的主要原因之一。
NSCLC
是
肺癌
的主要亚型,约占所有病例的85%。
EGFR
突变是
NSCLC
发生过程中常见的。最常见的
EGFR
突变是19外显子缺失和21外显子点突变(L858R),合称为经典
EGFR
突变,约占所有
EGFR
突变的70%。剩余的
EGFR
突变被称为罕见
EGFR
突变,其中20号外显子插入突变约占所有
EGFR
突变的9%。
NSCLC
患者
肿瘤
含有不常见
EGFR
突变的的预期寿命通常是显著降低。
伏美替尼
是
艾力斯医药
第三代EGFR-酪氨酸激酶抑制剂(TKI),对包括
非小细胞肺癌
EGFR 20外显子插入突变以及其他非经典
EGFR
突变具有广泛的活性和选择性。6.
诺和诺德
司美格鲁肽
复方周制剂IIIa期研究达主要终点1月8日,
诺和诺德
宣布每周1次IcoSema(基础胰岛素icodec和
司美格鲁肽
固定比例联合制剂)vs 基础胰岛素治疗
2型糖尿病
的IIIa期试验(COMBINE 3)达到主要终点。COMBINE 3是一项为期52周、开放标签治疗达标试验(treat-to-target),在679名使用每日1次基础胰岛素控制不佳的
2型糖尿病
患者中比较每周1次的
IcoSema
与每日注射1次甘精胰岛素U100和
门冬胰岛素
(每日餐时注射2-4次),均联用或不联用口服降糖药的疗效与安全性。该研究结果表明,每周1次
IcoSema
降低HbA1c的效果非劣效于甘精胰岛素U100和
门冬胰岛素
。在总体基线HbA1c为8.30%的情况下,每周1次IcoSema组的估计HbA1c降幅为-1.47%,而甘精胰岛素U100和门冬胰岛素组的估计HbA1c降幅为-1.40(估计治疗差异:-0.06%)。此外,在基线体重为85.8kg的基础上,接受
IcoSema
治疗的患者体重显著减轻,
IcoSema
组估计的体重减轻了3.6kg,而甘精胰岛素U100和
门冬胰岛素
组体重增加了3.2kg(估计治疗差异:-6.7kg)。安全性方面,
IcoSema
组在严重或具有临床意义的低血糖(血糖低于3.0 mmol/L)的估计发生率上低于甘精胰岛素U100和
门冬胰岛素
。且在该试验中,每周1次
IcoSema
具有良好安全性和耐受性,患者最常见的不良事件是胃肠道不良事件,与
GLP-1受体激动剂
类药物一致,绝大多数为轻度至中度。7.
诺华
STAMP
抑制剂Scemblix头对头一/二代TKIs III期研究成功1月8日,
诺华
宣布,Scemblix(asciminib)在新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+ CML-CP)成年患者的III期ASC4FIRST研究初步分析中取得积极结果。
Scemblix
展现出优于标准治疗
酪氨酸激酶抑制剂(TKI)
的主要分子反应(MMR)。
Asciminib
是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的药物。作为
STAMP
抑制剂,
asciminib
与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同,可能有助于解决
CML
后线治疗中TKI耐药和不耐受问题。2021年10月,FDA加速批准
Scemblix
用于治疗既往接受过 ≥ 2种TKI治疗的Ph+ CML-CP成年患者(基于第24周MMR率),并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+ CML-CP成年患者。ASC4FIRST研究是一项随机、多中心、开放标签的III期临床试验,也是首个且唯一一个与标准治疗
CML
的一代、二代TKI进行头对头的III期试验,共纳入405例受试者。主要分子反应的定义为
BCR-ABL1
转录本数量≤0.1%(千分之一)。关键次要终点包括第96周时达到MMR以及因AE停止治疗的患者比例等。结果显示,研究达到双重主要终点,
Scemblix
第48周的MMR率优于研究者选择的TKIs(
伊马替尼
、
尼洛替尼
、
达沙替尼
和
博舒替尼
),具有临床意义和统计学意义。同时,
Scemblix
也表现出良好的安全性和耐受性,不良事件(AE)和治疗中断情况更少,没有观察到新的安全信号。8.
礼来
CGRP 单抗加
卡奈珠单抗
国内获批上市,预防性治疗成人
偏头痛
1 月 9 日,据 NMPA 官网显示,
礼来
CGRP
单抗 Galcanezumab(加卡奈珠单抗)注射液在国内获批上市(受理号:JXSS2200028)。2022 年 7 月,加
卡奈珠单抗
国内的上市申请获受理(受理号:JXSS2200028)。
Galcanezumab
(商品名:
Emgality
)最早于 2018 年 9 月获 FDA 批准上市,用于预防性治疗成人
偏头痛
。此后,于 2019 年 6 月,新适应症再获 FDA 批准,用于治疗成人
发作性丛集性头痛(ECH)
。2021 年 9 月,
礼来
宣布,
Galcanezumab
用于预防性治疗成人
发作性偏头痛
的全球多中心 III 期 CGAX 研究取得积极主要研究结果。CGAX 研究在主要研究终点和全部 4 个关键次要终点与既往完成的所有
Galcanezumab
全球研究结果高度一致。在主要研究终点每月头痛天数 (MHD) 上,CGAX 研究显示
Galcanezumab
治疗组显著优于安慰剂组。在四个评估
偏头痛
对功能影响的关键次要终点,MSQ 评分(生活质量评分)、50% 缓解率(
头痛
天数较基线水平改善达到 50% 或以上的患者比例)、75% 缓解率和 100% 缓解率上,CGAX 数据同样显示治疗组优于安慰剂组,与全球已完成的主要研究结果一致。CGAX 研究结果显示
Galcanezumab
的安全性良好,不良事件的严重程度多为轻度到中度,未发生严重不良事件或死亡事件,安全性结果与已知
Galcanezumab
全球安全性特征一致。9.重磅!
渤健
/
卫材
共同研发
阿尔茨海默症
新药
仑卡奈单抗
国内获批上市1月9日,药监局官网显示,
渤健
/
卫材
共同研发的
阿尔茨海默病
新药
仑卡奈单抗
(
lecanemab-irmb
)获批上市,用于
轻度阿尔茨海默症(AD)
和
阿尔茨海默症(AD)
引起的
轻度认知障碍(MCI)
疾病的改善治疗。
Lecanemab
是一种用于治疗
阿尔茨海默病
的人源化单克隆抗体,可以选择性中和并清除导致
阿尔茨海默病
神经病变的可溶且有毒性的β-淀粉样蛋白(Aβ)聚集体。因此,
lecanemab
可能对
AD
病理过程产生积极影响并减缓疾病发展进程。本次上市申请是全球性、双盲、安慰剂对照的III期Clarity AD研究的积极结果。该研究纳入了1795名早期AD患者,按1:1的比例随机接受
lecanemab
或安慰剂治疗,治疗组每两周给予10mg/kg
lecanemab
。Clarity AD研究结果表明,
lecanemab
达到了其主要终点和所有关键次要终点的统计学意义上的结果,并证实了
lecanemab
的临床获益。该研究的主要终点是全球认知和功能量表,即临床
痴呆症
评分总表(CDR-SB)。与安慰剂相比,
lecanemab
治疗在18个月时减少了CDR-SB的临床下降27%。此外,由
AD
看护者评估的次要终点
阿尔茨海默病
协作研究组-
轻度认知障碍
-日常生活能力量表评分 (ADCSMCI-ADL) 显示出37%的显著统计学获益。这衡量的是患者独立运作的能力,包括能够穿衣、喂食和参与社区活动。10.针对
乳腺癌
,
阿斯利康
PARP抑制剂奥拉帕利
PARP
抑制剂奥拉帕利在华申报新适应症!1月9日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
奥拉帕利片
的一项新适应症上市申请已获得受理。公开资料显示,
奥拉帕利(olaparib)
是
阿斯利康(AstraZeneca)
与
默沙东(MSD)
联合开发的一款
PARP
抑制剂,本次其申报上市的适应症为:
奥拉帕利
单药或与内分泌治疗联合用于既往接受过新辅助或辅助化疗的
胚系BRCA1/2突变的HER2阴性早期高危乳腺癌
BRCA1
/2突变的
HER2
阴性早期高危乳腺癌成人患者的辅助治疗。
奥拉帕利
是一款“first-in-class”
PARP
抑制剂,也是一款阻断同源重组修复(HRR)缺陷的细胞/
肿瘤
中DNA损伤修复通路 (DDR) 的靶向疗法,例如
BRCA1
/
BRCA2
突变,或由其他药物(如新的激素药物)引起的缺陷。用奥拉帕利抑制
PARP
导致与DNA单链断裂结合的
PARP
被捕获、复制叉停滞、崩溃以及DNA双链断裂的产生和癌细胞死亡。在中国,
奥拉帕利
于2018年8月首次获批上市,用于铂
敏感复发性卵巢癌
患者的维持治疗。此后该产品陆续在中国获批多个适应症,包括
BRCA突变晚期卵巢癌
一线维持治疗、携带胚系或体细胞BRCA突变且既往治疗失败的
转移性去势抵抗性前列腺癌
成人患者的治疗、与
贝伐珠单抗
联合用于
HRD阳性晚期卵巢癌
一线维持治疗。研究结果显示,在总生存期(OS)的关键次要终点中,与安慰剂相比,奥拉帕利将死亡风险降低了32%。奥拉帕利将三年生存率提高到92.8%,而安慰剂组为89.1%。11.用于减重!
信达生物
玛仕度肽
3期临床达主要终点和所有关键次要终点1月9日,
信达生物
宣布
胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂玛仕度肽
胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)
/
胰高血糖素受体(GCGR)
双重激动剂玛仕度肽(研发代号:
IBI362
)在中国
超重
或
肥胖
成人受试者中的首个3期临床研究(GLORY-1)达成主要终点和所有关键次要终点。
信达生物
计划于近期向中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)递交
玛仕度肽
减重适应症的新药上市申请。据
信达生物
临床副总裁钱镭博士在此前接受
药明康德
内容团队采访时介绍:“
玛仕度肽
是一款
胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)
和
胰高血糖素受体(GCGR)
双激动剂。作为一种与哺乳动物胃泌酸调节素类似的长效合成肽,它利用脂肪酰基侧链延长作用时间,从而允许每周给药一次。
玛仕度肽
的作用机制与
胃泌酸调节素(OXM)
相似,通过
GLP-1R
和
GCGR
的结合和激活介导。该产品可能具有促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重等
GLP-1R
激动剂的作用,以及增加能量消耗和改善肝脏脂肪代谢等激活
GCGR
的效应。”研究结果显示,GLORY-1的两个主要研究终点均顺利达成:
玛仕度肽
4 mg和6 mg组受试者治疗32周后体重相对基线的百分比变化,以及体重相对基线下降≥5%的受试者比例均显著优于安慰剂组;第48周时,
玛仕度肽
组的减重疗效较32周进一步提升。12.
康宁杰瑞
HER3
/
TROP2
双抗ADC申报临床1月9日,
CDE
官网显示,
康宁杰瑞
JSKN016
临床试验申请获受理,用于
晚期恶性实体瘤
治疗。该研究旨在评估
JSKN016
在中国
晚期恶性实体瘤
受试者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学以及抗
肿瘤
活性。
JSKN016
是一款靶向
表皮生长因子受体3(HER3)
和人滋养细胞表面抗原2(TROP2)的双特异性抗体偶联药物(ADC),由
康宁杰瑞
利用特有的糖定点偶联平台自主研发。
JSKN016
与
肿瘤
细胞表面
TROP2
或者
HER3
结合后,通过靶点介导的内吞作用进入到溶酶体中,释放出具有细胞毒性的拓扑异构酶I抑制剂 (TOPIi),进而诱导
肿瘤
细胞死亡,此外该抑制剂还可以穿透细胞膜进入到抗原阴性的
肿瘤
细胞中发挥旁观者效应。两者的叠加作用可以有效抑制
肿瘤
细胞的生长。
康宁杰瑞
还有一款靶向
HER2
双表位的ADC JSKN003已推进至III期临床,目前正在
晚期HER2低表达乳腺癌
HER2
低表达乳腺癌患者中开展研究。13.
默沙东
九价
HPV疫苗
在中国获批9~14岁二剂次接种程序1月9日,
默沙东
宣布,其
九价人乳头瘤病毒(HPV)疫苗
(酿酒酵母)(商品名:
佳达修9
)的9~14岁女性二剂次接种程序(0,6~12月)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次获批意味着在此前9~45岁三剂次接种程序的基础上,
佳达
佳达修9
将新增9~14岁二剂次接种程序,为更多适龄女性提供更为经济、便捷的健康保护,帮助她们远离
HPV感染
相关的
宫颈癌
和宫颈病变。
佳达修9
适用于预防HPV 16、18、31、33、45、52和58型引起的
宫颈癌
;HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的
宫颈上皮内瘤样病变(CIN1/2/3级)
以及
宫颈原位腺癌(AIS)
;以及HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的
持续感染
。
宫颈癌
是常见的妇科
恶性肿瘤
之一。2023年Catalan Institute of Oncology (ICO) /
International Agency for Research on Cancer (IARC)
报告显示,2020年在中国15~44岁女性中,
宫颈癌
发病率和死亡率均居女性
肿瘤
第三位。在中国,约98%的
宫颈癌
由高危型HPV导致,持续的高危型HPV感染可能导致
宫颈癌
、
肛门癌
、
阴道癌
、
外阴癌
、
阴茎癌
、
口咽癌
等疾病。HPV 16、18是在全球范围内广泛流行的高危型HPV,但在中国存在着差异性,一项汇总中国170万女性
HPV感染
的流行病学研究显示,中国女性最易感染的高危型HPV分别为HPV 16、52、58型。14.治疗
银屑病关节炎
,
诺华
IL-17A单抗司库奇尤单抗
IL-17A
单抗司库奇尤单抗新适应症在华获批1月9日,
诺华(Novartis)
宣布其创新生物制剂
可善挺(司库奇尤单抗)
获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗
活动性银屑病关节炎(PsA)
PsA
)的成年患者。这是继“
中重度斑块状银屑病
”和“
强直性脊柱炎
”后,可善挺在中国获批的第三个适应症。根据
诺华
新闻稿,
司库奇尤单抗
是一款全人源白介素(IL)-17A抑制剂。
银屑病
是一种免疫相关的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。而
PsA
是一种与
银屑病
密切相关的
炎性关节病
,多数患者关节症状继发于皮损后,也有少数患者先于皮损或与皮损同时发生。其关节症状可表现为
肿胀
、
疼痛
、晨僵及关节活动受限等。
PsA
易复发,如治疗不及时,其引起的长期
炎症
会给关节带来不可逆的结构损伤,严重影响患者身体功能而导致残疾。因此,
银屑病关节炎
的预防及早期诊断具有重要的临床意义。
诺华
新闻稿显示,
司库奇尤单抗
可特异性中和多种来源的
IL-17A
,抑制其促炎作用。
IL-17A
是参与
银屑病
、
PsA
和
强直性脊柱炎
炎症产生和疾病进展的标志性细胞因子,在发病机制中起基石作用。FUTURE系列研究和MAXIMISE研究证实了
司库奇尤单抗
可以快速、全面改善
银屑病关节炎
患者的六大疾病维度的疾病活动,包括
外周关节炎
、中轴受累、
附着点炎
、
指(趾)炎
、
银屑病
和
甲银屑病
。15.双抗联用!
康方
AK112
+
AK104
联合疗法启动多项临床研究1 月 9 日,
康方
在 ClinicalTrials.gov 上登记启动了
AK112
+
AK104
联合疗法的两项 II 期临床试验,分别针对一线
胃及胃食管交界处癌
(登记号:NCT06196697)、二线
肝细胞癌
(登记号:NCT06196775)。
PD-1
/
VEGF
双抗 AK112(依沃西单抗)目前在国内已经有 1 项新药上市申请获 NMPA 受理(受理号:CXSS2300061),联合
培美曲塞
和
卡铂
用于经 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂(
EGFR-TKI
EGFR
-TKI)治疗后进展的
EGFR
突变的局部晚期或转移性非鳞 NSCLC 的治疗,有望在 2024 年 Q2 获批上市,成为全球首个
肿瘤
免疫+抗血管机制的双抗新药。
AK104
联合化疗一线治疗
胃癌
的 III 期临床
AK104
-302 研究期中分析结果显示,
卡度尼利
联合化疗对比安慰剂联合化疗显著延长了全人群(无论
PD-L1
表达)患者的总生存期(OS),达到预设的优效性标准。且对于
PD-1
单抗联合化疗响应不佳的
PD-L1
低表达及阴性人群的治疗同样高效。这两款基于
PD-1
的双特异性抗体新药的联合应用,有望在现有以
PD-1
/
PD-L1
抑制剂为基石的免疫疗法的基础上,进一步提升免疫疗法的临床效果。在安全性方面,AK104 特异性结合
PD-1
和
CTLA-4
两个靶点、半衰期短,安全性良好可控。此前临床研究显示,
卡度尼利
在总体安全性上明显优于已上市的
CTLA-4
抑制剂,与已上市的
PD-1
/
PD-L1
抑制剂相当。此前,
AK112
单药临床资料也表明,整体安全性与目前已上市的
PD-1
/
PD-L1
抑制剂相比更优或相当。因此,
康方
预期两者联用的安全性比其他
PD-1
/
PD-L1
抑制剂联合抗血管生成药物更优或相当。16.
荣昌生物
全力推进核心产品
泰它西普
全球3期临床研究1月10日,
荣昌生物
联合创始人、首席执行官房健民博士在第42届摩根大通医疗健康年会(JPM)发表了演讲,介绍了
荣昌生物
的核心研发平台、核心管线进展以及近期临床研究方面取得的亮眼成果,同时对未来发展进行了展望。
泰它西普(RC18)
是一款
BLyS
/
APRIL
双靶点融合蛋白创新药,其治疗
系统性红斑狼疮(SLE)
已获中国国家药监局(NMPA)完全上市批准,治疗
类风湿关节炎(RA)
的上市申请已获NMPA受理。该产品还有8个中国或全球多中心3期临床研究正在进行中。在本次报告中,
荣昌生物
重点介绍了
泰它西普
治疗
SLE
、
RA
、
IgA肾病
、
重症肌无力(MG)
、
原发性干燥综合征(pSS)
的最新临床数据。其中的3期临床数据包括:治疗
SLE
的3期临床研究结果亮相2022年美国风湿病学会(ACR)年会,第52周
SLE
反应指数-4(SRI-4)应答率在
泰它西普
组为82.6%,安慰剂组为38.1%;治疗
RA
的3期临床数据以口头报告形式亮相2023年ACR年会,24周时,与安慰剂组相比,
泰它西普
组ACR20应答率显著增加(60.0% vs 26.9%)。
维迪西妥单抗(RC48)
是一款靶向
HER2
的ADC,也是首款获批的由中国公司自主研发的ADC产品。该产品已有
胃癌
、
尿路上皮癌
两大适应症获批上市,还有4项关键/3期临床研究正在进行中。在本次报告中,房健民博士重点介绍了
维迪西妥单抗
治疗
HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌
HER2
阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌的两项2期临床试验综合分析结果。研究结果显示,患者中位无进展生存期(PFS)为5.9个月,总生存期(OS)为14.2个月。17.
华东医药
1 类新药
瑞美吡嗪注射液
国内报上市,可测量肾小球滤过率1 月 10 日,
华东医药
收到 NMPA 通知,
瑞美吡嗪注射液
(英文名称:
Relmapirazin Injection
;研发代码:
MB-102
)的上市许可申请获得受理,为一类新药。公告显示,一类新药
瑞美吡嗪注射液(MB-102)
是一种用于测量
GFR
的荧光示踪剂,可与全球首创的 MediBeacon®肾小球滤过率动态监测系统(简称动态监测系统)配合使用,以测量
肾功能受损
或正常患者的肾小球滤过率。
瑞美吡嗪注射液
及动态监测系统最初由美国
MediBeacon, Inc
开发,
华东医药
于 2019 年获得
MediBeacon
公司全部产品(含后续开发新产品)在中国大陆、香港、台湾、新加坡、马来西亚在内的 25 个亚洲国家或地区的独家商业化权利。依据中国注册法规要求,
瑞美吡嗪注射液
和动态监测系统分别按照药品和医疗器械申报注册。2022 年 7 月,动态监测系统的医疗器械注册申请获 NMPA 受理。MediBeacon®肾小球滤过率动态监测系统及
MB-102 注射液
为全球首创,有望解决上述未被满足的临床需求。
肾脏疾病
是一个世界性的公共卫生问题。据美国国立糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)报告,全球
肾病
的患病率大约为 13.4%。肾小球滤过率(GFR)是评估肾脏功能的最佳指标之一,也是目前临床对
慢性肾脏疾病
进行分期的主要量化标准。18.
Mirati
旗下
KRAS
抑制剂Krazati再传好消息,获批有条件上市1月11日,
Mirati Therapeutics
宣布,欧盟委员会(EC)授予其
KRAS G12C
抑制剂Krazati(adagrasib)有条件上市许可,作为带有
KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)
KRAS
G12C突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的靶向疗法,这些患者在既往接受过至少一次全身治疗后出现疾病进展。此次获批主要是基于KRYSTAL-1临床2期试验的积极结果,
Krazati
显示积极的获益/风险特征,该研究在116例既往接受含铂方案和免疫检查点抑制剂治疗、
肿瘤
带有
KRAS G12C
突变的晚期NSCLC患者中,评估每日两次口服给药600 mg
Krazati
的疗效与安全性。主要疗效终点为由盲态独立中心审评委员会(BICR)根据实体瘤疗效评估标准(RECIST v1.1)所评估的确认客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)。之前所公布的数据显示,
Krazati
达到43%的ORR和80%的DCR。值得一提的是,98.3%的患者曾经接受过化疗和免疫疗法的治疗。
Krazati
是一款具有高度特异性的强力口服
KRAS G12C
抑制剂,经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。
Krazati
具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布,而且能够穿过血脑屏障,有助于最大限度地发挥药物效力。2021年6月,美国FDA授予它突破性疗法认定,并在2022年12月获FDA批准上市,用于治疗携带
KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌
KRAS G12C
突变的经治非小细胞肺癌患者,同期,
再鼎医药
获得了
Krazati
在大中华区的研究、开发、生产及独家商业权利。19.
卫材
抗失眠新药
双重食欲素受体拮抗剂莱博雷生
在中国申报上市1月11日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
卫材(Eisai)
以注册分类5.1类申报的
莱博雷生片
上市申请已获得受理。根据
卫材
公开资料,
莱博雷生片
(
lemborexant
,英文商品名:
Dayvigo
)是一款双重食欲素受体拮抗剂,此前已经在中国香港地区获批上市,用于治疗成人
失眠
,特别是入睡困难和/或睡眠维持困难。
失眠
是最常见的睡眠-觉醒障碍之一,表现为尽管有充足的睡眠时间,但依然入睡、睡眠维持困难或两种兼有,这往往会影响人们日间的状态,导致
疲劳
、注意力难以集中、易怒等,许多人
失眠
症状会持续数月甚至数年之久。此外,
失眠
还会增加老年人跌倒的风险。
莱博雷生
是
卫材
研发的一款小分子药物,其通过竞争性结合两种
食欲素受体
亚型
OX1R
和
OX2R
,抑制食欲素神经传递,调节睡眠-觉醒节律。双食欲素神经肽信号系统在觉醒中有重要作用。作为一种竞争性拮抗剂,
莱博雷生
对
OX2R
具有更强的抑制作用,可抑制REM和非REM睡眠驱动,从而可以为患者提供更快的睡眠开始、更好的睡眠维持。据悉,美国FDA批准
莱博雷生
是基于该产品包括对近2000名
失眠
成人患者进行的两个关键3期临床研究(SUNRISE 1和SUNRISE 2)的结果。两项研究的分析均表明,
莱博雷生
不会导致
反跳性失眠
,亦没有证据显示停药后会产生戒断效应,这表明服药达一年不会产生躯体依赖。受试者最常见的不良反应是昏睡。20.每年可长高12厘米!
特宝生物
长效人生长激素
怡培生长激素
申报上市1月11日,
CDE
网站显示,
特宝生物
的
长效人生长激素怡培生长激素
申报上市,用于治疗内源性生长激素分泌不足所致的儿童
生长障碍
。
怡培生长激素(YPEG-rhGH)
采用40kD Y型分支聚乙二醇(YPEG)分子对
人生长激素(rhGH)
进行单分子修饰,优选高生物学活性、非N-末端位点为主的修饰组分,在保证疗效的同时,旨在降低给药剂量,获得更佳的长期药物安全性。II/III期研究(n=43)结果显示,儿童
生长激素缺乏症(GHD)
患者接受12周的治疗后,
怡培生长激素
100、120、140μg/kg/周组和
重组人生长激素
35μg/kg/天组(对照组)的身高增长速度分别为7.07、10.39、12.27厘米/年和11.58厘米/年。生长激素(
Human Growth Hormone
, hGH)是由人体脑垂体前叶嗜酸性细胞分泌的一种长度 为 191 个氨基酸的肽类激素,分子量在22KDa左右,是个体生长发育过程中最重要的内分泌激素之一。生长激素通过刺激肝脏等组织产生
胰岛素样生长因子(IGF-1)
发挥其生理功能,促进骨骼生长,促进蛋白质合成,调节脂肪、糖、矿物质代谢等,在人体生长发育过程中发挥重要作用。
IGF-1
对多种组织具有刺激生长的作用,包括成骨细胞和刺激骨生长的软骨细胞活动,是生长激素促生长活性的关键介质。21.国产首款!
和黄医药
Syk抑制剂醋酸索乐匹尼布片
Syk
抑制剂醋酸索乐匹尼布片申报上市1月11日,
CDE
网站显示,
和黄医药
的
醋酸索乐匹尼布片
申报上市,适应症为既往接受过一线标准治疗(糖皮质激素、免疫球蛋白)无效或复发的成人
慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)
。
索乐匹尼布
是一种用于治疗血液恶性肿瘤和
自身免疫性疾病
的新型、高选择性的口服
脾酪氨酸激酶(Syk)
抑制剂。
Syk
是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。
免疫性血小板减少症
是一种导致出血风险增加的
自身免疫疾病
。2023年8月,
和黄医药
宣布
索乐匹尼布
治疗成人原发
ITP
的关键性III期ESLIM-01研究达到了主要终点以及所有的次要终点。该研究共纳入188例既往接受过至少一种治疗的成人慢性ITP患者。结果显示,与安慰剂组相比,索乐匹尼布组患者的持续应答率在临床意义和统计学意义上提高。此外,包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。目前,全球仅一款
Syk
抑制剂获批上市,即
fostamatinib
(
Kissei
/
Grifols
/
创响生物
)。
索乐匹尼布
是目前唯一一款开发进度仅次于
fostamatinib
的
Syk
抑制剂,也是首款申报上市的国产
Syk
抑制剂。除此之外,还有4款
Syk
抑制剂处于II期研究阶段,分别为
IC265
(
Iacta
/
兆科眼科
)、
PRT2761
(
阿斯利康
)、evidoplenib(
Genosco
)和
lanraplenib
(
吉利德
/
Kronos Bio
)。22.
益方生物
启动
KRAS G12C
抑制剂一项III期研究1月11日,
益方生物
在药物临床试验登记与信息公示平台上登记了一项随机、对照、双盲双模拟、多中心的III期临床试验(CTR20240098),旨在评估D-1553(Garsorasib)对比
多西他赛
治疗既往标准治疗失败的
KRAS G12C突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)
KRAS
G12C突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效与安全性。该研究拟纳入522例受试者,主要终点是由独立影像审评委员会(IRC)根据RECIST 1.1评估的无进展生存期(PFS);次要终点包括总生存期(OS)、客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、疾病控制率(DCR)等指标。
Garsorasib
是
益方生物
自主研发的一款新型、高效的
KRAS G12C
抑制剂,可以选择性、且不可逆地结合
KRAS G12C
突变蛋白,使其处于失活状态,用于治疗带有
KRAS G12C突变的非小细胞肺癌
KRAS
G12C突变的非小细胞肺癌、
结直肠癌
等多种
癌症
。2023年12月,
Garsorasib
用于既往经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的、并且经检测确认存在
KRAS G12C
突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的上市申请获药监局受理,且被纳入优先审评。此前一项单臂、多中心I/II期研究结果显示,
Garsorasib
在携带
KRAS G12C突变的NSCLC
KRAS
G12C突变的NSCLC患者中具有良好的安全性和抗
肿瘤
活性,截至2022年9月12日,在接受治疗的79例患者中,75例患者(94.9%)报告了治疗相关不良事件(TRAE)。30例(38.0%)患者报告了3级或4级不良事件(AE),其中大多数AE可控可管理,仅有1例患者因AE永久停药。在所有剂量水平下
格舒瑞昔
的耐受性佳,显示出良好的安全性。23.
勤浩医药
“合成致死”新药获批临床,治疗
晚期实体瘤
1月11日,
勤浩医药
宣布该公司申报的1类新药
KIF18A
抑制剂GH2616已获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,拟开发用于治疗
晚期实体瘤
。与此同时,该公司也完成了美国临床试验申请递交。根据
勤浩医药
新闻稿,这是该公司2.0管线首个进入临床试验阶段的药品,标志着该公司在合成致死策略上的重大进展。GH2616靶向在细胞分裂过程中调控染色体定位及纺锤体长度的蛋白
KIF18A
,与染色体不稳定(CIN)及全基因组加倍 (WGD)+构成协同(合成)致死。人体绝大多数细胞是二倍体,分裂中可能发生导致WGD的错误,从而使天然二倍体细胞转变为四倍体状态,而四倍体已被证明是一种不稳定的细胞状态。WGD是人类
癌症
中的一个周期性事件,它会促进非整倍体的形成和CIN,进而促进
肿瘤
发生。在细胞分裂过程中,
KIF18A
在有丝分裂纺锤体组装和染色体排列的调节中发挥着关键作用,WGD细胞中
KIF18A
的缺失会延长有丝分裂时间或激活纺锤体检查点,将有丝分裂阻滞在G2/M期,诱发有丝分裂灾变,从而达到抑制
肿瘤
效果。而由于绝大部分正常细胞是二倍体,在幼龄小鼠正常的体细胞中敲除
KIF18A
,小鼠可以活到成年。作为一种靶向
KIF18A
的选择性抑制剂,GH2616具有与作用于其他细胞周期和抗有丝分裂药物靶点不同且优越的抗癌特性,对
TP53
突变和WGD+(或CIN)特征的
肿瘤
具有显著的抑制作用。24.过半
湿疹
患者皮肤症状完全消失!Dermavant创新外用疗法即将递交监管申请1月12日,
Dermavant Sciences
公司公布了
Vtama
(
tapinarof
1%乳膏)治疗
特应性皮炎(AD)
成人和儿童(最小2岁)患者的3期临床开发项目ADORING的最新疗效和安全性结果。综合数据分析显示, 80.7%的患者达到
湿疹
面积和严重性指数至少改善75%(EASI75)。在开放标签扩展临床试验中,51.2%的患者实现了疾病症状完全清除。基于这些积极结果,该公司计划在今年第一季度向美国FDA提交监管申请,寻求批准
Vtama
治疗
湿疹
。临床开发项目ADORING 包含3项3期临床试验,其中ADORING 3是一项持续进行的开放标签长期扩展研究,旨在了解Vtama乳膏在长达48周的总治疗期内对
AD
患者的安全性和有效性。
Dermavant
已完成对ADORING 3数据的中期分析,以及包括来自所有ADORING研究和另一药代动力学研究患者数据的综合分析。综合分析显示:73%(519/711)的患者达到经验证的
特应性皮炎
研究者全球评估量表(vIGA-AD)评分为0或1,从基线起至少改善了2级的标准。80.7%(574/711)的患者达到
湿疹
面积和严重性指数至少75%的改善。92.3%(656/711)的患者
vIGA-AD
评分至少改善了1级。ADORING 3中期分析显示,51.2%(373/728)的患者实现了疾病完全清除(vIGA-AD评分为0)。Vtama乳膏是一种创新的芳香族烃受体激动剂,正在开发成为一种可日常使用、无激素、具有美容效果的局部乳膏,用于
AD
的即时和长期管理。这种配方已经获FDA批准用于成人
银屑病
的局部治疗。25.精准治疗
非小细胞肺癌
,
repotrectinib
注册性临床结果登上NEJM1月12日,
百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)
公司的口服
酪氨酸激酶抑制剂(TKI)Augtyro(repotrectinib)
治疗
局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)
ROS1
阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的注册性临床试验结果在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表。这款精准疗法在去年11月获得美国FDA的批准上市。发表在NEJM上的研究描述了开放标签、单组、注册性1/2期试验TRIDENT-1的试验结果。数据显示,在接受2期临床试验推荐剂量的患者中,TKI初治患者(n=71)中的客观缓解率(ORR)为79%(95% CI:68-88),中位缓解持续时间(mDOR)为34.1个月,中位无进展生存期(PFS)为35.7个月。在既往接受过一种
ROS1
TKI治疗且从未接受化疗的患者(n=56)中,ORR为38%(95% CI:25-52),mDOR为14.8个月,中位无进展生存期为9.0个月。
Repotrectinib
由
Turning Point Therapeutics
公司最初开发,是一款
ROS1
和
NTRK
靶向抑制剂。它具有独特的结构,与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内,并且不受多种耐药性突变的影响。因此,它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变,杀死携带
ROS1
或
NTRK
基因融合的多种
肿瘤
细胞,有潜力治疗
ROS1
阳性的NSCLC,以及
ROS1
、
NTRK
和
ALK阳性的实体瘤
ALK
阳性的实体瘤。2020年7月,
再鼎医药
宣布与
Turning Point
公司达成合作,获得
repotrectinib
在大中华区的独家开发及商业化权。根据协议条款,
Turning Point
公司获得2500万美元的预付款,最高至1.51亿美元的潜在里程碑付款等。26.部分
胰腺癌
患者疾病进展风险降低86%,泛
KRAS
创新疗法挺进2期临床1月12日,
Elicio Therapeutics
公司宣布,其在研疗法
ELI-002
7P作为携带
KRAS突变的胰腺导管腺癌(PDAC)
KRAS
突变的胰腺导管腺癌(PDAC)辅助治疗的2期临床试验AMPLIFY-7P已经完成首位患者给药。
ELI-002 7P
是一种创新的在研抗癌疫苗,采用
Elicio
的淋巴结靶向两亲性(AMP)技术开发,旨在治疗由七种常见
KRAS
突变(G12D、G12R、G12V、G12A、G12C、G12S、G13D)驱动的
癌症
。最近发表在Nature Medicine上的1期临床试验数据突显了
ELI-002
的潜力:这项研究涉及25名
实体瘤
患者(20名
胰腺癌
,5名
结直肠癌
),这些患者在局部区域治疗后发现存在
KRAS
突变阳性最小残余疾病。他们接受了包含两种
KRAS
突变体多肽的
ELI-002
2P的治疗。研究结果显示:84%的患者(21/25)观察到
KRAS
突变体特异性T细胞应答,其中59%表现出
CD4
阳性和
CD8
阳性T细胞应答。84%的患者(21/25)观察到
肿瘤
生物标志物应答,6/25患者(24%;3名
胰腺癌
,3名
结直肠癌
)实现生物标志物清除。在中位随访8.5个月后,这25名患者的中位无复发生存期(RFS)为16.33个月。这一研究同时发现
ELI-002
2P的疗效与T细胞应答具有相关性:在T细胞应答水平高于中位数值的患者中,中位RFS尚未达到,而在低于中位数值的患者中为4.01个月(HR=0.14,95% CI,0.03-0.63,p=0.0167)。T细胞应答高于中位数值的患者的疾病进展或死亡风险降低了86%。27.
赛诺菲
潜在“first-in-class”单抗在中国获批临床,针对
特应性皮炎
!1月12日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
赛诺菲
申报的1类新药
amlitelimab注射液
获得临床试验默示许可,拟开发用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的成年
中重度特应性皮炎
患者。根据
赛诺菲
公开资料,这是一款潜在“first-in-class”
OX40
信号通路阻断剂。在治疗
特应性皮炎
的2b期临床试验中,该产品在16周和24周均显著改善患者疾病症状,并且有潜力只需每12周进行一次治疗,显著减少患者的治疗负担。
特应性皮炎(AD)
是一种
慢性、复发性、炎症性皮肤病
,高达三分之一成人患者的病情达到中重度,常见症状为皮肤红肿,并伴有
持续瘙痒
,可能严重影响患者的生活质量。
OX40
是一个已经经过临床验证的
AD
治疗靶点,
OX40受体
介导的信号通路是激活T细胞的重要信号通路之一。
Amlitelimab
是一种皮下注射的完全人源化、非耗竭性单克隆抗体,它能与
OX40
-配体(
OX40L
,一种关键的免疫调节器)结合,旨在恢复促炎和调节性T细胞之间的免疫稳态。与靶向
OX40受体
的药物相比,它在抑制T细胞依赖性
炎症
的同时,不会导致免疫细胞的清除,从而潜在避免了免疫抑制的副作用。该产品有潜力治疗许多免疫介导和
炎症性疾病
,包括
中重度特应性皮炎
和
哮喘
。合作动态1.超2.7亿美元!
元羿生物
引进一款神经系统小分子药物1月8日,
元羿生物
宣布与
Praxis Precision Medicines
(以下简称
Praxis
公司)达成独家合作和许可协议,
元羿生物
将在大中华地区开发并商业化治疗
原发性震颤
的
ulixacaltamide
。作为合作协议的一部分,
Praxis
公司将获得1500万美元的首付款,其中包括500万美元现金和1000万美元的普通股投资。此外,
Praxis
公司预计将获得2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款,以及大中华地区净销售额的分级特许权使用费。
元羿生物
是一家专注于中枢神经系统药物开发和商业化的临床阶段生物医药公司。
Praxis
是一家临床阶段生物医药公司,其创新之处在于将遗传见解转化为以神经元兴奋抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病疗法开发。根据
Praxis
公司新闻稿,
ulixacaltamide
是一种分化的高选择性T型钙通道小分子抑制剂,旨在阻断与
震颤
活动相关的小脑-丘脑-皮质(CTC)环路中的异常神经元爆发放电。该产品正在美国开展用于治疗
原发性震颤
的3期临床研究。
原发性震颤
是一种常见的
神经系统疾病
,主要表现为手、头部或身体其它部分在意愿移动或静止时出现的
震颤
。2.
强生
20亿美元收购
Ambrx
,囊获一款PSMA ADC1月8日,
Ambrx Biopharma
宣布,已与
强生
达成最终协议。
强生
将以每股28美元的价格现金收购
Ambrx
,该价格较今年1月5日收盘溢价约105%,总股权价值约为20亿美元。
Ambrx
是一家专注于通过遗传密码扩增技术平台发现和开发下一代抗体偶联药物(ADC)以及其他调节免疫系统的工程疗法的生物制药公司。
ARX517
是
Ambrx
正在推进的在研项目。该产品是经遗传密码扩增技术开发的一款潜在同类首创ADC,由全人源化的抗
前列腺特异性膜抗原(PSMA)
单抗、不可裂解连接子和AS269(一种有知识产权且有效的微管抑制剂)组成。2023年7月,
ARX517
获FDA授予快速通道资格,用于治疗接受雄激素受体通路抑制剂治疗后疾病进展的
转移性去势抗性前列腺癌(mCRPC)
。
PSMA
在mCRPC中高表达(>89%),已被证明是一种可成药的治疗靶点。目前,一项多中心、开放标签I/II期临床试验(APEX-01,N=150)正在评估
ARX517
在至少接受过两种
前列腺癌
疗法后疾病进展的mCRPC患者中的药代动力学、安全性和初步抗
肿瘤
活性。
Ambrx
在新闻稿中表示,
强生
将加速
ARX517
治疗
晚期前列腺癌
的I/II期APEX-01研究。
ARX788
是
Ambrx
曾重点开发的另一款ADC产品,靶向
HER2
。2022年10月,
Ambrx
进行了战略重组和业务更新,宣布暂停
ARX788
的内部开发,由
新码生物
继续推进其在中国的研究和上市申请。3.GSK14亿美元收购
Aiolos
,核心资产来源于
恒瑞
1月9日,
GSK
宣布已与一家专注于解决呼吸
和炎症性疾病
公司
Aiolos
达成收购协议,
GSK
将支付后者10亿美元的预付款和高达4亿美元的成功监管里程碑付款。此外,
GSK
还将负责向
恒瑞医药
支付基于成功的里程碑付款以及分级版税。此次收购使
GSK
获得了
Aiolos
的候选药物AIO-001(SHR-1905)。该候选药物为
恒瑞
自主研发且具有知识产权的胸腺基质淋巴细胞生成素(
TSLP
)单克隆抗体,其可以阻断
炎症
细胞因子的释放,抑制下游
炎症
信号的传导,最终改善
炎症
状态并控制疾病进展。由于
TSLP
作用于
炎症
级联反应的早期上游,
AIO-001
有潜力适用于广泛的
重度哮喘
,不受表型(嗜酸性或过敏等)以及生物标志物的限制,因此相较其他靶点药物具有更大的市场潜力。此外,
AIO-001
由于增强的效力和半衰期延长技术,有可能每6个月给药一次,这可能重新定义
哮喘
治疗标准。目前
AIO-001
即将进入治疗成人
哮喘
的II期临床阶段,
AIO-001
还将被开发用于其他适应症,包括
慢性鼻窦炎伴鼻息肉
。2023年8月,
恒瑞
将该款产品除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独家权利授权给了
One Bio
(后改名为
Aiolos
)。
GSK
拥有行业领先的已上市和正在呼吸系统疾病药物组合,包括用于治疗
高水平嗜酸性粒细胞或高水平T2炎症
的
哮喘
患者的生物制剂。有了
AIO-001
,
GSK
的呼吸产品组合可以为3.15亿
哮喘
患者提供更广泛的生物制剂选择,无论生物标志物状况如何,这其中也包括
低水平T2炎症
患者。4.
复宏汉霖
引进一款新型
乳腺癌
内分泌疗法1月11日,
复宏汉霖
与
Sermonix Pharmaceuticals
宣布达成战略合作和独占许可协议,以在中国开发、生产和商业化后者的核心在研产品
lasofoxifene
,这是一款新型
乳腺癌
内分泌疗法。根据协议条款,
复宏汉霖
将获得
lasofoxifene
在合作区域内用于至少两项
ER
+/
HER2-乳腺癌
HER2
-乳腺癌适应症的独占权利和分许可权,
Sermonix
公司将保留其它的全球区域的权利。
Sermonix
公司将从本次合作中获得首付款及可达5800万美元的里程碑付款,并享有在
复宏汉霖
区域的销售分成。
乳腺癌
是全球发病率最高的
癌症
,
雌激素受体(ER)阳性乳腺癌
占
乳腺癌
总数的60%~70%[2]。内分泌治疗是
ER
+
乳腺癌
的主要治疗手段,其中最常使用的
芳香化酶抑制剂(AI)
已被美国国立综合癌症网络(NCCN)和
中国临床肿瘤学会(CSCO)
等指南推荐成为
ER
+/
HER2-乳腺癌
HER2
-乳腺癌患者的辅助及一线标准治疗方法。然而,几乎所有经
AI
治疗的患者会产生原发性或获得性耐药,其中
雌激素受体α
基因(
ESR1)
获得性突变最为常见,高达40%,被认为是内分泌治疗重要耐药机制。目前针对
ESR1
突变的
ER
+/
HER2-乳腺癌
HER2
-乳腺癌治疗方案有限,存在较大治疗需求。根据
复宏汉霖
新闻稿介绍,
lasofoxifene
是一款正处于临床开发阶段的新型内分泌疗法。作为一款
ESR1
拮抗剂,其在
乳腺癌
(尤其是
ESR1基因突变型乳腺癌
ESR1
基因突变型乳腺癌)的治疗中具有较为强大的靶向治疗作用。在2期临床研究中,
lasofoxifene
作为单药或联合CDK4/6抑制剂使用均展现出抗
肿瘤
活性,其独特的组织选择性有别于其他现有和在研内分泌疗法。此外,既往临床研究结果证明其对阴道和骨骼也能产生有益的影响。5.
渤健
退回一款
多发性硬化症
药物权益1月11日,
Acorda Therapeutics
宣布收到
渤健(Biogen)
的终止合作书函,涉及
多发性硬化症
药物
Fampyra(fampridine)
的全球商业化权益。退还协议将于2025年1月1日生效,这也意味着两家公司长达15年协议的终止。Acorda表示,随着各地区上市许可转让和分销安排的敲定,他们将于今年开始承担起商业化责任。
Acorda
和
渤健
的合作协议始于2009年7月,后者以5.1亿美元的总交易额(首付款1.1亿美元)获得了
fampridine
在美国以外的开发和商业化权益。彼时,
fampridine
的上市申请正在接受FDA的审查。2010年1月,
fampridine
顺利在美国获批上市,商品名为
Ampyra
,适用于改善
多发性硬化症 (MS)
患者的步行能力。一年后,该药物在欧盟获有条件批准上市,商品名为
Fampyra
。2021年,
fampridine
进入中国市场。上市当年,
Ampyra
便为
Acorda
创造了1.41亿美元的收入。此后7年,
Ampyra
的销售额一路走高,在2017年达到了5.433亿美元。不过,这种势头在2018年受到了打击,因其多项专利被判无效,导致仿制药得以提前进入市场参与竞争。
Acorda
也因此裁去100名员工,以降低可预见的公司收入下降所带来的资金紧张威胁。2022年,
Ampyra
的销售额已下滑至7290万美元。
MS
是一种累及中枢神经系统的终身性、进展性的
自身免疫疾病
,中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾,运动、视觉和认知等神经系统功能。
MS
患者可出现广泛多样的
神经功能缺损
,包括步行能力障碍、疲乏、痉挛状态、
共济失调
、
疼痛
、
震颤
和无力。体验智慧芽新药情报库更丰富完整功能请pc端点击打开或拷贝下方链接至浏览器打开:https://synapse.zhihuiya.com/关于新药情报库由智慧芽生物医药团队于 2022 年初推出,凭借首创的“全球大数据AI实时挖掘+药学专家团队校验” 情报处理机制,新药情报库已建立全球范围内的实时数据更新体系,覆盖超过4.4万+个靶点,7.5万+种新药,88万+个机构,83万+个临床试验,6000万+篇精选文献以及1300万+份药物专利。智慧芽新药情报库致力于为生物医药行业全产业链提供全面、精准、实时且标准化的全生命周期数据服务;新药情报库能够满足用户在规划新药管线、设定公司战略方向、寻找新药研发机会、评估项目引进价值、选择投资标的、追踪竞品策略、开发新客户等方面的数据情报获取需求。版权声明本文内容均由智慧芽生物医药小编收集于公开网络平台,版权由智慧芽所有,未经智慧芽授权不得转载。已获授权的应在授权范围内使用,并注明来源,违反上述声明者,智慧芽将追究其相关法律责任。如您发现相关信息有任何版权侵扰或者信息错误,请及时联系我们进行删改处理。授权相关事宜请联系:phs@patsnap.com
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机构
勤浩医药(苏州)有限公司
Johnson & Johnson
Praxis Precision Medicines, Inc.
[+56]
适应症
卵巢癌
肿瘤
卵巢上皮癌
[+99]
靶点
MSLN
protein C
AHR
[+42]
药物
司美格鲁肽 (诺和诺德)
莱博雷生
维迪西妥单抗
[+55]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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